Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för ungdomar och vuxna deltagare med ornitintranskarbamylasbrist för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet för ARCT-810

6 april 2023 uppdaterad av: Arcturus Therapeutics, Inc.

Fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, kapslad singel- och multipla stigande dosstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för ARCT-810 hos ungdomar och vuxna deltagare med ornitintranskarbamylasbrist

Det primära syftet är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för upprepade doser av intravenöst administrerat ARCT-810.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en fas 2, randomiserad, placebokontrollerad studie av ARCT-810 på personer som lever med OTC-brist 12 år och äldre. Efter en 4-6 veckors screening och koststabiliseringsperiod kommer deltagarna att randomiseras 3:1 för att få ARCT-810 eller placebo. Efter den första dosen och säkerhetsutvärderingen kommer deltagarna att få upp till ytterligare 5 doser av ARCT-810 eller placebo, vardera åtskilda med 14 dagar. Behandlingsperioden följs av en 12-veckors observationsperiod.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

24

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Rekrytering
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
        • Kontakt:
          • Etienne Sokal, MD
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Clínic de Barcelona
        • Kontakt:
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
          • Àngels García Cazorla, MD
      • Madrid, Spanien, 28041
      • Santiago de Compostela, Spanien, 15706
        • Rekrytering
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
        • Kontakt:
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Rekrytering
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Kontakt:
          • Robin Lachmann, MD
    • UK
      • Birmingham, UK, Storbritannien, B15 2PR
        • Rekrytering
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
        • Kontakt:
      • London, UK, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Rekrytering
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, SE- 171 64
        • Rekrytering
        • Karolinska Universitetssjukhuset - Astrid Lindgrens barnsjukhus
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Tillräcklig kognitiv förmåga att förstå studiekrav och ge informerat samtycke
  2. Män och kvinnor i åldern 12 till 65 år inklusive, vid screening
  3. Dokumenterad diagnos av OTC-brist bekräftad med genetisk testning
  4. Klinisk stabilitet (inga kliniska symtom på hyperammonemi inom 1 månad, inga sjukhusvistelser för metabol dekompensation inom 3 månader, ≤ 2 sjukhusvistelser inom 1 år)
  5. Stabil proteinbegränsad kost, kosttillskott och ammoniakrensare regim (om tillämpligt) i minst 28 dagar.
  6. BMI = 18,0 - 32,0 kg/m2, inklusive för vuxna, och >5:e percentilen för ungdomar ≥12 till 17 år
  7. Måste vara villig att följa riktlinjerna för preventivmedel

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Historik om OTC-genterapi, hepatocyt- eller stamcellstransplantation
  2. Historik om andra medicinska tillstånd som kan göra deltagaren olämplig för inkludering eller kan störa studiedeltagandet (t.ex. okontrollerad hypertoni eller diabetes, malignitet, HIV, hepatit B eller C)
  3. Historik med allvarlig allergisk reaktion mot liposomala eller PEG-innehållande produkter
  4. Missbruk av illegala droger, mediciner eller alkohol
  5. Kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser på screeninglaboratorier

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ARCT-810
Deltagarna får en initial intravenös (IV) infusion ARCT-810. Om de anses säkra och vältolererade kommer deltagarna att få upp till 5 ytterligare IV-infusioner av ARCT-810 administrerade med 14 dagars intervall.
Biologisk: ARCT-810
ARCT-810 är budbärar-RNA (mRNA) som kodar för Ornithine Transcarbamylas (OTC) formulerat i en lipidnanopartikel (LNP) under utveckling.
Placebo-jämförare: Placebo, normal koksaltlösning
Deltagarna får en första IV-infusion av placebo. Om de anses säkra och vältolererade får deltagarna upp till 5 ytterligare IV-infusioner av placebo administrerade med 14 dagars intervall.
Övrig: Placebo
Normal saltlösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidens, svårighetsgrad och dossamband av biverkningar (AE)
Tidsram: Vecka 23
Säkerhet och tolerabilitet för ARCT-810 utvärderas genom att bestämma antalet biverkningar per dos
Vecka 23

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Plasmakoncentrationsområde under kurvan efter första och sista dosen av ARCT-810
Tidsram: Upp till 17 veckor
Arean under kurvan för plasmakoncentrationen mot tiden (AUC) från tidpunkt noll till den sista kvantifierbara tidpunkten
Upp till 17 veckor
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) efter första och sista dosen av ARCT-810
Tidsram: Upp till 17 veckor
Den maximala observerade plasmakoncentrationen (Cmax)
Upp till 17 veckor
Tidpunkt då Cmax inträffade efter första och sista dosen av ARCT-810
Tidsram: Upp till 17 veckor
Tiden då Cmax inträffade (Tmax)
Upp till 17 veckor
AUC0-inf efter första och sista dosen av ARCT-810
Tidsram: Upp till 17 veckor
Plasma AUC från tidpunkt noll extrapolerad till oändlighet
Upp till 17 veckor
AUCExtrap efter första och sista dosen av ARCT-810
Tidsram: Upp till 17 veckor
Den relativa delen av AUC0-inf extrapolerad bortom AUC0-t
Upp till 17 veckor
T1/2 efter första och sista dosen av ARCT-810
Tidsram: Upp till 17 veckor
Terminal halveringstid
Upp till 17 veckor
MRT0-inf efter första och sista dosen av ARCT-810
Tidsram: Upp till 17 veckor
Den genomsnittliga uppehållstiden extrapolerad till oändlighet
Upp till 17 veckor
CL efter första och sista dosen av ARCT-810
Tidsram: Upp till 17 veckor
Totalt kroppsclearance, beräknat som dos dividerat med AUC0-inf
Upp till 17 veckor
Vss efter första och sista dosen av ARCT-810
Tidsram: Upp till 17 veckor
Distributionsvolym
Upp till 17 veckor
Ureacykelfunktion
Tidsram: Vecka 12
Förändring från baslinjen i ureacykelfunktionen mätt med 13C-urea-analys
Vecka 12
Plasma ammoniak
Tidsram: Vecka 11
Förändring från baslinjen i ureacykelfunktionen mätt med 24-timmars plasmaammoniakprofil
Vecka 11

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Arcturus Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 juli 2022

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2023

Avslutad studie (Förväntat)

1 juni 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 augusti 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 augusti 2022

Första postat (Faktisk)

2 september 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 april 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 april 2023

Senast verifierad

1 april 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ARCT-810-03

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på OTC-brist

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera