巴瑞克替尼治疗新发幼年型皮肌炎（MYOCIT） (MYOCIT)
2026年4月20日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
巴瑞克替尼治疗新发幼年型皮肌炎
MYOCIT 研究旨在在 II 期试验中评估巴瑞克替尼与皮质类固醇联合治疗新发幼年型皮肌炎 (JDM) 患者的疗效和安全性，目的是获得比甲氨蝶呤 (MTX) 和皮质类固醇常规联合用药更好的疗效在 24 周的学习期间。
因此，研究人员假设 baricitinib 可用作所有形式 DMJ 的一线治疗，包括最严重的 DMJ，具有良好的安全性。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
幼年性皮肌炎 (JDM) 是一种罕见且严重的小儿发病的特发性炎症性肌病，具有显着的发病率和死亡率。
根据一项随机试验，推荐在新发 JDM 中联合使用皮质类固醇和甲氨蝶呤 (MTX)。
然而，在该试验中，13/46 (28%) 患者报告治疗失败，并且未考虑严重的 JDM（皮肤或胃肠道溃疡、间质性肺病、心肌病）。
这些数据强调需要更有效的一线治疗。
考虑到：1) I 型干扰素在 JDM 病理生理学中的重要意义 2) JAK 抑制剂 (JAKis)（baricitinb、tofacitinib）在约 50 名难治性 DM 患者和 9 名 JDM 中的疗效和安全性的报告，一项试验评估 baricitinib 联合皮质类固醇治疗新发 JDM 的疗效和安全性是有必要的。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
16
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bordeaux、法国
- Hôpital Pellegrin
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Bron、法国
- Hopital Femme Mere Enfant
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Lille、法国
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Marseille、法国
- Hôpital La Timone
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Montpellier、法国
- Hôpital Villeneuce
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Nancy、法国
- Hôpital Brabois
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Paris、法国
- Hôpital TROUSSEAU
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Paris、法国
- Hopital Robert Debre
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Paris、法国
- Hopital Necker - Enfants malades : unité d'immuno-hématologie et rhumatologie
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Paris、法国
- Hôpital du Kremlin-Bicêtre
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Paris、法国
- Hôpital Necker - Enfants malades : service de dermatologie
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Strasbourg、法国
- Hôpital de Hautepierre
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Toulouse、法国
- Hopital Purpan
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10个月 至 14年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据ENMC 2018年皮肌炎分类标准，3-18岁新发幼年型皮肌炎患者
- MMT 和/或 CMAS 时肌肉无力（MMT < 74 和/或 CMAS < 45）
- 水痘血清阳性
- 对于育龄患者（月经初潮后）：βHCG 阴性和有效避孕方法（性禁欲、激素避孕、宫内节育器或激素释放系统、带杀精剂的帽、隔膜或海绵、避孕套）直至给药后 7 天最后一剂巴瑞克替尼
- 患者或儿童父母签署的知情同意书 患者参加社会保障制度
排除标准
- 无肌病性皮肌炎（无肌无力）
- 无法通过口服方式治疗或服用药物
- 既往使用 JAK 抑制剂治疗
- 以前用免疫抑制药物或皮质类固醇以外的生物制剂治疗 JDM。 先前使用泼尼松治疗的时间不得超过 1 个月。
- 既往癌症史
- 开始巴瑞克替尼治疗前 4 周内接种活疫苗
- 根据研究者的理解，当前或最近（基线前 < 4 周）的活动性感染，但必须包括 HBV、HCV、HIV、结核病。
- 阳性血液 CMV PCR
- 肌酐清除率 < 40 毫升/分钟
- 淋巴细胞 < 0.5x109 细胞/L 和中性粒细胞 < 1x109 细胞/L
- 血红蛋白 < 8 克/分升
- 入组前 12 周内有症状的单纯疱疹病毒感染
- 抗磷脂抗体（狼疮抗凝剂和/或抗 β2 糖蛋白 1 和/或抗心磷脂）阳性
- 有血栓形成史或研究者认为有静脉血栓形成的高风险
- 存在严重的 JDM 相关受累：心血管（需要血管加压药物和/或重症监护病房）、呼吸系统（需要氧气和/或重症监护病房）、胃肠道（需要腹部手术）。
- 严重的非相关 JDM 受累史：心血管、呼吸系统、肝脏、胃肠道、内分泌、血液学、神经学或神经精神疾病或任何其他严重和/或不稳定的疾病，研究者认为这些疾病可能构成不可接受的风险，当服用巴瑞克替尼。
- 实际或计划怀孕和哺乳直到最后一剂 Baricitinib 给药后 7 天
- AME（国家医疗援助）患者
- 参与另一项涉及人类参与者的干预研究或在先前涉及人类参与者的研究结束时处于排除期
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：巴瑞克替尼
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将使用口服片剂 (2 mg) 对于 > 或 = 6 岁的儿童：在 24 周的研究期间每天一次 4 mg (2 x 2 mg) 对于 < 6 岁的儿童：在 24 周期间每天一次 2 mg -期间学习
在第 4、8、12 和 24 周进行额外的血液采样
在第 0、4 和 24 周进行额外的血液采样
在第 0、4 和 24 周进行额外的血液采样
每次拜访家长评价
每次拜访家长评价
V4 尿妊娠试验 每次就诊时进行 bHCG 剂量和当前生物学分析（V4 除外）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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PRINTO 20（儿科风湿病国际试验组织量表）
大体时间：在第 24 周
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达到经过验证的青少年皮肌炎 PRINTO 20 改善水平。 PRINTO 20 水平的改善定义为青少年皮肌炎核心组的六个变量中的三个或更多变量有 20% 或更多的改善，其中一个或没有变量恶化超过 30%（肌肉力量不能是变量恶化） :
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在第 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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PRINTO 20 儿科风湿病国际试验组织量表 - 20 级
大体时间：在第 4、8、12 和 16 周
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达到经过验证的青少年皮肌炎 PRINTO 20 水平；达到最低 20% 更高的分数是 100%，意味着更好的结果 更低的分数是 0%，意味着更差的结果
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在第 4、8、12 和 16 周
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PRINTO 50 儿科风湿病国际试验组织量表 - 50 级
大体时间：在第 4、8、12 和 16 周
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达到经过验证的青少年皮肌炎 PRINTO 50 水平；达到最低 50% 更高的分数是 100%，意味着更好的结果 更低的分数是 0%，意味着更差的结果
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在第 4、8、12 和 16 周
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PRINTO 70 儿科风湿病国际试验组织量表 - 70 级
大体时间：在第 4、8、12 和 16 周
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达到经过验证的青少年皮肌炎 PRINTO 70 水平；达到最低 70% 更高的分数是 100%，意味着更好的结果 更低的分数是 0%，意味着更差的结果
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在第 4、8、12 和 16 周
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PRINTO 90 儿科风湿病国际试验组织量表 - 90 级
大体时间：在第 4、8、12 和 16 周
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达到经过验证的青少年皮肌炎 PRINTO 90 水平；达到最低 90% 更高的分数是 100%，意味着更好的结果 更低的分数是 0%，意味着更差的结果
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在第 4、8、12 和 16 周
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总改进分数 (TIS)
大体时间：纳入时，第 4、8、12、16 和 24 周
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TIS 的相对和绝对变化。
TIS 是疾病活动的六个核心集测量值中每一个的改善总和 最低分数为 0（更差），最高分数为 100（更好） 主要反应定义为分数 > 70 中等反应定义为得分 > 45 最小响应定义为得分 > 30
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纳入时，第 4、8、12、16 和 24 周
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临床非活动性疾病
大体时间：在第 4、8、12 和 24 周
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根据 PRINTO 标准
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在第 4、8、12 和 24 周
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皮肤皮肌炎疾病面积和严重程度指数 (CDSAI)
大体时间：纳入时，第 4、8、12、16 和 24 周
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评估皮肌炎患者身体多个部位的皮肤活动和损伤
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纳入时，第 4、8、12、16 和 24 周
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肌炎疾病活动评估 VAS (MYOACT)
大体时间：纳入时，第 4、8、12、16 和 24 周
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评估肌外活动的相对和绝对变化
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纳入时，第 4、8、12、16 和 24 周
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间质性肺病
大体时间：入组时和第 24 周时
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通过至少 10% 的 FCV、PTC 和 DLCO 改善和/或根据特定量表改善肺断层密度测量来评估
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入组时和第 24 周时
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皮质类固醇的剂量
大体时间：在第 24 周
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6 个月时逐渐减量
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在第 24 周
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药代动力学研究
大体时间：在第 4、8、12 和 24 周
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巴瑞克替尼的非房室分析
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在第 4、8、12 和 24 周
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使用曲线下面积的药代动力学 (PK) 研究
大体时间：在第 4、8、12 和 24 周
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曲线下面积 AUC in ng.h/ml（巴瑞克替尼的 PK 参数）与疾病活动评分之间的相关性
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在第 4、8、12 和 24 周
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最大浓度的药代动力学 (PK) 研究
大体时间：在第 4、8、12 和 24 周
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以 ng/mL 表示的最大浓度 Cmax（baricitinib 的 PK 参数）与疾病活动评分之间的相关性
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在第 4、8、12 和 24 周
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通过浓度进行药代动力学 (PK) 研究
大体时间：在第 4、8、12 和 24 周
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通过浓度 Ctrough，以 ng/mL（巴瑞克替尼的 PK 参数）和疾病活动评分之间的相关性
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在第 4、8、12 和 24 周
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细胞因子剂量
大体时间：纳入时，第 4 周和第 24 周
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血清IFN-α、IFN-γ、IL-1β、IL-4、IL-5、IL-6、IL-8、IL-10、IL-12p70、IL-22、TNFα的测定
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纳入时，第 4 周和第 24 周
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转录组学分析
大体时间：纳入时，第 4 周和第 24 周
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800个免疫相关基因表达研究
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纳入时，第 4 周和第 24 周
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活检
大体时间：纳入时，第 4 周和第 24 周
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根据国际验证的评分系统评估肌肉活检
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纳入时，第 4 周和第 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Cyril GITIAUX, Doctor、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Lazarevic D, Pistorio A, Palmisani E, Miettunen P, Ravelli A, Pilkington C, Wulffraat NM, Malattia C, Garay SM, Hofer M, Quartier P, Dolezalova P, Penades IC, Ferriani VP, Ganser G, Kasapcopur O, Melo-Gomes JA, Reed AM, Wierzbowska M, Rider LG, Martini A, Ruperto N; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO). The PRINTO criteria for clinically inactive disease in juvenile dermatomyositis. Ann Rheum Dis. 2013 May;72(5):686-93. doi: 10.1136/annrheumdis-2012-201483. Epub 2012 Jun 26.
- Bode RK, Klein-Gitelman MS, Miller ML, Lechman TS, Pachman LM. Disease activity score for children with juvenile dermatomyositis: reliability and validity evidence. Arthritis Rheum. 2003 Feb 15;49(1):7-15. doi: 10.1002/art.10924.
- Ruperto N, Ravelli A, Pistorio A, Ferriani V, Calvo I, Ganser G, Brunner J, Dannecker G, Silva CA, Stanevicha V, Cate RT, van Suijlekom-Smit LW, Voygioyka O, Fischbach M, Foeldvari I, Hilario O, Modesto C, Saurenmann RK, Sauvain MJ, Scheibel I, Sommelet D, Tambic-Bukovac L, Barcellona R, Brik R, Ehl S, Jovanovic M, Rovensky J, Bagnasco F, Lovell DJ, Martini A; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO); Pediatric Rheumatology Collaborative Study Group (PRCSG). The provisional Paediatric Rheumatology International Trials Organisation/American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism Disease activity core set for the evaluation of response to therapy in juvenile dermatomyositis: a prospective validation study. Arthritis Rheum. 2008 Jan 15;59(1):4-13. doi: 10.1002/art.23248.
- Giancane G, Lavarello C, Pistorio A, Oliveira SK, Zulian F, Cuttica R, Fischbach M, Magnusson B, Pastore S, Marini R, Martino S, Pagnier A, Soler C, Stanevicha V, Ten Cate R, Uziel Y, Vojinovic J, Fueri E, Ravelli A, Martini A, Ruperto N; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO). The PRINTO evidence-based proposal for glucocorticoids tapering/discontinuation in new onset juvenile dermatomyositis patients. Pediatr Rheumatol Online J. 2019 May 22;17(1):24. doi: 10.1186/s12969-019-0326-5.
- Mammen AL, Allenbach Y, Stenzel W, Benveniste O; ENMC 239th Workshop Study Group. 239th ENMC International Workshop: Classification of dermatomyositis, Amsterdam, the Netherlands, 14-16 December 2018. Neuromuscul Disord. 2020 Jan;30(1):70-92. doi: 10.1016/j.nmd.2019.10.005. Epub 2019 Oct 25. No abstract available.
- Singh G, Athreya BH, Fries JF, Goldsmith DP. Measurement of health status in children with juvenile rheumatoid arthritis. Arthritis Rheum. 1994 Dec;37(12):1761-9. doi: 10.1002/art.1780371209.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年11月10日
初级完成 (实际的)
2025年5月13日
研究完成 (实际的)
2026年1月2日
研究注册日期
首次提交
2022年7月5日
首先提交符合 QC 标准的
2022年8月29日
首次发布 (实际的)
2022年9月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月20日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
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