Estudio para participantes adolescentes y adultos con deficiencia de ornitina transcarbamilasa para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ARCT-810
22 de septiembre de 2025 actualizado por: Arcturus Therapeutics, Inc.
Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, anidado de dosis única y múltiple ascendente para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de ARCT-810 en participantes adolescentes y adultos con deficiencia de ornitina transcarbamilasa
El objetivo principal es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis repetidas de ARCT-810 administrado por vía intravenosa.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio es un estudio de fase 2, aleatorizado, controlado con placebo de ARCT-810 en personas que viven con deficiencia de OTC de 12 años de edad y mayores.
Después de un período de evaluación y estabilización de la dieta de 4 a 6 semanas, los participantes se aleatorizarán en una proporción de 3:1 para recibir ARCT-810 o un placebo.
Después de la evaluación de la primera dosis y seguridad, los participantes recibirán hasta 5 dosis adicionales de ARCT-810 o placebo, cada una separada por 14 días.
El período de tratamiento es seguido por un período de observación de 12 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
8
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques Universitaires Saint Luc
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Barcelona, España
- Hospital Clinic de Barcelona
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Barcelona, España
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, España, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Santiago de Compostela, España, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
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Marseille, Francia, 13005
- Hôpitaux Universitaires de Marseille - Hôpital de la Timone
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Paris, Francia
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
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Padua, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Rome, Italia, 00165
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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London, Reino Unido
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
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UK
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Birmingham, UK, Reino Unido, B15 2PR
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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London, UK, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Stockholm, Suecia, SE- 171 64
- Karolinska Universitetssjukhuset - Astrid Lindgrens Barnsjukhus
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Capacidad cognitiva adecuada para comprender los requisitos del estudio y dar su consentimiento informado
- Hombres y mujeres de 12 a 65 años inclusive, en la Selección
- Diagnóstico documentado de deficiencia de OTC confirmado con pruebas genéticas
- Estabilidad clínica (sin síntomas clínicos de hiperamonemia en 1 mes, sin hospitalizaciones por descompensación metabólica en 3 meses, ≤ 2 hospitalizaciones en 1 año)
- Dieta estable restringida en proteínas, suplementos dietéticos y régimen eliminador de amoníaco (si corresponde) durante al menos 28 días.
- IMC = 18,0 - 32,0 kg/m2, inclusive para adultos, y >percentil 5 para adolescentes ≥12 a 17 años
- Debe estar dispuesto a cumplir con las pautas de anticoncepción.
Criterios clave de exclusión:
- Antecedentes de terapia génica de venta libre, trasplante de hepatocitos o células madre
- Antecedentes de otras afecciones médicas que pueden hacer que el participante no sea apto para la inclusión o que puedan interferir con la participación en el estudio (p. ej., hipertensión o diabetes no controlada, malignidad, VIH, hepatitis B o C)
- Antecedentes de reacción alérgica grave a productos liposomales o que contienen PEG
- Abuso de drogas ilícitas, medicamentos o alcohol
- Anomalías de laboratorio clínicamente significativas en los laboratorios de detección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ARCT-810
Los participantes reciben una infusión intravenosa (IV) inicial ARCT-810.
Si se considera seguro y bien tolerado, los participantes recibirán hasta 5 infusiones IV adicionales de ARCT-810 administradas en intervalos de 14 días.
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ARCT-810 es un ARN mensajero (ARNm) que codifica la ornitina transcarbamilasa (OTC) formulado en una nanopartícula lipídica (LNP).
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Comparador de placebos: Placebo, solución salina normal
Los participantes reciben una infusión intravenosa inicial de placebo.
Si se considera seguro y bien tolerado, los participantes reciben hasta 5 infusiones IV adicionales de placebo administradas en intervalos de 14 días.
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Solución salina normal
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia, gravedad y relación dosis-de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Semana 23
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Seguridad y tolerabilidad de ARCT-810 evaluadas determinando el número y la gravedad de los EA por nivel de dosis
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Semana 23
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Área de concentración plasmática bajo la curva después de la primera y última dosis de ARCT-810
Periodo de tiempo: Hasta 17 Semanas
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Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo (AUC) desde el tiempo cero hasta el último punto de tiempo cuantificable
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Hasta 17 Semanas
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Concentración plasmática máxima observada (Cmax) después de la primera y la última dosis de ARCT-810
Periodo de tiempo: Hasta 17 Semanas
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La concentración plasmática máxima observada (Cmax)
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Hasta 17 Semanas
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Momento en el que se produjo la Cmax después de la primera y la última dosis de ARCT-810
Periodo de tiempo: Hasta 17 Semanas
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El momento en que se produjo Cmax (Tmax)
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Hasta 17 Semanas
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AUC0-inf después de la primera y última dosis de ARCT-810
Periodo de tiempo: Hasta 17 Semanas
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AUC plasmática desde el tiempo cero extrapolada al infinito
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Hasta 17 Semanas
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AUCExtrap después de la primera y última dosis de ARCT-810
Periodo de tiempo: Hasta 17 Semanas
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La porción relativa de AUC0-inf extrapolada más allá de AUC0-t
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Hasta 17 Semanas
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T1/2 después de la primera y última dosis de ARCT-810
Periodo de tiempo: Hasta 17 Semanas
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Vida media terminal
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Hasta 17 Semanas
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MRT0-inf después de la primera y última dosis de ARCT-810
Periodo de tiempo: Hasta 17 Semanas
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El tiempo medio de residencia extrapolado al infinito
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Hasta 17 Semanas
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CL después de la primera y última dosis de ARCT-810
Periodo de tiempo: Hasta 17 Semanas
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Depuración corporal total, calculada como dosis dividida por AUC0-inf
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Hasta 17 Semanas
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Vss después de la primera y última dosis de ARCT-810
Periodo de tiempo: Hasta 17 Semanas
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Volumen de distribución
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Hasta 17 Semanas
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Función del ciclo de la urea
Periodo de tiempo: Semana 12
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Cambio desde el inicio en la función del ciclo de la urea medido por el ensayo de 13C-urea
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Semana 12
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Amoníaco plasmático
Periodo de tiempo: Semana 11
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Cambio desde el inicio en la función del ciclo de la urea medido por el perfil de amoníaco en plasma de 24 horas
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Semana 11
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de octubre de 2022
Finalización primaria (Actual)
31 de octubre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
31 de octubre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de agosto de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de agosto de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
2 de septiembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
26 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Trastornos del ciclo de la urea, congénitos
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedad por deficiencia de ornitina carbamoiltransferasa
Otros números de identificación del estudio
- ARCT-810-03
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .