Baritsitinibi vasta alkaneen juveniilin dermatomyosiitin (MYOCIT) hoidossa (MYOCIT)
maanantai 20. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Baritsitinibi äskettäin alkaneen juveniilin dermatomyosiitin hoidossa
MYOCIT-tutkimuksen tavoitteena on arvioida baritsitinibin tehoa ja turvallisuutta yhdessä kortikosteroidien kanssa vasta alkaneilla potilailla, joilla on juveniili dermatomyosiitti (JDM) vaiheen II tutkimuksessa, jonka tavoitteena on saavuttaa parempi teho kuin perinteinen metotreksaatin (MTX) ja kortikosteroidien yhdistelmä. 24 viikon opiskelujakson aikana.
Siten tutkijat olettavat, että baritsitinibia voitaisiin käyttää ensimmäisen linjan hoitona kaikissa DMJ:n muodoissa, myös vakavimmassa, ja jolla on hyvä turvallisuusprofiili.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Juveniili dermatomyosiitti (JDM) on harvinainen ja vaikea lapsilla alkava idiopaattinen tulehduksellinen myopatia, johon liittyy merkittävää sairastuvuutta ja kuolleisuutta.
Yhden satunnaistetun tutkimuksen mukaan kortikosteroidien ja metotreksaatin (MTX) yhdistelmää suositellaan vasta alkaneessa JDM:ssä.
Tässä tutkimuksessa hoidon epäonnistumisia raportoitiin kuitenkin 13/46 (28 %) potilaalla, eikä vakavaa JDM:tä (ihon tai maha-suolikanavan haavaumat, interstitiaalinen keuhkosairaus, kardiomyopatia) otettu huomioon.
Nämä tiedot korostavat tehokkaamman ensilinjan hoidon tarvetta.
Ottaen huomioon: 1) tyypin IFN-I:n voimakkaan vaikutuksen JDM:n patofysiologiaan 2) raportin JAK-estäjien (JAKis) (barisitinbi, tofasitinibi) tehosta ja turvallisuudesta noin 50 refraktaarisella DM-potilaalla ja 9 JDM:llä, tutkimus. Tutkimus, jossa arvioidaan baritsitinibin tehoa ja turvallisuutta yhdistelmänä kortikosteroidien kanssa uudessa JDM:ssä, on perusteltu.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bordeaux, Ranska
- Hôpital Pellegrin
-
Bron, Ranska
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Lille, Ranska
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Marseille, Ranska
- Hôpital La Timone
-
Montpellier, Ranska
- Hôpital Villeneuce
-
Nancy, Ranska
- Hôpital Brabois
-
Paris, Ranska
- Hôpital TROUSSEAU
-
Paris, Ranska
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Ranska
- Hopital Necker - Enfants malades : unité d'immuno-hématologie et rhumatologie
-
Paris, Ranska
- Hôpital du Kremlin-Bicêtre
-
Paris, Ranska
- Hôpital Necker - Enfants malades : service de dermatologie
-
Strasbourg, Ranska
- Hôpital de Hautepierre
-
Toulouse, Ranska
- Hopital Purpan
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 kuukautta - 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 3-18-vuotias potilas, jolla on uusi juveniili dermatomyosiitti ENMC 2018 dermatomyosiittiluokituskriteerien mukaan
- Lihasheikkous MMT:ssä ja/tai CMAS:ssa (MMT < 74 ja/tai CMAS < 45)
- Seropositiivisuus vesirokon suhteen
- Hedelmällisessä iässä oleville potilaille (kuukautisten jälkeen): Negatiivinen βHCG ja tehokas ehkäisymenetelmä (seksuaalinen raittius, hormonaalinen ehkäisy, kohdunsisäinen laite tai hormonia vapauttava järjestelmä, korkki, pallea tai sieni, jossa on spermisidiä, kondomi) 7 päivään asti viimeinen annos baritsitinibia
- Potilaan tai lapsen vanhempien allekirjoittama tietoinen suostumuslomake Potilas, joka kuuluu sosiaaliturvajärjestelmään
Poissulkemiskriteerit
- Amyopaattinen dermatomyosiitti (ilman lihasheikkoutta)
- Kyvyttömyys hoitaa suun kautta tai ottaa pillereitä
- Aikaisempi hoito JAK-estäjillä
- Aiempi JDM-hoito immunosuppressiivisilla lääkkeillä tai muilla biologisilla aineilla kuin kortikosteroideilla. Aiempi prednisonihoito oli sallittu enintään 1 kuukauden ajan.
