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Baricitinib bei der Behandlung von neu aufgetretener juveniler Dermatomyositis (MYOCIT) (MYOCIT)

8. Januar 2024 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Baricitinib in der Behandlung von neu auftretender juveniler Dermatomyositis

Die MYOCIT-Studie zielt darauf ab, die Wirksamkeit und Sicherheit von Baricitinib in Verbindung mit Kortikosteroiden bei neu aufgetretenen Patienten mit juveniler Dermatomyositis (JDM) in einer Phase-II-Studie zu bewerten, mit dem Ziel, eine bessere Wirksamkeit als die herkömmliche Kombination von Methotrexat (MTX) und Kortikosteroiden zu erreichen über den 24-wöchigen Studienzeitraum. Daher stellen die Forscher die Hypothese auf, dass Baricitinib als Erstlinienbehandlung bei allen Formen von DMJ, einschließlich der schwersten, mit einem guten Sicherheitsprofil eingesetzt werden könnte.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die juvenile Dermatomyositis (JDM) ist eine seltene und schwere idiopathische entzündliche Myopathie mit Beginn im Kindesalter, die mit erheblicher Morbidität und Mortalität einhergeht. Die Kombination von Kortikosteroiden und Methotrexat (MTX) wird laut einer randomisierten Studie bei neu aufgetretenem JDM empfohlen. In dieser Studie wurde jedoch bei 13/46 (28 %) Patienten über Behandlungsversagen berichtet, und schwerer JDM (kutane oder gastrointestinale Ulzeration, interstitielle Lungenerkrankung, Kardiomyopathie) wurde nicht berücksichtigt. Diese Daten unterstreichen die Notwendigkeit einer effizienteren Erstlinienbehandlung. In Anbetracht: 1) der starken Implikation von Typ IFN-I in der Pathophysiologie von JDM 2) des Berichts über die Wirksamkeit und Sicherheit von JAK-Inhibitoren (JAKis) (Baricitinb, Tofacitinib) bei etwa 50 Patienten mit refraktärem DM und 9 JDM, einer Studie die die Wirksamkeit und Sicherheit von Baricitinib in Kombination mit Kortikosteroiden bei neu aufgetretenem JDM bewertet, gerechtfertigt ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

16

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 16 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient im Alter von 3 bis 18 Jahren mit neu aufgetretener juveniler Dermatomyositis gemäß den ENMC 2018-Klassifikationskriterien für Dermatomyositis
  • Muskelschwäche bei MMT und/oder CMAS (MMT < 74 und/oder CMAS < 45)
  • Seropositivität für Windpocken
  • Für Patientinnen im gebärfähigen Alter (nach Menarche): βHCG-negativ und wirksame Verhütungsmethode (sexuelle Abstinenz, hormonelle Verhütung, Intrauterinpessar oder hormonfreisetzendes System, Kappe, Diaphragma oder Schwamm mit Spermizid, Kondom) bis 7 Tage nach der Verabreichung letzte Dosis von Baricitinib
  • Einverständniserklärung, unterzeichnet von den Eltern des Patienten oder des Kindes. Patient, der einem Sozialversicherungssystem angehört

Ausschlusskriterien

  • Amyopathische Dermatomyositis (ohne Muskelschwäche)
  • Unfähigkeit, oral behandelt zu werden oder Pillen einzunehmen
  • Vorherige Behandlung mit JAK-Inhibitor
  • Frühere Behandlung von JDM mit anderen Immunsuppressiva oder Biologika als Kortikosteroiden. Eine vorherige Behandlung mit Prednison war nicht länger als 1 Monat erlaubt.
  • Vorgeschichte von Krebs
  • Lebendimpfstoff innerhalb von 4 Wochen vor Beginn der Baricitinib-Therapie
  • Aktuelle oder aktuelle (< 4 Wochen vor Studienbeginn) aktive Infektionen nach Einschätzung des Prüfarztes, aber notwendigerweise, einschließlich HBV, HCV, HIV, Tuberkulose.
  • Positive Blut-CMV-PCR
  • Kreatinin-Clearance < 40 ml/min
  • Lymphozyten < 0,5x109 Zellen/L und Neutrophile < 1x109 Zellen/L
  • Hämoglobin < 8 g/dl
  • Symptomatische Herpes-Herpes-simplex-Infektion innerhalb von 12 Wochen vor Aufnahme
  • Positivität für Antiphospholipid-Antikörper (Lupus-Antikoagulans und/oder Anti-beta2-Glykoprotein 1 und/oder Anti-Cardiolipin)
  • Thrombose in der Vorgeschichte oder vom Prüfarzt als mit hohem Risiko für eine Venenthrombose eingestuft
  • Vorhandensein schwerer JDM-bezogener Beteiligungen: kardiovaskulär (erfordert vasopressive Medikamente und/oder Intensivstation), respiratorisch (erfordert Sauerstoff und/oder Intensivstation), gastrointestinal (erfordert eine Bauchoperation).
  • Anamnestische schwere nicht verwandte JDM-Beteiligung: kardiovaskuläre, respiratorische, hepatische, gastrointestinale, endokrine, hämatologische, neurologische oder neuropsychiatrische Erkrankungen oder andere schwere und/oder instabile Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes ein inakzeptables Risiko darstellen könnten, wenn Einnahme von Baricitinib.
  • Tatsächliche oder geplante Schwangerschaft und Stillzeit bis 7 Tage nach Verabreichung der letzten Baricitinib-Dosis
  • Patient auf AME (staatliche medizinische Hilfe)
  • Teilnahme an einer anderen Interventionsstudie mit menschlichen Teilnehmern oder sich am Ende einer früheren Studie mit menschlichen Teilnehmern in der Ausschlussphase befinden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Baricitinib
Arzneimittel: Baricitinib
Es werden orale Tabletten (2 mg) verwendet. Für Kinder > oder = 6 Jahre: 4 mg einmal täglich (2 x 2 mg) während der 24-wöchigen Studie. Für Kinder < 6 Jahre: 2 mg einmal täglich während der 24 Wochen -Studium
Biologisch: Studie zur Pharmakokinetik
zusätzliche Blutentnahmen in Woche 4, 8, 12 und 24
Biologisch: Dosierung von Zytokinen
zusätzliche Blutentnahmen in den Wochen 0, 4 und 24
Biologisch: Transkriptomanalyse
zusätzliche Blutentnahmen in den Wochen 0, 4 und 24
Verhalten: Elternversion des Child Health Questionnaire (CHQ)
Bewertung durch die Eltern bei jedem Besuch
Verhalten: Fragebogen zur Beurteilung der Gesundheit von Kindern
Bewertung durch die Eltern bei jedem Besuch
Biologisch: Schwangerschaftstest
Urin-Schwangerschaftstest bei V4 Bei jedem Besuch wird eine bHCG-Dosierung mit aktueller biologischer Analyse durchgeführt (außer V4)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PRINTO 20 (Paediatric Rheumatology INternational Trials Organization Skala)
Zeitfenster: In Woche 24

Erreichen des validierten Verbesserungslevels PRINTO 20 für juvenile Dermatomyositis. Das PRINTO 20-Verbesserungsniveau ist definiert als eine Verbesserung von 20 % oder mehr bei drei oder mehr der sechs Variablen des Kernsatzes der juvenilen Dermatomyositis, wobei sich eine oder keine Variable um mehr als 30 % verschlechtert (Muskelkraft kann nicht die variable Verschlechterung sein) :

  1. Muskelkraft, bewertet mit der Childhood Myositis Assessment Scale (CMAS),
  2. ärztliche Gesamteinschätzung der Krankheitsaktivität des Patienten (Ärztliche VAS)
  3. Bewertung der globalen Krankheitsaktivität durch den Disease Activity Score (DAS)
  4. Funktionsfähigkeit durch den Childhood Health Assessment Questionnaire (C-HAQ)
  5. Gesamtbeurteilung des allgemeinen Wohlbefindens des Kindes durch die Eltern (VAS der Eltern)
  6. gesundheitsbezogene Lebensqualität, durch die Elternversion des Child Health Questionnaire (CHQ-Phs) Eine höhere Punktzahl ist 100 % und bedeutet ein besseres Ergebnis, eine niedrigere Punktzahl ist 0 % und bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
In Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PRINTO 20 Pediatric Rheumatology INternational Trials Organization Scale – Stufe 20
Zeitfenster: In Woche 4, 8, 12 und 16
Erreichen des validierten Niveaus PRINTO 20 für juvenile Dermatomyositis ; Bei Erreichen von mindestens 20 % bedeutet eine höhere Punktzahl 100 % und bedeutet ein besseres Ergebnis, eine niedrigere Punktzahl 0 % und bedeutet ein schlechteres Ergebnis
In Woche 4, 8, 12 und 16
PRINTO 50 Pediatric Rheumatology INternational Trials Organization Skala – Stufe 50
Zeitfenster: In Woche 4, 8, 12 und 16
Erreichen des validierten Niveaus PRINTO 50 für juvenile Dermatomyositis ; Bei Erreichen von mindestens 50 % bedeutet eine höhere Punktzahl 100 % und bedeutet ein besseres Ergebnis, eine niedrigere Punktzahl 0 % und bedeutet ein schlechteres Ergebnis
In Woche 4, 8, 12 und 16
PRINTO 70 Pediatric Rheumatology INternational Trials Organization Skala – Stufe 70
Zeitfenster: In Woche 4, 8, 12 und 16
Erreichen des validierten Niveaus PRINTO 70 für juvenile Dermatomyositis ; Bei Erreichen von mindestens 70 % bedeutet eine höhere Punktzahl 100 % und bedeutet ein besseres Ergebnis, eine niedrigere Punktzahl 0 % und bedeutet ein schlechteres Ergebnis
In Woche 4, 8, 12 und 16
PRINTO 90 Pediatric Rheumatology INternational Trials Organization Skala – Stufe 90
Zeitfenster: In Woche 4, 8, 12 und 16
Erreichen des validierten Niveaus PRINTO 90 für juvenile Dermatomyositis ; Bei Erreichen von mindestens 90 % bedeutet eine höhere Punktzahl 100 % und bedeutet ein besseres Ergebnis, eine niedrigere Punktzahl 0 % und bedeutet ein schlechteres Ergebnis
In Woche 4, 8, 12 und 16
Gesamtverbesserungswert (TIS)
Zeitfenster: Bei Aufnahme, Wochen 4, 8, 12, 16 und 24
Relative und absolute Variationen von TIS. Der TIS ist die Summe der Verbesserungen in jedem der sechs Kernwerte der Krankheitsaktivitäten. Die Mindestpunktzahl ist 0 (schlechter) und die Höchstpunktzahl ist 100 (besser). durch eine Punktzahl > 45 Eine minimale Antwort wird durch eine Punktzahl > 30 definiert
Bei Aufnahme, Wochen 4, 8, 12, 16 und 24
Klinisch inaktive Erkrankung
Zeitfenster: In den Wochen 4, 8, 12 und 24
nach den PRINTO-Kriterien
In den Wochen 4, 8, 12 und 24
Kutane Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDSAI)
Zeitfenster: Bei Aufnahme, Wochen 4, 8, 12, 16 und 24
Beurteilung der Hautaktivität und -schädigung über mehrere Körperregionen bei Patienten mit Dermatomyositis
Bei Aufnahme, Wochen 4, 8, 12, 16 und 24
Myositis Disease Activity Assessment VAS (MYOACT)
Zeitfenster: Bei Aufnahme, Wochen 4, 8, 12, 16 und 24
Bewerten Sie die relativen und absoluten Schwankungen der extramuskulären Aktivität
Bei Aufnahme, Wochen 4, 8, 12, 16 und 24
interstitielle Lungenerkrankung
Zeitfenster: Bei Aufnahme und in Woche 24
Bewertet durch Verbesserung von mindestens 10 % von FCV, PTC und DLCO und/oder Verbesserung der Lungentomodensitometrie gemäß einer bestimmten Skala
Bei Aufnahme und in Woche 24
Kortikosteroiddosis
Zeitfenster: In Woche 24
Dosisreduzierung nach 6 Monaten
In Woche 24
Studie zur Pharmakokinetik
Zeitfenster: In den Wochen 4, 8, 12 und 24
Nicht-Kompartiment-Analyse von Baricitinib
In den Wochen 4, 8, 12 und 24
Pharmakokinetik (PK)-Studie mit Fläche unter der Kurve
Zeitfenster: In den Wochen 4, 8, 12 und 24
Korrelation zwischen der Fläche unter der Kurve AUC in ng.h/ml (PK-Parameter von Baricitinib) und den Scores der Krankheitsaktivität
In den Wochen 4, 8, 12 und 24
Pharmakokinetik (PK)-Studie mit maximaler Konzentration
Zeitfenster: In den Wochen 4, 8, 12 und 24
Korrelation zwischen der maximalen Konzentration Cmax in ng/ml (PK-Parameter von Baricitinib) und den Scores der Krankheitsaktivität
In den Wochen 4, 8, 12 und 24
Pharmakokinetik (PK)-Studie mit durchgehender Konzentration
Zeitfenster: In den Wochen 4, 8, 12 und 24
Korrelation zwischen Durchgangskonzentration Ctrough, in ng/ml (PK-Parameter von Baricitinib) und den Scores der Krankheitsaktivität
In den Wochen 4, 8, 12 und 24
Dosierung von Zytokinen
Zeitfenster: Bei Einschluss, Wochen 4 und 24
Messung von Serum-IFN-, IFN-γ, IL-1β, IL-4, Il-5, IL-6, IL-8, IL-10, IL-12p70, IL-22, TNF α
Bei Einschluss, Wochen 4 und 24
Transkriptomanalyse
Zeitfenster: Bei Einschluss, Wochen 4 und 24
Untersuchung der Genexpression innerhalb von 800 Genen im Zusammenhang mit der Immunität
Bei Einschluss, Wochen 4 und 24
Biopsie
Zeitfenster: Bei Einschluss, Wochen 4 und 24
Bewertung von Muskelbiopsien nach dem international validierten Score-System
Bei Einschluss, Wochen 4 und 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ermittler

  • Studienleiter: Cyril GITIAUX, Doctor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. November 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. September 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • APHP211036
  • 2022-000506-10 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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