Baricitinib en el tratamiento de la dermatomiositis juvenil de nueva aparición (MYOCIT) (MYOCIT)
20 de abril de 2026 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Baricitinib en el tratamiento de la dermatomiositis juvenil de nueva aparición
El estudio MYOCIT tiene como objetivo evaluar la eficacia y seguridad de baricitinib en asociación con corticosteroides en pacientes con dermatomiositis juvenil (DMJ) de nueva aparición en un ensayo de fase II con el objetivo de obtener una mayor eficacia que la combinación convencional de metotrexato (MTX) y corticosteroides. durante el período de estudio de 24 semanas.
Por lo tanto, los investigadores plantean la hipótesis de que baricitinib podría usarse como tratamiento de primera línea en todas las formas de DMJ, incluida la más grave, con un buen perfil de seguridad.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La dermatomiositis juvenil (DMJ) es una miopatía inflamatoria idiopática de aparición pediátrica rara y grave, asociada con una morbilidad y mortalidad significativas.
La combinación de corticosteroides y metotrexato (MTX) se recomienda en la DMJ de inicio reciente según un ensayo aleatorizado.
Sin embargo, en este ensayo, se informaron fracasos del tratamiento en 13/46 (28 %) pacientes y no se tuvo en cuenta la DMJ grave (ulceración cutánea o gastrointestinal, enfermedad pulmonar intersticial, miocardiopatía).
Estos datos enfatizan la necesidad de un tratamiento de primera línea más eficiente.
Teniendo en cuenta: 1) la fuerte implicación del tipo IFN-I en la fisiopatología de la DMJ 2) el informe de la eficacia y seguridad de los inhibidores de JAK (JAKis) (baricitinb, tofacitinib) en aproximadamente 50 pacientes con DM refractaria y 9 DMJ, un ensayo que evalúa la eficacia y la seguridad de baricitinib en combinación con corticosteroides en la DMJ de nueva aparición está justificada.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
16
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bordeaux, Francia
- Hôpital Pellegrin
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Bron, Francia
- Hopital Femme Mere Enfant
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Lille, Francia
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Marseille, Francia
- Hôpital La Timone
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Montpellier, Francia
- Hôpital Villeneuce
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Nancy, Francia
- Hôpital Brabois
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Paris, Francia
- Hôpital TROUSSEAU
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Paris, Francia
- Hopital Robert Debre
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Paris, Francia
- Hopital Necker - Enfants malades : unité d'immuno-hématologie et rhumatologie
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Paris, Francia
- Hôpital du Kremlin-Bicêtre
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Paris, Francia
- Hôpital Necker - Enfants malades : service de dermatologie
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Strasbourg, Francia
- Hôpital de Hautepierre
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Toulouse, Francia
- Hopital Purpan
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 meses a 14 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente de 3 a 18 años con dermatomiositis juvenil de nueva aparición, según los criterios de clasificación de dermatomiositis ENMC 2018
- Debilidad muscular en MMT y/o CMAS (MMT < 74 y/o CMAS < 45)
- Seropositividad para la varicela
- Para pacientes en edad fértil (después de la menarquia): βHCG negativo y método anticonceptivo eficaz (abstinencia sexual, anticonceptivo hormonal, dispositivo intrauterino o sistema liberador de hormonas, capuchón, diafragma o esponja con espermicida, preservativo) hasta los 7 días posteriores a la administración del ultima dosis de baricitinib
- Formulario de consentimiento informado firmado por el paciente o los padres del niño Paciente afiliado a un régimen de seguridad social
Criterio de exclusión
- Dermatomiositis amiopática (sin debilidad muscular)
- Incapacidad para ser tratado por vía oral o para tomar pastillas
- Tratamiento previo con inhibidor de JAK
- Tratamiento previo de DMJ con fármacos inmunosupresores o productos biológicos distintos de los corticosteroides. Se permitió el tratamiento previo con prednisona por no más de 1 mes.
- Historia previa de cáncer
- Vacuna viva dentro de las 4 semanas antes de iniciar la terapia con baricitinib
- Infecciones activas actuales o recientes (< 4 semanas antes de la línea de base) según la apreciación del investigador, pero necesariamente, incluidos el VHB, el VHC, el VIH y la tuberculosis.
- PCR positiva para CMV en sangre
- Aclaramiento de creatinina < 40 ml/min
- Linfocitos < 0,5x109 cel/L y Neutrófilos < 1x109 cel/L
- Hemoglobina < 8 g/dL
- Herpes sintomático Infección por herpes simple en las 12 semanas anteriores a la inclusión
- Positividad para anticuerpos antifosfolípidos (anticoagulante lúpico y/o anti-beta2 glicoproteína 1 y/o anticardiolipina)
- Historial de trombosis o considerado en alto riesgo de trombosis venosa por el investigador
- Presencia de afectaciones graves relacionadas con la DMJ: cardiovasculares (que requieren vasopresores y/o unidad de cuidados intensivos), respiratorias (que requieren oxígeno y/o unidad de cuidados intensivos), gastrointestinales (que requieren cirugía abdominal).
- Antecedentes de afectación severa de la DMJ no relacionada: trastornos cardiovasculares, respiratorios, hepáticos, gastrointestinales, endocrinos, hematológicos, neurológicos o neuropsiquiátricos o cualquier otra enfermedad grave y/o inestable que, a juicio del investigador, pueda constituir un riesgo inaceptable, cuando tomando baricitinib.
- Embarazo y lactancia actual o en proyecto hasta los 7 días posteriores a la administración de la última dosis de Baricitinib
- Paciente en AME (ayuda médica estatal)
- Participación en otro estudio de intervención con participantes humanos o estar en el período de exclusión al final de un estudio anterior con participantes humanos
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Baricitinib
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Se utilizarán comprimidos orales (2 mg) Para niños > o = 6 años: 4 mg una vez al día (2 x 2 mg) durante el período de estudio de 24 semanas Para niños < 6 años: 2 mg una vez al día durante las 24 semanas -período de estudio
muestreo de sangre adicional en las semanas 4, 8, 12 y 24
muestreo de sangre adicional en las semanas 0, 4 y 24
muestreo de sangre adicional en las semanas 0, 4 y 24
Evaluado por los padres en cada visita
Evaluado por los padres en cada visita
Prueba de embarazo en orina en V4 Se realiza una dosificación de bHCG con análisis biológico actual en cada visita (excepto V4)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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PRINTO 20 (escala de la Organización de Ensayos Internacionales de Reumatología Pediátrica)
Periodo de tiempo: En la semana 24
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Logro del nivel de mejoría validado de dermatomiositis juvenil PRINTO 20. El nivel de mejora de PRINTO 20 se define como una mejora del 20 % o más en tres o más de las seis variables del conjunto básico de dermatomiositis juvenil, con una o ninguna variable empeorando en más del 30 % (la fuerza muscular no puede ser la variable empeorando) :
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En la semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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PRINTO 20 Pediatric Rheumatology International Trials Organization escala - nivel 20
Periodo de tiempo: En la semana 4, 8, 12 y 16
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logro del nivel validado de dermatomiositis juvenil PRINTO 20; alcanzar un mínimo del 20 % una puntuación más alta es 100 % y significa un mejor resultado una puntuación más baja es 0 % y significa un peor resultado
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En la semana 4, 8, 12 y 16
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PRINTO 50 Pediatric Rheumatology International Trials Organization escala - nivel 50
Periodo de tiempo: En la semana 4, 8, 12 y 16
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logro del nivel validado de dermatomiositis juvenil PRINTO 50; alcanzar un mínimo del 50 % una puntuación más alta es 100 % y significa un mejor resultado una puntuación más baja es 0 % y significa un peor resultado
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En la semana 4, 8, 12 y 16
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PRINTO 70 Pediatric Rheumatology International Trials Organization escala - nivel 70
Periodo de tiempo: En la semana 4, 8, 12 y 16
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logro del nivel validado de dermatomiositis juvenil PRINTO 70; alcanzar un mínimo del 70 % una puntuación más alta es 100 % y significa un mejor resultado una puntuación más baja es 0 % y significa un peor resultado
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En la semana 4, 8, 12 y 16
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PRINTO 90 Pediatric Rheumatology International Trials Organization escala - nivel 90
Periodo de tiempo: En la semana 4, 8, 12 y 16
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logro del nivel validado de dermatomiositis juvenil PRINTO 90; alcanzando un mínimo de 90 % una puntuación más alta es 100 % y significa un mejor resultado una puntuación más baja es 0 % y significa un peor resultado
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En la semana 4, 8, 12 y 16
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Puntuación de mejora total (TIS)
Periodo de tiempo: En la inclusión, semanas 4, 8, 12, 16 y 24
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Variaciones relativas y absolutas de TIS.
El TIS es la suma de la mejora en cada una de las seis medidas del conjunto básico de actividades de la enfermedad La puntuación mínima es 0 (peor) y la puntuación máxima es 100 (mejor) Una respuesta mayor se define por una puntuación > 70 Se define una respuesta moderada por una puntuación > 45 Una respuesta mínima se define por una puntuación > 30
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En la inclusión, semanas 4, 8, 12, 16 y 24
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Enfermedad clínicamente inactiva
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12 y 24
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según los criterios PRINTO
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En las semanas 4, 8, 12 y 24
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Índice de gravedad y área de la enfermedad de dermatomiositis cutánea (CDSAI)
Periodo de tiempo: En la inclusión, semanas 4, 8, 12, 16 y 24
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evaluar la actividad de la piel y el daño en múltiples regiones del cuerpo en pacientes con dermatomiositis
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En la inclusión, semanas 4, 8, 12, 16 y 24
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Evaluación de la actividad de la enfermedad de miositis VAS (MYOACT)
Periodo de tiempo: En la inclusión, semanas 4, 8, 12, 16 y 24
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Valorar variaciones relativas y absolutas de la actividad extramuscular
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En la inclusión, semanas 4, 8, 12, 16 y 24
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enfermedad pulmonar intersticial
Periodo de tiempo: En la inclusión y en la semana 24
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Evaluado por la mejora de al menos el 10 % de FCV, PTC y DLCO y/o mejora de la tomodensitometría pulmonar según una escala específica
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En la inclusión y en la semana 24
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Dosis de corticosteroide
Periodo de tiempo: En la semana 24
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Reducción de la dosis a los 6 meses
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En la semana 24
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Estudio de farmacocinética
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12 y 24
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Análisis no compartimental de baricitinib
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En las semanas 4, 8, 12 y 24
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Estudio de farmacocinética (PK) con área bajo la curva
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12 y 24
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Correlación entre el área bajo la curva AUC en ng.h/ml (parámetro farmacocinético de baricitinib) y las puntuaciones de la actividad de la enfermedad
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En las semanas 4, 8, 12 y 24
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Estudio de farmacocinética (FC) con concentración máxima
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12 y 24
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Correlación entre la concentración máxima Cmax en ng/mL (parámetro farmacocinético de baricitinib) y las puntuaciones de la actividad de la enfermedad
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En las semanas 4, 8, 12 y 24
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Estudio de farmacocinética (PK) con concentración total
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12 y 24
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Correlación entre la concentración Cmínima, en ng/mL (parámetro farmacocinético de baricitinib) y las puntuaciones de la actividad de la enfermedad
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En las semanas 4, 8, 12 y 24
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dosis de citoquinas
Periodo de tiempo: En la inclusión, semanas 4 y 24
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Medición de suero IFN-, IFN-γ, IL-1β, IL-4, Il-5, IL-6, IL-8, IL-10, IL-12p70, IL-22, TNF α
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En la inclusión, semanas 4 y 24
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análisis transcriptómico
Periodo de tiempo: En la inclusión, semanas 4 y 24
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Estudio de la expresión de genes dentro de 800 genes relacionados con la inmunidad
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En la inclusión, semanas 4 y 24
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Biopsia
Periodo de tiempo: En la inclusión, semanas 4 y 24
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Valoración de biopsias musculares según el sistema de puntuación validado internacionalmente
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En la inclusión, semanas 4 y 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Cyril GITIAUX, Doctor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Lazarevic D, Pistorio A, Palmisani E, Miettunen P, Ravelli A, Pilkington C, Wulffraat NM, Malattia C, Garay SM, Hofer M, Quartier P, Dolezalova P, Penades IC, Ferriani VP, Ganser G, Kasapcopur O, Melo-Gomes JA, Reed AM, Wierzbowska M, Rider LG, Martini A, Ruperto N; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO). The PRINTO criteria for clinically inactive disease in juvenile dermatomyositis. Ann Rheum Dis. 2013 May;72(5):686-93. doi: 10.1136/annrheumdis-2012-201483. Epub 2012 Jun 26.
- Bode RK, Klein-Gitelman MS, Miller ML, Lechman TS, Pachman LM. Disease activity score for children with juvenile dermatomyositis: reliability and validity evidence. Arthritis Rheum. 2003 Feb 15;49(1):7-15. doi: 10.1002/art.10924.
- Ruperto N, Ravelli A, Pistorio A, Ferriani V, Calvo I, Ganser G, Brunner J, Dannecker G, Silva CA, Stanevicha V, Cate RT, van Suijlekom-Smit LW, Voygioyka O, Fischbach M, Foeldvari I, Hilario O, Modesto C, Saurenmann RK, Sauvain MJ, Scheibel I, Sommelet D, Tambic-Bukovac L, Barcellona R, Brik R, Ehl S, Jovanovic M, Rovensky J, Bagnasco F, Lovell DJ, Martini A; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO); Pediatric Rheumatology Collaborative Study Group (PRCSG). The provisional Paediatric Rheumatology International Trials Organisation/American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism Disease activity core set for the evaluation of response to therapy in juvenile dermatomyositis: a prospective validation study. Arthritis Rheum. 2008 Jan 15;59(1):4-13. doi: 10.1002/art.23248.
- Giancane G, Lavarello C, Pistorio A, Oliveira SK, Zulian F, Cuttica R, Fischbach M, Magnusson B, Pastore S, Marini R, Martino S, Pagnier A, Soler C, Stanevicha V, Ten Cate R, Uziel Y, Vojinovic J, Fueri E, Ravelli A, Martini A, Ruperto N; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO). The PRINTO evidence-based proposal for glucocorticoids tapering/discontinuation in new onset juvenile dermatomyositis patients. Pediatr Rheumatol Online J. 2019 May 22;17(1):24. doi: 10.1186/s12969-019-0326-5.
- Mammen AL, Allenbach Y, Stenzel W, Benveniste O; ENMC 239th Workshop Study Group. 239th ENMC International Workshop: Classification of dermatomyositis, Amsterdam, the Netherlands, 14-16 December 2018. Neuromuscul Disord. 2020 Jan;30(1):70-92. doi: 10.1016/j.nmd.2019.10.005. Epub 2019 Oct 25. No abstract available.
- Singh G, Athreya BH, Fries JF, Goldsmith DP. Measurement of health status in children with juvenile rheumatoid arthritis. Arthritis Rheum. 1994 Dec;37(12):1761-9. doi: 10.1002/art.1780371209.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de noviembre de 2022
Finalización primaria (Actual)
13 de mayo de 2025
Finalización del estudio (Actual)
2 de enero de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de julio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de agosto de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
1 de septiembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de abril de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades de la piel
- Miositis
- Polimiositis
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Dermatomiositis
- Técnicas de investigación
- Técnicas de laboratorio clínico
- Técnicas y procedimientos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Técnicas de diagnóstico, obstétricos y ginecológicos
- baricitinib
- Pruebas de embarazo
Otros números de identificación del estudio
- APHP211036
- 2022-000506-10 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .