Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus nuorille ja aikuisille osallistujille, joilla on ornitiinitranskarbamylaasin puutos ARCT-810:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi

torstai 6. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Arcturus Therapeutics, Inc.

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, sisäkkäinen yhden ja usean nousevan annoksen tutkimus ARCT-810:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi nuorilla ja aikuisilla osallistujilla, joilla on ornitiinitranskarbamylaasin puutos

Ensisijaisena tavoitteena on arvioida suonensisäisesti annettavan ARCT-810:n toistuvien annosten turvallisuus ja siedettävyys.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on vaiheen 2, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus ARCT-810:stä 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla ihmisillä, joilla on OTC-puutos. 4–6 viikon seulonta- ja ruokavalion stabilointijakson jälkeen osallistujat satunnaistetaan 3:1 saamaan ARCT-810:tä tai lumelääkettä. Ensimmäisen annoksen ja turvallisuusarvioinnin jälkeen osallistujat saavat enintään 5 lisäannosta ARCT-810:tä tai lumelääkettä 14 päivän välein. Hoitojaksoa seuraa 12 viikon tarkkailujakso.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

24

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Rekrytointi
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
        • Ottaa yhteyttä:
          • Etienne Sokal, MD
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Clínic de Barcelona
        • Ottaa yhteyttä:
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Ottaa yhteyttä:
          • Àngels García Cazorla, MD
      • Madrid, Espanja, 28041
      • Santiago de Compostela, Espanja, 15706
        • Rekrytointi
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
        • Ottaa yhteyttä:
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi, SE- 171 64
        • Rekrytointi
        • Karolinska Universitetssjukhuset - Astrid Lindgrens barnsjukhus
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Ottaa yhteyttä:
          • Robin Lachmann, MD
    • UK
      • Birmingham, UK, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2PR
        • Rekrytointi
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
        • Ottaa yhteyttä:
      • London, UK, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Riittävä kognitiivinen kyky ymmärtää opiskeluvaatimukset ja antaa tietoinen suostumus
  2. Miehet ja naiset 12-65-vuotiaat mukaan lukien seulonnassa
  3. Dokumentoitu OTC-puutosdiagnoosi vahvistettiin geenitesteillä
  4. Kliininen stabiilius (ei kliinisiä hyperammonemian oireita 1 kuukauden sisällä, ei sairaalahoitoa aineenvaihdunnan dekompensaation vuoksi 3 kuukauden sisällä, ≤ 2 sairaalahoitoa 1 vuoden sisällä)
  5. Vakaa proteiinirajoitettu ruokavalio, ravintolisät ja ammoniakin poistajaohjelma (jos sovellettavissa) vähintään 28 päivän ajan.
  6. BMI = 18,0 - 32,0 kg/m2, aikuiset mukaan lukien, ja > 5. prosenttipiste nuorilla ≥12 - 17 vuotta
  7. On oltava valmis noudattamaan ehkäisyohjeita

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. OTC-geeniterapian, hepatosyytti- tai kantasolusiirron historia
  2. Aiemmat muut sairaudet, jotka voivat tehdä osallistujan sopimattomaksi mukaan otettavaksi tai häiritä tutkimukseen osallistumista (esim. hallitsematon verenpainetauti tai diabetes, pahanlaatuinen kasvain, HIV, hepatiitti B tai C)
  3. Aiempi vakava allerginen reaktio liposomaalisia tai PEG:tä sisältäville tuotteille
  4. Laittomien huumeiden, lääkkeiden tai alkoholin väärinkäyttö
  5. Kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat seulontalaboratorioissa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ARCT-810
Osallistujat saavat ensimmäisen laskimonsisäisen (IV) infuusion ARCT-810. Jos osallistujat katsotaan turvalliseksi ja hyvin siedetyksi, he saavat enintään 5 ylimääräistä IV ARCT-810-infuusiota 14 päivän välein.
Biologinen: ARCT-810
ARCT-810 on lähetti-RNA (mRNA), joka koodaa ornitiinitranskarbamylaasia (OTC), joka on formuloitu kehitteillä olevaan lipidinanohiukkaseen (LNP).
Placebo Comparator: Placebo, normaali suolaliuos
Osallistujat saavat ensimmäisen plasebo-infuusion. Jos osallistujat katsotaan turvalliseksi ja hyvin siedetyksi, he saavat enintään 5 ylimääräistä IV-infuusiota lumelääkettä 14 päivän välein.
Muut: Plasebo
Normaali suolaliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus, vakavuus ja annos-suhde
Aikaikkuna: Viikko 23
ARCT-810:n turvallisuus ja siedettävyys arvioitiin määrittämällä haittavaikutusten lukumäärä annoksen mukaan
Viikko 23

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman pitoisuuskäyrän alla oleva pinta-ala ensimmäisen ja viimeisen ARCT-810-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 17 viikkoa
Plasman pitoisuus vs. aika -käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) ajankohdasta nolla viimeiseen kvantitatiiviseen ajankohtaan
Jopa 17 viikkoa
Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax) ensimmäisen ja viimeisen ARCT-810-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 17 viikkoa
Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Jopa 17 viikkoa
Aika, jolloin Cmax saavutettiin ensimmäisen ja viimeisen ARCT-810-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 17 viikkoa
Aika, jolloin Cmax esiintyi (Tmax)
Jopa 17 viikkoa
AUC0-inf ensimmäisen ja viimeisen ARCT-810-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 17 viikkoa
Plasman AUC ajankohdasta nolla ekstrapoloitu äärettömään
Jopa 17 viikkoa
AUCExtrap ensimmäisen ja viimeisen ARCT-810-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 17 viikkoa
AUC0-inf:n suhteellinen osuus ekstrapoloitui AUC0-t:n yli
Jopa 17 viikkoa
T1/2 ensimmäisen ja viimeisen ARCT-810-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 17 viikkoa
Terminaalinen puoliintumisaika
Jopa 17 viikkoa
MRT0-inf ensimmäisen ja viimeisen ARCT-810-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 17 viikkoa
Keskimääräinen viipymäaika ekstrapoloituna äärettömään
Jopa 17 viikkoa
CL ensimmäisen ja viimeisen ARCT-810-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 17 viikkoa
Kokonaispuhdistuma laskettuna jaettuna annoksella AUC0-inf:llä
Jopa 17 viikkoa
Vss ensimmäisen ja viimeisen ARCT-810-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 17 viikkoa
Jakelumäärä
Jopa 17 viikkoa
Ureasyklitoiminto
Aikaikkuna: Viikko 12
Muutos lähtötasosta ureasyklin funktiossa 13C-urea-määrityksellä mitattuna
Viikko 12
Plasma ammoniakki
Aikaikkuna: Viikko 11
Muutos lähtötasosta ureasyklin funktiossa mitattuna 24 tunnin plasman ammoniakkiprofiililla
Viikko 11

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Arcturus Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 6. heinäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. elokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. elokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 2. syyskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 7. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ARCT-810-03

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset OTC-puute

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Djibouti

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa