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Étude pour les participants adolescents et adultes présentant un déficit en ornithine transcarbamylase pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'ARCT-810

6 avril 2023 mis à jour par: Arcturus Therapeutics, Inc.

Étude de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, nichée à doses uniques et multiples croissantes pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de l'ARCT-810 chez des participants adolescents et adultes présentant un déficit en ornithine transcarbamylase

L'objectif principal est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de doses répétées d'ARCT-810 administrées par voie intraveineuse.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est une étude de phase 2, randomisée et contrôlée par placebo sur l'ARCT-810 chez des personnes vivant avec un déficit en OTC âgées de 12 ans et plus. Après une période de dépistage et de stabilisation de l'alimentation de 4 à 6 semaines, les participants seront randomisés 3: 1 pour recevoir l'ARCT-810 ou un placebo. Après la première dose et l'évaluation de l'innocuité, les participants recevront jusqu'à 5 doses supplémentaires d'ARCT-810 ou de placebo, chacune séparée de 14 jours. La période de traitement est suivie d'une période d'observation de 12 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

24

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Bruxelles, Belgique, 1200
        • Recrutement
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
        • Contact:
          • Etienne Sokal, MD
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Clinic de Barcelona
        • Contact:
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Contact:
          • Àngels García Cazorla, MD
      • Madrid, Espagne, 28041
      • Santiago de Compostela, Espagne, 15706
        • Recrutement
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Contact:
          • Robin Lachmann, MD
    • UK
      • Birmingham, UK, Royaume-Uni, B15 2PR
        • Recrutement
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
        • Contact:
      • London, UK, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Recrutement
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Contact:
  • Suède
      • Stockholm, Suède, SE- 171 64
        • Recrutement
        • Karolinska Universitetssjukhuset - Astrid Lindgrens barnsjukhus
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Capacité cognitive adéquate pour comprendre les exigences de l'étude et donner un consentement éclairé
  2. Hommes et femmes âgés de 12 à 65 ans inclus, au dépistage
  3. Diagnostic documenté de carence en OTC confirmé par des tests génétiques
  4. Stabilité clinique (aucun symptôme clinique d'hyperammoniémie en 1 mois, aucune hospitalisation pour décompensation métabolique en 3 mois, ≤ 2 hospitalisations en 1 an)
  5. Régime stable restreint en protéines, compléments alimentaires et régime anti-ammoniac (le cas échéant) pendant au moins 28 jours.
  6. IMC = 18,0 - 32,0 kg/m2, inclus pour les adultes, et > 5e centile pour les adolescents ≥ 12 à 17 ans
  7. Doit être prêt à adhérer aux directives sur la contraception

Critères d'exclusion clés :

  1. Antécédents de thérapie génique en vente libre, de greffe d'hépatocytes ou de cellules souches
  2. Antécédents d'autres conditions médicales qui peuvent rendre le participant inadmissible à l'inclusion ou qui pourraient interférer avec la participation à l'étude (par exemple, hypertension ou diabète non contrôlé, tumeur maligne, VIH, hépatite B ou C)
  3. Antécédents de réaction allergique sévère aux produits liposomaux ou contenant du PEG
  4. Abus de drogues illicites, de médicaments ou d'alcool
  5. Anomalies de laboratoire cliniquement significatives dans les laboratoires de dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ARCT-810
Les participants reçoivent une première perfusion intraveineuse (IV) ARCT-810. S'ils sont considérés comme sûrs et bien tolérés, les participants recevront jusqu'à 5 perfusions IV supplémentaires d'ARCT-810 administrées à des intervalles de 14 jours.
Biologique: ARCT-810
L'ARCT-810 est un ARN messager (ARNm) codant pour l'ornithine transcarbamylase (OTC) formulé dans une nanoparticule lipidique (LNP) en cours de développement.
Comparateur placebo: Placebo, solution saline normale
Les participants reçoivent une première perfusion IV de placebo. S'ils sont considérés comme sûrs et bien tolérés, les participants reçoivent jusqu'à 5 perfusions IV supplémentaires de placebo administrées à des intervalles de 14 jours.
Autre: Placebo
Solution saline normale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence, gravité et relation dose-effet des événements indésirables (EI)
Délai: Semaine 23
L'innocuité et la tolérabilité de l'ARCT-810 sont évaluées en déterminant le nombre d'EI par dose
Semaine 23

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Zone de concentration plasmatique sous la courbe après la première et la dernière dose d'ARCT-810
Délai: Jusqu'à 17 semaines
Aire sous la courbe concentration plasmatique en fonction du temps (AUC) du temps zéro au dernier point quantifiable dans le temps
Jusqu'à 17 semaines
Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) après la première et la dernière dose d'ARCT-810
Délai: Jusqu'à 17 semaines
La concentration plasmatique maximale observée (Cmax)
Jusqu'à 17 semaines
Heure à laquelle la Cmax s'est produite après la première et la dernière dose d'ARCT-810
Délai: Jusqu'à 17 semaines
L'heure à laquelle Cmax s'est produite (Tmax)
Jusqu'à 17 semaines
ASC0-inf après la première et la dernière dose d'ARCT-810
Délai: Jusqu'à 17 semaines
Plasma AUC du temps zéro extrapolé à l'infini
Jusqu'à 17 semaines
AUCExtrap après la première et la dernière dose d'ARCT-810
Délai: Jusqu'à 17 semaines
La partie relative de l'ASC0-inf extrapolée au-delà de l'ASC0-t
Jusqu'à 17 semaines
T1/2 après la première et la dernière dose d'ARCT-810
Délai: Jusqu'à 17 semaines
Demi-vie terminale
Jusqu'à 17 semaines
MRT0-inf après la première et la dernière dose d'ARCT-810
Délai: Jusqu'à 17 semaines
Le temps de séjour moyen extrapolé à l'infini
Jusqu'à 17 semaines
CL après la première et la dernière dose d'ARCT-810
Délai: Jusqu'à 17 semaines
Clairance corporelle totale, calculée comme la dose divisée par l'ASC0-inf
Jusqu'à 17 semaines
Vss après la première et la dernière dose d'ARCT-810
Délai: Jusqu'à 17 semaines
Volume de distribution
Jusqu'à 17 semaines
Fonction de cycle d'urée
Délai: Semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base de la fonction du cycle de l'urée, tel que mesuré par le dosage de l'urée 13C
Semaine 12
Ammoniac plasmatique
Délai: Semaine 11
Changement par rapport à la ligne de base de la fonction du cycle de l'urée, tel que mesuré par le profil d'ammoniac plasmatique sur 24 heures
Semaine 11

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Arcturus Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 juillet 2022

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juin 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 août 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 août 2022

Première publication (Réel)

2 septembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 avril 2023

Dernière vérification

1 avril 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARCT-810-03

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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