Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Baricytynib w leczeniu młodzieńczego zapalenia skórno-mięśniowego o nowym początku (MYOCIT) (MYOCIT)

20 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Baricitinib w leczeniu młodzieńczego zapalenia skórno-mięśniowego o nowym początku

Badanie MYOCIT ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa baricytynibu w skojarzeniu z kortykosteroidami u pacjentów z nowo rozpoznanym młodzieńczym zapaleniem skórno-mięśniowym (JDM) w badaniu fazy II, którego celem jest uzyskanie lepszej skuteczności niż konwencjonalne połączenie metotreksatu (MTX) i kortykosteroidów w ciągu 24-tygodniowego okresu badania. W związku z tym badacze wysuwają hipotezę, że baricitinib mógłby być stosowany jako lek pierwszego rzutu we wszystkich postaciach DMJ, w tym w najcięższych, z dobrym profilem bezpieczeństwa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Młodzieńcze zapalenie skórno-mięśniowe (JDM) jest rzadką i ciężką idiopatyczną miopatią zapalną występującą u dzieci, związaną ze znaczną chorobowością i śmiertelnością. Zgodnie z jednym randomizowanym badaniem zaleca się skojarzenie kortykosteroidów i metotreksatu (MTX) w nowo rozpoznanej MDM. Jednak w tym badaniu niepowodzenie leczenia odnotowano u 13/46 (28%) pacjentów i nie brano pod uwagę ciężkiej postaci JDM (owrzodzenie skóry lub przewodu pokarmowego, śródmiąższowa choroba płuc, kardiomiopatia). Dane te podkreślają potrzebę skuteczniejszego leczenia pierwszego rzutu. Biorąc pod uwagę: 1) silną implikację IFN-I typu I w patofizjologii MDM 2) doniesienie o skuteczności i bezpieczeństwie stosowania inhibitorów JAK (JAKi) (baricitinb, tofacitinib) u około 50 chorych na DM oporną na leczenie i 9 MJDM, badanie która ocenia skuteczność i bezpieczeństwo baricytynibu w skojarzeniu z kortykosteroidami w nowo rozpoznanej MDM jest uzasadniona.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja
        • Hôpital Pellegrin
      • Bron, Francja
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, Francja
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Marseille, Francja
        • Hôpital La Timone
      • Montpellier, Francja
        • Hôpital Villeneuce
      • Nancy, Francja
        • Hôpital Brabois
      • Paris, Francja
        • Hôpital Trousseau
      • Paris, Francja
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Francja
        • Hopital Necker - Enfants malades : unité d'immuno-hématologie et rhumatologie
      • Paris, Francja
        • Hôpital du Kremlin-Bicêtre
      • Paris, Francja
        • Hôpital Necker - Enfants malades : service de dermatologie
      • Strasbourg, Francja
        • Hopital de Hautepierre
      • Toulouse, Francja
        • Hopital Purpan

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 miesięcy do 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent w wieku 3-18 lat z nowo rozpoznanym młodzieńczym zapaleniem skórno-mięśniowym, zgodnie z kryteriami klasyfikacji zapalenia skórno-mięśniowego ENMC 2018
  • Osłabienie mięśni przy MMT i/lub CMAS (MMT < 74 i/lub CMAS < 45)
  • Seropozytywność na ospę wietrzną
  • Dla pacjentek w wieku rozrodczym (po pierwszej miesiączce): ujemny wynik βHCG i skuteczna metoda antykoncepcji (wstrzemięźliwość seksualna, antykoncepcja hormonalna, wkładka wewnątrzmaciczna lub system uwalniający hormony, kapturek, diafragma lub gąbka ze środkiem plemnikobójczym, prezerwatywa) do 7 dni po podaniu ostatnia dawka baricytynibu
  • Formularz świadomej zgody podpisany przez pacjenta lub rodziców dziecka. Pacjent objęty systemem ubezpieczeń społecznych

Kryteria wyłączenia

  • Zanikowe zapalenie skórno-mięśniowe (bez osłabienia mięśni)
  • Niemożność leczenia drogą doustną lub przyjmowania tabletek
  • Wcześniejsze leczenie inhibitorem JAK
  • Wcześniejsze leczenie MZDM lekami immunosupresyjnymi lub lekami biologicznymi innymi niż kortykosteroidy. Wcześniejsze leczenie prednizonem było dozwolone przez okres nie dłuższy niż 1 miesiąc.
  • Wcześniejsza historia raka
  • Żywa szczepionka w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem leczenia baricytynibem
  • Aktualne lub niedawne (< 4 tygodnie przed punktem wyjściowym) aktywne zakażenia według uznania badacza, ale koniecznie, w tym HBV, HCV, HIV, gruźlica.
  • Dodatnia krew CMV PCR
  • Klirens kreatyniny < 40 ml/min
  • Limfocyty < 0,5x109 komórek/L i Neutrofile < 1x109 komórek/L
  • Hemoglobina < 8 g/dl
  • Objawowe zakażenie wirusem opryszczki pospolitej w ciągu 12 tygodni przed włączeniem
  • Pozytywny wynik na przeciwciała antyfosfolipidowe (antykoagulant toczniowy i/lub anty-beta2 glikoproteina 1 i/lub anty-kardiolipina)
  • Zakrzepica w wywiadzie lub duże ryzyko zakrzepicy żylnej przez badacza
  • Obecność poważnych zaburzeń związanych z JDM: sercowo-naczyniowych (wymagających podania leku wazopresyjnego i/lub oddziału intensywnej terapii), układu oddechowego (wymagającego tlenu i/lub oddziału intensywnej terapii), przewodu pokarmowego (wymagającego operacji jamy brzusznej).
  • Historia ciężkiego, niezwiązanego z chorobą MZDM w wywiadzie: zaburzenia sercowo-naczyniowe, oddechowe, wątrobowe, żołądkowo-jelitowe, endokrynologiczne, hematologiczne, neurologiczne lub neuropsychiatryczne lub jakakolwiek inna poważna i/lub niestabilna choroba, która w opinii badacza mogłaby stanowić niedopuszczalne ryzyko, gdy przyjmowanie baricytynibu.
  • Aktualna lub planowana ciąża i karmienie piersią do 7 dni po podaniu ostatniej dawki Baricitinibu
  • Pacjent na AME (państwowa pomoc medyczna)
  • Uczestnictwo w innym badaniu interwencyjnym z udziałem ludzi lub przebywanie w okresie wykluczenia pod koniec poprzedniego badania z udziałem ludzi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Baricytynib
Lek: Baricytynib
Stosowane będą tabletki doustne (2 mg). Dzieci > lub = 6 lat: 4 mg raz na dobę (2 x 2 mg) podczas 24-tygodniowego okresu badania. Dzieci < 6 lat: 2 mg raz na dobę przez 24 tygodnie. - okres studiów
Biologiczny: badanie farmakokinetyki
dodatkowe pobieranie krwi w 4, 8, 12 i 24 tygodniu
Biologiczny: dawka cytokin
dodatkowe pobieranie krwi w tygodniu 0, 4 i 24
Biologiczny: analiza transkryptomiczna
dodatkowe pobieranie krwi w tygodniu 0, 4 i 24
Behawioralne: Wersja Kwestionariusza Zdrowia Dziecka (CHQ) dla rodziców
Ocena przez rodziców podczas każdej wizyty
Behawioralne: Kwestionariusz oceny stanu zdrowia dzieci
Ocena przez rodziców podczas każdej wizyty
Biologiczny: Test ciążowy
Test ciążowy z moczu przy V4 Na każdej wizycie (oprócz V4) wykonywana jest dawka bHCG z aktualną analizą biologiczną

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
PRINTO 20 (skala Międzynarodowej Organizacji Badań Reumatologii Dziecięcej)
Ramy czasowe: W 24 tygodniu

Osiągnięcie zwalidowanego poziomu poprawy młodzieńczego zapalenia skórno-mięśniowego PRINTO 20. Poziom poprawy PRINTO 20 definiuje się jako poprawę o co najmniej 20% w trzech lub więcej z sześciu zmiennych zestawu podstawowego młodzieńczego zapalenia skórno-mięśniowego, z pogorszeniem jednej lub żadnej zmiennej o więcej niż 30% (siła mięśni nie może być zmienną pogarszającą się) :

  1. siła mięśni, oceniana za pomocą Childhood Myositis Assessment Scale (CMAS),
  2. ogólna ocena aktywności choroby pacjenta przez lekarza (Physician's VAS)
  3. globalna ocena aktywności choroby za pomocą wskaźnika aktywności choroby (DAS)
  4. zdolność funkcjonalna za pomocą Kwestionariusza Oceny Zdrowia Dziecka (C-HAQ)
  5. globalna ocena rodzicielska ogólnego dobrostanu dziecka (VAS rodzica)
  6. jakości życia związanej ze zdrowiem, poprzez rodzicielską wersję Kwestionariusza Zdrowia Dziecka (CHQ-Phs) Wyższy wynik to 100% i oznacza lepszy wynik, niższy wynik to 0% i oznacza gorszy wynik.
W 24 tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
PRINTO 20 Skala Organizacji Badań Reumatologicznych Dziecięcych Międzynarodowe Badania - poziom 20
Ramy czasowe: W 4, 8, 12 i 16 tygodniu
osiągnięcie zwalidowanego poziomu młodzieńczego zapalenia skórno-mięśniowego PRINTO 20; osiągnięcie minimum 20% wyższy wynik to 100% i oznacza lepszy wynik niższy wynik to 0% i oznacza gorszy wynik
W 4, 8, 12 i 16 tygodniu
PRINTO 50 Skala Organizacji Badań Reumatologicznych Dziecięcych Międzynarodowych Badań - poziom 50
Ramy czasowe: W 4, 8, 12 i 16 tygodniu
osiągnięcie zwalidowanego poziomu młodzieńczego zapalenia skórno-mięśniowego PRINTO 50; osiągnięcie minimum 50% wyższy wynik to 100% i oznacza lepszy wynik niższy wynik to 0% i oznacza gorszy wynik
W 4, 8, 12 i 16 tygodniu
PRINTO 70 Skala Organizacji Badań Reumatologii Dziecięcej Międzynarodowe Badania - poziom 70
Ramy czasowe: W 4, 8, 12 i 16 tygodniu
osiągnięcie zwalidowanego poziomu młodzieńczego zapalenia skórno-mięśniowego PRINTO 70; osiągnięcie minimum 70% wyższy wynik to 100% i oznacza lepszy wynik niższy wynik to 0% i oznacza gorszy wynik
W 4, 8, 12 i 16 tygodniu
PRINTO 90 Reumatologia dziecięca Skala organizacji międzynarodowych badań klinicznych - poziom 90
Ramy czasowe: W 4, 8, 12 i 16 tygodniu
osiągnięcie zwalidowanego poziomu młodzieńczego zapalenia skórno-mięśniowego PRINTO 90; osiągnięcie minimum 90% wyższy wynik to 100% i oznacza lepszy wynik niższy wynik to 0% i oznacza gorszy wynik
W 4, 8, 12 i 16 tygodniu
Całkowity wynik poprawy (TIS)
Ramy czasowe: Przy włączeniu, tygodnie 4, 8, 12, 16 i 24
Względne i bezwzględne zmiany TIS. TIS jest sumą poprawy w każdym z sześciu podstawowych zestawów miar aktywności choroby Minimalny wynik to 0 (gorszy), a maksymalny wynik to 100 (lepszy) Duża odpowiedź jest zdefiniowana przez wynik > 70 Umiarkowana odpowiedź jest zdefiniowana przez wynik > 45 Minimalna odpowiedź jest definiowana przez wynik > 30
Przy włączeniu, tygodnie 4, 8, 12, 16 i 24
Choroba nieaktywna klinicznie
Ramy czasowe: W 4, 8, 12 i 24 tygodniu
zgodnie z kryteriami PRINTO
W 4, 8, 12 i 24 tygodniu
Wskaźnik obszaru i ciężkości zapalenia skórno-mięśniowego skóry (CDSAI)
Ramy czasowe: Przy włączeniu, tygodnie 4, 8, 12, 16 i 24
ocenić aktywność skóry i uszkodzenia w wielu regionach ciała u pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym
Przy włączeniu, tygodnie 4, 8, 12, 16 i 24
Ocena aktywności choroby zapalenia mięśni VAS (MYOACT)
Ramy czasowe: Przy włączeniu, tygodnie 4, 8, 12, 16 i 24
Ocenić względne i bezwzględne zmiany aktywności pozamięśniowej
Przy włączeniu, tygodnie 4, 8, 12, 16 i 24
śródmiąższowa choroba płuc
Ramy czasowe: W momencie włączenia i w 24. tygodniu
Oceniane na podstawie poprawy o co najmniej 10% FCV, PTC i DLCO i/lub poprawy tomodensytomii płuc zgodnie z określoną skalą
W momencie włączenia i w 24. tygodniu
Dawka kortykosteroidu
Ramy czasowe: W 24 tygodniu
Zmniejszanie dawki po 6 miesiącach
W 24 tygodniu
Badanie farmakokinetyczne
Ramy czasowe: W 4, 8, 12 i 24 tygodniu
Niekompartmentowa analiza baricytynibu
W 4, 8, 12 i 24 tygodniu
Badanie farmakokinetyki (PK) z polem pod krzywą
Ramy czasowe: W 4, 8, 12 i 24 tygodniu
Korelacja między polem powierzchni pod krzywą AUC w ng.h/ml (parametr PK baricytynibu) a wynikami aktywności choroby
W 4, 8, 12 i 24 tygodniu
Badanie farmakokinetyki (PK) przy maksymalnym stężeniu
Ramy czasowe: W 4, 8, 12 i 24 tygodniu
Korelacja między maksymalnym stężeniem Cmax w ng/mL (parametr PK baricytynibu) a wynikami aktywności choroby
W 4, 8, 12 i 24 tygodniu
Badanie farmakokinetyki (PK) przy stężeniu
Ramy czasowe: W 4, 8, 12 i 24 tygodniu
Korelacja między stężeniem Ctrough w ng/ml (parametr PK baricytynibu) a wynikami aktywności choroby
W 4, 8, 12 i 24 tygodniu
dawka cytokin
Ramy czasowe: Przy włączeniu, tygodnie 4 i 24
Pomiar stężenia w surowicy IFN-, IFN-γ, IL-1β, IL-4, Il-5, IL-6, IL-8, IL-10, IL-12p70, IL-22, TNF α
Przy włączeniu, tygodnie 4 i 24
analiza transkryptomiczna
Ramy czasowe: Przy włączeniu, tygodnie 4 i 24
Badanie ekspresji genów w obrębie 800 genów związanych z odpornością
Przy włączeniu, tygodnie 4 i 24
Biopsja
Ramy czasowe: Przy włączeniu, tygodnie 4 i 24
Ocena biopsji mięśnia zgodnie z międzynarodowym systemem punktacji
Przy włączeniu, tygodnie 4 i 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Współpracownicy

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Cyril GITIAUX, Doctor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 maja 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 stycznia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 września 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APHP211036
  • 2022-000506-10 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj