이전에 정맥 보체 성분 5 억제제를 투여받은 전신 중증 근무력증 환자의 피하 질루코플란의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 연구
2025년 8월 21일 업데이트: UCB Biopharma SRL
정맥 보체 성분 5 억제제에서 피하 Zilucoplan으로 전환하는 전신 중증 근무력증 환자에서 Zilucoplan의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 3b상, 다기관, 공개, 단일군 연구
이 연구의 목적은 전신성 중증 근무력증(gMG)이 있는 연구 참가자를 대상으로 정맥 내(IV) 보체 성분 5(C5) 억제제에서 피하(SC) Zilucoplan으로 전환할 때의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
26
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85251
- Mg0017 50564
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Mg0017 50559
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Rancho Mirage, California, 미국, 92270
- Mg0017 50593
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San Francisco, California, 미국, 94143
- Mg0017 50099
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Illinois
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O'Fallon, Illinois, 미국, 62269
- Mg0017 50557
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- Mg0017 50556
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
- Mg0017 50086
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43221
- Mg0017 50076
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78759
- Mg0017 50555
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Dallas, Texas, 미국, 75390-8866
- Mg0017 50304
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195-0001
- Mg0017 50111
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Wisconsin
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Greenfield, Wisconsin, 미국, 53228
- Mg0017 50569
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 전신 중증 근무력증(gMG)의 치료에 대해 승인된 정맥 주사(IV) 보체 성분 5(C5) 억제제로 최소 3개월(에쿨리주맙의 경우) 또는 4개월(라불리주맙의 경우) 권장 용량 요법으로 치료를 받았습니다. 연구자의 판단에 따라 임상적으로 안정한 질병으로 스크리닝하는 것.
- 참가자는 현재 IV C5 억제제에서 피하(SC) 질루코플란(ZLP)으로 전환할 의향이 있습니다.
- 참가자는 참가자 이력을 기반으로 스크리닝 시 gMG(Myasthenia Gravis Foundation of America; MGFA Class II-IVa)의 문서화된 진단을 받았으며 이전 평가에 의해 뒷받침되었습니다.
- 참가자는 스크리닝 전에 아세틸콜린 수용체 결합 자가항체에 대한 양성 혈청학의 잘 문서화된 기록을 가지고 있습니다.
- 참가자는 스크리닝 방문과 비교하여 기준선에서 중증 근무력증-일상 생활 활동(MG-ADL) 점수에서 2점 이하의 변화가 있습니다.
- 참가자는 스크리닝 기간 동안 코르티코스테로이드 용량에 변화가 없었고 12주 주 치료 기간 동안 코르티코스테로이드 용량에 변화가 없을 것으로 예상됩니다.
- 참가자는 스크리닝 기간 동안 용량을 포함한 면역억제 요법에 변화가 없었으며 12주 주 치료 기간 동안 면역억제 요법에 변화가 없을 것으로 예상됩니다.
- 참가자는 연구 약물을 시작하기 전 3년 이내에 백신을 접종하지 않은 경우 ZLP의 첫 번째 접종 최소 14일 전에 4가 수막구균 백신 및 수막구균 혈청형 B 백신을 1회 이상 접종한 기록이 있습니다.
- 남성 및/또는 여성
- 남성 참가자는 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 40일(5 반감기) 동안 피임 사용에 동의하고 이 기간 동안 정자 기증을 자제할 것을 권장합니다.
- 여성 참가자는 임신하지 않은 경우 참가할 수 있습니다. 모유 수유 중이 아니며 다음 조건 중 하나 이상이 적용됩니다.
- 가임 여성이 아님(WOCBP) 또는
- 연구 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 적어도 40일(5 반감기) 동안 피임 지침을 따르는 데 동의하는 WOCBP.
- 참가자는 서명된 사전 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 참가자는 연구자의 의견에 따라 본 연구에 참여하는 참가자의 능력을 위태롭게 하거나 위태롭게 할 수 있는 임의의 의학적 또는 정신과적 상태를 가지고 있습니다.
- 참가자는 이 프로토콜에 명시된 바와 같이 연구 약물의 모든 구성 요소에 대해 알려진 과민증이 있습니다.
- 참가자는 기준선 이전 6개월 이내에 흉선 절제술을 받았거나 12주 주 치료 기간 동안 발생할 예정입니다.
- 참가자는 수막구균성 질병의 병력이 있습니다.
- 참가자는 기준 전 2주 이내에 현재 또는 최근 전신 감염이 있거나 기준 전 4주 이내에 IV 항생제를 필요로 하는 감염이 있었습니다.
- 참가자는 이전 12개월 이내에 수술, 화학 요법 또는 방사선이 필요한 활동성 악성 종양(근치적 절제된 피부의 편평 또는 기저 세포 암종 제외)이 있습니다(악성 병력이 있고 근치 절제를 받았거나 적어도 12개월 동안 치료가 필요하지 않은 참가자). 검출 가능한 재발이 없는 스크리닝 1개월 전은 허용됨).
- 참가자는 자살 시도(실제 시도, 중단된 시도 또는 중단된 시도 포함)의 평생 이력이 있거나 긍정적인 응답("예")으로 표시된 바와 같이 지난 6개월 동안 적어도 어느 정도 행동할 의도가 있는 자살 생각이 있었습니다. 스크리닝 시 C-SSRS의 "스크리닝/기준선" 버전의 질문 4 또는 질문 5.
- 참가자는 알라닌 트랜스아미나제(ALT), 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 또는 알칼리 포스파타제(ALP) >2.5x 정상 상한(ULN)
- 참여자의 빌리루빈 >1.5xULN(단리 빌리루빈 >1.5xULN은 빌리루빈이 분할되고 직접 빌리루빈이 <35%인 경우 허용됨)입니다.
- 참가자는 복수, 뇌병증, 응고병증, 저알부민혈증, 식도 또는 위 정맥류, 지속성 황달 또는 간경변증의 존재로 정의되는 조사자 평가에 따라 현재 불안정한 간 또는 담도 질환이 있습니다.
- 남성 참가자의 경우 QTc 간격 >450msec, 여성 참가자의 경우 QTc >470msec 또는 번들 분기 블록이 있는 참가자의 경우 QTc >480msec
- 참가자는 스크리닝 전 2주 이내에 전신 마취가 필요한 최근 수술을 받았거나 12주 주 치료 기간 동안 전신 마취가 필요한 수술을 받을 것으로 예상됩니다.
- 참가자는 기준선 이전에 30일 또는 실험 약물의 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 실험 약물로 치료를 받았습니다.
- 참가자는 베이스라인 이전 6개월 이내에 리툭시맙으로 치료를 받았거나 연구 중에 치료가 계획되어 있습니다.
- 참가자가 기준선 4주 전에 정맥 면역글로불린 G(IVIG), SC 면역글로불린 또는 혈장 교환 PLEX로 치료를 받았거나 참가자가 만성 IVIG, SC 면역글로불린 또는 PLEX를 사용 중입니다.
- 참가자는 이전에 이 연구에 참여했거나 참가자는 이전에 이 연구에서 조사 중인 약물 연구에서 치료에 배정되었습니다.
- 참가자는 이전 30일 이내에 조사 연구 약물(및/또는 조사 장치)의 다른 연구에 참여했거나 현재 조사 연구 약물(및/또는 조사 장치)의 다른 연구에 참여하고 있습니다.
- 참가자는 근육 특이 키나아제에 대해 양성 혈청 검사를 받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 0.3 mg/kg 질루코플란(RA101495)
연구 참가자는 피하 질루코플랜(0.3mg/kg/일)으로 치료받게 됩니다.
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피하 주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주요 치료 기간 동안 치료 응급 부작용 (TEAES)을 가진 참가자의 비율
기간: 기준선 (1 일)에서 안전 후속 방문 (40 일 후 마지막 복용량 후 40 일) (최대 약 19 주)
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AE는 연구 약물과 관련된 고려 여부에 관계없이 연구 약물 사용과 시간적으로 관련된 환자 또는 임상 연구 참가자에서 의학적으로 의학적으로 발생하지 않았다.
TEAE는 최초의 조사 의약품 (IMP) 투여 시간 또는 최종 복용량 후 40 일 (또는 첫 번째 접촉에 따라 최종 접촉)을 포함하여 AE로 정의되었다.
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기준선 (1 일)에서 안전 후속 방문 (40 일 후 마지막 복용량 후 40 일) (최대 약 19 주)
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주요 치료 기간 동안 학습 약물 철수로 이어지는 TEAES 참가자의 비율
기간: 기준선 (1 일)에서 안전 후속 방문 (40 일 후 마지막 복용량 후 40 일) (최대 약 19 주)
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AE는 연구 약물과 관련된 고려 여부에 관계없이 연구 약물 사용과 시간적으로 관련된 환자 또는 임상 연구 참가자에서 의학적으로 의학적으로 발생하지 않았다.
