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신규 발병 소아 피부근염(MYOCIT) 치료에서의 바리시티닙 (MYOCIT)

2024년 1월 8일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

새롭게 발병한 소아 피부근염 치료에서의 바리시티닙

MYOCIT 연구는 기존의 메토트렉세이트(MTX)와 코르티코스테로이드 복합제보다 더 나은 효능을 얻기 위한 2상 임상시험에서 새로 발병한 소아 피부근염(JDM) 환자를 대상으로 코르티코스테로이드와 관련하여 바리시티닙의 효능 및 안전성을 평가하는 것을 목표로 합니다. 24주간의 공부 기간 동안 따라서 연구자들은 바리시티닙이 가장 심각한 DMJ를 포함하여 모든 형태의 DMJ에서 우수한 안전성 프로파일로 1차 치료제로 사용될 수 있다는 가설을 세웠습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

소아 피부근염(JDM)은 드물고 심각한 소아 발병 특발성 염증성 근병증으로 상당한 이환율 및 사망률과 관련이 있습니다. 하나의 무작위 시험에 따르면 코르티코스테로이드와 메토트렉세이트(MTX)의 병용은 새로 발병한 JDM에서 권장됩니다. 그러나 이 임상시험에서 13/46(28%)의 환자에서 치료 실패가 보고되었으며 중증 JDM(피부 또는 위장 궤양, 간질성 폐질환, 심근병증)은 고려되지 않았습니다. 이러한 데이터는 보다 효율적인 1차 치료의 필요성을 강조합니다. 고려 사항: 1) JDM의 병리생리학에서 유형 IFN-I의 강력한 시사점 2) 약 50명의 난치성 DM 환자에서 JAK 억제제(JAKis)(baricitinb, tofacitinib)의 효능 및 안전성에 대한 보고 및 9개의 JDM, 임상시험 새로 발병한 JDM에서 코르티코스테로이드와 병용한 바리시티닙의 효능 및 안전성을 평가하는 것이 보증됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

16

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 프랑스
      • Bordeaux, 프랑스
      • Bron, 프랑스
      • Lille, 프랑스
      • Marseille, 프랑스
      • Montpellier, 프랑스
      • Nancy, 프랑스
      • Paris, 프랑스
      • Paris, 프랑스
      • Paris, 프랑스
        • 모병
        • Hopital Necker - Enfants malades : unité d'immuno-hématologie et rhumatologie
        • 연락하다:
      • Paris, 프랑스
        • 모병
        • Hôpital Necker - Enfants malades : service de dermatologie
        • 연락하다:
      • Paris, 프랑스
      • Strasbourg, 프랑스
      • Toulouse, 프랑스

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • ENMC 2018 피부근염 분류 기준에 따라 새롭게 발병한 소아 피부근염이 있는 3-18세 환자
  • MMT 및/또는 CMAS에서 근육 약화(MMT < 74 및/또는 CMAS < 45)
  • 수두에 대한 혈청 양성
  • 가임기 환자(초경 후) : βHCG 음성 및 효과적인 피임법(금욕, 호르몬 피임법, 자궁 내 장치 또는 호르몬 방출 시스템, 캡, 다이어프램 또는 살정제가 함유된 스폰지, 콘돔)을 투여 후 7일까지 Baricitinib의 마지막 복용량
  • 환자 또는 자녀의 부모가 서명한 고지에 입각한 동의서 사회 보장 제도에 가입된 환자

제외 기준

  • 근병성 피부근염(근쇠약 없음)
  • 구두로 치료할 수 없거나 알약을 복용할 수 없음
  • JAK 억제제를 사용한 이전 치료
  • 코르티코스테로이드 이외의 면역억제제 또는 생물학적 제제를 사용한 JDM의 이전 치료. 이전의 프레드니손 치료는 1개월 이상 허용되지 않았습니다.
  • 암의 이전 병력
  • 바리시티닙 요법을 시작하기 전 4주 이내의 생백신
  • HBV, HCV, HIV, 결핵을 포함하지만 반드시 포함되어야 하는 활성 감염의 현재 또는 최근(기준선에서 < 4주 전).
  • 양성 혈액 CMV PCR
  • 크레아티닌 클리어런스 < 40 ml/min
  • 림프구 < 0,5x109 cell/L 및 호중구 < 1x109 cell/L
  • 헤모글로빈 < 8g/dL
  • 포함 전 12주 이내에 증상이 있는 단순 포진 헤르페스 감염
  • 항인지질 항체 양성(루푸스 항응고제 및/또는 항베타2 당단백질 1 및/또는 항카디오리핀)
  • 혈전증 병력이 있거나 조사관이 정맥 혈전증 위험이 높은 것으로 간주하는 경우
  • 심각한 JDM 관련 침범의 존재: 심혈관(혈관억제제 및/또는 중환자실 필요), 호흡기(산소 및/또는 중환자실 필요), 위장관(복부 수술 필요).
  • 심각하지 않은 JDM 관련 병력: 심혈관, 호흡기, 간, 위장관, 내분비, 혈액, 신경 또는 신경정신병 장애 또는 연구자의 의견에 허용할 수 없는 위험을 구성할 수 있는 기타 심각하고/또는 불안정한 질병, 바리시티닙 복용.
  • 바리시티닙 마지막 용량 투여 후 7일까지 임신 및 모유 수유가 실제로 있거나 예상되는 경우
  • AME(국가 의료 지원) 환자
  • 인간 참가자가 포함된 다른 중재적 연구에 참여하거나 인간 참가자가 포함된 이전 연구 종료 시 제외 기간에 있음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 바리시티닙
의약품: 바리시티닙
경구 정제(2mg)가 사용됩니다 > 또는 = 6세 어린이의 경우: 24주 기간 동안 4mg 1일 1회(2 x 2mg) 6세 미만 어린이의 경우: 24주 동안 1일 1회 2mg -기간 공부
생물학적: 약동학 연구
4주, 8주, 12주 및 24주차에 추가 혈액 샘플링
생물학적: 사이토카인의 복용량
0주, 4주 및 24주차에 추가 혈액 샘플링
생물학적: 전사체 분석
0주, 4주 및 24주차에 추가 혈액 샘플링
행동: 아동 건강 설문지(CHQ)의 부모 버전
방문할 때마다 부모가 평가
행동: 아동기 건강 평가 설문지
방문할 때마다 부모가 평가
생물학적: 임신 테스트
V4에서의 소변 임신 검사 현재 생물학적 분석과 함께 bHCG의 용량은 방문할 때마다 수행됩니다(V4 제외).

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PRINTO 20(소아 류마티스 국제 시험 조직 규모)
기간: 24주차에

연소성 피부근염 PRINTO 20 개선도 인증 획득 PRINTO 20 개선 수준은 소아 피부근염 코어세트의 6개 변수 중 3개 이상에서 20% 이상 개선되었으며, 30% 이상 악화된 변수가 하나 또는 없음(근력이 악화된 변수일 수 없음) :

  1. 아동기 근염 평가 척도(CMAS)로 평가된 근력,
  2. 환자의 질병 활동에 대한 의사의 전반적인 평가(Physician's VAS)
  3. 질병 활동 점수(DAS)를 통한 글로벌 질병 활동 평가
  4. 아동기 건강 평가 설문지(C-HAQ)를 통한 기능적 능력
  5. 자녀의 전반적인 웰빙에 대한 부모의 전반적인 평가(Parent's VAS)
  6. Child Health Questionnaire (CHQ-Phs) 부모 버전을 통한 건강 관련 삶의 질 점수가 높을수록 100% 더 나은 결과를 의미하고, 낮을수록 0%로 더 나쁜 결과를 의미합니다.
24주차에

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PRINTO 20 소아 류마티스 국제 시험 조직 규모 - 레벨 20
기간: 4, 8, 12, 16주차에
검증된 소아 피부근염 PRINTO 20 수준 달성; 최소 20%에 도달하면 더 높은 점수는 100%이며 더 나은 결과를 의미하고 더 낮은 점수는 0%이며 더 나쁜 결과를 의미합니다.
4, 8, 12, 16주차에
PRINTO 50 소아 류마티스 국제 시험 조직 규모 - 수준 50
기간: 4, 8, 12, 16주차에
검증된 소아 피부근염 PRINTO 50 수준 달성; 최소 50%에 도달하면 더 높은 점수는 100%이며 더 나은 결과를 의미하고 더 낮은 점수는 0%이며 더 나쁜 결과를 의미합니다.
4, 8, 12, 16주차에
PRINTO 70 소아 류마티스 국제 시험 조직 규모 - 수준 70
기간: 4, 8, 12, 16주차에
검증된 소아 피부근염 PRINTO 70 수준 달성; 최소 70%에 도달하면 더 높은 점수는 100%이며 더 나은 결과를 의미하고 더 낮은 점수는 0%이며 더 나쁜 결과를 의미합니다.
4, 8, 12, 16주차에
PRINTO 90 소아 류마티스 국제 시험 조직 규모 - 수준 90
기간: 4, 8, 12, 16주차에
검증된 소아 피부근염 PRINTO 90 수준 달성; 최소 90%에 도달하면 더 높은 점수는 100%이며 더 나은 결과를 의미하고 더 낮은 점수는 0%이며 더 나쁜 결과를 의미합니다.
4, 8, 12, 16주차에
총 개선 점수(TIS)
기간: 포함 시, 4주, 8주, 12주, 16주 및 24주
TIS의 상대적 및 절대 변형. TIS는 질병 활동의 6가지 핵심 세트 척도 각각의 개선의 합계입니다. 최소 점수는 0(악화)이고 최대 점수는 100(우수함)입니다. 주요 반응은 점수 > 70으로 정의됩니다. 중간 반응은 정의됩니다. 점수 > 45로 최소 응답은 점수 > 30으로 정의됩니다.
포함 시, 4주, 8주, 12주, 16주 및 24주
임상적으로 비활성 질환
기간: 4, 8, 12, 24주차에
PRINTO 기준에 따라
4, 8, 12, 24주차에
피부 피부근염 질병 부위 및 중증도 지수(CDSAI)
기간: 포함 시, 4주, 8주, 12주, 16주 및 24주
피부근염 환자의 여러 신체 부위에 걸친 피부 활동 및 손상 평가
포함 시, 4주, 8주, 12주, 16주 및 24주
근염 질병 활성 평가 VAS(MYOACT)
기간: 포함 시, 4주, 8주, 12주, 16주 및 24주
근육 외 활동의 상대적 및 절대적 변동 평가
포함 시, 4주, 8주, 12주, 16주 및 24주
간질성 폐질환
기간: 포함 시 및 24주차에
FCV, PTC 및 DLCO의 최소 10% 개선 및/또는 특정 척도에 따른 폐 단층 밀도 개선으로 평가
포함 시 및 24주차에
코르티코스테로이드 용량
기간: 24주차에
6개월에 용량 점감
24주차에
약동학 연구
기간: 4, 8, 12, 24주차에
바리시티닙의 비구획 분석
4, 8, 12, 24주차에
곡선 아래 영역을 사용한 약동학(PK) 연구
기간: 4, 8, 12, 24주차에
곡선 아래 면적 AUC(ng.h/ml)(바리시티닙의 PK 매개변수)와 질병 활성 점수 사이의 상관관계
4, 8, 12, 24주차에
최대 농도의 약동학(PK) 연구
기간: 4, 8, 12, 24주차에
최대 농도 Cmax(ng/mL)(바리시티닙의 PK 매개변수)와 질병 활성 점수 사이의 상관관계
4, 8, 12, 24주차에
농축을 통한 약동학(PK) 연구
기간: 4, 8, 12, 24주차에
전체 농도 Ctrough(ng/mL)(바리시티닙의 PK 매개변수)와 질병 활성 점수 사이의 상관관계
4, 8, 12, 24주차에
사이토카인의 복용량
기간: 포함 시, 4주 및 24주
혈청 IFN -, IFN-γ, IL-1β, IL-4, Il-5, IL-6, IL-8, IL-10, IL-12p70, IL-22, TNF α 측정
포함 시, 4주 및 24주
전사체 분석
기간: 포함 시, 4주 및 24주
면역 관련 유전자 800여종 내 유전자 발현 연구
포함 시, 4주 및 24주
생검
기간: 포함 시, 4주 및 24주
국제적으로 검증된 점수 시스템에 따른 근육 생검 평가
포함 시, 4주 및 24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

수사관

  • 연구 책임자: Cyril GITIAUX, Doctor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 11월 10일

기본 완료 (추정된)

2026년 5월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 7월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 8월 29일

처음 게시됨 (실제)

2022년 9월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 1월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 8일

마지막으로 확인됨

2023년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • APHP211036
  • 2022-000506-10 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

바리시티닙에 대한 임상 시험

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