Avoin tutkimus ihonalaisen Zilucoplanin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis ja jotka ovat aiemmin saaneet suonensisäistä komplementtikomponentin 5 estäjää
torstai 21. elokuuta 2025 päivittänyt: UCB Biopharma SRL
Vaihe 3b, monikeskus, avoin, yksihaarainen tutkimus Zilucoplanin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi osallistujilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis, joka siirtyy suonensisäisestä komplementtikomponentin 5 estäjistä ihonalaiseen Zilucoplaniin
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida suonensisäisestä (IV) komplementin komponentin 5 (C5) estäjistä ihonalaiseen (SC) Zilucoplanin siirtymisen turvallisuutta ja siedettävyyttä tutkimukseen osallistuneilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (gMG)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
26
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
- Mg0017 50564
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Mg0017 50559
-
Rancho Mirage, California, Yhdysvallat, 92270
- Mg0017 50593
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Mg0017 50099
-
-
Illinois
-
O'Fallon, Illinois, Yhdysvallat, 62269
- Mg0017 50557
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- Mg0017 50556
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
- Mg0017 50086
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- Mg0017 50076
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78759
- Mg0017 50555
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-8866
- Mg0017 50304
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195-0001
- Mg0017 50111
-
-
Wisconsin
-
Greenfield, Wisconsin, Yhdysvallat, 53228
- Mg0017 50569
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujaa on hoidettu suonensisäisellä (IV) komplementin komponentin 5 (C5) estäjällä, joka on hyväksytty yleistyneen myasthenia graviksen (gMG) hoitoon suositellulla annostusohjelmalla vähintään 3 kuukautta (ekulitsumabi) tai 4 kuukautta (ravulitsumabi) ennen kliinisesti stabiilin taudin seulomiseen tutkijan arvion mukaisesti.
- Osallistuja on valmis vaihtamaan nykyisestä IV C5-inhibiittoristaan ihonalaiseen (SC) zilucoplaniin (ZLP)
- Osallistujalla on dokumentoitu gMG-diagnoosi (Myasthenia Gravis Foundation of America; MGFA Class II-IVa) seulonnassa osallistujan historian perusteella ja aiempien arvioiden tukemana
- Osallistujalla on hyvin dokumentoitu positiivinen serologia asetyylikoliinireseptoriin sitoutuvien autovasta-aineiden suhteen ennen seulontaa
- Osallistujalla ei ole enempää kuin 2 pisteen muutos päivittäisen elämän myasthenia graviksen (MG-ADL) -pisteissä lähtötasolla verrattuna seulontakäyntiin
- Osallistujan kortikosteroidiannoksessa ei ole tapahtunut muutoksia seulontajakson aikana, eikä kortikosteroidiannoksen odoteta tapahtuvan 12 viikon päähoitojakson aikana
- Osallistujalla ei ole tapahtunut muutoksia immunosuppressiivisessa hoidossa, mukaan lukien annos, seulontajakson aikana, eikä immunosuppressiivisessa hoidossa odoteta tapahtuvan muutoksia 12 viikon päähoitojakson aikana
- Osallistujalla on vähintään 1 annoksella neliarvoista meningokokkirokotetta ja meningokokki-serotyyppi B -rokotetta vähintään 14 päivää ennen ensimmäistä ZLP-annosta, jos häntä ei ole rokotettu 3 vuoden aikana ennen tutkimuslääkityksen aloittamista.
- Mies ja/tai nainen
- Miespuolisen osallistujan suositellaan suostuvan käyttämään ehkäisyä tutkimuksen aikana ja vähintään 40 päivää (5 puoliintumisaikaa) viimeisen tutkimuslääkitysannoksen jälkeen ja pidättäytymään siittiöiden luovuttamisesta tänä aikana.
- Naispuolinen osallistuja on oikeutettu osallistumaan, jos hän ei ole raskaana; ei imetä, ja vähintään yksi seuraavista ehdoista on voimassa:
- Ei hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP) TAI
- WOCBP, joka suostuu noudattamaan ehkäisyohjeita tutkimuksen aikana ja vähintään 40 päivää (5 puoliintumisaikaa) viimeisen tutkimuslääkityksen annoksen jälkeen.
- Osallistuja pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on jokin lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka tutkijan mielestä voisi vaarantaa tai vaarantaa osallistujan kyvyn osallistua tähän tutkimukseen
- Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle, kuten tässä protokollassa mainitaan
- Osallistujalle on tehty kateenpoistoleikkaus 6 kuukauden sisällä ennen lähtötilannetta tai sellainen on suunniteltu tapahtuvan 12 viikon päähoitojakson aikana
- Osallistujalla on meningokokkitauti
- Osallistujalla on tai on ollut nykyinen tai äskettäin systeeminen infektio 2 viikon sisällä ennen lähtötasoa tai infektio, joka vaatii IV-antibiootteja 4 viikon sisällä ennen lähtötilannetta
- Osallistujalla on aktiivinen pahanlaatuinen kasvain (paitsi parantavasti leikattu ihon levyepiteeli- tai tyvisolusyöpä), joka vaatii leikkausta, kemoterapiaa tai sädehoitoa edellisten 12 kuukauden aikana (osallistujat, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia, joille on tehty parantava resektio tai jotka eivät muuten tarvitse hoitoa vähintään 12 vuoden ajan kuukautta ennen seulontaa ilman havaittavaa uusiutumista).
- Osallistujalla on elinikäinen itsemurhayritys (mukaan lukien varsinainen yritys, keskeytynyt yritys tai keskeytynyt yritys) tai hänellä on ollut itsemurha-ajatuksia vähintään jonkin verran aikomuksesta toimia viimeisen 6 kuukauden aikana, mikä on osoitettu positiivisella vastauksella ("Kyllä") joko kysymykseen 4 tai kysymykseen 5 C-SSRS:n "Seulonta/perus"-versiosta Screeningissä.
- Osallistujalla on alaniinitransaminaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alkalinen fosfataasi (ALP) > 2,5x normaalin yläraja (ULN)
- Osallistujan bilirubiini on > 1,5 x ULN (eristetty bilirubiini > 1,5 x ULN on hyväksyttävä, jos bilirubiini on fraktioitu ja suora bilirubiini < 35 %).
- Osallistujalla on tutkijan arvion mukaan epästabiili maksa- tai sappisairaus, joka määritellään askites, enkefalopatia, koagulopatia, hypoalbuminemia, ruokatorven tai mahalaukun suonikohjut, jatkuva keltaisuus tai kirroosi.
- QTc-väli > 450 ms miehillä, QTc > 470 ms naispuolisilla osallistujilla tai QTc > 480 ms osallistujilla, joilla on haarakatkos
- Osallistujalle on äskettäin tehty yleisanestesiaa vaativa leikkaus 2 viikon sisällä ennen seulontaa tai hänen odotetaan olevan yleisanestesiaa vaativa leikkaus 12 viikon päähoitojakson aikana
- Osallistuja on saanut hoitoa kokeellisella lääkkeellä 30 päivän tai 5 koelääkkeen puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen lähtötasoa
- Osallistuja on saanut rituksimabihoitoa 6 kuukauden sisällä ennen lähtötilannetta tai hoitoa suunnitellaan tapahtuvan tutkimuksen aikana
- Osallistuja on saanut hoitoa suonensisäisellä immunoglobuliini G:llä (IVIG), SC-immunoglobuliinilla tai plasmanvaihto-PLEX:llä 4 viikkoa ennen lähtötilannetta tai osallistujalla on krooninen IVIG, SC-immunoglobuliini tai PLEX
- Osallistuja on aiemmin osallistunut tähän tutkimukseen tai osallistuja on aiemmin määrätty hoitoon tässä tutkimuksessa tutkittavan lääkkeen tutkimuksessa
- Osallistuja on osallistunut toiseen tutkimuslääkettä (ja/tai tutkimuslaitetta) koskevaan tutkimukseen viimeisten 30 päivän aikana tai osallistuu parhaillaan toiseen tutkimuslääkettä (ja/tai tutkimuslaitetta) koskevaan tutkimukseen
- Osallistujalla on positiivinen serologia lihasspesifiselle kinaasille
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 0,3 mg/kg zilucoplan (RA101495)
Tutkimukseen osallistujia hoidetaan ihonalaisella zilukoplanilla (0,3 mg/kg/vrk)
|
Ihonalainen injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (TEAT) pääkäsittelyjakson aikana
Aikaikkuna: Pääkäsittelyjakson lähtötilanteesta (päivä 1) turvallisuuden seurantakäyntiin (40 päivää viimeisen annoksen jälkeen) (enintään 19 viikkoon)
|
AE oli epätoivotonta lääketieteellistä esiintymistä potilaan tai kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka liittyi ajallisesti tutkimuslääkityksen käyttöön riippumatta siitä, pidetäänkö tutkimuslääkkeitä vai ei.
TEAE määritettiin AE: ksi, joka aloitti tutkittavana lääketieteellisen tuotteen (IMP) ensimmäisen antamisen aikana tai sen jälkeen, ja se sisältää 40 päivää lopullisen annoksen jälkeen (tai viimeisen kosketuksen riippuen siitä, mikä tapahtuu ensin).
|
Pääkäsittelyjakson lähtötilanteesta (päivä 1) turvallisuuden seurantakäyntiin (40 päivää viimeisen annoksen jälkeen) (enintään 19 viikkoon)
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on Teaes, mikä johtaa tutkimuslääkkeiden vetäytymiseen pääkäsittelyjakson aikana
Aikaikkuna: Pääkäsittelyjakson lähtötilanteesta (päivä 1) turvallisuuden seurantakäyntiin (40 päivää viimeisen annoksen jälkeen) (enintään 19 viikkoon)
|
AE oli epätoivotonta lääketieteellistä esiintymistä potilaan tai kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka liittyi ajallisesti tutkimuslääkityksen käyttöön riippumatta siitä, pidetäänkö tutkimuslääkkeitä vai ei.
TEAE määritettiin AE: ksi, joka aloitti IMP: n ensimmäisen antamisen ajankohtana tai sen jälkeen, ja viimeisen 40 päivän kuluttua lopullisesta annoksesta (tai viimeinen kosketus riippuen siitä, mikä tapahtuu ensin).
|
Pääkäsittelyjakson lähtötilanteesta (päivä 1) turvallisuuden seurantakäyntiin (40 päivää viimeisen annoksen jälkeen) (enintään 19 viikkoon)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoon 12 Myasthenia Gravis-Aktiviteetti päivittäisen elämän (MG-ADL) pisteet
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 12
|
MG-ADL on lyhyt 8-osainen haastattelijan hallitsema potilaan ilmoittama tulos (PRO), joka on suunniteltu arvioimaan MG-oireiden vakavuutta.
MG-ADL kohdistaa oireet ja vammaisuudet silmän, sipulin, hengitys- ja aksiaalioireiden välillä.
Jokainen kohde arvioidaan 4-pisteisessä asteikolla, jossa pistemäärä 0 edustaa normaalia funktiota ja pistemäärä 3 edustaa vakavasti vähentynyttä kykyä suorittaa kyseinen toiminto.
MG-ADL-pistemäärä on välillä 0-24, ja korkeampi pistemäärä osoittaa vakavampaa heikkenemistä.
Positiivinen muutos pisteet osoittavat pahenevan ja negatiivisen muutoksen osoittavat parannusta.
|
Lähtötasosta viikkoon 12
|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoon 12 kvantitatiivisessa myasthenia gravis (qmg) -pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 12
|
QMG on standardoitu ja validoitu kvantitatiivinen lujuuspistejärjestelmä, joka sisälsi 13 kohdetta seuraaviin luokkiin: silmät ja kasvojen osallistuminen, nieleminen, puhe, raajojen voimakkuus ja pakotettu elintärkeä kapasiteetti.
Jokaisen esineen pisteytys vaihtelee heikkoudesta (0) vakavaan heikkouteen (3), kokonaispistemäärä on välillä 0 - 39. Korkeammat pisteet edustavat vakavampaa heikkenemistä.
Positiivinen muutos pisteet osoittavat pahenevan ja negatiivisen muutoksen osoittavat parannusta.
|
Lähtötasosta viikkoon 12
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on vakavia Teaes -ohjelmia pääkäsittelyjakson aikana
Aikaikkuna: Pääkäsittelyjakson lähtötilanteesta (päivä 1) turvallisuuden seurantakäyntiin (40 päivää viimeisen annoksen jälkeen) (enintään 19 viikkoon)
|
Hoitoon liittyvät vakavat haittavaikutukset (vakavat Teaes) olivat epätoivottuja lääketieteellisiä esiintymisiä osallistujassa annetun opintohoidon aikana riippumatta siitä, liittyivätkö nämä tapahtumat tutkimuksen hoitoon ja olivat lisäksi syntyviä lääketieteellisiä tapahtumia, jotka millä tahansa annoksella:
|
Pääkäsittelyjakson lähtötilanteesta (päivä 1) turvallisuuden seurantakäyntiin (40 päivää viimeisen annoksen jälkeen) (enintään 19 viikkoon)
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on tutkimuksen vetäytyminen pääkäsittelyjakson aikana
Aikaikkuna: Pääkäsittelyjakson lähtötilanteesta (päivä 1) turvallisuuden seurantakäyntiin (40 päivää viimeisen annoksen jälkeen) (enintään 19 viikkoon)
|
Protokollan ennalta määritettyihin syihin perustuvien osallistujien prosenttiosuus osallistujista ilmoitettiin.
|
Pääkäsittelyjakson lähtötilanteesta (päivä 1) turvallisuuden seurantakäyntiin (40 päivää viimeisen annoksen jälkeen) (enintään 19 viikkoon)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: UCB Cares, 001 844 599 2273
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 31. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 23. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 22. elokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. elokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 25. elokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 3. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
- zilukoplan
Muut tutkimustunnusnumerot
- MG0017
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai sen jälkeen, kun maailmanlaajuinen kehitys on keskeytetty, ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.
Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: analyysivalmiita tietokokonaisuuksia, tutkimusprotokollaa, huomautuksilla varustettua tapausraporttilomaketta, tilastollista analyysisuunnitelmaa, tietojoukon spesifikaatioita ja kliinistä tutkimusraporttia.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä.
Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritetyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.
Tämä suunnitelma voi muuttua, jos kokeen osallistujien uudelleentunnistamisen riski todetaan liian suureksi kokeilun päätyttyä; Tässä tapauksessa ja osallistujien suojelemiseksi yksittäisiä potilastason tietoja ei anneta saataville.
IPD-jaon aikakehys
Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai maailmanlaajuisen kehityksen lopettamisen jälkeen ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin IPD:hen ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: raakatietojoukot, analyysivalmiit tietojoukot, tutkimusprotokolla, tyhjä tapausraporttilomake, huomautuksilla varustettu tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, tietojoukon spesifikaatiot ja kliinisen tutkimuksen raportti.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamissopimus on suoritettava.Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukautta, salasanalla suojatussa portaalissa.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .