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Uno studio in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dello zilucoplan sottocutaneo nei partecipanti con miastenia grave generalizzata che in precedenza ricevevano inibitori del componente 5 del complemento per via endovenosa

21 agosto 2025 aggiornato da: UCB Biopharma SRL

Uno studio di fase 3b, multicentrico, in aperto, a braccio singolo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di zilucoplan nei partecipanti con miastenia grave generalizzata che passano dagli inibitori del componente 5 del complemento per via endovenosa allo zilucoplan sottocutaneo

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del passaggio dagli inibitori del componente 5 (C5) del complemento per via endovenosa (IV) a Zilucoplan sottocutaneo (SC) nei partecipanti allo studio con miastenia grave generalizzata (gMG)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

26

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Mg0017 50564
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Mg0017 50559
      • Rancho Mirage, California, Stati Uniti, 92270
        • Mg0017 50593
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Mg0017 50099
    • Illinois
      • O'Fallon, Illinois, Stati Uniti, 62269
        • Mg0017 50557
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Mg0017 50556
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Mg0017 50086
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Mg0017 50076
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
        • Mg0017 50555
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-8866
        • Mg0017 50304
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195-0001
        • Mg0017 50111
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Stati Uniti, 53228
        • Mg0017 50569

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Il partecipante è stato trattato con un inibitore del componente 5 (C5) del complemento per via endovenosa (IV) approvato per il trattamento della miastenia gravis generalizzata (gMG) al regime posologico raccomandato per almeno 3 mesi (per eculizumab) o 4 mesi (per ravulizumab) prima allo screening con una malattia clinicamente stabile secondo il giudizio dello sperimentatore.
  • Il partecipante è disposto a passare dal suo attuale inibitore IV C5 allo zilucoplan sottocutaneo (SC) (ZLP)
  • Il partecipante ha una diagnosi documentata di gMG (Myasthenia Gravis Foundation of America; MGFA Class II-IVa) allo Screening basata sulla storia del partecipante e supportata da valutazioni precedenti
  • - Il partecipante ha una documentazione ben documentata di sierologia positiva per gli autoanticorpi leganti il ​​recettore dell'acetilcolina prima dello screening
  • Il partecipante non ha più di 2 punti di variazione nel punteggio di Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) al basale rispetto alla visita di screening
  • Il partecipante non ha avuto cambiamenti nella dose di corticosteroidi durante il periodo di screening e non si prevede che si verifichino cambiamenti nella dose di corticosteroidi durante il periodo di trattamento principale di 12 settimane
  • Il partecipante non ha avuto cambiamenti nella terapia immunosoppressiva, inclusa la dose, durante il periodo di screening e non si prevede che si verifichino cambiamenti nella terapia immunosoppressiva durante il periodo di trattamento principale di 12 settimane
  • - Il partecipante ha un record di vaccinazione con almeno 1 dose di un vaccino meningococcico quadrivalente e vaccino meningococcico sierotipo B almeno 14 giorni prima della prima dose di ZLP se non vaccinato entro 3 anni prima dell'inizio del farmaco in studio
  • Maschio e/o femmina
  • Si raccomanda a un partecipante di sesso maschile di accettare di utilizzare la contraccezione durante lo studio e per almeno 40 giorni (5 emivite) dopo l'ultima dose del farmaco in studio e di astenersi dal donare sperma durante questo periodo.
  • Una partecipante di sesso femminile può partecipare se non è incinta; non allattare e si applica almeno una delle seguenti condizioni:
  • Non una donna in età fertile (WOCBP) OPPURE
  • Un WOCBP che accetta di seguire la guida contraccettiva durante lo studio e per almeno 40 giorni (5 emivite) dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Il partecipante è in grado di fornire il consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  • - Il partecipante ha qualsiasi condizione medica o psichiatrica che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, potrebbe mettere a repentaglio o comprometterebbe la capacità del partecipante di partecipare a questo studio
  • - Il partecipante ha una nota ipersensibilità a qualsiasi componente del farmaco in studio come indicato in questo protocollo
  • - Il partecipante ha subito una timectomia entro 6 mesi prima del basale o ne è prevista una durante il periodo di trattamento principale di 12 settimane
  • Il partecipante ha una storia di malattia meningococcica
  • - Il partecipante ha o ha avuto un'infezione sistemica in corso o recente entro 2 settimane prima del basale o un'infezione che richiede antibiotici EV entro 4 settimane prima del basale
  • - Il partecipante ha un tumore maligno attivo (ad eccezione del carcinoma a cellule squamose o basocellulari della pelle resecato curativamente) che richiede intervento chirurgico, chemioterapia o radioterapia nei 12 mesi precedenti (partecipanti con una storia di tumore maligno che sono stati sottoposti a resezione curativa o altrimenti non richiedono trattamento per almeno 12 sono consentiti mesi prima dello screening senza recidive rilevabili).
  • Il partecipante ha una storia di tentativi di suicidio (compreso un tentativo effettivo, un tentativo interrotto o un tentativo interrotto) o ha avuto un'idea suicidaria con almeno qualche intenzione di agire negli ultimi 6 mesi, come indicato da una risposta positiva ("Sì") alla domanda 4 o alla domanda 5 della versione "Screening/Baseline" del C-SSRS allo Screening.
  • Il partecipante ha alanina transaminasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) o fosfatasi alcalina (ALP) > 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN)
  • Il partecipante ha una bilirubina >1,5xULN (la bilirubina isolata >1,5xULN è accettabile se la bilirubina è frazionata e la bilirubina diretta <35%).
  • Il partecipante ha un'attuale malattia epatica o biliare instabile secondo la valutazione dello sperimentatore definita dalla presenza di ascite, encefalopatia, coagulopatia, ipoalbuminemia, varici esofagee o gastriche, ittero persistente o cirrosi.
  • Intervallo QTc >450 msec per i partecipanti di sesso maschile, QTc >470 msec per le partecipanti di sesso femminile o QTc >480 msec nei partecipanti con blocco di branca
  • - Il partecipante ha subito un intervento chirurgico recente che richiede l'anestesia generale entro 2 settimane prima dello screening o si prevede di sottoporsi a un intervento chirurgico che richiede l'anestesia generale durante il periodo di trattamento principale di 12 settimane
  • Il partecipante ha ricevuto un trattamento con un farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite del farmaco sperimentale (qualunque sia il più lungo) prima del riferimento
  • - Il partecipante ha ricevuto un trattamento con rituximab entro 6 mesi prima del basale o è previsto che il trattamento avvenga durante lo studio
  • Il partecipante ha ricevuto un trattamento con immunoglobulina G per via endovenosa (IVIG), immunoglobulina SC o PLEX di scambio plasmatico 4 settimane prima del basale o il partecipante è in IVIG cronica, immunoglobulina SC o PLEX
  • Il partecipante ha già partecipato a questo studio o il partecipante è stato precedentemente assegnato al trattamento in uno studio del farmaco in esame in questo studio
  • - Il partecipante ha partecipato a un altro studio su un farmaco in studio sperimentale (e/o un dispositivo sperimentale) nei 30 giorni precedenti o sta attualmente partecipando a un altro studio su un farmaco in studio sperimentale (e/o un dispositivo sperimentale)
  • Il partecipante ha una sierologia positiva nota per la chinasi muscolo-specifica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 0,3 mg/kg di zilucoplan (RA101495)
I partecipanti allo studio saranno trattati con zilucoplan sottocutaneo (0,3 mg/kg/giorno)
Droga: zilucoplan (RA101495)
Iniezione sottocutanea

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti per il trattamento (Teaes) durante il periodo di trattamento principale
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla visita di follow-up della sicurezza (40 giorni dopo l'ultima dose) del periodo di trattamento principale (fino a circa 19 settimane)
Un AE era un verificarsi medica spiacevole in un partecipante a uno studio clinico o clinico, associato temporalmente all'uso dei farmaci di studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco dello studio. Un Teae è stato definito come un AE a partire da o dopo il tempo di prima somministrazione del prodotto medicinale investigativo (IMP) e fino a 40 giorni dopo la dose finale (o l'ultimo contatto a seconda di quale si verifica per primo).
Dal basale (giorno 1) alla visita di follow-up della sicurezza (40 giorni dopo l'ultima dose) del periodo di trattamento principale (fino a circa 19 settimane)
Percentuale di partecipanti con Teaes che portano al ritiro dei farmaci per lo studio durante il periodo di trattamento principale
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla visita di follow-up della sicurezza (40 giorni dopo l'ultima dose) del periodo di trattamento principale (fino a circa 19 settimane)
Un AE era un verificarsi medica spiacevole in un partecipante a uno studio clinico o clinico, associato temporalmente all'uso dei farmaci di studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco dello studio. Un Teae è stato definito come un AE che inizia o dopo il tempo di prima somministrazione di IMP e fino a includere 40 giorni dopo la dose finale (o l'ultimo contatto a seconda di ciò che si verifica per primo).
Dal basale (giorno 1) alla visita di follow-up della sicurezza (40 giorni dopo l'ultima dose) del periodo di trattamento principale (fino a circa 19 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambia dal basale alla settimana 12 in Myastenia gravis-Attività della vita quotidiana (MG-ADL) Punteggio
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 12
L'MG-ADL è un breve esito (PRO) somministrato al paziente somministrato a 8 elementi progettato per valutare la gravità dei sintomi di MG. MG-ADL prende di mira sintomi e disabilità attraverso sintomi oculari, bulbari, respiratori e assiali. Ogni elemento viene valutato su una scala a 4 punti, in cui un punteggio di 0 rappresenta la funzione normale e un punteggio di 3 rappresenta una grave capacità di eseguire tale funzione. Il punteggio totale MG-ADL varia da 0 a 24, con un punteggio più elevato che indica una compromissione più grave. Una variazione positiva del punteggio indica il peggioramento e il cambiamento negativo indica un miglioramento.
Dalla base alla settimana 12
Modifica dal basale alla settimana 12 nel punteggio quantitativo di Myastenia gravis (QMG)
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 12
Il QMG è un sistema di punteggio quantitativo standardizzato e validato che includeva 13 elementi nelle seguenti categorie: coinvolgimento oculare e facciale, deglutizione, linguaggio, resistenza agli arti e capacità vitale forzata. Il punteggio per ciascun articolo varia da nessuna debolezza (0) a una grave debolezza (3), con un punteggio complessivo che va da 0 a 39. I punteggi più alti rappresentano una compromissione più grave. Una variazione positiva del punteggio indica il peggioramento e il cambiamento negativo indica un miglioramento.
Dalla base alla settimana 12
Percentuale di partecipanti con teai gravi nel periodo di trattamento principale
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla visita di follow-up della sicurezza (40 giorni dopo l'ultima dose) del periodo di trattamento principale (fino a circa 19 settimane)

Eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (Teaes gravi) sono stati incidenti medici spiacevoli in un partecipante durante il trattamento di studio somministrato, indipendentemente dal fatto che questi eventi fossero o meno correlati al trattamento dello studio e inoltre erano emergenti emergenti eventi medici in spiacevole che a qualsiasi dose:

  • Risultati nella morte
  • È pericoloso per la vita
  • Richiesto nel ricovero in ospedale o nel prolungamento del ricovero esistente
  • Si traduce in disabilità/incapacità persistente
  • Era un'anomalia congenita o un difetto alla nascita
  • Eventi medici importanti
Dal basale (giorno 1) alla visita di follow-up della sicurezza (40 giorni dopo l'ultima dose) del periodo di trattamento principale (fino a circa 19 settimane)
Percentuale di partecipanti con prelievo di studio nel periodo di trattamento principale
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla visita di follow-up della sicurezza (40 giorni dopo l'ultima dose) del periodo di trattamento principale (fino a circa 19 settimane)
Sono state riportate la percentuale di partecipanti con prelievo di studio in base a motivi predefiniti nel protocollo.
Dal basale (giorno 1) alla visita di follow-up della sicurezza (40 giorni dopo l'ultima dose) del periodo di trattamento principale (fino a circa 19 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 ottobre 2022

Completamento primario (Effettivo)

13 marzo 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

23 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 agosto 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

25 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

3 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MG0017

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli investigatori possono richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di singolo paziente e documenti di sperimentazione redatti che possono includere: set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione di casi annotati, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere firmato un accordo di condivisione dei dati. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano può cambiare se il rischio di reidentificare i partecipanti allo studio è ritenuto troppo alto dopo il completamento dello studio; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati a livello di singolo paziente non sarebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'interruzione dell'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o dell'interruzione dello sviluppo globale e 18 mesi dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimi e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso in bianco, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e relazione sullo studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e sarà necessario eseguire un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, in genere 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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Prove cliniche su zilucoplan (RA101495)

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