TEAE는 IMP의 첫 번째 투여 시간 또는 이후에 및 최종 복용량 후 40 일을 포함하여 AE로 정의되었다 (또는 첫 번째 발생에 따라 마지막 접촉).
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기준선 (1 일)에서 안전 후속 방문 (40 일 후 마지막 복용량 후 40 일) (최대 약 19 주)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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일상 생활 (MG-ADL) 점수의 중량 혈증의 기준선에서 12 주에서 12 주차까지 변경
기간: 기준에서 주중 12
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MG-ADL은 MG 증상 심각도를 평가하기 위해 설계된 간단한 8- 항목 면접관-관리 환자보고 결과 (PRO)입니다.
MG-ADL은 안구, 구근, 호흡기 및 축 증상의 증상과 장애를 목표로합니다.
각 항목은 4 점 척도로 평가되는데, 여기서 0의 점수는 정상 함수를 나타내고 3 점은 해당 함수를 수행하는 능력을 심각하게 감소시킵니다.
총 MG-ADL 점수는 0에서 24 사이이며 점수가 높을수록 더 심각한 손상이 나타납니다.
점수의 긍정적 인 변화는 악화를 나타내고 부정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
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기준에서 주중 12
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정량적 근시 그레이비 (QMG) 점수에서 기준선에서 12 주차까지 변경
기간: 기준에서 주중 12
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QMG는 안구 및 얼굴 침범, 삼키기, 음성, 사지 강도 및 강제 활력 용량의 다음 범주에 13 개의 항목을 포함하는 표준화되고 검증 된 정량적 강도 스코어링 시스템입니다.
각 항목에 대한 점수는 약점 (0)에서 심각한 약점 (3)에 이르기까지 전체 점수 범위가 0에서 39입니다. 높은 점수는 더 심각한 손상을 나타냅니다.
점수의 긍정적 인 변화는 악화를 나타내고 부정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
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기준에서 주중 12
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주요 치료 기간 동안 심각한 차를 가진 참가자의 비율
기간: 기준선 (1 일)에서 안전 후속 방문 (40 일 후 마지막 복용량 후 40 일) (최대 약 19 주)
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치료에 대한 심각한 부작용 (심각한 TEAE)은 연구 치료와 관련이 있는지 여부에 관계없이 투여 된 학습 치료 중 참가자에게 의료의 의료 발생률이 높았으며, 어떤 용량 으로든 의학적 발생에도 불구하고 추가로 출현했습니다.
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기준선 (1 일)에서 안전 후속 방문 (40 일 후 마지막 복용량 후 40 일) (최대 약 19 주)
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주요 치료 기간 동안 연구 철수 참가자의 비율
기간: 기준선 (1 일)에서 안전 후속 방문 (40 일 후 마지막 복용량 후 40 일) (최대 약 19 주)
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프로토콜에서 사전 정의 된 이유에 근거한 연구 철회 참가자의 비율이보고되었습니다.
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기준선 (1 일)에서 안전 후속 방문 (40 일 후 마지막 복용량 후 40 일) (최대 약 19 주)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: UCB Cares, 001 844 599 2273
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 10월 31일
기본 완료 (실제)
2024년 3월 13일
연구 완료 (실제)
2024년 10월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 8월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 8월 22일
처음 게시됨 (실제)
2022년 8월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 21일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MG0017
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이 시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품 승인 또는 글로벌 개발이 중단된 후 6개월, 시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
조사자는 분석 준비가 된 데이터 세트, 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 익명화된 개별 환자 수준 데이터 및 수정된 시험 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 www.Vivli.org에서 독립 검토 패널의 승인을 받아야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 실행해야 합니다.
모든 문서는 암호로 보호된 포털에서 사전 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 영어로만 제공됩니다.
이 계획은 임상시험이 완료된 후 임상시험 참여자를 재식별할 위험이 너무 높다고 판단되는 경우 변경될 수 있습니다. 이 경우 참가자를 보호하기 위해 개별 환자 수준 데이터를 사용할 수 없습니다.
IPD 공유 기간
이 시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품 승인 또는 글로벌 개발이 중단된 후 6개월, 시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구원은 원시 데이터 세트, 분석 준비 데이터 세트, 연구 프로토콜, 빈 사례 보고서 양식, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 익명화된 IPD 및 수정된 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 www.Vivli.org에서 독립 검토 패널의 승인을 받아야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약이 실행되어야 합니다. 모든 문서는 암호로 보호된 포털에서 사전 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 영어로만 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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