Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for ungdom og voksne deltakere med ornitin-transkarbamylase-mangel for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av ARCT-810

6. april 2023 oppdatert av: Arcturus Therapeutics, Inc.

Fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, nestet enkelt- og multiple stigende dosestudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til ARCT-810 hos ungdom og voksne deltakere med ornitin-transcarbamylase-mangel

Hovedmålet er å evaluere sikkerheten og toleransen til gjentatte doser av intravenøst ​​administrert ARCT-810.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en fase 2, randomisert, placebokontrollert studie av ARCT-810 hos personer som lever med OTC-mangel 12 år og eldre. Etter en 4-6 ukers screening og diettstabiliseringsperiode, vil deltakerne bli randomisert 3:1 for å motta ARCT-810 eller placebo. Etter den første dosen og sikkerhetsevalueringen vil deltakerne motta opptil 5 ekstra doser av ARCT-810 eller placebo, hver adskilt med 14 dager. Behandlingsperioden etterfølges av en 12 ukers observasjonsperiode.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Rekruttering
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
        • Ta kontakt med:
          • Etienne Sokal, MD
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Clínic de Barcelona
        • Ta kontakt med:
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Ta kontakt med:
          • Àngels García Cazorla, MD
      • Madrid, Spania, 28041
      • Santiago de Compostela, Spania, 15706
        • Rekruttering
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Rekruttering
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Ta kontakt med:
          • Robin Lachmann, MD
    • UK
      • Birmingham, UK, Storbritannia, B15 2PR
        • Rekruttering
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
        • Ta kontakt med:
      • London, UK, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, SE- 171 64
        • Rekruttering
        • Karolinska Universitetssjukhuset - Astrid Lindgrens barnsjukhus
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Tilstrekkelig kognitiv evne til å forstå studiekrav og gi informert samtykke
  2. Menn og kvinner i alderen 12 til 65 år inklusive, på Screening
  3. Dokumentert diagnose av OTC-mangel bekreftet med genetisk testing
  4. Klinisk stabilitet (ingen kliniske symptomer på hyperammonemi innen 1 måned, ingen sykehusinnleggelser for metabolsk dekompensasjon innen 3 måneder, ≤ 2 sykehusinnleggelser innen 1 år)
  5. Stabil proteinbegrenset diett, kosttilskudd og ammoniakkrenser (hvis aktuelt) i minst 28 dager.
  6. BMI = 18,0 - 32,0 kg/m2, inkludert for voksne, og >5. persentil for ungdom ≥12 til 17 år
  7. Må være villig til å følge prevensjonsretningslinjene

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Historie med OTC-genterapi, hepatocytt- eller stamcelletransplantasjon
  2. Historie om andre medisinske tilstander som kan gjøre deltakeren uegnet for inkludering eller kan forstyrre studiedeltakelsen (f.eks. ukontrollert hypertensjon eller diabetes, malignitet, HIV, hepatitt B eller C)
  3. Anamnese med alvorlig allergisk reaksjon på liposomale eller PEG-holdige produkter
  4. Misbruk av ulovlige rusmidler, medisiner eller alkohol
  5. Klinisk signifikante laboratorieavvik på screeninglaboratorier

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ARCT-810
Deltakerne får en innledende intravenøs (IV) infusjon ARCT-810. Hvis det anses som trygt og godt tolerert, vil deltakerne motta opptil 5 ekstra IV-infusjoner av ARCT-810 administrert med 14-dagers intervaller.
Biologisk: ARCT-810
ARCT-810 er messenger RNA (mRNA) som koder for Ornithine Transcarbamylase (OTC) formulert i en lipid nanopartikkel (LNP) under utvikling.
Placebo komparator: Placebo, normal saltvann
Deltakerne får en innledende IV-infusjon av placebo. Hvis det anses som trygt og godt tolerert, får deltakerne opptil 5 ekstra IV-infusjoner av placebo administrert med 14-dagers intervaller.
Annen: Placebo
Vanlig saltvann

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst, alvorlighetsgrad og doseforhold av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Uke 23
Sikkerhet og tolerabilitet av ARCT-810 vurderes ved å bestemme antall AE etter dose
Uke 23

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasmakonsentrasjonsområde under kurven etter første og siste dose av ARCT-810
Tidsramme: Opptil 17 uker
Areal under plasmakonsentrasjonen mot tid-kurven (AUC) fra tid null til siste kvantifiserbare tidspunkt
Opptil 17 uker
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) etter første og siste dose av ARCT-810
Tidsramme: Opptil 17 uker
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Opptil 17 uker
Tidspunkt da Cmax oppsto etter første og siste dose av ARCT-810
Tidsramme: Opptil 17 uker
Tidspunktet da Cmax inntraff (Tmax)
Opptil 17 uker
AUC0-inf etter første og siste dose av ARCT-810
Tidsramme: Opptil 17 uker
Plasma AUC fra tid null ekstrapolert til uendelig
Opptil 17 uker
AUCExtrap etter første og siste dose av ARCT-810
Tidsramme: Opptil 17 uker
Den relative delen av AUC0-inf ekstrapolert utover AUC0-t
Opptil 17 uker
T1/2 etter første og siste dose av ARCT-810
Tidsramme: Opptil 17 uker
Terminal halveringstid
Opptil 17 uker
MRT0-inf etter første og siste dose av ARCT-810
Tidsramme: Opptil 17 uker
Gjennomsnittlig oppholdstid ekstrapolert til uendelig
Opptil 17 uker
CL etter første og siste dose av ARCT-810
Tidsramme: Opptil 17 uker
Total kroppsclearance, beregnet som dose delt på AUC0-inf
Opptil 17 uker
Vss etter første og siste dose av ARCT-810
Tidsramme: Opptil 17 uker
Distribusjonsvolum
Opptil 17 uker
Urea syklus funksjon
Tidsramme: Uke 12
Endring fra baseline i urea-syklusfunksjonen målt ved 13C-urea-analyse
Uke 12
Plasma ammoniakk
Tidsramme: Uke 11
Endring fra baseline i ureasyklusfunksjon som målt ved 24-timers plasmaammoniakkprofil
Uke 11

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Arcturus Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. juli 2022

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. august 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

2. september 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. april 2023

Sist bekreftet

1. april 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARCT-810-03

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på OTC-mangel

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belarus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere