新たに発症した若年性皮膚筋炎（MYOCIT）の治療におけるバリシチニブ (MYOCIT)
2026年4月20日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
新たに発症した若年性皮膚筋炎の治療におけるバリシチニブ
MYOCIT 試験は、従来のメトトレキサート（MTX）とコルチコステロイドの併用よりも優れた有効性を得ることを目的とした第 II 相試験で、若年性皮膚筋炎（JDM）の新規発症患者におけるコルチコステロイドと併用したバリシチニブの有効性と安全性を評価することを目的としています。 24週間の研究期間。
したがって、研究者らは、バリシチニブは、最も重度のものを含むすべての形態の DMJ の第一選択治療として、優れた安全性プロファイルで使用できると仮定しています。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
若年性皮膚筋炎 (JDM) は、まれで重篤な小児発症の特発性炎症性ミオパチーであり、重大な罹患率と死亡率を伴います。
ある無作為化試験によると、コルチコステロイドとメトトレキサート (MTX) の組み合わせは、新規発症の JDM に推奨されています。
ただし、この試験では、13/46 (28%) の患者で治療の失敗が報告されており、重度の JDM (皮膚または胃腸の潰瘍、間質性肺疾患、心筋症) は考慮されていませんでした。
これらのデータは、より効率的な第一選択治療の必要性を強調しています。
考慮事項: 1) JDM の病態生理学における IFN-I 型の強い影響 2) 約 50 人の難治性 DM 患者と 9 人の JDM 患者における JAK 阻害剤 (JAKis) (バリシチンブ、トファシチニブ) の有効性と安全性の報告新たに発症した JDM におけるコルチコステロイドと組み合わせたバリシチニブの有効性と安全性を評価する研究は保証されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bordeaux、フランス
- Hôpital Pellegrin
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Bron、フランス
- Hopital Femme Mere Enfant
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Lille、フランス
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Marseille、フランス
- Hôpital La Timone
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Montpellier、フランス
- Hôpital Villeneuce
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Nancy、フランス
- Hôpital Brabois
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Paris、フランス
- Hôpital TROUSSEAU
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Paris、フランス
- Hopital Robert Debre
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Paris、フランス
- Hopital Necker - Enfants malades : unité d'immuno-hématologie et rhumatologie
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Paris、フランス
- Hôpital du Kremlin-Bicêtre
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Paris、フランス
- Hôpital Necker - Enfants malades : service de dermatologie
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Strasbourg、フランス
- Hôpital de Hautepierre
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Toulouse、フランス
- Hopital Purpan
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8ヶ月～14年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -ENMC 2018皮膚筋炎分類基準によると、新たに発症した若年性皮膚筋炎の3〜18歳の患者
- MMTおよび/またはCMASでの筋力低下（MMT < 74および/またはCMAS < 45）
- 水痘の血清陽性
- 妊娠適齢期（初経後）の患者の場合：βHCG陰性かつ効果的な避妊法（避妊、ホルモン避妊、子宮内避妊器具またはホルモン放出システム、キャップ、殺精子剤入りの横隔膜またはスポンジ、コンドーム）バリシチニブの最終投与
- 患者または子供の両親が署名したインフォームドコンセントフォーム 社会保障制度に加入している患者
除外基準
- 筋力低下を伴わないアミオパシー性皮膚筋炎
- 経口または錠剤による治療ができない
- JAK阻害剤による以前の治療
- -コルチコステロイド以外の免疫抑制薬または生物製剤によるJDMの以前の治療。 プレドニゾンによる以前の治療は、1 か月以内に許可されました。
- がんの既往歴
- -バリシチニブ療法開始前4週間以内の生ワクチン
- -調査官の評価によると、現在または最近（ベースラインの4週間前未満）のアクティブな感染症ですが、必然的に、HBV、HCV、HIV、結核が含まれます。
- 陽性血液CMV PCR
- クレアチニンクリアランス < 40ml/分
- リンパ球 < 0.5x109 cell/L および好中球 < 1x109 cell/L
- ヘモグロビン < 8 g/dL
- -組み込み前12週間以内の症候性ヘルペス単純ヘルペス感染
- -抗リン脂質抗体（ループス抗凝固剤および/または抗ベータ2糖タンパク質1および/または抗カルジオリピン）に対する陽性
- -血栓症の病歴、または治験責任医師による静脈血栓症のリスクが高いと考えられている
- 重度の JDM 関連の関与の存在: 心臓血管 (昇圧薬および/または集中治療室が必要)、呼吸器 (酸素および/または集中治療室が必要)、胃腸 (腹部手術が必要)。
- -重度の無関係なJDM関与の病歴：心血管、呼吸器、肝臓、胃腸、内分泌、血液、神経、または神経精神障害、またはその他の深刻なおよび/または不安定な病気、研究者の意見では、容認できないリスクを構成する可能性がある場合、バリシチニブを服用中。
- -バリシチニブの最後の投与の投与後7日目までの実際の、または妊娠および授乳の計画中
- AME（州医療援助）の患者
- -人間の参加者が関与する別の介入研究への参加、または人間の参加者が関与する以前の研究の終了時に除外期間にある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：バリシチニブ
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経口錠剤 (2 mg) が使用されます > または = 6 歳の子供: 24 週間の研究期間中、1 日 1 回 4 mg (2 x 2 mg) 6 歳未満の子供: 24 週間の間、1 日 1 回 2 mg -定期学習
4、8、12、および 24 週目に追加の採血
0、4、24週目に追加の採血
0、4、24週目に追加の採血
訪問ごとに保護者による評価
訪問ごとに保護者による評価
V4での尿妊娠検査 現在の生物学的分析によるbHCGの投与は、各来院時に行われます（V4を除く）
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PRINTO 20 (小児リウマチ国際治験機構スケール)
時間枠：24週目
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検証された若年性皮膚筋炎PRINTO 20レベルの改善の達成。 PRINTO 20 の改善レベルは、若年性皮膚筋炎コア セットの 6 つの変数のうち 3 つ以上が 20% 以上改善し、30% を超えて悪化する変数が 1 つまたはまったくない場合と定義されます (筋力は変数の悪化にはなり得ません)。 :
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24週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PRINTO 20 小児リウマチ国際治験機関スケール - レベル 20
時間枠：4、8、12、16週目
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検証済みの若年性皮膚筋炎 PRINTO 20 レベルの達成。最低 20 % に達する 高いスコアは 100% であり、より良い結果を意味します 低いスコアは 0% であり、より悪い結果を意味します
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4、8、12、16週目
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PRINTO 50 小児リウマチ国際治験組織スケール - レベル 50
時間枠：4、8、12、16週目
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検証済みの若年性皮膚筋炎 PRINTO 50 レベルの達成。最低 50 % に達する 高いスコアは 100% で、より良い結果を意味します 低いスコアは 0% で、より悪い結果を意味します
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4、8、12、16週目
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PRINTO 70 小児リウマチ国際治験組織スケール - レベル 70
時間枠：4、8、12、16週目
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検証済みの若年性皮膚筋炎 PRINTO 70 レベルの達成。最低 70 % に達する 高いスコアは 100% で、より良い結果を意味します 低いスコアは 0% で、より悪い結果を意味します
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4、8、12、16週目
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PRINTO 90 小児リウマチ国際治験組織スケール - レベル 90
時間枠：4、8、12、16週目
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検証済みの若年性皮膚筋炎 PRINTO 90 レベルの達成。最低 90 % に達する 高いスコアは 100% で、より良い結果を意味します 低いスコアは 0% で、より悪い結果を意味します
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4、8、12、16週目
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総合改善スコア (TIS)
時間枠：組み入れ時、4、8、12、16、24 週目
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TIS の相対変動と絶対変動。
TIS は、疾患活動の 6 つのコア セット測定値のそれぞれにおける改善の合計です 最小スコアは 0 (悪化) で、最大スコアは 100 (改善) です 主要な反応は、スコア > 70 によって定義されます 中等度の反応は、定義されますスコア > 45 で最小応答は、スコア > 30 で定義されます
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組み入れ時、4、8、12、16、24 週目
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臨床的に活動性のない疾患
時間枠：4、8、12、24週目
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PRINTO基準による
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4、8、12、24週目
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皮膚皮膚筋炎疾患領域および重症度指数 (CDSAI)
時間枠：組み入れ時、4、8、12、16、24 週目
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皮膚筋炎患者の複数の身体領域にわたる皮膚の活動と損傷を評価する
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組み入れ時、4、8、12、16、24 週目
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筋炎疾患活動性評価 VAS (MYOACT)
時間枠：組み入れ時、4、8、12、16、24 週目
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筋肉外活動の相対変動と絶対変動を評価する
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組み入れ時、4、8、12、16、24 週目
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間質性肺疾患
時間枠：組み入れ時および24週目
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FCV、PTC、および DLCO の少なくとも 10% の改善および/または特定の尺度による肺のトモデンシトメリーの改善によって評価されます
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組み入れ時および24週目
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コルチコステロイドの投与量
時間枠：24週目
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6ヶ月で漸減
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24週目
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薬物動態研究
時間枠：4、8、12、24週目
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バリシチニブの非コンパートメント分析
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4、8、12、24週目
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曲線下面積による薬物動態 (PK) 研究
時間枠：4、8、12、24週目
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Ng.h/ml単位の曲線下面積AUC（バリシチニブのPKパラメータ）と疾患活動性スコアとの相関
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4、8、12、24週目
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最大濃度での薬物動態 (PK) 試験
時間枠：4、8、12、24週目
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最高濃度 Cmax in ng/mL（バリシチニブの PK パラメータ）と疾患活動性スコアとの相関
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4、8、12、24週目
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濃縮による薬物動態（PK）試験
時間枠：4、8、12、24週目
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経時濃度 Ctrough (ng/mL) (バリシチニブの PK パラメータ) と疾患活動性スコアとの相関
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4、8、12、24週目
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サイトカインの投与量
時間枠：包含時、4週目および24週目
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血清IFN-、IFN-γ、IL-1β、IL-4、Il-5、IL-6、IL-8、IL-10、IL-12p70、IL-22、TNFαの測定
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包含時、4週目および24週目
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トランスクリプトーム解析
時間枠：包含時、4週目および24週目
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免疫に関わる800遺伝子内の遺伝子発現研究
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包含時、4週目および24週目
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生検
時間枠：包含時、4週目および24週目
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国際的に検証されたスコアシステムによる筋生検の評価
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包含時、4週目および24週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Cyril GITIAUX, Doctor、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Lazarevic D, Pistorio A, Palmisani E, Miettunen P, Ravelli A, Pilkington C, Wulffraat NM, Malattia C, Garay SM, Hofer M, Quartier P, Dolezalova P, Penades IC, Ferriani VP, Ganser G, Kasapcopur O, Melo-Gomes JA, Reed AM, Wierzbowska M, Rider LG, Martini A, Ruperto N; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO). The PRINTO criteria for clinically inactive disease in juvenile dermatomyositis. Ann Rheum Dis. 2013 May;72(5):686-93. doi: 10.1136/annrheumdis-2012-201483. Epub 2012 Jun 26.
- Bode RK, Klein-Gitelman MS, Miller ML, Lechman TS, Pachman LM. Disease activity score for children with juvenile dermatomyositis: reliability and validity evidence. Arthritis Rheum. 2003 Feb 15;49(1):7-15. doi: 10.1002/art.10924.
- Ruperto N, Ravelli A, Pistorio A, Ferriani V, Calvo I, Ganser G, Brunner J, Dannecker G, Silva CA, Stanevicha V, Cate RT, van Suijlekom-Smit LW, Voygioyka O, Fischbach M, Foeldvari I, Hilario O, Modesto C, Saurenmann RK, Sauvain MJ, Scheibel I, Sommelet D, Tambic-Bukovac L, Barcellona R, Brik R, Ehl S, Jovanovic M, Rovensky J, Bagnasco F, Lovell DJ, Martini A; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO); Pediatric Rheumatology Collaborative Study Group (PRCSG). The provisional Paediatric Rheumatology International Trials Organisation/American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism Disease activity core set for the evaluation of response to therapy in juvenile dermatomyositis: a prospective validation study. Arthritis Rheum. 2008 Jan 15;59(1):4-13. doi: 10.1002/art.23248.
- Giancane G, Lavarello C, Pistorio A, Oliveira SK, Zulian F, Cuttica R, Fischbach M, Magnusson B, Pastore S, Marini R, Martino S, Pagnier A, Soler C, Stanevicha V, Ten Cate R, Uziel Y, Vojinovic J, Fueri E, Ravelli A, Martini A, Ruperto N; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO). The PRINTO evidence-based proposal for glucocorticoids tapering/discontinuation in new onset juvenile dermatomyositis patients. Pediatr Rheumatol Online J. 2019 May 22;17(1):24. doi: 10.1186/s12969-019-0326-5.
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- Singh G, Athreya BH, Fries JF, Goldsmith DP. Measurement of health status in children with juvenile rheumatoid arthritis. Arthritis Rheum. 1994 Dec;37(12):1761-9. doi: 10.1002/art.1780371209.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月10日
一次修了 (実際)
2025年5月13日
研究の完了 (実際)
2026年1月2日
試験登録日
最初に提出
2022年7月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年8月29日
最初の投稿 (実際)
2022年9月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月20日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。