ARCT-810の安全性と忍容性を評価するためのオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の青年および成人参加者のための研究
2025年9月22日 更新者：Arcturus Therapeutics, Inc.
オルニチン トランスカルバミラーゼ欠損症の青年および成人参加者における ARCT-810 の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための第 2 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、入れ子になった単回および複数回の漸増用量試験
主な目的は、静脈内投与された ARCT-810 の反復投与の安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
この試験は、12 歳以上の OTC 欠乏症患者を対象とした ARCT-810 の第 2 相無作為化プラセボ対照試験です。
4〜6週間のスクリーニングと食事安定期間の後、参加者はARCT-810またはプラセボに3：1で無作為化されます。
最初の投与と安全性評価に続いて、参加者は ARCT-810 またはプラセボを 14 日間隔で最大 5 回追加投与されます。
治療期間の後に 12 週間の観察期間が続きます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
8
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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London、イギリス
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Salford、イギリス、M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
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UK
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Birmingham、UK、イギリス、B15 2PR
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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London、UK、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Padua、イタリア、35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Rome、イタリア、00165
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Stockholm、スウェーデン、SE- 171 64
- Karolinska Universitetssjukhuset - Astrid Lindgrens Barnsjukhus
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Barcelona、スペイン
- Hospital Clinic de Barcelona
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Barcelona、スペイン
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid、スペイン、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Santiago de Compostela、スペイン、15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
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Marseille、フランス、13005
- Hôpitaux Universitaires de Marseille - Hôpital de la Timone
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Paris、フランス
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
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Brussels、ベルギー、1200
- Cliniques Universitaires Saint Luc
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -研究要件を理解し、インフォームドコンセントを提供するための適切な認知能力
- スクリーニング時の12歳から65歳までの男女
- 遺伝子検査で確認されたOTC欠乏症の文書化された診断
- 臨床的安定性 (1 か月以内に高アンモニア血症の臨床症状がない、3 か月以内に代謝性代償不全による入院がない、1 年以内に 2 回以下の入院)
- 少なくとも28日間、安定したタンパク質制限食、栄養補助食品、およびアンモニアスカベンジャーレジメン（該当する場合）.
- BMI = 18.0 - 32.0 kg/m2 (成人を含む)、および 12 歳から 17 歳以上の青年では 5 パーセンタイル以上
- -避妊ガイドラインを喜んで遵守する必要があります
主な除外基準:
- -OTC遺伝子治療、肝細胞または幹細胞移植の歴史
- -参加者を含めるのに不適切にする可能性がある、または研究への参加を妨げる可能性のある他の病状の病歴（例：制御されていない高血圧または糖尿病、悪性腫瘍、HIV、B型またはC型肝炎）
- -リポソームまたはPEG含有製品に対する重度のアレルギー反応の病歴
- 違法薬物、医薬品、またはアルコールの乱用
- スクリーニングラボでの臨床的に重大な検査異常
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ARCT-810
参加者は、初期の静脈内 (IV) 注入 ARCT-810 を受け取ります。
安全で忍容性が高いと判断された場合、参加者は 14 日間隔で投与される ARCT-810 の追加の IV 注入を最大 5 回受けます。
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ARCT-810 は、脂質ナノ粒子 (LNP) に配合されたオルニチン トランスカルバミラーゼ (OTC) をコードするメッセンジャー RNA (mRNA) です。
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プラセボコンパレーター：プラセボ、生理食塩水
参加者は、プラセボの最初の IV 注入を受けます。
安全で忍容性が高いと判断された場合、参加者は 14 日間隔で投与されるプラセボの追加の IV 注入を最大 5 回受けます。
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生理食塩水
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）の発生率、重症度、用量関係
時間枠：第23週
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ARCT-810 の安全性と忍容性は、用量レベルごとの AE の数と重症度を決定することによって評価されます。
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第23週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ARCT-810の最初と最後の投与後の曲線下の血漿濃度領域
時間枠：最長17週間
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時間ゼロから最後の定量化可能な時点までの血漿濃度対時間曲線 (AUC) の下の面積
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最長17週間
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ARCT-810の最初と最後の投与後に観察された最大血漿濃度（Cmax）
時間枠：最長17週間
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観測された最大血漿濃度 (Cmax)
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最長17週間
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ARCT-810の最初と最後の投与後にCmaxが発生した時間
時間枠：最長17週間
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Cmaxが発生した時刻（Tmax）
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最長17週間
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ARCT-810の最初と最後の投与後のAUC0-inf
時間枠：最長17週間
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時間ゼロから無限に外挿された血漿 AUC
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最長17週間
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ARCT-810の最初と最後の投与後のAUCExtrap
時間枠：最長17週間
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AUC0-t を超えて外挿された AUC0-inf の相対部分
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最長17週間
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ARCT-810の最初と最後の投与後のT1/2
時間枠：最長17週間
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終末半減期
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最長17週間
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ARCT-810の最初と最後の投与後のMRT0-inf
時間枠：最長17週間
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無限に外挿された平均滞留時間
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最長17週間
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ARCT-810の最初と最後の投与後のCL
時間枠：最長17週間
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全身クリアランス、AUC0-inf で割った用量として計算
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最長17週間
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ARCT-810の最初と最後の投与後のVss
時間枠：最長17週間
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流通量
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最長17週間
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尿素サイクル機能
時間枠：第12週
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13C-尿素アッセイで測定した尿素サイクル機能のベースラインからの変化
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第12週
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プラズマアンモニア
時間枠：11週目
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24時間血漿アンモニアプロファイルで測定した尿素サイクル機能のベースラインからの変化
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11週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年10月17日
一次修了 (実際)
2024年10月31日
研究の完了 (実際)
2024年10月31日
試験登録日
最初に提出
2022年8月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年8月30日
最初の投稿 (実際)
2022年9月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月22日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ARCT-810-03
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。