Baricitinib vid behandling av nyuppstått juvenil dermatomyosit (MYOCIT) (MYOCIT)
20 april 2026 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Baricitinib vid behandling av nyuppstått juvenil dermatomyosit
MYOCIT-studien syftar till att utvärdera effektiviteten och säkerheten av baricitinib i samband med kortikosteroider hos nyuppkomna patienter med juvenil dermatomyosit (JDM) i en fas II-studie med målet att erhålla en bättre effekt än den konventionella kombinationen metotrexat (MTX) och kortikosteroider under den 24 veckor långa studieperioden.
Således antar utredarna att baricitinib skulle kunna användas som en förstahandsbehandling vid alla former av DMJ, inklusive den allvarligaste, med en bra säkerhetsprofil.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Juvenil dermatomyosit (JDM) är en sällsynt och svår idiopatisk inflammatorisk myopati med debut hos barn, associerad med betydande sjuklighet och dödlighet.
Kombinationen av kortikosteroider och metotrexat (MTX) rekommenderas vid nyuppstått JDM enligt en randomiserad studie.
I denna studie rapporterades emellertid behandlingsmisslyckanden hos 13/46 (28 %) patienter och allvarlig JDM (kutan eller gastrointestinal ulceration, interstitiell lungsjukdom, kardiomyopati) beaktades inte.
Dessa data understryker behovet av en mer effektiv förstahandsbehandling.
Med tanke på: 1) den starka implikationen av typ IFN-I i patofysiologin av JDM 2) rapporten om effektivitet och säkerhet för JAK-hämmare (JAKis) (baricitinb, tofacitinib) i cirka 50 refraktära DM-patienter, och 9 JDM, en studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av baricitinib i kombination med kortikosteroider vid nyuppkomna JDM är berättigad.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
16
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Bordeaux, Frankrike
- Hôpital Pellegrin
-
Bron, Frankrike
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Lille, Frankrike
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Marseille, Frankrike
- Hôpital La Timone
-
Montpellier, Frankrike
- Hôpital Villeneuce
-
Nancy, Frankrike
- Hôpital Brabois
-
Paris, Frankrike
- Hôpital TROUSSEAU
-
Paris, Frankrike
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Frankrike
- Hopital Necker - Enfants malades : unité d'immuno-hématologie et rhumatologie
-
Paris, Frankrike
- Hôpital du Kremlin-Bicêtre
-
Paris, Frankrike
- Hôpital Necker - Enfants malades : service de dermatologie
-
Strasbourg, Frankrike
- Hôpital de Hautepierre
-
Toulouse, Frankrike
- Hopital Purpan
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
9 månader till 14 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patient i åldern 3-18 år med nyuppstått juvenil dermatomyosit, enligt ENMC 2018 dermatomyosit klassificeringskriterier
- Muskelsvaghet vid MMT och/eller CMAS (MMT < 74 och/eller CMAS < 45)
- Seropositivitet för vattkoppor
- För patienter i fertil ålder (efter menarche): Negativt βHCG och effektiv preventivmetod (sexuell avhållsamhet, hormonell preventivmedel, intrauterin enhet eller hormonfrisättande system, mössa, membran eller svamp med spermiedödande medel, kondom) fram till 7 dagar efter administrering av sista dosen av Baricitinib
- Blankett för informerat samtycke undertecknat av patientens eller barnets föräldrar Patient ansluten till en socialförsäkringsordning
Exklusions kriterier
- Amyopatisk dermatomyosit (utan muskelsvaghet)
- Oförmåga att behandlas oralt eller att ta piller
- Tidigare behandling med JAK-hämmare
- Tidigare behandling av JDM med immunsuppressiva läkemedel eller andra biologiska läkemedel än kortikosteroider. Tidigare behandling med prednison var tillåten i högst 1 månad.
- Tidigare cancerhistoria
- Levande vaccin inom 4 veckor innan baricitinibbehandling påbörjas
- Aktuella eller nyligen (< 4 veckor före baslinjen) av aktiva infektioner enligt utredarens uppskattning, men nödvändigtvis, inklusive HBV, HCV, HIV, tuberkulos.
- Positiv blod CMV PCR
- Kreatininclearance < 40 ml/min
- Lymfocyter < 0,5x109 celler/L och neutrofiler < 1x109 celler/L
- Hemoglobin < 8 g/dL
- Symtomatisk herpes herpes simplex-infektion inom 12 veckor före inkludering
- Positivitet för antifosfolipidantikroppar (Lupus antikoagulant och/eller anti-beta2 glykoprotein 1 och/eller anti-kardiolipin)
- Historik av trombos eller anses ha hög risk för venös trombos av utredaren
- Förekomst av allvarliga JDM-relaterade inblandningar: kardiovaskulära (kräver vasopressiva läkemedel och/eller intensivvårdsavdelning), andningsorgan (kräver syrgas och/eller intensivvårdsavdelning), gastrointestinala (kräver bukkirurgi).
- Historik med allvarlig icke-relaterad JDM-inblandning: kardiovaskulära, respiratoriska, lever-, gastrointestinala, endokrina, hematologiska, neurologiska eller neuropsykiatriska störningar eller någon annan allvarlig och/eller instabil sjukdom som, enligt utredarens åsikt, skulle kunna utgöra en oacceptabel risk, när tar baricitinib.
- Faktiskt eller i projekt av graviditet och amning fram till 7 dagar efter administrering av den sista dosen av Baricitinib
- Patient på AME (statlig medicinsk hjälp)
- Deltagande i en annan interventionsstudie som involverar mänskliga deltagare eller att vara i uteslutningsperioden i slutet av en tidigare studie med mänskliga deltagare
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Baricitinib
|
Orala tabletter (2 mg) kommer att användas För barn > eller = 6 år: 4 mg en gång om dagen (2 x 2 mg) under 24-veckorsstudien. För barn < 6 år: 2 mg en gång dagligen under de 24 veckorna -periodstudie
extra blodprov i vecka 4, 8, 12 och 24
ytterligare blodprovstagning vid vecka 0, 4 och 24
ytterligare blodprovstagning vid vecka 0, 4 och 24
Utvärdera av föräldrarna vid varje besök
Utvärdera av föräldrarna vid varje besök
Uringraviditetstest vid V4 En dos av bHCG med aktuell biologisk analys görs vid varje besök (förutom V4)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
PRINTO 20 (Pediatric Rheumatology International Trials Organization skala)
Tidsram: I vecka 24
|
Uppnående av den validerade juvenil dermatomyosit PRINTO 20 nivå av förbättring. PRINTO 20 förbättringsnivå definieras som en förbättring på 20 % eller mer av tre eller fler av de sex variablerna i kärnuppsättningen juvenil dermatomyosit, med en eller ingen variabel som försämras med mer än 30 % (muskelstyrka kan inte vara variabeln försämring) :
|
I vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
PRINTO 20 Pediatric Reumatology International Trials Organization skala - nivå 20
Tidsram: I vecka 4, 8, 12 och 16
|
uppnående av den validerade juvenil dermatomyosit PRINTO 20-nivån; uppnår ett minimum av 20 % ett högre betyg är 100 % och betyder ett bättre resultat ett lägre poäng är 0 % och betyder ett sämre resultat
|
I vecka 4, 8, 12 och 16
|
|
PRINTO 50 Pediatric Reumatology International Trials Organization skala - nivå 50
Tidsram: I vecka 4, 8, 12 och 16
|
uppnående av den validerade juvenil dermatomyosit PRINTO 50-nivån; att nå ett minimum av 50 % ett högre betyg är 100 % och betyder ett bättre resultat ett lägre poäng är 0 % och betyder ett sämre resultat
|
I vecka 4, 8, 12 och 16
|
|
PRINTO 70 Pediatric Reumatology International Trials Organization skala - nivå 70
Tidsram: I vecka 4, 8, 12 och 16
|
uppnående av den validerade juvenil dermatomyosit PRINTO 70-nivån; att nå ett minimum av 70 % är ett högre betyg 100 % och betyder ett bättre resultat ett lägre poäng är 0 % och betyder ett sämre resultat
|
I vecka 4, 8, 12 och 16
|
|
PRINTO 90 Pediatric Reumatology International Trials Organization skala - nivå 90
Tidsram: I vecka 4, 8, 12 och 16
|
uppnående av den validerade juvenil dermatomyosit PRINTO 90-nivån; uppnår ett minimum av 90 % ett högre betyg är 100 % och betyder ett bättre resultat ett lägre poäng är 0 % och betyder ett sämre resultat
|
I vecka 4, 8, 12 och 16
|
|
Totalt förbättringsresultat (TIS)
Tidsram: Vid inkludering, vecka 4, 8, 12, 16 och 24
|
Relativa och absoluta variationer av TIS.
TIS är summan av förbättringen i vart och ett av de sex kärnuppsättningsmåtten för sjukdomsaktiviteter. Minsta poäng är 0 (sämre) och maximal poäng är 100 (bättre) En större respons definieras av en poäng > 70 En måttlig respons definieras med en poäng > 45 Ett minimalt svar definieras av ett poäng > 30
|
Vid inkludering, vecka 4, 8, 12, 16 och 24
|
|
Kliniskt inaktiv sjukdom
Tidsram: I veckorna 4, 8, 12 och 24
|
enligt PRINTO-kriterierna
|
I veckorna 4, 8, 12 och 24
|
|
Cutan Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDSAI)
Tidsram: Vid inkludering, vecka 4, 8, 12, 16 och 24
|
bedöma hudaktivitet och skador över flera kroppsregioner hos patienter med dermatomyosit
|
Vid inkludering, vecka 4, 8, 12, 16 och 24
|
|
Myosit Disease Activity Assessment VAS (MYOACT)
Tidsram: Vid inkludering, vecka 4, 8, 12, 16 och 24
|
Bedöm relativa och absoluta variationer av extramuskulär aktivitet
|
Vid inkludering, vecka 4, 8, 12, 16 och 24
|
|
interstitiell lungsjukdom
Tidsram: Vid inkludering och vecka 24
|
Bedömd genom förbättring av minst 10 % av FCV, PTC och DLCO och/eller förbättring av lung-tomodensitomeri enligt en specifik skala
|
Vid inkludering och vecka 24
|
|
Dos av kortikosteroid
Tidsram: I vecka 24
|
Dosnedskärning vid 6 månader
|
I vecka 24
|
|
Farmakokinetikstudie
Tidsram: I veckorna 4, 8, 12 och 24
|
Icke-kompartmentell analys av baricitinib
|
I veckorna 4, 8, 12 och 24
|
|
Farmakokinetikstudie (PK) med area under kurvan
Tidsram: I veckorna 4, 8, 12 och 24
|
Korrelation mellan area under kurvan AUC i ng.h/ml (PK-parameter för baricitinib) och sjukdomsaktivitetens poäng
|
I veckorna 4, 8, 12 och 24
|
|
Farmakokinetikstudie (PK) med maximal koncentration
Tidsram: I veckorna 4, 8, 12 och 24
|
Korrelation mellan maximal koncentration Cmax i ng/ml (PK-parameter för baricitinib) och sjukdomsaktivitetens poäng
|
I veckorna 4, 8, 12 och 24
|
|
Farmakokinetik (PK) studie med genom koncentration
Tidsram: I veckorna 4, 8, 12 och 24
|
Korrelation mellan genom koncentration Ctrough, i ng/mL (PK-parameter för baricitinib) och sjukdomsaktivitetens poäng
|
I veckorna 4, 8, 12 och 24
|
|
dosering av cytokiner
Tidsram: Vid inkludering, vecka 4 och 24
|
Mätning av serum IFN-, IFN-y, IL-1β, IL-4, Il-5, IL-6, IL-8, IL-10, IL-12p70, IL-22, TNF α
|
Vid inkludering, vecka 4 och 24
|
|
transkriptomisk analys
Tidsram: Vid inkludering, vecka 4 och 24
|
Studie av genuttryck inom 800 gener relaterade till immunitet
|
Vid inkludering, vecka 4 och 24
|
|
Biopsi
Tidsram: Vid inkludering, vecka 4 och 24
|
Bedömning av muskelbiopsier enligt det internationellt validerade poängsystemet
|
Vid inkludering, vecka 4 och 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Cyril GITIAUX, Doctor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Lazarevic D, Pistorio A, Palmisani E, Miettunen P, Ravelli A, Pilkington C, Wulffraat NM, Malattia C, Garay SM, Hofer M, Quartier P, Dolezalova P, Penades IC, Ferriani VP, Ganser G, Kasapcopur O, Melo-Gomes JA, Reed AM, Wierzbowska M, Rider LG, Martini A, Ruperto N; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO). The PRINTO criteria for clinically inactive disease in juvenile dermatomyositis. Ann Rheum Dis. 2013 May;72(5):686-93. doi: 10.1136/annrheumdis-2012-201483. Epub 2012 Jun 26.
- Bode RK, Klein-Gitelman MS, Miller ML, Lechman TS, Pachman LM. Disease activity score for children with juvenile dermatomyositis: reliability and validity evidence. Arthritis Rheum. 2003 Feb 15;49(1):7-15. doi: 10.1002/art.10924.
- Ruperto N, Ravelli A, Pistorio A, Ferriani V, Calvo I, Ganser G, Brunner J, Dannecker G, Silva CA, Stanevicha V, Cate RT, van Suijlekom-Smit LW, Voygioyka O, Fischbach M, Foeldvari I, Hilario O, Modesto C, Saurenmann RK, Sauvain MJ, Scheibel I, Sommelet D, Tambic-Bukovac L, Barcellona R, Brik R, Ehl S, Jovanovic M, Rovensky J, Bagnasco F, Lovell DJ, Martini A; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO); Pediatric Rheumatology Collaborative Study Group (PRCSG). The provisional Paediatric Rheumatology International Trials Organisation/American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism Disease activity core set for the evaluation of response to therapy in juvenile dermatomyositis: a prospective validation study. Arthritis Rheum. 2008 Jan 15;59(1):4-13. doi: 10.1002/art.23248.
- Giancane G, Lavarello C, Pistorio A, Oliveira SK, Zulian F, Cuttica R, Fischbach M, Magnusson B, Pastore S, Marini R, Martino S, Pagnier A, Soler C, Stanevicha V, Ten Cate R, Uziel Y, Vojinovic J, Fueri E, Ravelli A, Martini A, Ruperto N; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO). The PRINTO evidence-based proposal for glucocorticoids tapering/discontinuation in new onset juvenile dermatomyositis patients. Pediatr Rheumatol Online J. 2019 May 22;17(1):24. doi: 10.1186/s12969-019-0326-5.
- Mammen AL, Allenbach Y, Stenzel W, Benveniste O; ENMC 239th Workshop Study Group. 239th ENMC International Workshop: Classification of dermatomyositis, Amsterdam, the Netherlands, 14-16 December 2018. Neuromuscul Disord. 2020 Jan;30(1):70-92. doi: 10.1016/j.nmd.2019.10.005. Epub 2019 Oct 25. No abstract available.
- Singh G, Athreya BH, Fries JF, Goldsmith DP. Measurement of health status in children with juvenile rheumatoid arthritis. Arthritis Rheum. 1994 Dec;37(12):1761-9. doi: 10.1002/art.1780371209.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 november 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
13 maj 2025
Avslutad studie (Faktisk)
2 januari 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 juli 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 augusti 2022
Första postat (Faktisk)
1 september 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
23 april 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 april 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Sjukdomar i nervsystemet
- Muskelsjukdomar
- Neuromuskulära sjukdomar
- Bindvävssjukdomar
- Hudsjukdomar
- Myosit
- Polymyosit
- Hud- och bindvävssjukdomar
- Dermatomyosit
- Undersökningstekniker
- Kliniska laboratorietekniker
- Diagnostiska tekniker och procedurer
- Diagnos
- Diagnostiska tekniker, obstetriska och gynekologiska
- baricitinib
- Graviditetstester
Andra studie-ID-nummer
- APHP211036
- 2022-000506-10 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .