Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus ihonalaisen Zilucoplanin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis ja jotka ovat aiemmin saaneet suonensisäistä komplementtikomponentin 5 estäjää

tiistai 26. maaliskuuta 2024 päivittänyt: UCB Biopharma SRL

Vaihe 3b, monikeskus, avoin, yksihaarainen tutkimus Zilucoplanin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi osallistujilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis, joka siirtyy suonensisäisestä komplementtikomponentin 5 estäjistä ihonalaiseen Zilucoplaniin

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida suonensisäisestä (IV) komplementin komponentin 5 (C5) estäjistä ihonalaiseen (SC) Zilucoplanin siirtymisen turvallisuutta ja siedettävyyttä tutkimukseen osallistuneilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (gMG)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

26

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: UCB Cares
  • Puhelinnumero: 001 844 599 2273

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: UCB Cares
  • Puhelinnumero: 001-844-599-2273 (USA)
  • Sähköposti: ucbcares@ucb.com

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
        • Mg0017 50564
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Mg0017 50559
      • Rancho Mirage, California, Yhdysvallat, 92270
        • Mg0017 50593
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Mg0017 50099
    • Illinois
      • O'Fallon, Illinois, Yhdysvallat, 62269
        • Mg0017 50557
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Mg0017 50556
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
        • Mg0017 50086
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • Mg0017 50076
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78759
        • Mg0017 50555
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-8866
        • Mg0017 50304
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195-0001
        • Mg0017 50111
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Yhdysvallat, 53228
        • Mg0017 50569

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujaa on hoidettu suonensisäisellä (IV) komplementin komponentin 5 (C5) estäjällä, joka on hyväksytty yleistyneen myasthenia graviksen (gMG) hoitoon suositellulla annostusohjelmalla vähintään 3 kuukautta (ekulitsumabi) tai 4 kuukautta (ravulitsumabi) ennen kliinisesti stabiilin taudin seulomiseen tutkijan arvion mukaisesti.
  • Osallistuja on valmis vaihtamaan nykyisestä IV C5-inhibiittoristaan ​​ihonalaiseen (SC) zilucoplaniin (ZLP)
  • Osallistujalla on dokumentoitu gMG-diagnoosi (Myasthenia Gravis Foundation of America; MGFA Class II-IVa) seulonnassa osallistujan historian perusteella ja aiempien arvioiden tukemana
  • Osallistujalla on hyvin dokumentoitu positiivinen serologia asetyylikoliinireseptoriin sitoutuvien autovasta-aineiden suhteen ennen seulontaa
  • Osallistujalla ei ole enempää kuin 2 pisteen muutos päivittäisen elämän myasthenia graviksen (MG-ADL) -pisteissä lähtötasolla verrattuna seulontakäyntiin
  • Osallistujan kortikosteroidiannoksessa ei ole tapahtunut muutoksia seulontajakson aikana, eikä kortikosteroidiannoksen odoteta tapahtuvan 12 viikon päähoitojakson aikana
  • Osallistujalla ei ole tapahtunut muutoksia immunosuppressiivisessa hoidossa, mukaan lukien annos, seulontajakson aikana, eikä immunosuppressiivisessa hoidossa odoteta tapahtuvan muutoksia 12 viikon päähoitojakson aikana
  • Osallistujalla on vähintään 1 annoksella neliarvoista meningokokkirokotetta ja meningokokki-serotyyppi B -rokotetta vähintään 14 päivää ennen ensimmäistä ZLP-annosta, jos häntä ei ole rokotettu 3 vuoden aikana ennen tutkimuslääkityksen aloittamista.
  • Mies ja/tai nainen
  • Miespuolisen osallistujan suositellaan suostuvan käyttämään ehkäisyä tutkimuksen aikana ja vähintään 40 päivää (5 puoliintumisaikaa) viimeisen tutkimuslääkitysannoksen jälkeen ja pidättäytymään siittiöiden luovuttamisesta tänä aikana.
  • Naispuolinen osallistuja on oikeutettu osallistumaan, jos hän ei ole raskaana; ei imetä, ja vähintään yksi seuraavista ehdoista on voimassa:
  • Ei hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP) TAI
  • WOCBP, joka suostuu noudattamaan ehkäisyohjeita tutkimuksen aikana ja vähintään 40 päivää (5 puoliintumisaikaa) viimeisen tutkimuslääkityksen annoksen jälkeen.
  • Osallistuja pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on jokin lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka tutkijan mielestä voisi vaarantaa tai vaarantaa osallistujan kyvyn osallistua tähän tutkimukseen
  • Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle, kuten tässä protokollassa mainitaan
  • Osallistujalle on tehty kateenpoistoleikkaus 6 kuukauden sisällä ennen lähtötilannetta tai sellainen on suunniteltu tapahtuvan 12 viikon päähoitojakson aikana
  • Osallistujalla on meningokokkitauti
  • Osallistujalla on tai on ollut nykyinen tai äskettäin systeeminen infektio 2 viikon sisällä ennen lähtötasoa tai infektio, joka vaatii IV-antibiootteja 4 viikon sisällä ennen lähtötilannetta
  • Osallistujalla on aktiivinen pahanlaatuinen kasvain (paitsi parantavasti leikattu ihon levyepiteeli- tai tyvisolusyöpä), joka vaatii leikkausta, kemoterapiaa tai sädehoitoa edellisten 12 kuukauden aikana (osallistujat, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia, joille on tehty parantava resektio tai jotka eivät muuten tarvitse hoitoa vähintään 12 vuoden ajan kuukautta ennen seulontaa ilman havaittavaa uusiutumista).
  • Osallistujalla on elinikäinen itsemurhayritys (mukaan lukien varsinainen yritys, keskeytynyt yritys tai keskeytynyt yritys) tai hänellä on ollut itsemurha-ajatuksia vähintään jonkin verran aikomuksesta toimia viimeisen 6 kuukauden aikana, mikä on osoitettu positiivisella vastauksella ("Kyllä") joko kysymykseen 4 tai kysymykseen 5 C-SSRS:n "Seulonta/perus"-versiosta Screeningissä.
  • Osallistujalla on alaniinitransaminaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alkalinen fosfataasi (ALP) > 2,5x normaalin yläraja (ULN)
  • Osallistujan bilirubiini on > 1,5 x ULN (eristetty bilirubiini > 1,5 x ULN on hyväksyttävä, jos bilirubiini on fraktioitu ja suora bilirubiini < 35 %).
  • Osallistujalla on tutkijan arvion mukaan epästabiili maksa- tai sappisairaus, joka määritellään askites, enkefalopatia, koagulopatia, hypoalbuminemia, ruokatorven tai mahalaukun suonikohjut, jatkuva keltaisuus tai kirroosi.
  • QTc-väli > 450 ms miehillä, QTc > 470 ms naispuolisilla osallistujilla tai QTc > 480 ms osallistujilla, joilla on haarakatkos
  • Osallistujalle on äskettäin tehty yleisanestesiaa vaativa leikkaus 2 viikon sisällä ennen seulontaa tai hänen odotetaan olevan yleisanestesiaa vaativa leikkaus 12 viikon päähoitojakson aikana
  • Osallistuja on saanut hoitoa kokeellisella lääkkeellä 30 päivän tai 5 koelääkkeen puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen lähtötasoa
  • Osallistuja on saanut rituksimabihoitoa 6 kuukauden sisällä ennen lähtötilannetta tai hoitoa suunnitellaan tapahtuvan tutkimuksen aikana
  • Osallistuja on saanut hoitoa suonensisäisellä immunoglobuliini G:llä (IVIG), SC-immunoglobuliinilla tai plasmanvaihto-PLEX:llä 4 viikkoa ennen lähtötilannetta tai osallistujalla on krooninen IVIG, SC-immunoglobuliini tai PLEX
  • Osallistuja on aiemmin osallistunut tähän tutkimukseen tai osallistuja on aiemmin määrätty hoitoon tässä tutkimuksessa tutkittavan lääkkeen tutkimuksessa
  • Osallistuja on osallistunut toiseen tutkimuslääkettä (ja/tai tutkimuslaitetta) koskevaan tutkimukseen viimeisten 30 päivän aikana tai osallistuu parhaillaan toiseen tutkimuslääkettä (ja/tai tutkimuslaitetta) koskevaan tutkimukseen
  • Osallistujalla on positiivinen serologia lihasspesifiselle kinaasille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 0,3 mg/kg zilucoplan (RA101495)
Tutkimukseen osallistujia hoidetaan ihonalaisella zilukoplanilla (0,3 mg/kg/vrk)
Lääke: zilucoplan (RA101495)
Ihonalainen injektio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus päähoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) päähoitojakson turvallisuusseurantakäyntiin (viikkoon 18 asti)
Hoidon aiheuttamat haittatapahtumat (TEAE) ovat mitä tahansa ei-toivottua lääketieteellistä ilmaantuvuutta koehenkilössä annetun tutkimushoidon aikana, riippumatta siitä, liittyvätkö nämä tapahtumat tutkimushoitoon vai eivät.
Lähtötilanteesta (päivä 1) päähoitojakson turvallisuusseurantakäyntiin (viikkoon 18 asti)
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus, jotka johtavat tutkimuslääkityksen lopettamiseen päähoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) päähoitojakson turvallisuusseurantakäyntiin (viikkoon 18 asti)
Hoidon aiheuttamat haittatapahtumat (TEAE) ovat mitä tahansa ei-toivottua lääketieteellistä ilmaantuvuutta koehenkilössä annetun tutkimushoidon aikana, riippumatta siitä, liittyvätkö nämä tapahtumat tutkimushoitoon vai eivät.
Lähtötilanteesta (päivä 1) päähoitojakson turvallisuusseurantakäyntiin (viikkoon 18 asti)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 MG ADL -pisteissä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12
Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) -profiili antaa arvioinnin myasthenia graviksen (MG) oireiden vakavuuden ja mittaa 8 kohtaa asteikolla 0-3, joista 0 on vähiten vakava. Kahdeksan kohteen kokonaissumma edustaa MG-ADL-pistettä. MG-ADL-pistemäärä voi vaihdella 0:sta (vähiten vakava) 24:ään (vakavin).
Perustasosta viikkoon 12
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 QMG-pisteissä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) on standardoitu ja validoitu kvantitatiivinen vahvuuden pisteytysjärjestelmä, joka mittaa 13 pistettä asteikolla 0-3, ja 0 on vähiten vakava. 13 kohteen kokonaissumma edustaa QMG-pisteitä. QMG-pisteet voivat vaihdella 0:sta (vähiten vakava) 39:ään (vakavin)
Perustasosta viikkoon 12
Vakavien hoitoon liittyvien haittatapahtumien (vakavien TEAE-tapahtumien) ilmaantuvuus päähoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) päähoitojakson turvallisuusseurantakäyntiin (viikkoon 18 asti)

Hoidon aiheuttamat vakavat haittatapahtumat (vakavat TEAE-tapahtumat) ovat mitä tahansa ei-toivottua lääketieteellistä ilmaantuvuutta koehenkilössä annetun tutkimushoidon aikana, riippumatta siitä, liittyvätkö nämä tapahtumat tutkimushoitoon ja ovat lisäksi ilmaantuvat epäsuotuisat lääketieteelliset tapahtumat, jotka millä tahansa annoksella:

  • Seuraukset kuolemaan
  • On hengenvaarallinen
  • Edellyttää potilaan sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkamista
  • Seurauksena jatkuva vamma/työkyvyttömyys
  • Onko synnynnäinen epämuodostuma tai epämuodostuma
  • Tärkeitä lääketieteellisiä tapahtumia
Lähtötilanteesta (päivä 1) päähoitojakson turvallisuusseurantakäyntiin (viikkoon 18 asti)
Tutkimuksen keskeyttämisen ilmaantuvuus päähoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) hoitojakson loppuun (jopa 12 viikkoa)
Pöytäkirjassa ennalta määriteltyihin syihin perustuvien tutkimusten keskeyttämisen ilmaantuvuus.
Lähtötilanteesta (päivä 1) hoitojakson loppuun (jopa 12 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

UCB Biopharma SRL

Tutkijat

  • Opintojohtaja: UCB Cares, 001 844 599 2273

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 31. lokakuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. elokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. elokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 25. elokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 27. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MG0017

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai sen jälkeen, kun maailmanlaajuinen kehitys on keskeytetty, ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä. Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: analyysivalmiita tietokokonaisuuksia, tutkimusprotokollaa, huomautuksilla varustettua tapausraporttilomaketta, tilastollista analyysisuunnitelmaa, tietojoukon spesifikaatioita ja kliinistä tutkimusraporttia. Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä. Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritetyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa. Tämä suunnitelma voi muuttua, jos kokeen osallistujien uudelleentunnistamisen riski todetaan liian suureksi kokeilun päätyttyä; Tässä tapauksessa ja osallistujien suojelemiseksi yksittäisiä potilastason tietoja ei anneta saataville.

IPD-jaon aikakehys

Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai maailmanlaajuisen kehityksen lopettamisen jälkeen ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin IPD:hen ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: raakatietojoukot, analyysivalmiit tietojoukot, tutkimusprotokolla, tyhjä tapausraporttilomake, huomautuksilla varustettu tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, tietojoukon spesifikaatiot ja kliinisen tutkimuksen raportti. Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org ja allekirjoitettu tietojen jakamissopimus on suoritettava.Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukautta, salasanalla suojatussa portaalissa.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Yleistynyt myasthenia gravis

Kliiniset tutkimukset zilucoplan (RA101495)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa