以前に静脈内補体成分5阻害剤を受けていた全身性重症筋無力症の参加者における皮下ジルコプランの安全性、忍容性、および有効性を評価するための非盲検研究
2025年8月21日 更新者：UCB Biopharma SRL
静脈内補体成分5阻害剤から皮下ジルコプランに切り替える全身性重症筋無力症の参加者におけるジルコプランの安全性、忍容性、および有効性を評価するための第3b相、多施設、非盲検、単群試験
この研究の目的は、全身性重症筋無力症（gMG）の研究参加者における静脈内（IV）補体成分5（C5）阻害剤から皮下（SC）ジルコプランへの切り替えの安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
26
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85251
- Mg0017 50564
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Mg0017 50559
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Rancho Mirage、California、アメリカ、92270
- Mg0017 50593
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- Mg0017 50099
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Illinois
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O'Fallon、Illinois、アメリカ、62269
- Mg0017 50557
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- Mg0017 50556
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
- Mg0017 50086
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43221
- Mg0017 50076
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78759
- Mg0017 50555
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Dallas、Texas、アメリカ、75390-8866
- Mg0017 50304
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195-0001
- Mg0017 50111
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Wisconsin
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Greenfield、Wisconsin、アメリカ、53228
- Mg0017 50569
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～85年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -参加者は、全身性重症筋無力症（gMG）の治療のために承認された静脈内（IV）補体成分5（C5）阻害剤で、推奨用量レジメンで少なくとも3か月（エクリズマブの場合）または4か月（ラブリズマブの場合）前に治療されています-治験責任医師の判断による臨床的に安定した疾患によるスクリーニングへ。
- -参加者は、現在のIV C5阻害剤から皮下（SC）ジルコプラン（ZLP）に切り替える意思があります
- -参加者は、スクリーニングでgMG（重症筋無力症財団; MGFAクラスII-IVa）の診断を記録しており、参加者の履歴に基づいており、以前の評価によってサポートされています
- -参加者は、スクリーニング前にアセチルコリン受容体結合自己抗体の血清学が陽性であるという十分に文書化された記録を持っています
- -参加者は、スクリーニング訪問と比較して、ベースラインで重症筋無力症-日常生活活動（MG-ADL）スコアに2ポイント以下の変化しかありません
- -参加者は、スクリーニング期間中にコルチコステロイドの投与量に変化がなく、12週間の主治療期間中にコルチコステロイドの投与量に変化がないと予想される
- -参加者は、スクリーニング期間中に用量を含む免疫抑制療法に変化がなく、12週間の主治療期間中に免疫抑制療法に変化がないと予想される
- -参加者は、4価の髄膜炎菌ワクチンおよび髄膜炎菌血清型Bワクチンの少なくとも1回のワクチン接種の記録を持っています 治験薬の開始前の3年以内にワクチン接種を受けていない場合、ZLPの初回投与の少なくとも14日前
- 男性および/または女性
- 男性参加者は、研究中および研究薬の最後の投与後少なくとも 40 日間 (5 半減期) は避妊を使用することに同意し、この期間中は精子の提供を控えることをお勧めします。
- 女性の参加者は、妊娠していない場合に参加する資格があります。母乳育児ではなく、次の条件の少なくとも 1 つに該当します。
- 出産の可能性のある女性ではない (WOCBP) または
- -研究中および研究薬の最後の投与後少なくとも40日間（半減期の5）、避妊ガイダンスに従うことに同意するWOCBP。
- -参加者は署名されたインフォームドコンセントを与えることができます
除外基準:
- -参加者は、治験責任医師の意見では、この研究に参加する参加者の能力を危険にさらす、または損なう可能性のある医学的または精神医学的状態を持っています
- -参加者は、このプロトコルに記載されているように、治験薬の成分に対して既知の過敏症を持っています
- -参加者は、ベースライン前の6か月以内に胸腺摘出術を受けたか、12週間の主な治療期間中に胸腺摘出術を予定しています
- -参加者は髄膜炎菌性疾患の病歴があります
- -参加者は、ベースライン前の2週間以内に現在または最近の全身性感染症を患っていた、またはベースライン前4週間以内にIV抗生物質を必要とする感染症を患っていた
- -参加者は、過去12か月以内に手術、化学療法、または放射線を必要とする活動性の悪性腫瘍（根治的に切除された皮膚の扁平上皮がんまたは基底細胞がんを除く）を持っています（悪性腫瘍の病歴があり、治癒的切除を受けたか、少なくとも12の治療を必要としない参加者）検出可能な再発のないスクリーニングの数か月前は許可されます）。
- -参加者は、自殺未遂の生涯の歴史（実際の未遂、中断された未遂、または中止された未遂を含む）を持っているか、肯定的な反応によって示されるように、過去6か月間に少なくとも何らかの行動の意図を持って自殺念慮を持っていました（「はい」）スクリーニングでの C-SSRS の「スクリーニング/ベースライン」バージョンの質問 4 または質問 5 のいずれかに。
- -参加者は、アラニントランスアミナーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、またはアルカリホスファターゼ（ALP）を持っています>正常上限（ULN）の2.5倍
- 参加者は 1.5xULN を超えるビリルビンを持っています (ビリルビンが分画され、直接ビリルビンが 35% 未満の場合、分離型ビリルビンは 1.5xULN を超えてもかまいません)。
- -参加者は、腹水、脳症、凝固障害、低アルブミン血症、食道または胃静脈瘤、持続性黄疸、または肝硬変の存在によって定義される治験責任医師の評価ごとに、現在不安定な肝臓または胆道疾患を患っています。
- QTc 間隔 > 450 ミリ秒の男性参加者、QTc > 470 ミリ秒の女性参加者、または QTc > 480 ミリ秒のバンドル ブランチ ブロックの参加者
- -参加者は、スクリーニングの2週間前に全身麻酔を必要とする最近の手術を受けたか、12週間の主な治療期間中に全身麻酔を必要とする手術を受ける予定です
- -参加者は、ベースライン前の30日以内または実験薬の5半減期（どちらか長い方）以内に実験薬による治療を受けました
- -参加者はベースライン前の6か月以内にリツキシマブによる治療を受けているか、研究中に治療が計画されています
- 参加者は静脈内免疫グロブリンG（IVIG）、SC免疫グロブリン、または血漿交換PLEXによる治療を受けていますベースラインの4週間前、または参加者は慢性IVIG、SC免疫グロブリン、またはPLEXを使用しています
- -参加者は以前にこの研究に参加したことがある、または参加者は以前にこの研究で調査中の薬物療法の研究で治療に割り当てられていた
- -参加者は、過去30日以内に治験薬（および/または治験機器）の別の研究に参加したか、現在治験薬（および/または治験機器）の別の研究に参加しています
- -参加者は、筋肉特異的キナーゼの血清学が陽性であることがわかっています
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：0.3 mg/kg ジルコプラン (RA101495)
研究参加者は皮下ジルコプラン（0.3mg / kg /日）で治療されます
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皮下注射
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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主な治療期間中に治療に浸透した有害事象（TEAE）の参加者の割合
時間枠：ベースライン（1日目）から、メイン治療期間の安全フォローアップ訪問（最終用量40日後）まで（最大約19週間）
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AEは、患者または臨床研究の参加者における不気味な医学的発生であり、試験薬に関連するかどうかにかかわらず、研究薬の使用に一時的に関連していました。
TEAEは、治験薬物製品（IMP）の最初の投与の時以降、またはその後のAEとして定義され、最終用量（または最初の発生に応じて最後の接触）から40日後に含まれます。
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ベースライン（1日目）から、メイン治療期間の安全フォローアップ訪問（最終用量40日後）まで（最大約19週間）
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主要な治療期間中に研究薬の撤退につながるティーズを持つ参加者の割合
時間枠：ベースライン（1日目）から、メイン治療期間の安全フォローアップ訪問（最終用量40日後）まで（最大約19週間）
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AEは、患者または臨床研究の参加者における不気味な医学的発生であり、試験薬に関連するかどうかにかかわらず、研究薬の使用に一時的に関連していました。
TEAEは、IMPの最初の投与時以降に始まり、最終用量（または最初の発生に応じて最後の接触）から40日後までのAEとして定義されました。
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ベースライン（1日目）から、メイン治療期間の安全フォローアップ訪問（最終用量40日後）まで（最大約19週間）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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筋無力症のベースラインから12週目への変更 - 日常生活の活動（MG-ADL）スコア
時間枠：ベースラインから12週目まで
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MG-ADLは、MGの症状の重症度を評価するために設計された短い8項目のインタビュアーが管理する患者報告結果（PRO）です。
MG-ADLは、眼、球根、呼吸器、軸の症状にわたる症状と障害を標的とします。
各項目は4段階のスケールで評価されます。ここで、0のスコアは正常関数を表し、スコアは3のスコアを表し、その機能を実行する能力が大幅に減少します。
合計MG-ADLスコアは0〜24の範囲で、スコアが高いほど深刻な障害を示しています。
スコアのプラスの変化は悪化を示し、負の変化は改善を示します。
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ベースラインから12週目まで
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定量的筋無力筋（QMG）スコアでベースラインから12週目に変更
時間枠：ベースラインから12週目まで
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QMGは、次のカテゴリに13の項目を含む標準化され、検証済みの定量的強度スコアリングシステムです。眼と顔の関与、嚥下、音声、手足の強さ、強制能力容量です。
各アイテムのスコアリングは、弱さなし（0）から重度の弱さまでの範囲（3）であり、全体のスコアは0〜39です。スコアが高いほど、より深刻な障害を表します。
スコアのプラスの変化は悪化を示し、負の変化は改善を示します。
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ベースラインから12週目まで
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主な治療期間中に深刻なティーを持つ参加者の割合
時間枠：ベースライン（1日目）から、メイン治療期間の安全フォローアップ訪問（最終用量40日後）まで（最大約19週間）
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治療に浸透した重大な有害事象（深刻な茶）は、これらのイベントが研究治療に関連していたかどうかにかかわらず、投与された研究治療中の参加者の不気味な医学的発生率であり、さらに、あらゆる用量での厄介な医学的発生であったかどうかは次のとおりでした。
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ベースライン（1日目）から、メイン治療期間の安全フォローアップ訪問（最終用量40日後）まで（最大約19週間）
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主な治療期間中に研究離脱した参加者の割合
時間枠：ベースライン（1日目）から、メイン治療期間の安全フォローアップ訪問（最終用量40日後）まで（最大約19週間）
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プロトコルの事前に定義された理由に基づいて、研究離脱の参加者の割合が報告されました。
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ベースライン（1日目）から、メイン治療期間の安全フォローアップ訪問（最終用量40日後）まで（最大約19週間）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：UCB Cares、001 844 599 2273
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年10月31日
一次修了 (実際)
2024年3月13日
研究の完了 (実際)
2024年10月23日
試験登録日
最初に提出
2022年8月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年8月22日
最初の投稿 (実際)
2022年8月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月21日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MG0017
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
この試験のデータは、米国および/またはヨーロッパで製品が承認されてから 6 か月後、または世界的な開発が中止されてから 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に、有資格の研究者によって要求される場合があります。
治験責任医師は、匿名化された個々の患者レベルのデータと編集済みの治験文書へのアクセスを要求することができます。これには、分析用データセット、研究プロトコル、注釈付きの症例報告フォーム、統計分析計画、データセットの仕様、および臨床研究報告が含まれる場合があります。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立した審査委員会によって承認される必要があります。
署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。
すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月) の間、英語のみで利用できます。
試験の完了後に試験参加者を再特定するリスクが高すぎると判断された場合、この計画は変更される可能性があります。この場合、参加者を保護するために、個々の患者レベルのデータは利用できません。
IPD 共有時間枠
この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認またはグローバルな開発が中止されてから 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に、有資格の研究者によって要求される場合があります。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、匿名化された IPD および編集された研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、未加工のデータセット、分析可能なデータセット、研究プロトコル、空白の症例報告書、注釈付きの症例報告書、統計分析計画、データセットの仕様、および臨床研究報告書が含まれる場合があります。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立した審査委員会によって承認される必要があります。
すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月) の間、英語でのみ利用できます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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