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Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von subkutanem Zilucoplan bei Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis, die zuvor intravenöse Komplement-Komponente-5-Inhibitoren erhalten hatten

21. August 2025 aktualisiert von: UCB Biopharma SRL

Eine multizentrische, offene, einarmige Studie der Phase 3b zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Zilucoplan bei Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis, die von intravenösen Komplement-Komponente-5-Inhibitoren auf subkutanes Zilucoplan wechseln

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit des Wechsels von intravenösen (IV) Hemmern der Komplementkomponente 5 (C5) zu subkutanem (SC) Zilucoplan bei Studienteilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

26

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • Mg0017 50564
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Mg0017 50559
      • Rancho Mirage, California, Vereinigte Staaten, 92270
        • Mg0017 50593
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Mg0017 50099
    • Illinois
      • O'Fallon, Illinois, Vereinigte Staaten, 62269
        • Mg0017 50557
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Mg0017 50556
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Mg0017 50086
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Mg0017 50076
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78759
        • Mg0017 50555
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390-8866
        • Mg0017 50304
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195-0001
        • Mg0017 50111
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53228
        • Mg0017 50569

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer wurde mindestens 3 Monate (für Eculizumab) oder 4 Monate (für Ravulizumab) mit einem intravenösen (IV) Komplement-Komponente-5 (C5)-Inhibitor behandelt, der für die Behandlung von generalisierter Myasthenia gravis (gMG) mit dem empfohlenen Dosierungsschema zugelassen ist zum Screening mit einer klinisch stabilen Krankheit gemäß dem Urteil des Ermittlers.
  • Der Teilnehmer ist bereit, von seinem/ihrem derzeitigen IV-C5-Inhibitor auf subkutanes (SC) Zilucoplan (ZLP) umzustellen.
  • Der Teilnehmer hat eine dokumentierte Diagnose von gMG (Myasthenia Gravis Foundation of America; MGFA Klasse II-IVa) beim Screening, basierend auf der Anamnese des Teilnehmers und unterstützt durch frühere Bewertungen
  • Der Teilnehmer hat vor dem Screening eine gut dokumentierte positive Serologie für Acetylcholinrezeptor-bindende Autoantikörper
  • Der Teilnehmer hat nicht mehr als eine 2-Punkte-Änderung des Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL)-Scores zu Studienbeginn im Vergleich zum Screening-Besuch
  • Der Teilnehmer hatte während des Screeningzeitraums keine Änderung der Kortikosteroiddosis und es wird keine Änderung der Kortikosteroiddosis während des 12-wöchigen Hauptbehandlungszeitraums erwartet
  • Der Teilnehmer hatte während des Screening-Zeitraums keine Änderung der immunsuppressiven Therapie, einschließlich der Dosis, und es wird erwartet, dass während des 12-wöchigen Hauptbehandlungszeitraums keine Änderung der immunsuppressiven Therapie auftritt
  • Der Teilnehmer hat mindestens 14 Tage vor der ersten ZLP-Dosis eine Impfung mit mindestens 1 Dosis eines vierwertigen Meningokokken-Impfstoffs und eines Meningokokken-Serotyp-B-Impfstoffs, wenn er nicht innerhalb von 3 Jahren vor Beginn der Studienmedikation geimpft wurde
  • Männlich und/oder weiblich
  • Einem männlichen Teilnehmer wird empfohlen, während der Studie und für mindestens 40 Tage (5 Halbwertszeiten) nach der letzten Dosis der Studienmedikation der Anwendung von Verhütungsmitteln zuzustimmen und während dieser Zeit auf eine Samenspende zu verzichten.
  • Eine weibliche Teilnehmerin ist teilnahmeberechtigt, wenn sie nicht schwanger ist; nicht stillen und mindestens eine der folgenden Bedingungen zutrifft:
  • Keine Frau im gebärfähigen Alter (WOCBP) ODER
  • Ein WOCBP, der sich bereit erklärt, die Verhütungsrichtlinien während der Studie und für mindestens 40 Tage (5 Halbwertszeiten) nach der letzten Dosis der Studienmedikation zu befolgen.
  • Der Teilnehmer ist in der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine medizinische oder psychiatrische Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Teilnehmers zur Teilnahme an dieser Studie gefährden oder beeinträchtigen könnte
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Bestandteile der Studienmedikation, wie in diesem Protokoll angegeben
  • Der Teilnehmer hatte innerhalb von 6 Monaten vor Baseline eine Thymektomie oder es ist eine während der 12-wöchigen Hauptbehandlungsphase geplant
  • Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte von Meningokokken-Erkrankungen
  • Der Teilnehmer hat oder hatte eine aktuelle oder kürzlich aufgetretene systemische Infektion innerhalb von 2 Wochen vor Baseline oder eine Infektion, die intravenöse Antibiotika innerhalb von 4 Wochen vor Baseline erfordert
  • Der Teilnehmer hat eine aktive Malignität (mit Ausnahme eines kurativ resezierten Plattenepithel- oder Basalzellkarzinoms der Haut), die innerhalb der letzten 12 Monate eine Operation, Chemotherapie oder Bestrahlung erfordert hat (Teilnehmer mit einer Vorgeschichte von Malignität, die sich einer kurativen Resektion unterzogen haben oder anderweitig keine Behandlung für mindestens 12 Monate benötigen Monate vor dem Screening ohne nachweisbare Wiederholung sind zulässig).
  • Der Teilnehmer hat eine lebenslange Geschichte von Selbstmordversuchen (einschließlich eines tatsächlichen Versuchs, eines unterbrochenen Versuchs oder eines abgebrochenen Versuchs) oder hatte in den letzten 6 Monaten Selbstmordgedanken mit zumindest einer gewissen Absicht zu handeln, was durch eine positive Antwort ("Ja") angezeigt wird entweder zu Frage 4 oder Frage 5 der „Screening/Baseline“-Version des C-SSRS beim Screening.
  • Der Teilnehmer hat Alanin-Transaminase (ALT), Aspartat-Aminotransferase (AST) oder alkalische Phosphatase (ALP) >2,5x Obergrenze des Normalwerts (ULN)
  • Der Teilnehmer hat ein Bilirubin von > 1,5 x ULN (isoliertes Bilirubin > 1,5 x ULN ist akzeptabel, wenn Bilirubin fraktioniert und direktes Bilirubin < 35 %).
  • Der Teilnehmer hat eine aktuelle instabile Leber- oder Gallenerkrankung gemäß Beurteilung des Prüfarztes, definiert durch das Vorhandensein von Aszites, Enzephalopathie, Koagulopathie, Hypoalbuminämie, Ösophagus- oder Magenvarizen, anhaltender Gelbsucht oder Zirrhose.
  • QTc-Intervall > 450 ms bei männlichen Teilnehmern, QTc > 470 ms bei weiblichen Teilnehmern oder QTc > 480 ms bei Teilnehmern mit Schenkelblock
  • Der Teilnehmer hatte kürzlich innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening eine Operation, die eine Vollnarkose erforderte, oder wird voraussichtlich während des 12-wöchigen Hauptbehandlungszeitraums einer Operation unterzogen, die eine Vollnarkose erfordert
  • Der Teilnehmer hat eine Behandlung mit einem experimentellen Medikament innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten des experimentellen Medikaments (je nachdem, was länger ist) vor Baseline erhalten
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 6 Monaten vor Baseline eine Behandlung mit Rituximab erhalten oder die Behandlung ist während der Studie geplant
  • Der Teilnehmer hat eine Behandlung mit intravenösem Immunglobulin G (IVIG), SC-Immunglobulin oder Plasmaaustausch-PLEX 4 Wochen vor Baseline erhalten oder der Teilnehmer ist auf chronischem IVIG, SC-Immunglobulin oder PLEX
  • Der Teilnehmer hat zuvor an dieser Studie teilgenommen oder der Teilnehmer wurde zuvor einer Behandlung in einer Studie mit dem in dieser Studie untersuchten Medikament zugewiesen
  • Der Teilnehmer hat innerhalb der letzten 30 Tage an einer anderen Studie mit einem Prüfmedikament (und/oder einem Prüfgerät) teilgenommen oder nimmt derzeit an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat (und/oder einem Prüfgerät) teil.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte positive Serologie für muskelspezifische Kinase

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 0,3 mg/kg Zilucoplan (RA101495)
Die Studienteilnehmer werden mit subkutanem Zilucoplan (0,3 mg/kg/Tag) behandelt.
Arzneimittel: Zilucoplan (RA101495)
Subkutane Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit Behandlungsmesser-unerwünschten Ereignissen (TEAEs) über die Hauptbehandlungszeit
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Sicherheitsuntersuchungsbesuch (40 Tage nach der letzten Dosis) der Hauptbehandlungszeit (bis zu ungefähr 19 Wochen)
Ein AE war ein unerschütterliches medizinisches Ereignis bei einem Patienten- oder klinischen Studienteilnehmer, der zeitlich mit der Verwendung von Studienmedikamenten assoziiert ist, unabhängig davon, ob sie sich auf die Studienmedikamente beziehen oder nicht. Ein Tee wurde als AE definiert, beginnend mit der ersten Verabreichung von Untersuchungsprodukten (IMP) und bis hin zu 40 Tagen nach der endgültigen Dosis (oder dem letzten Kontakt, je nachdem, welche zuerst auftritt).
Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Sicherheitsuntersuchungsbesuch (40 Tage nach der letzten Dosis) der Hauptbehandlungszeit (bis zu ungefähr 19 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit Tee, die zum Rückzug der Studienmedikamente über die Hauptbehandlungszeit führen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Sicherheitsuntersuchungsbesuch (40 Tage nach der letzten Dosis) der Hauptbehandlungszeit (bis zu ungefähr 19 Wochen)
Ein AE war ein unerschütterliches medizinisches Ereignis bei einem Patienten- oder klinischen Studienteilnehmer, der zeitlich mit der Verwendung von Studienmedikamenten assoziiert ist, unabhängig davon, ob sie sich auf die Studienmedikamente beziehen oder nicht. Ein Tee wurde als AE definiert, der mit der ersten Verabreichung von IMP und bis hin zu 40 Tagen nach der endgültigen Dosis (oder nach dem letzten Kontakt zuerst) begann.
Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Sicherheitsuntersuchungsbesuch (40 Tage nach der letzten Dosis) der Hauptbehandlungszeit (bis zu ungefähr 19 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechsel von Grundlinie zu Woche 12 in Myasthenia gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) Score
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Woche 12
Das MG-ADL ist ein kurzes 8-Punkte-Interviewer-A-ADL-von Patienten gemeldetem Ergebnis (PRO), der zur Bewertung der MG-Symptomeschweregrads entwickelt wurde. Die MG-ADL zielt Symptome und Behinderung auf Augen-, Bulbar-, Atem- und axiale Symptome ab. Jedes Element wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, wobei eine Punktzahl von 0 eine normale Funktion darstellt und eine Punktzahl von 3 eine stark verringerte Fähigkeit zur Ausführung dieser Funktion darstellt. Der gesamte MG-ADL-Score liegt zwischen 0 und 24, wobei ein höherer Punktzahl eine stärkere Beeinträchtigung anzeigt. Eine positive Veränderung der Punktzahl zeigt eine Verschlechterung und eine negative Veränderung zeigt eine Verbesserung.
Von Grundlinie bis Woche 12
Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 12 im quantitativen Myasthenia gravis (QMG) Score (
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Woche 12
Das QMG ist ein standardisiertes und validiertes quantitatives Festigkeitsbewertungssystem, das 13 Elemente in den folgenden Kategorien enthielt: Augen- und Gesichtsbeteiligung, Schlucken, Sprache, Gliedmaßenstärke und erzwungene lebenswichtige Kapazität. Die Bewertung für jeden Gegenstand reicht von No No Sheenness (0) bis zu schweren Schwäche (3), wobei ein Gesamtbewertungsbereich von 0 bis 39 liegt. Höhere Werte stellen eine stärkere Beeinträchtigung dar. Eine positive Veränderung der Punktzahl zeigt eine Verschlechterung und eine negative Veränderung zeigt eine Verbesserung.
Von Grundlinie bis Woche 12
Prozentsatz der Teilnehmer mit ernsthaften Tee über die Hauptbehandlungszeit
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Sicherheitsuntersuchungsbesuch (40 Tage nach der letzten Dosis) der Hauptbehandlungszeit (bis zu ungefähr 19 Wochen)

Behandlung mit Behandlungen, die schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (schwerwiegende Tee) bei einem Teilnehmer während der verabreichten Studienbehandlung medizinisch medizinisch waren, unabhängig davon, ob diese Ereignisse mit der Studienbehandlung zusammenhängen und zusätzlich ein entscheidendes medizinisches Ereignis in einer Dosis waren:

  • Führt zum Tod
  • Ist lebensbedrohlich
  • Im Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderlich
  • Führt zu anhaltender Behinderung/Unfähigkeit
  • War eine angeborene Anomalie oder ein Geburtsfehler
  • Wichtige medizinische Ereignisse
Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Sicherheitsuntersuchungsbesuch (40 Tage nach der letzten Dosis) der Hauptbehandlungszeit (bis zu ungefähr 19 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit Studienentzug während der Hauptbehandlungsfrist
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Sicherheitsuntersuchungsbesuch (40 Tage nach der letzten Dosis) der Hauptbehandlungszeit (bis zu ungefähr 19 Wochen)
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit Studienentzug, die auf vordefinierte Gründe im Protokoll basiert, wurden berichtet.
Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Sicherheitsuntersuchungsbesuch (40 Tage nach der letzten Dosis) der Hauptbehandlungszeit (bis zu ungefähr 19 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Ermittler

  • Studienleiter: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. März 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

3. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MG0017

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der globalen Entwicklung und 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden. Prüfer können Zugang zu anonymisierten individuellen Patientendaten und geschwärzten Studiendokumenten anfordern, die Folgendes umfassen können: analysefertige Datensätze, Studienprotokoll, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Verwendung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfungsgremium auf www.Vivli.org genehmigt werden und es muss eine unterzeichnete Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur in englischer Sprache für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar. Dieser Plan kann sich ändern, wenn das Risiko einer erneuten Identifizierung von Studienteilnehmern nach Abschluss der Studie als zu hoch eingestuft wird; in diesem Fall und zum Schutz der Teilnehmer würden keine individuellen Patientendaten zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach Einstellung der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder der globalen Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können Zugang zu anonymisierten IPD- und redigierten Studiendokumenten anfordern, die Folgendes umfassen können: Rohdatensätze, analysebereite Datensätze, Studienprotokoll, leeres Fallberichtsformular, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Verwendung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfungsgremium auf www.Vivli.org genehmigt werden und es muss eine unterzeichnete Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur in englischer Sprache für einen im Voraus festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Generalisierte Myasthenia gravis

Klinische Studien zur Zilucoplan (RA101495)

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