- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT05514873
Une étude ouverte pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du zilucoplan sous-cutané chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée qui recevaient auparavant des inhibiteurs du composant 5 du complément intraveineux
Une étude de phase 3b, multicentrique, ouverte et à un seul bras pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du zilucoplan chez les participants atteints de myasthénie grave généralisée passant des inhibiteurs du composant 5 du complément intraveineux au zilucoplan sous-cutané
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: UCB Cares
- Numéro de téléphone: 001 844 599 2273
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: UCB Cares
- Numéro de téléphone: 001-844-599-2273 (USA)
- E-mail: ucbcares@ucb.com
Lieux d'étude
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
- Mg0017 50564
-
-
California
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Mg0017 50559
-
Rancho Mirage, California, États-Unis, 92270
- Mg0017 50593
-
San Francisco, California, États-Unis, 94143
- Mg0017 50099
-
-
Illinois
-
O'Fallon, Illinois, États-Unis, 62269
- Mg0017 50557
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
- Mg0017 50556
-
Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
- Mg0017 50086
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
- Mg0017 50076
-
-
Texas
-
Austin, Texas, États-Unis, 78759
- Mg0017 50555
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75390-8866
- Mg0017 50304
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98195-0001
- Mg0017 50111
-
-
Wisconsin
-
Greenfield, Wisconsin, États-Unis, 53228
- Mg0017 50569
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Le participant a été traité avec un inhibiteur intraveineux (IV) du composant 5 (C5) du complément approuvé pour le traitement de la myasthénie grave généralisée (gMG) à la posologie recommandée pendant au moins 3 mois (pour l'éculizumab) ou 4 mois (pour le ravulizumab) avant au dépistage d'une maladie cliniquement stable selon le jugement de l'investigateur.
- Le participant est prêt à passer de son inhibiteur IV C5 actuel au zilucoplan sous-cutané (SC) (ZLP)
- Le participant a un diagnostic documenté de gMG (Myasthenia Gravis Foundation of America ; MGFA Classe II-IVa) lors du dépistage basé sur les antécédents du participant et étayé par des évaluations précédentes
- Le participant a un dossier bien documenté de sérologie positive pour les auto-anticorps de liaison au récepteur de l'acétylcholine avant le dépistage
- Le participant n'a pas plus de 2 points de changement dans le score Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) au départ par rapport à la visite de dépistage
- Le participant n'a subi aucun changement de dose de corticostéroïdes pendant la période de sélection et aucun changement de dose de corticostéroïdes ne devrait se produire pendant la période de traitement principale de 12 semaines
- Le participant n'a subi aucun changement de traitement immunosuppresseur, y compris la dose, au cours de la période de dépistage et aucun changement de traitement immunosuppresseur n'est prévu au cours de la période de traitement principal de 12 semaines
- Le participant a un dossier de vaccination avec au moins 1 dose d'un vaccin méningococcique quadrivalent et d'un vaccin méningococcique de sérotype B au moins 14 jours avant la première dose de ZLP s'il n'a pas été vacciné dans les 3 ans précédant le début du médicament à l'étude
- Homme et/ou femme
- Il est recommandé à un participant masculin d'accepter d'utiliser une contraception pendant l'étude et pendant au moins 40 jours (5 demi-vies) après la dernière dose de médicament à l'étude, et de s'abstenir de donner du sperme pendant cette période.
- Une participante peut participer si elle n'est pas enceinte ; ne pas allaiter et au moins une des conditions suivantes s'applique :
- Pas une femme en âge de procréer (WOCBP) OU
- Un WOCBP qui accepte de suivre les conseils contraceptifs pendant l'étude et pendant au moins 40 jours (5 demi-vies) après la dernière dose du médicament à l'étude.
- Le participant est capable de donner un consentement éclairé signé
Critère d'exclusion:
- Le participant a une condition médicale ou psychiatrique qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre ou compromettrait la capacité du participant à participer à cette étude
- Le participant a une hypersensibilité connue à l'un des composants du médicament à l'étude, comme indiqué dans ce protocole
- Le participant a subi une thymectomie dans les 6 mois précédant le départ ou en a prévu une au cours de la période de traitement principale de 12 semaines
- Le participant a des antécédents de méningococcie
- Le participant a ou a eu une infection systémique actuelle ou récente dans les 2 semaines précédant le départ ou une infection nécessitant des antibiotiques IV dans les 4 semaines précédant le départ
- Le participant a une tumeur maligne active (à l'exception d'un carcinome épidermoïde ou basocellulaire de la peau réséqué curativement) nécessitant une intervention chirurgicale, une chimiothérapie ou une radiothérapie au cours des 12 mois précédents (participants ayant des antécédents de malignité qui ont subi une résection curative ou ne nécessitant pas de traitement pendant au moins 12 mois mois avant le dépistage sans récidive détectable sont autorisés).
- Le participant a des antécédents de tentative de suicide au cours de sa vie (y compris une tentative réelle, une tentative interrompue ou une tentative avortée), ou a eu des idées suicidaires avec au moins une certaine intention d'agir au cours des 6 derniers mois, comme indiqué par une réponse positive ("Oui") à la question 4 ou à la question 5 de la version "Screening/Baseline" du C-SSRS lors de la présélection.
- Le participant a de l'alanine transaminase (ALT), de l'aspartate aminotransférase (AST) ou de la phosphatase alcaline (ALP) > 2,5 x la limite supérieure de la normale (LSN)
- Le participant a une bilirubine > 1,5 x LSN (la bilirubine isolée > 1,5 x LSN est acceptable si la bilirubine est fractionnée et la bilirubine directe < 35 %).
- Le participant a une maladie hépatique ou biliaire instable actuelle selon l'évaluation de l'investigateur définie par la présence d'ascite, d'encéphalopathie, de coagulopathie, d'hypoalbuminémie, de varices œsophagiennes ou gastriques, d'ictère persistant ou de cirrhose.
- Intervalle QTc> 450 msec pour les participants masculins, QTc> 470 msec pour les participants féminins ou QTc> 480 msec chez les participants avec bloc de branche
- Le participant a subi une intervention chirurgicale récente nécessitant une anesthésie générale dans les 2 semaines précédant le dépistage ou devrait subir une intervention chirurgicale nécessitant une anesthésie générale au cours de la période de traitement principale de 12 semaines
- Le participant a reçu un traitement avec un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies du médicament expérimental (selon la plus longue) avant la ligne de base
- Le participant a reçu un traitement avec le rituximab dans les 6 mois précédant la ligne de base ou le traitement est prévu pendant l'étude
- Le participant a reçu un traitement par immunoglobuline G intraveineuse (IVIG), une immunoglobuline SC ou un échange plasmatique PLEX 4 semaines avant la ligne de base ou le participant est sous IVIG chronique, immunoglobuline SC ou PLEX
- Le participant a déjà participé à cette étude ou le participant a déjà été affecté à un traitement dans une étude du médicament à l'étude dans cette étude
- Le participant a participé à une autre étude d'un médicament d'étude expérimental (et/ou d'un dispositif expérimental) au cours des 30 derniers jours ou participe actuellement à une autre étude d'un médicament d'étude expérimental (et/ou d'un dispositif expérimental)
- Le participant a une sérologie positive connue pour la kinase spécifique du muscle
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: 0,3 mg/kg de zilucoplan (RA101495)
Les participants à l'étude seront traités avec du zilucoplan sous-cutané (0,3 mg/kg/jour)
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Injection sous-cutanée
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence des événements indésirables liés au traitement (TEAE) au cours de la période de traitement principale
Délai: De la ligne de base (jour 1) à la visite de suivi de la sécurité de la période de traitement principale (jusqu'à la semaine 18)
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Les événements indésirables liés au traitement (TEAE) sont toute incidence médicale fâcheuse chez un sujet pendant le traitement à l'étude administré, que ces événements soient liés ou non au traitement à l'étude.
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De la ligne de base (jour 1) à la visite de suivi de la sécurité de la période de traitement principale (jusqu'à la semaine 18)
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Incidence des événements indésirables liés au traitement (TEAE) entraînant l'arrêt du médicament à l'étude au cours de la période de traitement principale
Délai: De la ligne de base (jour 1) à la visite de suivi de la sécurité de la période de traitement principale (jusqu'à la semaine 18)
|
Les événements indésirables liés au traitement (TEAE) sont toute incidence médicale fâcheuse chez un sujet pendant le traitement à l'étude administré, que ces événements soient liés ou non au traitement à l'étude.
|
De la ligne de base (jour 1) à la visite de suivi de la sécurité de la période de traitement principale (jusqu'à la semaine 18)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Changement de la ligne de base à la semaine 12 du score MG ADL
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
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Le profil Myasthénie grave-Activités de la vie quotidienne (MG-ADL) fournit une évaluation de la gravité des symptômes de la myasthénie grave (MG) et mesure 8 éléments sur une échelle de 0 à 3, 0 étant le moins grave.
La somme totale des 8 items représente le score MG-ADL.
Le score MG-ADL peut aller de 0 (le moins sévère) à 24 (le plus sévère).
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De la ligne de base à la semaine 12
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Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans le score QMG
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
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Le Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) est un système de notation de la force quantitative standardisé et validé et mesure 13 éléments sur une échelle de 0 à 3, 0 étant le moins grave.
La somme totale des 13 items représente le score QMG.
Le score QMG peut aller de 0 (le moins sévère) à 39 (le plus sévère)
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De la ligne de base à la semaine 12
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Incidence des événements indésirables graves apparus sous traitement (EIAT graves) au cours de la période de traitement principale
Délai: De la ligne de base (jour 1) à la visite de suivi de la sécurité de la période de traitement principale (jusqu'à la semaine 18)
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Les événements indésirables graves survenus pendant le traitement (EIAT graves) sont toute incidence médicale fâcheuse chez un sujet pendant le traitement administré à l'étude, que ces événements soient liés ou non au traitement à l'étude et sont en outre des événements médicaux fâcheux émergents qui, à n'importe quelle dose :
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De la ligne de base (jour 1) à la visite de suivi de la sécurité de la période de traitement principale (jusqu'à la semaine 18)
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Incidence du retrait de l'étude au cours de la période de traitement principale
Délai: De la ligne de base (Jour 1) à la fin de la période de traitement (jusqu'à 12 semaines)
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Incidence des abandons d'études en fonction de raisons prédéfinies dans le protocole.
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De la ligne de base (Jour 1) à la fin de la période de traitement (jusqu'à 12 semaines)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: UCB Cares, 001 844 599 2273
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies du système immunitaire
- Tumeurs
- Maladies auto-immunes du système nerveux
- Maladies auto-immunes
- Tumeurs par site
- Manifestations neurologiques
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Manifestations neuromusculaires
- Tumeurs du système nerveux
- Syndromes paranéoplasiques, système nerveux
- Syndromes paranéoplasiques
- Maladies de la jonction neuromusculaire
- Faiblesse musculaire
- Myasthénie grave
Autres numéros d'identification d'étude
- MG0017
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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