- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT05514873
Открытое исследование по оценке безопасности, переносимости и эффективности подкожного введения зилукоплана у участников с генерализованной миастенией, ранее получавших внутривенно ингибиторы компонента 5 комплемента
Фаза 3b, многоцентровое, открытое, одногрупповое исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности зилукоплана у участников с генерализованной миастенией гравис, переходящих с внутривенных ингибиторов компонента 5 на подкожное введение зилукоплана
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: UCB Cares
- Номер телефона: 001 844 599 2273
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: UCB Cares
- Номер телефона: 001-844-599-2273 (USA)
- Электронная почта: ucbcares@ucb.com
Места учебы
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85251
- Mg0017 50564
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- Mg0017 50559
-
Rancho Mirage, California, Соединенные Штаты, 92270
- Mg0017 50593
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- Mg0017 50099
-
-
Illinois
-
O'Fallon, Illinois, Соединенные Штаты, 62269
- Mg0017 50557
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- Mg0017 50556
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
- Mg0017 50086
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
- Mg0017 50076
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78759
- Mg0017 50555
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-8866
- Mg0017 50304
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195-0001
- Mg0017 50111
-
-
Wisconsin
-
Greenfield, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53228
- Mg0017 50569
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Участник получал лечение внутривенным (в/в) ингибитором компонента 5 (С5) комплемента, одобренным для лечения генерализованной миастении гравис (gMG) в рекомендованном режиме дозирования в течение не менее 3 месяцев (для экулизумаба) или 4 месяцев (для равулизумаба) до скринингу при клинически стабильном заболевании по решению исследователя.
- Участник готов перейти с его/ее текущего ингибитора С5 внутривенно на подкожный (п/к) зилукоплан (ZLP)
- У участника есть задокументированный диагноз gMG (Myasthenia Gravis Foundation of America; MGFA Class II-IVa) при скрининге, основанный на анамнезе участника и подтвержденный предыдущими оценками.
- Участник имеет хорошо задокументированный отчет о положительной серологии на аутоантитела, связывающие ацетилхолиновый рецептор, до скрининга.
- У участника не более 2 баллов по шкале Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) на исходном уровне по сравнению с визитом для скрининга.
- У участника не было изменений в дозе кортикостероидов в течение периода скрининга, и не ожидается никаких изменений в дозе кортикостероидов в течение 12-недельного периода основного лечения.
- У участника не было изменений в иммуносупрессивной терапии, включая дозу, в течение периода скрининга, и не ожидается никаких изменений в иммуносупрессивной терапии в течение 12-недельного основного периода лечения.
- Участник имеет запись о вакцинации по крайней мере 1 дозой четырехвалентной менингококковой вакцины и вакцины против менингококкового серотипа B не менее чем за 14 дней до первой дозы ZLP, если он не был вакцинирован в течение 3 лет до начала приема исследуемого препарата.
- Мужчина и/или женщина
- Участнику-мужчине рекомендуется согласиться на использование средств контрацепции во время исследования и в течение не менее 40 дней (5 периодов полувыведения) после приема последней дозы исследуемого препарата, а также воздерживаться от донорства спермы в течение этого периода.
- Участница имеет право участвовать, если она не беременна; не кормите грудью и имеет место хотя бы одно из следующих условий:
- Не женщина детородного возраста (WOCBP) ИЛИ
- WOCBP, который соглашается следовать рекомендациям по контрацепции во время исследования и в течение как минимум 40 дней (5 периодов полувыведения) после приема последней дозы исследуемого препарата.
- Участник способен дать подписанное информированное согласие
Критерий исключения:
- У участника есть какое-либо медицинское или психиатрическое заболевание, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу или поставить под угрозу возможность участника участвовать в этом исследовании.
- Участник имеет известную гиперчувствительность к любым компонентам исследуемого препарата, как указано в этом протоколе.
- Участнику была проведена тимэктомия в течение 6 месяцев до исходного уровня или запланирована тимэктомия в течение 12-недельного периода основного лечения.
- У участника в анамнезе менингококковая инфекция
- У участника была или была текущая или недавняя системная инфекция в течение 2 недель до исходного уровня или инфекция, требующая внутривенного введения антибиотиков в течение 4 недель до исходного уровня.
- У участника имеется активное злокачественное новообразование (за исключением радикально резецированного плоскоклеточного или базально-клеточного рака кожи), требующее хирургического вмешательства, химиотерапии или облучения в течение предшествующих 12 месяцев (участники со злокачественными новообразованиями в анамнезе, подвергшиеся лечебной резекции или иным образом не требующие лечения в течение как минимум 12 месяцев). за несколько месяцев до скрининга без выявляемого рецидива).
- У участника в течение жизни были попытки самоубийства (включая фактическую попытку, прерванную попытку или прерванную попытку) или у него были суицидальные мысли с по крайней мере некоторым намерением действовать в течение последних 6 месяцев, о чем свидетельствует положительный ответ («Да») либо на вопрос 4, либо на вопрос 5 версии «Скрининг/базовый уровень» C-SSRS при скрининге.
- У участника аланинтрансаминаза (АЛТ), аспартатаминотрансфераза (АСТ) или щелочная фосфатаза (ЩФ) в 2,5 раза выше верхней границы нормы (ВГН).
- Уровень билирубина у участника >1,5xВГН (выделенный билирубин >1,5xВГН допустим, если билирубин фракционирован, а прямой билирубин <35%).
- У участника имеется текущее нестабильное заболевание печени или желчевыводящих путей по оценке исследователя, определяемое наличием асцита, энцефалопатии, коагулопатии, гипоальбуминемии, варикозного расширения вен пищевода или желудка, стойкой желтухи или цирроза.
- Интервал QTc > 450 мс для мужчин, QTc > 470 мс для женщин или QTc > 480 мс для участников с блокадой ножки пучка Гиса.
- Участник недавно перенес операцию, требующую общей анестезии, в течение 2 недель до скрининга, или ожидается операция, требующая общей анестезии, в течение 12-недельного периода основного лечения.
- Участник прошел лечение экспериментальным препаратом в течение 30 дней или 5 периодов полураспада экспериментального препарата (в зависимости от того, что дольше) до исходного уровня.
- Участник получил лечение ритуксимабом в течение 6 месяцев до исходного уровня или лечение планируется провести во время исследования.
- Участник получил лечение внутривенным иммуноглобулином G (ВВИГ), подкожным иммуноглобулином или плазмаферезом PLEX за 4 недели до исходного уровня, или участник постоянно получает ВВИГ, подкожный иммуноглобулин или PLEX.
- Участник ранее участвовал в этом исследовании или участнику ранее было назначено лечение в рамках исследования лекарственного средства, исследуемого в этом исследовании.
- Участник участвовал в другом исследовании исследуемого лекарственного средства (и/или исследуемого устройства) в течение предшествующих 30 дней или в настоящее время участвует в другом исследовании исследуемого исследуемого лекарственного средства (и/или исследуемого устройства)
- Участник имеет положительный серологический анализ на мышечно-специфическую киназу.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Экспериментальный: 0,3 мг/кг зилукоплан (RA101495)
Участников исследования будут лечить зилукопланом подкожно (0,3 мг/кг/день).
|
Подкожная инъекция
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Частота нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE) в течение основного периода лечения
Временное ограничение: От исходного состояния (день 1) до контрольного визита в целях безопасности в течение основного периода лечения (до 18-й недели)
|
Нежелательные явления, возникшие во время лечения (TEAE), — это любые неблагоприятные медицинские явления у субъекта во время проведения исследуемого лечения, независимо от того, связаны ли эти явления с исследуемым лечением.
|
От исходного состояния (день 1) до контрольного визита в целях безопасности в течение основного периода лечения (до 18-й недели)
|
Частота нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE), которые привели к отмене исследуемого препарата в течение основного периода лечения.
Временное ограничение: От исходного состояния (день 1) до контрольного визита в целях безопасности в течение основного периода лечения (до 18-й недели)
|
Нежелательные явления, возникшие во время лечения (TEAE), — это любые неблагоприятные медицинские явления у субъекта во время проведения исследуемого лечения, независимо от того, связаны ли эти явления с исследуемым лечением.
|
От исходного состояния (день 1) до контрольного визита в целях безопасности в течение основного периода лечения (до 18-й недели)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Изменение показателя MG ADL по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 12-й неделей
Временное ограничение: От исходного уровня до 12-й недели
|
Профиль Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) обеспечивает оценку тяжести симптомов миастении gravis (MG) и измеряет 8 пунктов по шкале от 0 до 3, где 0 означает наименьшую степень тяжести.
Общая сумма 8 пунктов представляет собой оценку MG-ADL.
Оценка MG-ADL может варьироваться от 0 (наименее тяжелая) до 24 (наиболее тяжелая).
|
От исходного уровня до 12-й недели
|
Изменение показателя QMG по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 12-й недели
|
Количественная миастения гравис (QMG) представляет собой стандартизированную и проверенную количественную систему оценки силы и измеряет 13 пунктов по шкале от 0 до 3, где 0 означает наименее тяжелую степень.
Общая сумма 13 пунктов представляет собой оценку QMG.
Оценка QMG может варьироваться от 0 (наименее серьезная) до 39 (наиболее серьезная).
|
От исходного уровня до 12-й недели
|
Частота серьезных нежелательных явлений, возникших во время лечения (серьезные НЯЯ) в течение основного периода лечения
Временное ограничение: От исходного состояния (день 1) до контрольного визита в целях безопасности в течение основного периода лечения (до 18-й недели)
|
Серьезные нежелательные явления, возникшие в связи с лечением (серьезные НЯЯ), представляют собой любые неблагоприятные медицинские явления у субъекта во время проведения исследуемого лечения, независимо от того, связаны ли эти явления с исследуемым лечением и, кроме того, являются возникающими неблагоприятными медицинскими явлениями, которые при любой дозе:
|
От исходного состояния (день 1) до контрольного визита в целях безопасности в течение основного периода лечения (до 18-й недели)
|
Частота выхода из исследования в течение основного периода лечения
Временное ограничение: От исходного уровня (день 1) до окончания периода лечения (до 12 недель)
|
Частота выхода из исследования по заранее определенным в Протоколе причинам.
|
От исходного уровня (день 1) до окончания периода лечения (до 12 недель)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: UCB Cares, 001 844 599 2273
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания нервной системы
- Заболевания иммунной системы
- Новообразования
- Аутоиммунные заболевания нервной системы
- Аутоиммунные заболевания
- Новообразования по локализации
- Неврологические проявления
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Новообразования нервной системы
- Паранеопластические синдромы, нервная система
- Паранеопластические синдромы
- Заболевания нервно-мышечных соединений
- Мышечная слабость
- Миастения Гравис
Другие идентификационные номера исследования
- MG0017
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Сроки обмена IPD
Критерии совместного доступа к IPD
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования зилукоплан (RA101495)
-
Ra Pharmaceuticals, Inc.ПрекращеноПароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)Соединенные Штаты, Австралия, Канада, Финляндия, Германия, Венгрия, Новая Зеландия, Соединенное Королевство
-
Ra Pharmaceuticals, Inc.Активный, не рекрутирующийГенерализованная миастения грависСоединенные Штаты, Канада, Франция, Германия, Италия, Япония, Норвегия, Польша, Испания, Соединенное Королевство
-
Ra PharmaceuticalsЗавершенныйПароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)Соединенные Штаты
-
Ra Pharmaceuticals, Inc.ЗавершенныйМиастения гравис, генерализованнаяСоединенные Штаты, Канада, Франция, Германия, Италия, Япония, Норвегия, Польша, Испания, Соединенное Королевство
-
Ra PharmaceuticalsЗавершенныйГенерализованная миастения грависСоединенные Штаты, Канада
-
Ra PharmaceuticalsЗавершенныйПароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)Соединенное Королевство, Австралия, Канада, Дания, Финляндия, Германия, Венгрия, Новая Зеландия