- Aiempi syöpähistoria
- Elävä rokote 4 viikon sisällä ennen baritsitinibihoidon aloittamista
- Nykyiset tai äskettäiset (< 4 viikkoa ennen lähtökohtaa) aktiiviset infektiot tutkijan arvioiden mukaan, mutta välttämättä, mukaan lukien HBV, HCV, HIV, tuberkuloosi.
- Positiivinen veren CMV PCR
- Kreatiniinipuhdistuma < 40 ml/min
- Lymfosyytit < 0,5x109 solua/l ja neutrofiilit < 1x109 solua/l
- Hemoglobiini < 8 g/dl
- Oireinen herpes herpes simplex -infektio 12 viikon sisällä ennen sisällyttämistä
- Positiivisuus antifosfolipidivasta-aineille (lupus-antikoagulantti ja/tai anti-beeta2-glykoproteiini 1 ja/tai anti-kardiolipiini)
- Aiemmin tromboosi tai tutkija arvioi suuren laskimotromboosiriskin
- Vakavien JDM-oireiden esiintyminen: kardiovaskulaarinen (vaatii vasopressiivisen lääkkeen ja/tai tehohoitoyksikön), hengityselinten (vaatii happea ja/tai tehohoitoyksikköä), maha-suolikanavan (vaatii vatsan leikkausta).
- Aiemmin vakava ei-liittyvä JDM-vaikutus: sydän- ja verisuoni-, hengitys-, maksa-, maha-suolikanavan, endokriiniset, hematologiset, neurologiset tai neuropsykiatriset häiriöt tai mikä tahansa muu vakava ja/tai epästabiili sairaus, joka voi tutkijan mielestä muodostaa kohtuuttoman riskin, kun baritsitinibin ottaminen.
- Raskauden ja imetyksen todellinen tai suunnitteilla oleva raskaus ja imetys 7 päivään asti viimeisen Baricitinib-annoksen annon jälkeen
- AME-potilas (valtion lääketieteellinen apu)
- Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen, johon osallistui ihmisiä, tai poissulkemisjakso aiemman tutkimuksen lopussa, johon osallistui ihmisiä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Baritsitinibi
|
Suun kautta otettavia tabletteja (2 mg) käytetään Lapsille > tai = 6-vuotiaat: 4 mg kerran päivässä (2 x 2 mg) 24 viikon tutkimusjakson aikana Lapset < 6 vuotta: 2 mg kerran päivässä 24 viikon ajan -jakson opiskelu
ylimääräiset verinäytteet viikolla 4, 8, 12 ja 24
ylimääräiset verinäytteet viikoilla 0, 4 ja 24
ylimääräiset verinäytteet viikoilla 0, 4 ja 24
Arvioi vanhemmat jokaisella vierailulla
Arvioi vanhemmat jokaisella vierailulla
Virtsan raskaustesti V4:llä Jokaisella käynnillä tehdään bHCG-annos nykyisellä biologisella analyysillä (paitsi V4)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
PRINTO 20 (Paediatric Rheumatology International Trials Organisation scale)
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
Validoidun juveniilin dermatomyosiitin PRINTO 20 parannustason saavuttaminen. PRINTO 20 -parantumistaso määritellään 20 %:n tai sitä suuremmiksi parantumiseksi kolmessa tai useammassa kuudesta muuttujasta juveniilin dermatomyosiitin ydinjoukossa, jolloin yksi tai ei yksikään muuttuja pahenee yli 30 % (lihasvoima ei voi olla muuttuva heikkeneminen) :
|
Viikolla 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
PRINTO 20 Pediatric Rheumatology International Trials Organisaation asteikko - taso 20
Aikaikkuna: Viikoilla 4, 8, 12 ja 16
|
validoidun juveniilin dermatomyosiitti PRINTO 20 - tason saavuttaminen ; saavuttaa vähintään 20 % korkeampi pistemäärä on 100 % ja tarkoittaa parempaa lopputulosta pienempi pistemäärä on 0 % ja tarkoittaa huonompaa tulosta
|
Viikoilla 4, 8, 12 ja 16
|
|
PRINTO 50 Pediatric Rheumatology International Trials Organisaation asteikko - taso 50
Aikaikkuna: Viikoilla 4, 8, 12 ja 16
|
validoidun juveniilin dermatomyosiitti PRINTO 50 - tason saavuttaminen ; vähintään 50 % saavuttaminen korkeampi pistemäärä on 100 % ja tarkoittaa parempaa lopputulosta pienempi pistemäärä on 0 % ja tarkoittaa huonompaa tulosta
|
Viikoilla 4, 8, 12 ja 16
|
|
PRINTO 70 Pediatric Rheumatology International Trials Organisaation asteikko - taso 70
Aikaikkuna: Viikoilla 4, 8, 12 ja 16
|
validoidun juveniilin dermatomyosiitti PRINTO 70 -tason saavuttaminen; vähintään 70 % saavuttaminen korkeampi pistemäärä on 100 % ja tarkoittaa parempaa lopputulosta pienempi pistemäärä on 0 % ja tarkoittaa huonompaa tulosta
|
Viikoilla 4, 8, 12 ja 16
|
|
PRINTO 90 Pediatric Rheumatology International Trials Organisaation asteikko - taso 90
Aikaikkuna: Viikoilla 4, 8, 12 ja 16
|
validoidun juveniilin dermatomyosiitti PRINTO 90 - tason saavuttaminen ; saavuttaa vähintään 90 % korkeampi pistemäärä on 100 % ja tarkoittaa parempaa lopputulosta pienempi pistemäärä on 0 % ja tarkoittaa huonompaa tulosta
|
Viikoilla 4, 8, 12 ja 16
|
|
Total Improvement Score (TIS)
Aikaikkuna: Mukaanottohetkellä viikot 4, 8, 12, 16 ja 24
|
TIS:n suhteelliset ja absoluuttiset variaatiot.
TIS on parannusten summa kussakin kuudesta sairauden aktiivisuuden perusmittauksesta. Minimipistemäärä on 0 (huonompi) ja maksimipistemäärä on 100 (parempi). Tärkeä vaste määritellään arvolla > 70 Keskivaikea vaste määritellään arvolla > 45 Minimivaste määritellään arvolla > 30
|
Mukaanottohetkellä viikot 4, 8, 12, 16 ja 24
|
|
Kliinisesti inaktiivinen sairaus
Aikaikkuna: Viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
PRINTO-kriteerien mukaan
|
Viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
|
Ihon dermatomyosiittisairauden alue- ja vakavuusindeksi (CDSAI)
Aikaikkuna: Mukaanottohetkellä viikot 4, 8, 12, 16 ja 24
|
arvioida ihon aktiivisuutta ja vaurioita useilla kehon alueilla potilailla, joilla on dermatomyosiitti
|
Mukaanottohetkellä viikot 4, 8, 12, 16 ja 24
|
|
Myositis Disease Activity Assessment VAS (MYOACT)
Aikaikkuna: Mukaanottohetkellä viikot 4, 8, 12, 16 ja 24
|
Arvioi ekstramuskulaarisen aktiivisuuden suhteelliset ja absoluuttiset vaihtelut
|
Mukaanottohetkellä viikot 4, 8, 12, 16 ja 24
|
|
interstitiaalinen keuhkosairaus
Aikaikkuna: Mukaanottohetkellä ja viikolla 24
|
Arvioitu FCV:n, PTC:n ja DLCO:n vähintään 10 %:n parantumisena ja/tai keuhkojen tomodensitometrian parantamisena tietyn asteikon mukaan
|
Mukaanottohetkellä ja viikolla 24
|
|
Kortikosteroidin annos
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
Annosta pienennetään 6 kuukauden kohdalla
|
Viikolla 24
|
|
Farmakokinetiikkatutkimus
Aikaikkuna: Viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
Baritsitinibin ei-osastoinen analyysi
|
Viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
|
Farmakokinetiikka (PK) tutkimus käyrän alla
Aikaikkuna: Viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
Korrelaatio käyrän alla olevan alueen AUC (ng.h/ml) (baritsitinibin PK-parametri) ja taudin aktiivisuuspisteiden välillä
|
Viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
|
Farmakokinetiikka (PK) tutkimus maksimipitoisuudella
Aikaikkuna: Viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
Korrelaatio maksimipitoisuuden Cmax yksikkönä ng/ml (baritsitinibin PK-parametri) ja taudin aktiivisuuspisteiden välillä
|
Viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
|
Farmakokinetiikka (PK) tutkimus läpi keskittymällä
Aikaikkuna: Viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
Korrelaatio läpikonsentraation Ctrough-arvon, ng/ml (baritsitinibin PK-parametri) ja taudin aktiivisuuspisteiden välillä
|
Viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
|
sytokiinien annostus
Aikaikkuna: Mukaanottohetkellä viikot 4 ja 24
|
Seerumin IFN -, IFN-y, IL-1β, IL-4, IL-5, IL-6, IL-8, IL-10, IL-12p70, IL-22, TNF α mittaus
|
Mukaanottohetkellä viikot 4 ja 24
|
|
transkriptominen analyysi
Aikaikkuna: Mukaanottohetkellä viikot 4 ja 24
|
Tutkimus geenien ilmentymisestä 800 immuniteettiin liittyvässä geenissä
|
Mukaanottohetkellä viikot 4 ja 24
|
|
Biopsia
Aikaikkuna: Mukaanottohetkellä viikot 4 ja 24
|
Lihasbiopsioiden arviointi kansainvälisesti validoidun pisteytysjärjestelmän mukaan
|
Mukaanottohetkellä viikot 4 ja 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Cyril GITIAUX, Doctor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Lazarevic D, Pistorio A, Palmisani E, Miettunen P, Ravelli A, Pilkington C, Wulffraat NM, Malattia C, Garay SM, Hofer M, Quartier P, Dolezalova P, Penades IC, Ferriani VP, Ganser G, Kasapcopur O, Melo-Gomes JA, Reed AM, Wierzbowska M, Rider LG, Martini A, Ruperto N; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO). The PRINTO criteria for clinically inactive disease in juvenile dermatomyositis. Ann Rheum Dis. 2013 May;72(5):686-93. doi: 10.1136/annrheumdis-2012-201483. Epub 2012 Jun 26.
- Bode RK, Klein-Gitelman MS, Miller ML, Lechman TS, Pachman LM. Disease activity score for children with juvenile dermatomyositis: reliability and validity evidence. Arthritis Rheum. 2003 Feb 15;49(1):7-15. doi: 10.1002/art.10924.
- Ruperto N, Ravelli A, Pistorio A, Ferriani V, Calvo I, Ganser G, Brunner J, Dannecker G, Silva CA, Stanevicha V, Cate RT, van Suijlekom-Smit LW, Voygioyka O, Fischbach M, Foeldvari I, Hilario O, Modesto C, Saurenmann RK, Sauvain MJ, Scheibel I, Sommelet D, Tambic-Bukovac L, Barcellona R, Brik R, Ehl S, Jovanovic M, Rovensky J, Bagnasco F, Lovell DJ, Martini A; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO); Pediatric Rheumatology Collaborative Study Group (PRCSG). The provisional Paediatric Rheumatology International Trials Organisation/American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism Disease activity core set for the evaluation of response to therapy in juvenile dermatomyositis: a prospective validation study. Arthritis Rheum. 2008 Jan 15;59(1):4-13. doi: 10.1002/art.23248.
- Giancane G, Lavarello C, Pistorio A, Oliveira SK, Zulian F, Cuttica R, Fischbach M, Magnusson B, Pastore S, Marini R, Martino S, Pagnier A, Soler C, Stanevicha V, Ten Cate R, Uziel Y, Vojinovic J, Fueri E, Ravelli A, Martini A, Ruperto N; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO). The PRINTO evidence-based proposal for glucocorticoids tapering/discontinuation in new onset juvenile dermatomyositis patients. Pediatr Rheumatol Online J. 2019 May 22;17(1):24. doi: 10.1186/s12969-019-0326-5.
- Mammen AL, Allenbach Y, Stenzel W, Benveniste O; ENMC 239th Workshop Study Group. 239th ENMC International Workshop: Classification of dermatomyositis, Amsterdam, the Netherlands, 14-16 December 2018. Neuromuscul Disord. 2020 Jan;30(1):70-92. doi: 10.1016/j.nmd.2019.10.005. Epub 2019 Oct 25. No abstract available.
- Singh G, Athreya BH, Fries JF, Goldsmith DP. Measurement of health status in children with juvenile rheumatoid arthritis. Arthritis Rheum. 1994 Dec;37(12):1761-9. doi: 10.1002/art.1780371209.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 10. marraskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 13. toukokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 2. tammikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 5. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 29. elokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 1. syyskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 23. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Sidekudostaudit
- Ihosairaudet
- Myosiitti
- Polymyosiitti
- Iho- ja sidekudostaudit
- Dermatomyosiitti
- Tutkintatekniikat
- Kliiniset laboratoriotekniikat
- Diagnostiikkatekniikat ja menettelyt
- Diagnoosi
- Diagnostiset tekniikat, synnytys- ja gynekologiset
- baricitinibi
- Raskaustestit
Muut tutkimustunnusnumerot
- APHP211036
- 2022-000506-10 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .