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Baricitinib nel trattamento della dermatomiosite giovanile di nuova insorgenza (MYOCIT) (MYOCIT)

20 aprile 2026 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Baricitinib nel trattamento della dermatomiosite giovanile di nuova insorgenza

Lo studio MYOCIT mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di baricitinib in associazione con corticosteroidi in pazienti di nuova insorgenza di dermatomiosite giovanile (JDM) in uno studio di fase II con l'obiettivo di ottenere una migliore efficacia rispetto alla combinazione convenzionale di metotrexato (MTX) e corticosteroidi durante il periodo di studio di 24 settimane. Pertanto, i ricercatori ipotizzano che baricitinib potrebbe essere utilizzato come trattamento di prima linea in tutte le forme di DMJ, compresa quella più grave, con un buon profilo di sicurezza.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La dermatomiosite giovanile (JDM) è una miopatia infiammatoria idiopatica rara e grave ad esordio pediatrico, associata a morbilità e mortalità significative. La combinazione di corticosteroidi e metotrexato (MTX) è raccomandata nel JDM di nuova insorgenza secondo uno studio randomizzato. Tuttavia, in questo studio, sono stati segnalati fallimenti terapeutici in 13/46 (28%) pazienti e grave JDM (ulcera cutanea o gastrointestinale, malattia polmonare interstiziale, cardiomiopatia) non è stato preso in considerazione. Questi dati sottolineano la necessità di un trattamento di prima linea più efficiente. Considerando: 1) la forte implicazione dell'IFN-I di tipo nella fisiopatologia del JDM 2) il rapporto sull'efficacia e la sicurezza degli inibitori JAK (JAKis) (baricitinb, tofacitinib) in circa 50 pazienti con DM refrattario e 9 JDM, uno studio che valuta l'efficacia e la sicurezza di baricitinib in combinazione con corticosteroidi nel JDM di nuova insorgenza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Hopital Pellegrin
      • Bron, Francia
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, Francia
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Marseille, Francia
        • Hôpital la Timone
      • Montpellier, Francia
        • Hôpital Villeneuce
      • Nancy, Francia
        • Hôpital Brabois
      • Paris, Francia
        • Hôpital Trousseau
      • Paris, Francia
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker - Enfants malades : unité d'immuno-hématologie et rhumatologie
      • Paris, Francia
        • Hôpital du Kremlin-Bicêtre
      • Paris, Francia
        • Hôpital Necker - Enfants malades : service de dermatologie
      • Strasbourg, Francia
        • Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Francia
        • Hopital Purpan

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 mesi a 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente di età compresa tra 3 e 18 anni con dermatomiosite giovanile di nuova insorgenza, secondo i criteri di classificazione della dermatomiosite ENMC 2018
  • Debolezza muscolare alla MMT e/o CMAS (MMT < 74 e/o CMAS < 45)
  • Sieropositività per varicella
  • Per pazienti in età fertile (dopo il menarca): βHCG negativo e metodo contraccettivo efficace (astinenza sessuale, contraccezione ormonale, dispositivo intrauterino o sistema di rilascio di ormoni, cappuccio, diaframma o spugna con spermicida, preservativo) fino ai 7 giorni successivi alla somministrazione del ultima dose di Baricitinib
  • Modulo di consenso informato firmato dal paziente o dai genitori del bambino Paziente iscritto ad un regime previdenziale

Criteri di esclusione

  • Dermatomiosite amiopatica (senza debolezza muscolare)
  • Incapacità di essere trattata per via orale o di assumere pillole
  • Precedente trattamento con inibitore JAK
  • Precedente trattamento di JDM con farmaci immunosoppressori o biologici diversi dai corticosteroidi. Il precedente trattamento con prednisone era consentito per non più di 1 mese.
  • Precedente storia di cancro
  • Vaccino vivo nelle 4 settimane precedenti l'inizio della terapia con baricitinib
  • Attuali o recenti (<4 settimane prima del basale) di infezioni attive secondo l'apprezzamento dello sperimentatore, ma necessariamente, inclusi HBV, HCV, HIV, tubercolosi.
  • Positivo sangue PCR CMV
  • Clearance della creatinina < 40 ml/min
  • Linfociti < 0,5x109 cell/L e Neutrofili < 1x109 cell/L
  • Emoglobina < 8 g/dL
  • Infezione sintomatica da herpes herpes simplex entro 12 settimane prima dell'inclusione
  • Positività per anticorpi antifosfolipidi (Lupus anticoagulant e/o anti-beta2 glicoproteina 1 e/o anti-cardiolipina)
  • Storia di trombosi o considerato ad alto rischio di trombosi venosa dallo sperimentatore
  • Presenza di gravi coinvolgimenti correlati a JDM: cardiovascolari (che richiedono farmaci vasopressivi e/o unità di terapia intensiva), respiratori (che richiedono ossigeno e/o unità di terapia intensiva), gastrointestinali (che richiedono chirurgia addominale).
  • Storia di grave coinvolgimento di JDM non correlato: disturbi cardiovascolari, respiratori, epatici, gastrointestinali, endocrini, ematologici, neurologici o neuropsichiatrici o qualsiasi altra malattia grave e/o instabile che, a parere dello sperimentatore, potrebbe costituire un rischio inaccettabile, quando prendendo baricitinib.
  • Attuale o in progetto di gravidanza e allattamento fino ai 7 giorni successivi alla somministrazione dell'ultima dose di Baricitinib
  • Paziente in AME (assistenza medica statale)
  • Partecipazione a un altro studio interventistico che coinvolge partecipanti umani o essere nel periodo di esclusione alla fine di uno studio precedente che coinvolge partecipanti umani

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Baricitinib
Droga: Baricitinib
Verranno utilizzate compresse orali (2 mg) Per i bambini > o = 6 anni: 4 mg una volta al giorno (2 x 2 mg) durante lo studio della durata di 24 settimane Per i bambini < 6 anni: 2 mg una volta al giorno durante le 24 settimane -periodo di studio
Biologico: studio di farmacocinetica
ulteriore prelievo di sangue alla settimana 4, 8, 12 e 24
Biologico: dosaggio delle citochine
ulteriore prelievo di sangue alle settimane 0, 4 e 24
Biologico: analisi trascrittomica
ulteriore prelievo di sangue alle settimane 0, 4 e 24
Comportamentale: Versione per genitori del questionario sulla salute dei bambini (CHQ)
Valutare dai genitori ad ogni visita
Comportamentale: Questionario di valutazione della salute dell'infanzia
Valutare dai genitori ad ogni visita
Biologico: Test di gravidanza
Test di gravidanza sulle urine a V4 Ad ogni visita viene eseguito un dosaggio di bHCG con analisi biologica corrente (eccetto V4)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
PRINTO 20 (scala dell'organizzazione internazionale di studi di reumatologia pediatrica)
Lasso di tempo: Alla settimana 24

Raggiungimento del livello di miglioramento della dermatomiosite giovanile convalidato PRINTO 20. Il livello di miglioramento PRINTO 20 è definito come un miglioramento del 20% o superiore in tre o più delle sei variabili del core set della dermatomiosite giovanile, con un peggioramento di una o nessuna variabile di oltre il 30% (la forza muscolare non può essere la variabile che peggiora) :

  1. forza muscolare, valutata con la Childhood Myositis Assessment Scale (CMAS),
  2. valutazione globale del medico dell'attività della malattia del paziente (VAS del medico)
  3. valutazione globale dell'attività della malattia attraverso il Disease Activity Score (DAS)
  4. capacità funzionale attraverso il Childhood Health Assessment Questionnaire (C-HAQ)
  5. valutazione globale del genitore sul benessere generale del bambino (VAS del genitore)
  6. qualità della vita correlata alla salute, attraverso la versione per genitori del Child Health Questionnaire (CHQ-Phs) Un punteggio più alto è 100% e significa un risultato migliore, un punteggio più basso è 0% e significa un risultato peggiore.
Alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
PRINTO 20 Pediatric Rheumatology Scala dell'organizzazione internazionale delle sperimentazioni - livello 20
Lasso di tempo: Alla settimana 4, 8, 12 e 16
raggiungimento del livello convalidato dermatomiosite giovanile PRINTO 20 ; raggiungere un minimo del 20% un punteggio più alto è 100% e significa un risultato migliore un punteggio più basso è 0% e significa un risultato peggiore
Alla settimana 4, 8, 12 e 16
PRINTO 50 Pediatric Rheumatology Scala dell'organizzazione internazionale delle sperimentazioni - livello 50
Lasso di tempo: Alla settimana 4, 8, 12 e 16
raggiungimento del livello convalidato dermatomiosite giovanile PRINTO 50 ; raggiungendo un minimo del 50 % un punteggio più alto è 100% e significa un risultato migliore un punteggio più basso è 0% e significa un risultato peggiore
Alla settimana 4, 8, 12 e 16
PRINTO 70 Pediatric Rheumatology INternational Trials Organization scala - livello 70
Lasso di tempo: Alla settimana 4, 8, 12 e 16
raggiungimento del livello convalidato dermatomiosite giovanile PRINTO 70 ; raggiungendo un minimo del 70 % un punteggio più alto è 100% e significa un risultato migliore un punteggio più basso è 0% e significa un risultato peggiore
Alla settimana 4, 8, 12 e 16
PRINTO 90 Pediatric Rheumatology Scala dell'organizzazione internazionale delle sperimentazioni - livello 90
Lasso di tempo: Alla settimana 4, 8, 12 e 16
raggiungimento del livello convalidato dermatomiosite giovanile PRINTO 90 ; raggiungendo un minimo del 90 % un punteggio più alto è 100% e significa un risultato migliore un punteggio più basso è 0% e significa un risultato peggiore
Alla settimana 4, 8, 12 e 16
Punteggio di miglioramento totale (TIS)
Lasso di tempo: All'inclusione, settimane 4, 8, 12, 16 e 24
Variazioni relative e assolute di TIS. Il TIS è la somma del miglioramento in ciascuna delle sei misure fondamentali delle attività della malattia Il punteggio minimo è 0 (peggiore) e il punteggio massimo è 100 (migliore) Una risposta maggiore è definita da un punteggio > 70 Una risposta moderata è definita da un punteggio > 45 Una risposta minima è definita da un punteggio > 30
All'inclusione, settimane 4, 8, 12, 16 e 24
Malattia clinicamente inattiva
Lasso di tempo: Alle settimane 4, 8, 12 e 24
secondo i criteri PRINTO
Alle settimane 4, 8, 12 e 24
Indice di area e gravità della malattia della dermatomiosite cutanea (CDSAI)
Lasso di tempo: All'inclusione, settimane 4, 8, 12, 16 e 24
valutare l'attività della pelle e il danno in più regioni del corpo nei pazienti con dermatomiosite
All'inclusione, settimane 4, 8, 12, 16 e 24
Valutazione dell'attività della malattia della miosite VAS (MYOACT)
Lasso di tempo: All'inclusione, settimane 4, 8, 12, 16 e 24
Valutare le variazioni relative e assolute dell'attività extramuscolare
All'inclusione, settimane 4, 8, 12, 16 e 24
malattia polmonare interstiziale
Lasso di tempo: All'inclusione e alla settimana 24
Valutato in base al miglioramento di almeno il 10% di FCV, PTC e DLCO e/o miglioramento della tomodensitomeria polmonare secondo una scala specifica
All'inclusione e alla settimana 24
Dose di corticosteroidi
Lasso di tempo: Alla settimana 24
Dose ridotta a 6 mesi
Alla settimana 24
Studio di farmacocinetica
Lasso di tempo: Alle settimane 4, 8, 12 e 24
Analisi non compartimentale di baricitinib
Alle settimane 4, 8, 12 e 24
Studio di farmacocinetica (PK) con area sotto la curva
Lasso di tempo: Alle settimane 4, 8, 12 e 24
Correlazione tra AUC dell'area sotto la curva in ng.h/ml (parametro farmacocinetico di baricitinib) e punteggi dell'attività della malattia
Alle settimane 4, 8, 12 e 24
Studio di farmacocinetica (PK) con concentrazione massima
Lasso di tempo: Alle settimane 4, 8, 12 e 24
Correlazione tra concentrazione massima Cmax in ng/mL (parametro farmacocinetico di baricitinib) e punteggi dell'attività della malattia
Alle settimane 4, 8, 12 e 24
Studio di farmacocinetica (PK) con concentrazione passante
Lasso di tempo: Alle settimane 4, 8, 12 e 24
Correlazione tra la concentrazione passante Ctrough, in ng/mL (parametro farmacocinetico di baricitinib) e i punteggi dell'attività della malattia
Alle settimane 4, 8, 12 e 24
dosaggio delle citochine
Lasso di tempo: All'inclusione, settimane 4 e 24
Misurazione di IFN-, IFN-γ, IL-1β, IL-4, Il-5, IL-6, IL-8, IL-10, IL-12p70, IL-22, TNFα nel siero
All'inclusione, settimane 4 e 24
analisi trascrittomica
Lasso di tempo: All'inclusione, settimane 4 e 24
Studio dell'espressione genica all'interno di 800 geni correlati all'immunità
All'inclusione, settimane 4 e 24
Biopsia
Lasso di tempo: All'inclusione, settimane 4 e 24
Valutazione delle biopsie muscolari secondo il sistema di punteggio validato a livello internazionale
All'inclusione, settimane 4 e 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaboratori

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Investigatori

  • Direttore dello studio: Cyril GITIAUX, Doctor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 novembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

13 maggio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

2 gennaio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

1 settembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 aprile 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APHP211036
  • 2022-000506-10 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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