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Baricitinib dans le traitement de la dermatomyosite juvénile d'apparition récente (MYOCIT) (MYOCIT)

20 avril 2026 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Le baricitinib dans le traitement de la dermatomyosite juvénile d'apparition récente

L'étude MYOCIT vise à évaluer l'efficacité et la sécurité du baricitinib en association avec des corticostéroïdes chez des patients nouvellement atteints de dermatomyosite juvénile (JDM) dans un essai de phase II dans le but d'obtenir une meilleure efficacité que l'association conventionnelle méthotrexate (MTX) et corticostéroïdes sur la période d'étude de 24 semaines. Ainsi, les investigateurs émettent l'hypothèse que le baricitinib pourrait être utilisé comme traitement de première ligne dans toutes les formes de DMJ, y compris les plus sévères, avec un bon profil de sécurité.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La dermatomyosite juvénile (JDM) est une myopathie inflammatoire idiopathique rare et sévère à début pédiatrique, associée à une morbi-mortalité importante. L'association de corticoïdes et de méthotrexate (MTX) est recommandée dans le JDM d'apparition récente selon un essai randomisé. Cependant, dans cet essai, des échecs thérapeutiques ont été rapportés chez 13/46 (28%) patients et les JDM sévères, (ulcération cutanée ou gastro-intestinale, pneumopathie interstitielle, cardiomyopathie) n'ont pas été pris en compte. Ces données soulignent la nécessité d'un traitement de première intention plus efficace. Considérant : 1) la forte implication du type IFN-I dans la physiopathologie du JDM 2) le rapport sur l'efficacité et l'innocuité des inhibiteurs de JAK (JAKis) (baricitinb, tofacitinib) chez environ 50 patients DM réfractaires, et 9 JDM, un essai qui évalue l'efficacité et l'innocuité du baricitinib en association avec des corticostéroïdes dans la JDM d'apparition récente est justifiée.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

16

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Bordeaux, France
        • Hôpital Pellegrin
      • Bron, France
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Lille, France
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Marseille, France
        • Hôpital La Timone
      • Montpellier, France
        • Hôpital Villeneuce
      • Nancy, France
        • Hôpital Brabois
      • Paris, France
        • Hôpital TROUSSEAU
      • Paris, France
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, France
        • Hopital Necker - Enfants malades : unité d'immuno-hématologie et rhumatologie
      • Paris, France
        • Hôpital du Kremlin-Bicêtre
      • Paris, France
        • Hôpital Necker - Enfants malades : service de dermatologie
      • Strasbourg, France
        • Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, France
        • Hopital Purpan

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

9 mois à 14 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patient âgé de 3 à 18 ans atteint d'une dermatomyosite juvénile d'apparition récente, selon les critères de classification ENMC 2018 de la dermatomyosite
  • Faiblesse musculaire au MMT et/ou CMAS (MMT < 74 et/ou CMAS < 45)
  • Séropositivité pour la varicelle
  • Pour les patientes en âge de procréer (suite à la ménarche) : βHCG négatif et méthode de contraception efficace (abstinence sexuelle, contraception hormonale, dispositif intra-utérin ou système libérant des hormones, cape, diaphragme ou éponge avec spermicide, préservatif) jusqu'à 7 jours après l'administration du dernière dose de baricitinib
  • Formulaire de consentement éclairé signé par le patient ou les parents de l'enfant Patient affilié à un régime de sécurité sociale

Critère d'exclusion

  • Dermatomyosite amyopathique (sans faiblesse musculaire)
  • Incapacité à se faire soigner par voie orale ou à prendre des pilules
  • Traitement antérieur avec un inhibiteur de JAK
  • Traitement antérieur de la JDM avec des médicaments immunosuppresseurs ou des produits biologiques autres que les corticostéroïdes. Le traitement antérieur par la prednisone n'était pas autorisé pendant plus d'un mois.
  • Antécédents de cancer
  • Vaccin vivant dans les 4 semaines précédant le début du traitement par baricitinib
  • Infections actives actuelles ou récentes (< 4 semaines avant l'inclusion) selon l'appréciation de l'investigateur, mais nécessairement, y compris VHB, VHC, VIH, tuberculose.
  • PCR CMV sanguin positif
  • Clairance de la créatinine < 40 ml/min
  • Lymphocytes < 0,5x109 cellule/L et Neutrophiles < 1x109 cellule/L
  • Hémoglobine < 8 g/dL
  • Infection symptomatique à herpès herpès simplex dans les 12 semaines précédant l'inclusion
  • Positivité pour les anticorps antiphospholipides (anticoagulant lupique et/ou anti-beta2 glycoprotéine 1 et/ou anti-cardiolipine)
  • Antécédents de thrombose ou considéré à haut risque de thrombose veineuse par l'investigateur
  • Présence d'atteintes sévères liées au JDM : cardiovasculaires (nécessitant un médicament vasopresseur et/ou une unité de soins intensifs), respiratoires (nécessitant de l'oxygène et/ou une unité de soins intensifs), gastro-intestinales (nécessitant une chirurgie abdominale).
  • Antécédents d'atteinte JDM grave non liée : troubles cardiovasculaires, respiratoires, hépatiques, gastro-intestinaux, endocriniens, hématologiques, neurologiques ou neuropsychiatriques ou toute autre maladie grave et/ou instable qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait constituer un risque inacceptable, lorsque prendre du baricitinib.
  • Acte ou en projet de grossesse et d'allaitement jusqu'aux 7 jours suivant l'administration de la dernière dose de Baricitinib
  • Patient sous AME (aide médicale d'état)
  • Participation à une autre étude interventionnelle impliquant des participants humains ou être en période d'exclusion à la fin d'une étude précédente impliquant des participants humains

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Baricitinib
Médicament: Baricitinib
Des comprimés oraux (2 mg) seront utilisés Pour les enfants > ou = 6 ans : 4 mg une fois par jour (2 x 2 mg) pendant la période de 24 semaines de l'étude Pour les enfants < 6 ans : 2 mg une fois par jour pendant les 24 semaines -étude d'époque
Biologique: étude pharmacocinétique
prélèvements sanguins supplémentaires aux semaines 4, 8, 12 et 24
Biologique: dosage des cytokines
Prélèvements sanguins supplémentaires aux semaines 0, 4 et 24
Biologique: analyse transcriptomique
Prélèvements sanguins supplémentaires aux semaines 0, 4 et 24
Comportemental: Version parentale du Questionnaire sur la santé de l'enfant (CHQ)
Évaluation par les parents à chaque visite
Comportemental: Questionnaire d'évaluation de la santé de l'enfant
Évaluation par les parents à chaque visite
Biologique: Test de grossesse
Test de grossesse urinaire à V4 Un dosage de bHCG avec analyse biologique en cours est réalisé à chaque visite (sauf V4)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
PRINTO 20 (Échelle de l'organisation internationale des essais en rhumatologie pédiatrique)
Délai: A la semaine 24

Atteinte du niveau d'amélioration validé dermatomyosite juvénile PRINTO 20. Le niveau d'amélioration PRINTO 20 est défini comme une amélioration de 20 % ou plus de trois ou plus des six variables de l'ensemble de base de la dermatomyosite juvénile, avec une ou aucune variable s'aggravant de plus de 30 % (la force musculaire ne peut pas être la variable s'aggravant) :

  1. la force musculaire, évaluée avec l'échelle d'évaluation de la myosite infantile (CMAS),
  2. évaluation globale par le médecin de l'activité de la maladie du patient (EVA du médecin)
  3. évaluation globale de l'activité de la maladie grâce au score d'activité de la maladie (DAS)
  4. capacité fonctionnelle grâce au questionnaire d'évaluation de la santé de l'enfant (C-HAQ)
  5. évaluation globale par les parents du bien-être général de l'enfant (EVA des parents)
  6. qualité de vie liée à la santé, grâce à la version parentale du Questionnaire sur la santé de l'enfant (CHQ-Phs) Un score élevé est de 100 % et signifie un meilleur résultat, un score inférieur est de 0 % et signifie un moins bon résultat.
A la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
PRINTO 20 Pediatric Rheumatology INTernational Trials Organization scale - niveau 20
Délai: Aux semaines 4, 8, 12 et 16
atteinte du niveau PRINTO 20 validé de dermatomyosite juvénile ; atteindre un minimum de 20 % un score plus élevé est de 100 % et signifie un meilleur résultat un score inférieur est de 0 % et signifie un moins bon résultat
Aux semaines 4, 8, 12 et 16
Échelle PRINTO 50 Pediatric Rheumatology INTernational Trials Organization - niveau 50
Délai: Aux semaines 4, 8, 12 et 16
atteinte du niveau PRINTO 50 validé de dermatomyosite juvénile ; atteindre un minimum de 50 % un score plus élevé est de 100 % et signifie un meilleur résultat un score inférieur est de 0 % et signifie un moins bon résultat
Aux semaines 4, 8, 12 et 16
Échelle PRINTO 70 Pediatric Rheumatology INTernational Trials Organization - niveau 70
Délai: Aux semaines 4, 8, 12 et 16
atteinte du niveau PRINTO 70 validé de dermatomyosite juvénile ; atteindre un minimum de 70 % un score plus élevé est de 100 % et signifie un meilleur résultat un score inférieur est de 0 % et signifie un moins bon résultat
Aux semaines 4, 8, 12 et 16
Échelle PRINTO 90 Pediatric Rheumatology INTernational Trials Organization - niveau 90
Délai: Aux semaines 4, 8, 12 et 16
atteinte du niveau PRINTO 90 validé de dermatomyosite juvénile ; atteindre un minimum de 90 % un score plus élevé est de 100 % et signifie un meilleur résultat un score inférieur est de 0 % et signifie un moins bon résultat
Aux semaines 4, 8, 12 et 16
Score d'amélioration totale (TIS)
Délai: A l'inclusion, semaines 4, 8, 12, 16 et 24
Variations relatives et absolues du TIS. Le TIS est la somme de l'amélioration de chacune des six mesures de base des activités de la maladie Le score minimum est de 0 (pire) et le score maximum est de 100 (meilleur) Une réponse majeure est définie par un score > 70 Une réponse modérée est définie par un score > 45 Une réponse minimale est définie par un score > 30
A l'inclusion, semaines 4, 8, 12, 16 et 24
Maladie cliniquement inactive
Délai: Aux semaines 4, 8, 12 et 24
selon les critères PRINTO
Aux semaines 4, 8, 12 et 24
Indice de zone et de gravité de la dermatomyosite cutanée (CDSAI)
Délai: A l'inclusion, semaines 4, 8, 12, 16 et 24
évaluer l'activité et les dommages cutanés dans plusieurs régions du corps chez les patients atteints de dermatomyosite
A l'inclusion, semaines 4, 8, 12, 16 et 24
Évaluation de l'activité de la maladie de la myosite VAS (MYOACT)
Délai: A l'inclusion, semaines 4, 8, 12, 16 et 24
Évaluer les variations relatives et absolues de l'activité extramusculaire
A l'inclusion, semaines 4, 8, 12, 16 et 24
maladie pulmonaire interstitielle
Délai: A l'inclusion et à la semaine 24
Évalué par une amélioration d'au moins 10 % du FCV, du PTC et du DLCO et/ou une amélioration de la tomodensitométrie pulmonaire selon une échelle spécifique
A l'inclusion et à la semaine 24
Dose de corticostéroïde
Délai: A la semaine 24
Diminution de la dose à 6 mois
A la semaine 24
Etude pharmacocinétique
Délai: Aux semaines 4, 8, 12 et 24
Analyse non-compartimentale du baricitinib
Aux semaines 4, 8, 12 et 24
Étude pharmacocinétique (PK) avec aire sous la courbe
Délai: Aux semaines 4, 8, 12 et 24
Corrélation entre l'aire sous la courbe AUC en ng.h/ml (paramètre PK du baricitinib) et les scores d'activité de la maladie
Aux semaines 4, 8, 12 et 24
Étude pharmacocinétique (PK) à concentration maximale
Délai: Aux semaines 4, 8, 12 et 24
Corrélation entre la concentration maximale Cmax en ng/mL (paramètre PK du baricitinib) et les scores d'activité de la maladie
Aux semaines 4, 8, 12 et 24
Étude pharmacocinétique (PK) avec concentration
Délai: Aux semaines 4, 8, 12 et 24
Corrélation entre la concentration Cmin, en ng/mL (paramètre PK du baricitinib) et les scores d'activité de la maladie
Aux semaines 4, 8, 12 et 24
dosage des cytokines
Délai: A l'inclusion, semaines 4 et 24
Mesure du sérum IFN -, IFN-γ, IL-1β, IL-4, IL-5, IL-6, IL-8, IL-10, IL-12p70, IL-22, TNF α
A l'inclusion, semaines 4 et 24
analyse transcriptomique
Délai: A l'inclusion, semaines 4 et 24
Étude de l'expression des gènes au sein de 800 gènes liés à l'immunité
A l'inclusion, semaines 4 et 24
Biopsie
Délai: A l'inclusion, semaines 4 et 24
Évaluation des biopsies musculaires selon le système de notation validé internationalement
A l'inclusion, semaines 4 et 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaborateurs

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Cyril GITIAUX, Doctor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 novembre 2022

Achèvement primaire (Réel)

13 mai 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

2 janvier 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 juillet 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 août 2022

Première publication (Réel)

1 septembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 avril 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • APHP211036
  • 2022-000506-10 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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