Baricitinibe no tratamento da dermatomiosite juvenil de início recente (MYOCIT) (MYOCIT)
20 de abril de 2026 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Baricitinibe no tratamento da dermatomiosite juvenil de início recente
O estudo MYOCIT visa avaliar a eficácia e segurança do baricitinib em associação com corticosteróides em doentes de início recente com dermatomiosite juvenil (DMJ) num ensaio de fase II com o objetivo de obter uma eficácia superior à combinação convencional de metotrexato (MTX) e corticosteróides durante o período de estudo de 24 semanas.
Assim, os investigadores levantaram a hipótese de que o baricitinibe poderia ser usado como tratamento de primeira linha em todas as formas de DMJ, incluindo a mais grave, com bom perfil de segurança.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A dermatomiosite juvenil (DMJ) é uma miopatia inflamatória idiopática rara e grave de início pediátrico, associada a morbidade e mortalidade significativas.
A combinação de corticosteróides e metotrexato (MTX) é recomendada no início da DMJ de acordo com um estudo randomizado.
No entanto, neste estudo, foram relatadas falhas no tratamento em 13/46 (28%) pacientes e DMJ grave (ulceração cutânea ou gastrointestinal, doença pulmonar intersticial, cardiomiopatia) não foi levada em consideração.
Esses dados enfatizam a necessidade de um tratamento de primeira linha mais eficiente.
Considerando: 1) a forte implicação do tipo IFN-I na fisiopatologia da DMJ 2) o relato da eficácia e segurança dos inibidores de JAK (JAKis) (baricitinb, tofacitinib) em cerca de 50 pacientes com DM refratário e 9 DMJ, um estudo que avalia a eficácia e segurança de baricitinibe em combinação com corticosteroides em DMJ de início recente.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
16
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bordeaux, França
- Hôpital Pellegrin
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Bron, França
- Hopital Femme Mere Enfant
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Lille, França
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Marseille, França
- Hôpital La Timone
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Montpellier, França
- Hôpital Villeneuce
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Nancy, França
- Hôpital Brabois
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Paris, França
- Hôpital TROUSSEAU
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Paris, França
- Hopital Robert Debre
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Paris, França
- Hopital Necker - Enfants malades : unité d'immuno-hématologie et rhumatologie
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Paris, França
- Hôpital du Kremlin-Bicêtre
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Paris, França
- Hôpital Necker - Enfants malades : service de dermatologie
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Strasbourg, França
- Hôpital de Hautepierre
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Toulouse, França
- Hopital Purpan
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 meses a 14 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente de 3 a 18 anos com dermatomiosite juvenil de início recente, de acordo com os critérios de classificação de dermatomiosite ENMC 2018
- Fraqueza muscular em MMT e/ou CMAS (MMT < 74 e/ou CMAS < 45)
- Soropositividade para varicela
- Para pacientes em idade fértil (após a menarca): βHCG negativo e método contraceptivo eficaz (abstinência sexual, contracepção hormonal, dispositivo intrauterino ou sistema liberador de hormônios, touca, diafragma ou esponja com espermicida, preservativo) até 7 dias após a administração do última dose de Baricitinibe
- Termo de Consentimento Livre e Esclarecido assinado pelo paciente ou pelos pais da criança Paciente inscrito em regime de segurança social
Critério de exclusão
- Dermatomiosite amiopática (sem fraqueza muscular)
- Incapacidade de ser tratado por via oral ou de tomar comprimidos
- Tratamento anterior com inibidor de JAK
- Tratamento prévio de DMJ com drogas imunossupressoras ou biológicos que não sejam corticosteróides. Tratamento prévio com prednisona foi permitido por no máximo 1 mês.
- História prévia de câncer
- Vacina viva nas 4 semanas anteriores ao início da terapia com baricitinibe
- Atual ou recente (< 4 semanas antes da linha de base) de infecções ativas de acordo com a avaliação do investigador, mas necessariamente, incluindo HBV, HCV, HIV, tuberculose.
- PCR positivo para CMV no sangue
- Depuração de creatinina < 40 ml/min
- Linfócitos < 0,5x109 cel/L e Neutrófilos < 1x109 cel/L
- Hemoglobina < 8 g/dL
- Infecção por herpes simples sintomática dentro de 12 semanas antes da inclusão
- Positividade para anticorpos antifosfolípides (Anticoagulante lúpico e/ou anti-beta2 glicoproteína 1 e/ou anticardiolipina)
- Histórico de trombose ou considerado de alto risco para trombose venosa pelo investigador
- Presença de envolvimentos graves relacionados à DMJ: cardiovascular (requer droga vasopressora e/ou unidade de terapia intensiva), respiratório (requer oxigênio e/ou unidade de terapia intensiva), gastrointestinal (requer cirurgia abdominal).
- História de envolvimento grave não relacionado com DMJ: distúrbios cardiovasculares, respiratórios, hepáticos, gastrointestinais, endócrinos, hematológicos, neurológicos ou neuropsiquiátricos ou qualquer outra doença grave e/ou instável que, na opinião do investigador, possa constituir um risco inaceitável, quando tomando baricitinibe.
- Gravidez atual ou em projeto e amamentação até 7 dias após a administração da última dose de Baricitinibe
- Paciente em AME (auxílio médico estadual)
- Participação em outro estudo de intervenção envolvendo participantes humanos ou estar em período de exclusão no final de um estudo anterior envolvendo participantes humanos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Baricitinibe
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Comprimidos orais (2 mg) serão usados Para crianças > ou = 6 anos: 4 mg uma vez ao dia (2 x 2 mg) durante o período de estudo de 24 semanas Para crianças < 6 anos: 2 mg uma vez ao dia durante as 24 semanas - estudo de período
amostragem de sangue adicional na semana 4, 8, 12 e 24
amostragem de sangue adicional nas semanas 0, 4 e 24
amostragem de sangue adicional nas semanas 0, 4 e 24
Avaliar pelos pais em cada visita
Avaliar pelos pais em cada visita
Teste de gravidez de urina em V4 Uma dosagem de bHCG com análise biológica atual é feita em cada visita (exceto V4)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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PRINTO 20 (Pediatric Rheumatology International Trials Organization scale)
Prazo: Na semana 24
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Obtenção do nível de melhoria PRINTO 20 validado para dermatomiosite juvenil. O nível de melhora do PRINTO 20 é definido como uma melhora de 20% ou mais em três ou mais das seis variáveis do conjunto básico de dermatomiosite juvenil, com uma ou nenhuma variável piorando em mais de 30% (a força muscular não pode ser a piora variável) :
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Na semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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PRINTO 20 Pediatric Rheumatology IN International Trials Organization scale - nível 20
Prazo: Na semana 4, 8, 12 e 16
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obtenção do nível PRINTO 20 validado para dermatomiosite juvenil; atingir um mínimo de 20% uma pontuação mais alta é 100% e significa um resultado melhor uma pontuação mais baixa é 0% e significa um resultado pior
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Na semana 4, 8, 12 e 16
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PRINTO 50 Pediatric Rheumatology INternational Trials Organization scale - nível 50
Prazo: Na semana 4, 8, 12 e 16
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obtenção do nível PRINTO 50 validado para dermatomiosite juvenil; atingir um mínimo de 50% uma pontuação mais alta é 100% e significa um resultado melhor uma pontuação mais baixa é 0% e significa um resultado pior
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Na semana 4, 8, 12 e 16
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PRINTO 70 Pediatric Rheumatology IN International Trials Organization scale - nível 70
Prazo: Na semana 4, 8, 12 e 16
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obtenção do nível PRINTO 70 validado para dermatomiosite juvenil; atingir um mínimo de 70% uma pontuação mais alta é 100% e significa um resultado melhor uma pontuação mais baixa é 0% e significa um resultado pior
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Na semana 4, 8, 12 e 16
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PRINTO 90 Pediatric Rheumatology INternational Trials Organization scale - nível 90
Prazo: Na semana 4, 8, 12 e 16
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obtenção do nível PRINTO 90 validado para dermatomiosite juvenil; atingir um mínimo de 90% uma pontuação mais alta é 100% e significa um resultado melhor uma pontuação mais baixa é 0% e significa um resultado pior
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Na semana 4, 8, 12 e 16
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Pontuação Total de Melhoria (TIS)
Prazo: Na inclusão, semanas 4, 8, 12, 16 e 24
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Variações relativas e absolutas do TIS.
O TIS é a soma da melhora em cada uma das seis medidas do conjunto principal de atividades da doença A pontuação mínima é 0 (pior) e a pontuação máxima é 100 (melhor) Uma resposta principal é definida por uma pontuação > 70 Uma resposta moderada é definida por uma pontuação > 45 Uma resposta mínima é definida por uma pontuação > 30
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Na inclusão, semanas 4, 8, 12, 16 e 24
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Doença clinicamente inativa
Prazo: Nas semanas 4, 8, 12 e 24
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de acordo com os critérios PRINTO
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Nas semanas 4, 8, 12 e 24
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Índice de área e gravidade da doença dermatomiosite cutânea (CDSAI)
Prazo: Na inclusão, semanas 4, 8, 12, 16 e 24
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avaliar a atividade da pele e os danos em várias regiões do corpo em pacientes com dermatomiosite
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Na inclusão, semanas 4, 8, 12, 16 e 24
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Avaliação da Atividade da Doença de Miosite VAS (MYOACT)
Prazo: Na inclusão, semanas 4, 8, 12, 16 e 24
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Avalie as variações relativas e absolutas da atividade extramuscular
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Na inclusão, semanas 4, 8, 12, 16 e 24
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doença pulmonar intersticial
Prazo: Na inclusão e na semana 24
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Avaliado pela melhora de pelo menos 10% de FCV, PTC e DLCO e/ou melhora da tomodensitometria pulmonar de acordo com uma escala específica
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Na inclusão e na semana 24
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Dose de corticosteroide
Prazo: Na semana 24
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Redução da dose aos 6 meses
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Na semana 24
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Estudo farmacocinético
Prazo: Nas semanas 4, 8, 12 e 24
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Análise não compartimental de baricitinibe
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Nas semanas 4, 8, 12 e 24
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Estudo farmacocinético (PK) com área sob a curva
Prazo: Nas semanas 4, 8, 12 e 24
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Correlação entre a área sob a curva AUC em ng.h/ml (parâmetro farmacocinético do baricitinibe) e os escores de atividade da doença
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Nas semanas 4, 8, 12 e 24
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Estudo farmacocinético (PK) com concentração máxima
Prazo: Nas semanas 4, 8, 12 e 24
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Correlação entre a concentração máxima Cmax em ng/mL (parâmetro farmacocinético do baricitinibe) e os escores de atividade da doença
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Nas semanas 4, 8, 12 e 24
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Estudo de farmacocinética (PK) com concentração
Prazo: Nas semanas 4, 8, 12 e 24
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Correlação entre a concentração Cvale, em ng/mL (parâmetro farmacocinético do baricitinibe) e os escores de atividade da doença
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Nas semanas 4, 8, 12 e 24
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dosagem de citocinas
Prazo: Na inclusão, semanas 4 e 24
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Medição de soro IFN -, IFN-γ, IL-1β, IL-4, Il-5, IL-6, IL-8, IL-10, IL-12p70, IL-22, TNF α
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Na inclusão, semanas 4 e 24
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análise transcriptômica
Prazo: Na inclusão, semanas 4 e 24
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Estudo da expressão de genes em 800 genes relacionados à imunidade
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Na inclusão, semanas 4 e 24
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Biópsia
Prazo: Na inclusão, semanas 4 e 24
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Avaliação de biópsias musculares de acordo com o sistema de pontuação validado internacionalmente
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Na inclusão, semanas 4 e 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Cyril GITIAUX, Doctor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Lazarevic D, Pistorio A, Palmisani E, Miettunen P, Ravelli A, Pilkington C, Wulffraat NM, Malattia C, Garay SM, Hofer M, Quartier P, Dolezalova P, Penades IC, Ferriani VP, Ganser G, Kasapcopur O, Melo-Gomes JA, Reed AM, Wierzbowska M, Rider LG, Martini A, Ruperto N; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO). The PRINTO criteria for clinically inactive disease in juvenile dermatomyositis. Ann Rheum Dis. 2013 May;72(5):686-93. doi: 10.1136/annrheumdis-2012-201483. Epub 2012 Jun 26.
- Bode RK, Klein-Gitelman MS, Miller ML, Lechman TS, Pachman LM. Disease activity score for children with juvenile dermatomyositis: reliability and validity evidence. Arthritis Rheum. 2003 Feb 15;49(1):7-15. doi: 10.1002/art.10924.
- Ruperto N, Ravelli A, Pistorio A, Ferriani V, Calvo I, Ganser G, Brunner J, Dannecker G, Silva CA, Stanevicha V, Cate RT, van Suijlekom-Smit LW, Voygioyka O, Fischbach M, Foeldvari I, Hilario O, Modesto C, Saurenmann RK, Sauvain MJ, Scheibel I, Sommelet D, Tambic-Bukovac L, Barcellona R, Brik R, Ehl S, Jovanovic M, Rovensky J, Bagnasco F, Lovell DJ, Martini A; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO); Pediatric Rheumatology Collaborative Study Group (PRCSG). The provisional Paediatric Rheumatology International Trials Organisation/American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism Disease activity core set for the evaluation of response to therapy in juvenile dermatomyositis: a prospective validation study. Arthritis Rheum. 2008 Jan 15;59(1):4-13. doi: 10.1002/art.23248.
- Giancane G, Lavarello C, Pistorio A, Oliveira SK, Zulian F, Cuttica R, Fischbach M, Magnusson B, Pastore S, Marini R, Martino S, Pagnier A, Soler C, Stanevicha V, Ten Cate R, Uziel Y, Vojinovic J, Fueri E, Ravelli A, Martini A, Ruperto N; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO). The PRINTO evidence-based proposal for glucocorticoids tapering/discontinuation in new onset juvenile dermatomyositis patients. Pediatr Rheumatol Online J. 2019 May 22;17(1):24. doi: 10.1186/s12969-019-0326-5.
- Mammen AL, Allenbach Y, Stenzel W, Benveniste O; ENMC 239th Workshop Study Group. 239th ENMC International Workshop: Classification of dermatomyositis, Amsterdam, the Netherlands, 14-16 December 2018. Neuromuscul Disord. 2020 Jan;30(1):70-92. doi: 10.1016/j.nmd.2019.10.005. Epub 2019 Oct 25. No abstract available.
- Singh G, Athreya BH, Fries JF, Goldsmith DP. Measurement of health status in children with juvenile rheumatoid arthritis. Arthritis Rheum. 1994 Dec;37(12):1761-9. doi: 10.1002/art.1780371209.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de novembro de 2022
Conclusão Primária (Real)
13 de maio de 2025
Conclusão do estudo (Real)
2 de janeiro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de julho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de agosto de 2022
Primeira postagem (Real)
1 de setembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de abril de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Doenças de pele
- Miosite
- Polimiosite
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Dermatomiosite
- Técnicas de investigação
- Técnicas de laboratório clínico
- Técnicas e procedimentos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Técnicas de diagnóstico, obstétricas e ginecológicas
- Baricitinibe
- Testes de gravidez
Outros números de identificação do estudo
- APHP211036
- 2022-000506-10 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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