Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Baricitinib i behandling av nyoppstått juvenil dermatomyositt (MYOCIT) (MYOCIT)

20. april 2026 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Baricitinib i behandling av nyoppstått juvenil dermatomyositt

MYOCIT-studien tar sikte på å evaluere effekten og sikkerheten til baricitinib i forbindelse med kortikosteroider hos nyoppståtte pasienter med juvenil dermatomyositt (JDM) i en fase II-studie med mål om å oppnå en bedre effekt enn den konvensjonelle kombinasjonen metotreksat (MTX) og kortikosteroider over 24 ukers studieperiode. Derfor antar etterforskerne at baricitinib kan brukes som førstelinjebehandling ved alle former for DMJ, inkludert den mest alvorlige, med en god sikkerhetsprofil.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Juvenil dermatomyositt

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Juvenil dermatomyositt (JDM) er en sjelden og alvorlig pediatrisk idiopatisk inflammatorisk myopati, assosiert med betydelig morbiditet og dødelighet. Kombinasjonen av kortikosteroider og metotreksat (MTX) anbefales ved nyoppstått JDM i henhold til en randomisert studie. I denne studien ble det imidlertid rapportert behandlingssvikt hos 13/46 (28 %) pasienter, og alvorlig JDM (kutan eller gastrointestinal ulcerasjon, interstitiell lungesykdom, kardiomyopati) ble ikke tatt i betraktning. Disse dataene understreker behovet for en mer effektiv førstelinjebehandling. Vurderer: 1) den sterke implikasjonen av type IFN-I i patofysiologien til JDM 2) rapporten om effekten og sikkerheten til JAK-hemmere (JAKis) (baricitinb, tofacitinib) hos ca. 50 refraktære DM-pasienter, og 9 JDM, en studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til baricitinib i kombinasjon med kortikosteroider ved nyoppstått JDM er berettiget.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Fase

Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Frankrike
- - Bordeaux, Frankrike
    - Hôpital Pellegrin
  - Bron, Frankrike
    - Hopital Femme Mere Enfant
  - Lille, Frankrike
    - Hôpital Jeanne de Flandre
  - Marseille, Frankrike
    - Hôpital La Timone
  - Montpellier, Frankrike
    - Hôpital Villeneuce
  - Nancy, Frankrike
    - Hôpital Brabois
  - Paris, Frankrike
    - Hôpital TROUSSEAU
  - Paris, Frankrike
    - Hopital Robert Debre
  - Paris, Frankrike
    - Hopital Necker - Enfants malades : unité d'immuno-hématologie et rhumatologie
  - Paris, Frankrike
    - Hôpital du Kremlin-Bicêtre
  - Paris, Frankrike
    - Hôpital Necker - Enfants malades : service de dermatologie
  - Strasbourg, Frankrike
    - Hôpital de Hautepierre
  - Toulouse, Frankrike
    - Hopital Purpan

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

9 måneder til 14 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasient i alderen 3-18 år med nyoppstått juvenil dermatomyositt, i henhold til ENMC 2018 dermatomyositis klassifiseringskriteriene
Muskelsvakhet ved MMT og/eller CMAS (MMT < 74 og/eller CMAS < 45)
Seropositivitet for vannkopper
For pasienter i fertil alder (etter menarche): Negativ βHCG og effektiv prevensjonsmetode (seksuell avholdenhet, hormonell prevensjon, intrauterin enhet eller hormonfrigjørende system, cap, diafragma eller svamp med spermicid, kondom) inntil 7 dager etter administrering av siste dose av Baricitinib
Skjema for informert samtykke signert av pasientens eller barnets foreldre Pasient tilknyttet et trygderegime

Eksklusjonskriterier

Amyopatisk dermatomyositt (uten muskelsvakhet)
Manglende evne til å bli behandlet oralt eller å ta piller
Tidligere behandling med JAK-hemmer
Tidligere behandling av JDM med immundempende legemidler eller andre biologiske midler enn kortikosteroider. Tidligere behandling med prednison var ikke tillatt i mer enn 1 måned.
Tidligere historie med kreft
Levende vaksine innen 4 uker før oppstart av baricitinibbehandling
Aktuelle eller nylige (< 4 uker før baseline) av aktive infeksjoner i henhold til etterforskerens vurdering, men nødvendigvis inkludert HBV, HCV, HIV, tuberkulose.
Positiv blod CMV PCR
Kreatininclearance < 40 ml/min
Lymfocytter < 0,5x109 celler/L og nøytrofiler < 1x109 celler/L
Hemoglobin < 8 g/dL
Symptomatisk herpes herpes simplex-infeksjon innen 12 uker før inkludering
Positivitet for antifosfolipidantistoffer (Lupus antikoagulant og/eller anti-beta2 glykoprotein 1 og/eller anti-kardiolipin)
Anamnese med trombose eller vurdert som høy risiko for venøs trombose av etterforskeren
Tilstedeværelse av alvorlige JDM-relaterte involveringer: kardiovaskulær (krever vasopressiv medikament og/eller intensivavdeling), respiratorisk (krever oksygen og/eller intensivavdeling), gastrointestinal (krever abdominal kirurgi).
Anamnese med alvorlig ikke-relatert JDM-engasjement: kardiovaskulær, respiratorisk, lever, gastrointestinal, endokrine, hematologiske, nevrologiske eller nevropsykiatriske lidelser eller annen alvorlig og/eller ustabil sykdom som etter etterforskerens mening kan utgjøre en uakseptabel risiko, når tar baricitinib.
Faktisk eller i prosjekt av graviditet og amming til de 7 dagene etter administrering av siste dose av Baricitinib
Pasient på AME (statlig medisinsk hjelpemiddel)
Deltakelse i en annen intervensjonsstudie som involverer menneskelige deltakere eller være i eksklusjonsperioden på slutten av en tidligere studie som involverer menneskelige deltakere

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: N/A
Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
Masking: Ingen (Open Label)

Antall våpen

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm	Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Baricitinib	Legemiddel: Baricitinib Orale tabletter (2 mg) vil bli brukt For barn > eller = 6 år: 4 mg én gang daglig (2 x 2 mg) i løpet av 24 ukers studien. For barn < 6 år: 2 mg én gang daglig i løpet av de 24 ukene -periodestudie Biologisk: farmakokinetikkstudie ekstra blodprøve i uke 4, 8, 12 og 24 Biologisk: dosering av cytokiner ekstra blodprøve i uke 0, 4 og 24 Biologisk: transkriptomisk analyse ekstra blodprøve i uke 0, 4 og 24 Atferdsmessig: Foreldreversjon av Child Health Questionnaire (CHQ) Evaluer av foreldrene ved hvert besøk Atferdsmessig: Spørreskjema for barnehelsevurdering Evaluer av foreldrene ved hvert besøk Biologisk: Graviditetstest Uringraviditetstest ved V4 En dose bHCG med gjeldende biologisk analyse gjøres ved hvert besøk (unntatt V4)

Deltakergruppe / Arm

Intervensjon / Behandling

Eksperimentell: Baricitinib

Legemiddel: Baricitinib

Orale tabletter (2 mg) vil bli brukt For barn > eller = 6 år: 4 mg én gang daglig (2 x 2 mg) i løpet av 24 ukers studien. For barn < 6 år: 2 mg én gang daglig i løpet av de 24 ukene -periodestudie

Biologisk: farmakokinetikkstudie

ekstra blodprøve i uke 4, 8, 12 og 24

Biologisk: dosering av cytokiner

ekstra blodprøve i uke 0, 4 og 24

Biologisk: transkriptomisk analyse

ekstra blodprøve i uke 0, 4 og 24

Atferdsmessig: Foreldreversjon av Child Health Questionnaire (CHQ)

Evaluer av foreldrene ved hvert besøk

Atferdsmessig: Spørreskjema for barnehelsevurdering

Evaluer av foreldrene ved hvert besøk

Biologisk: Graviditetstest

Uringraviditetstest ved V4 En dose bHCG med gjeldende biologisk analyse gjøres ved hvert besøk (unntatt V4)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
PRINTO 20 (Pediatric Rheumatology International Trials Organization-skala) Tidsramme: I uke 24	Oppnåelse av det validerte juvenile dermatomyositt PRINTO 20-nivået av forbedring. PRINTO 20 forbedringsnivå er definert som en forbedring på 20 % eller mer i tre eller flere av de seks variablene i kjernesettet for juvenil dermatomyositt, med en eller ingen variabel som forverres med mer enn 30 % (muskelstyrken kan ikke være variabelen forverring) : muskelstyrke, vurdert med Childhood Myositis Assessment Scale (CMAS), legens globale vurdering av pasientens sykdomsaktivitet (Physician's VAS) global vurdering av sykdomsaktivitet gjennom Disease Activity Score (DAS) funksjonsevne gjennom Childhood Health Assessment Questionnaire (C-HAQ) foreldres globale vurdering av barnets generelle velvære (foreldres VAS) helserelatert livskvalitet, gjennom foreldreversjonen av Child Health Questionnaire (CHQ-Phs) En høyere skår er 100 % og betyr et bedre resultat, en lavere skår er 0 % og betyr et dårligere resultat.	I uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
PRINTO 20 Pediatric Rheumatology International Trials Organization-skala - nivå 20 Tidsramme: I uke 4, 8, 12 og 16	oppnåelse av det validerte juvenil dermatomyositt PRINTO 20-nivået; når et minimum på 20 % er en høyere poengsum 100 % og betyr et bedre resultat en lavere poengsum er 0 % og betyr et dårligere resultat	I uke 4, 8, 12 og 16
PRINTO 50 Pediatric Rheumatology International Trials Organization skala - nivå 50 Tidsramme: I uke 4, 8, 12 og 16	oppnåelse av det validerte juvenil dermatomyositt PRINTO 50-nivået; når et minimum på 50 % er en høyere poengsum 100 % og betyr et bedre resultat en lavere poengsum er 0 % og betyr et dårligere resultat	I uke 4, 8, 12 og 16
PRINTO 70 Pediatric Rheumatology International Trials Organization-skala - nivå 70 Tidsramme: I uke 4, 8, 12 og 16	oppnåelse av det validerte juvenil dermatomyositt PRINTO 70-nivået; når et minimum på 70 % er en høyere poengsum 100 % og betyr et bedre resultat en lavere poengsum er 0 % og betyr et dårligere resultat	I uke 4, 8, 12 og 16
PRINTO 90 Pediatric Rheumatology International Trials Organization skala - nivå 90 Tidsramme: I uke 4, 8, 12 og 16	oppnåelse av det validerte juvenil dermatomyositt PRINTO 90-nivået; når et minimum på 90 % er en høyere poengsum 100 % og betyr et bedre resultat en lavere poengsum er 0 % og betyr et dårligere resultat	I uke 4, 8, 12 og 16
Total forbedringspoeng (TIS) Tidsramme: Ved inkludering uke 4, 8, 12, 16 og 24	Relative og absolutte variasjoner av TIS. TIS er summen av forbedringen i hvert av de seks kjernesettmålene for sykdomsaktiviteter. Minimumsskåren er 0 (verre) og maksimumskåren er 100 (bedre) En stor respons er definert av en skåre > 70 En moderat respons er definert ved en skåre > 45 En minimal respons er definert av en skåre > 30	Ved inkludering uke 4, 8, 12, 16 og 24
Klinisk inaktiv sykdom Tidsramme: I uke 4, 8, 12 og 24	i henhold til PRINTO-kriteriene	I uke 4, 8, 12 og 24
Cutan Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDSAI) Tidsramme: Ved inkludering uke 4, 8, 12, 16 og 24	vurdere hudaktivitet og skade på tvers av flere kroppsregioner hos pasienter med dermatomyositt	Ved inkludering uke 4, 8, 12, 16 og 24
Myositis Disease Activity Assessment VAS (MYOACT) Tidsramme: Ved inkludering uke 4, 8, 12, 16 og 24	Vurder relative og absolutte variasjoner av ekstramuskulær aktivitet	Ved inkludering uke 4, 8, 12, 16 og 24
interstitiell lungesykdom Tidsramme: Ved inkludering og uke 24	Vurdert ved forbedring av minst 10 % av FCV, PTC og DLCO og/eller forbedring av lunge-tomodensitomery i henhold til en spesifikk skala	Ved inkludering og uke 24
Dose av kortikosteroid Tidsramme: I uke 24	Doseavtrapping ved 6 måneder	I uke 24
Farmakokinetikkstudie Tidsramme: I uke 4, 8, 12 og 24	Ikke-kompartmentell analyse av baricitinib	I uke 4, 8, 12 og 24
Farmakokinetikkstudie (PK) med areal under kurven Tidsramme: I uke 4, 8, 12 og 24	Korrelasjon mellom areal under kurven AUC i ng.h/ml (PK-parameter for baricitinib) og sykdomsaktivitetens skårer	I uke 4, 8, 12 og 24
Farmakokinetikkstudie (PK) med maksimal konsentrasjon Tidsramme: I uke 4, 8, 12 og 24	Korrelasjon mellom maksimal konsentrasjon Cmax i ng/ml (PK-parameter for baricitinib) og sykdomsaktivitetens skårer	I uke 4, 8, 12 og 24
Farmakokinetikk (PK) studie med gjennom konsentrasjon Tidsramme: I uke 4, 8, 12 og 24	Korrelasjon mellom gjennomkonsentrasjon Ctrough, i ng/mL (PK-parameter for baricitinib) og sykdomsaktivitetens skårer	I uke 4, 8, 12 og 24
dosering av cytokiner Tidsramme: Ved inkludering uke 4 og 24	Måling av serum IFN-, IFN-y, IL-1β, IL-4, Il-5, IL-6, IL-8, IL-10, IL-12p70, IL-22, TNF α	Ved inkludering uke 4 og 24
transkriptomisk analyse Tidsramme: Ved inkludering uke 4 og 24	Studie av genuttrykk innenfor 800 gener relatert til immunitet	Ved inkludering uke 4 og 24
Biopsi Tidsramme: Ved inkludering uke 4 og 24	Vurdering av muskelbiopsier i henhold til det internasjonalt validerte skåresystemet	Ved inkludering uke 4 og 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbeidspartnere

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Etterforskere

Studieleder: Cyril GITIAUX, Doctor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. november 2022

Primær fullføring (Faktiske)

13. mai 2025

Studiet fullført (Faktiske)

2. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. juli 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

1. september 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. april 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

APHP211036
2022-000506-10 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Baricitinib i behandling av nyoppstått juvenil dermatomyositt (MYOCIT) (MYOCIT)