ARCT-810의 안전성 및 내약성 평가를 위한 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증이 있는 청소년 및 성인 참가자에 대한 연구
2025년 9월 22일 업데이트: Arcturus Therapeutics, Inc.
오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증이 있는 청소년 및 성인 참가자에서 ARCT-810의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 중첩 단일 및 다중 상승 용량 연구
1차 목표는 반복 투여된 ARCT-810 정맥 투여의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 12세 이상의 OTC 결핍 환자를 대상으로 한 ARCT-810의 2상 무작위 위약 대조 연구입니다.
4-6주간의 스크리닝 및 식단 안정화 기간 후 참가자는 ARCT-810 또는 위약을 투여받기 위해 3:1로 무작위 배정됩니다.
첫 번째 용량 및 안전성 평가 후 참가자는 각각 14일 간격으로 ARCT-810 또는 위약을 최대 5회 추가로 받게 됩니다.
치료 기간 이후에는 12주의 관찰 기간이 뒤따른다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
8
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Brussels, 벨기에, 1200
- Cliniques Universitaires Saint Luc
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Stockholm, 스웨덴, SE- 171 64
- Karolinska Universitetssjukhuset - Astrid Lindgrens Barnsjukhus
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Barcelona, 스페인
- Hospital Clinic de Barcelona
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Barcelona, 스페인
- Hospital Sant Joan de Deu
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Madrid, 스페인, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Santiago de Compostela, 스페인, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
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London, 영국
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Salford, 영국, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
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UK
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Birmingham, UK, 영국, B15 2PR
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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London, UK, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Padua, 이탈리아, 35128
- Azienda Ospedaliera Di Padova
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Rome, 이탈리아, 00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Marseille, 프랑스, 13005
- Hôpitaux Universitaires de Marseille - Hôpital de la Timone
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Paris, 프랑스
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 연구 요구 사항을 이해하고 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 적절한 인지 능력
- 스크리닝 시 만 12세 이상 65세 이하 남녀
- 유전자 검사로 확인된 OTC 결핍의 문서화된 진단
- 임상적 안정성(1개월 이내 고암모니아혈증 임상증상 없음, 3개월 이내 대사대상부전으로 인한 입원 없음, 1년 이내 2회 이하 입원)
- 최소 28일 동안 안정적인 단백질 제한 식이, 식이 보조제 및 암모니아 제거제 요법(해당되는 경우).
- BMI = 18.0 - 32.0 kg/m2, 성인 포함, ≥12 - 17세 청소년의 경우 5번째 백분위수 초과
- 피임 지침을 기꺼이 준수해야 합니다.
주요 제외 기준:
- OTC 유전자 치료, 간세포 또는 줄기세포 이식의 병력
- 참가자를 포함하기에 적합하지 않거나 연구 참여를 방해할 수 있는 다른 의학적 상태의 병력(예: 조절되지 않는 고혈압 또는 당뇨병, 악성 종양, HIV, B형 또는 C형 간염)
- 리포솜 또는 PEG 함유 제품에 대한 심각한 알레르기 반응의 병력
- 불법 약물, 약물 또는 알코올 남용
- 스크리닝 실험실에서 임상적으로 중요한 실험실 이상
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ARCT-810
참가자는 초기 정맥 주사(IV) 주입 ARCT-810을 받습니다.
안전하고 내약성이 좋은 것으로 간주되는 경우 참가자는 14일 간격으로 관리되는 ARCT-810을 최대 5회 추가 IV 주입을 받습니다.
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ARCT-810은 지질 나노입자(LNP)에 제형화된 오르니틴 트랜스카바밀라제(OTC)를 코딩하는 메신저 RNA(mRNA)입니다.
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위약 비교기: 위약, 일반 식염수
참가자는 위약의 초기 IV 주입을 받습니다.
안전하고 내약성이 좋은 것으로 간주되는 경우 참가자는 14일 간격으로 위약을 최대 5회 추가 IV 주입받습니다.
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일반 식염수
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이상반응(AE)의 발생률, 중증도 및 용량 관계
기간: 23주차
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용량 수준에 따른 AE의 수와 중증도를 결정하여 평가된 ARCT-810의 안전성 및 내약성
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23주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ARCT-810의 첫 번째 및 마지막 투여 후 곡선 아래 혈장 농도 면적
기간: 최대 17주
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혈장 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래의 시간 0에서 정량화할 수 있는 마지막 시점까지의 면적
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최대 17주
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ARCT-810의 첫 번째 및 마지막 투여 후 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 최대 17주
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관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
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최대 17주
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ARCT-810의 첫 번째 및 마지막 투여 후 Cmax가 발생한 시간
기간: 최대 17주
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Cmax가 발생한 시간(Tmax)
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최대 17주
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ARCT-810의 첫 번째 및 마지막 투여 후 AUC0-inf
기간: 최대 17주
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시간 0부터 무한대로 외삽된 혈장 AUC
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최대 17주
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ARCT-810의 첫 번째 및 마지막 투여 후 AUCExtrap
기간: 최대 17주
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AUC0-t 이상으로 추정된 AUC0-inf의 상대적 부분
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최대 17주
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ARCT-810의 첫 번째 및 마지막 투여 후 T1/2
기간: 최대 17주
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말기 반감기
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최대 17주
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ARCT-810의 첫 번째 및 마지막 투여 후 MRT0-inf
기간: 최대 17주
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무한대로 외삽된 평균 체류 시간
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최대 17주
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ARCT-810의 첫 번째 및 마지막 투여 후 CL
기간: 최대 17주
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용량을 AUC0-inf로 나눈 값으로 계산된 총 신체 청소율
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최대 17주
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ARCT-810의 첫 번째 및 마지막 투여 후 Vss
기간: 최대 17주
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유통량
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최대 17주
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우레아 사이클 기능
기간: 12주차
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13C-우레아 분석으로 측정한 요소 주기 기능의 기준선으로부터의 변화
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12주차
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플라즈마 암모니아
기간: 11주차
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24시간 혈장 암모니아 프로파일에 의해 측정된 요소 주기 기능의 기준선으로부터의 변화
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11주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 10월 17일
기본 완료 (실제)
2024년 10월 31일
연구 완료 (실제)
2024년 10월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 8월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 8월 30일
처음 게시됨 (실제)
2022년 9월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 22일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ARCT-810-03
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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