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Studio per partecipanti adolescenti e adulti con carenza di ornitina transcarbamilasi per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ARCT-810

22 settembre 2025 aggiornato da: Arcturus Therapeutics, Inc.

Studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, annidato a dose singola e multipla ascendente per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di ARCT-810 in partecipanti adolescenti e adulti con deficit di ornitina transcarbamilasi

L'obiettivo primario è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi ripetute di ARCT-810 somministrato per via endovenosa.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio di fase 2, randomizzato, controllato con placebo su ARCT-810 in persone che vivono con carenza di OTC di età pari o superiore a 12 anni. Dopo un periodo di screening e stabilizzazione della dieta di 4-6 settimane, i partecipanti saranno randomizzati 3: 1 per ricevere ARCT-810 o placebo. Dopo la prima dose e la valutazione della sicurezza, i partecipanti riceveranno fino a 5 dosi aggiuntive di ARCT-810 o placebo, ciascuna separata da 14 giorni. Il periodo di trattamento è seguito da un periodo di osservazione di 12 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Paris, Francia
        • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italia
      • Padua, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Rome, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
    • UK
      • Birmingham, UK, Regno Unito, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, UK, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Sant Joan De Deu
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Santiago de Compostela, Spagna, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia, SE- 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset - Astrid Lindgrens Barnsjukhus

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Adeguata capacità cognitiva per comprendere i requisiti dello studio e dare il consenso informato
  2. Maschi e femmine dai 12 ai 65 anni compresi, allo Screening
  3. Diagnosi documentata di carenza di OTC confermata con test genetici
  4. Stabilità clinica (nessun sintomo clinico di iperammoniemia entro 1 mese, nessun ricovero per scompenso metabolico entro 3 mesi, ≤ 2 ricoveri entro 1 anno)
  5. Dieta stabile a basso contenuto proteico, integratori alimentari e regime di scavenger di ammoniaca (se applicabile) per almeno 28 giorni.
  6. BMI = 18,0 - 32,0 kg/m2, inclusi per gli adulti e >5° percentile per gli adolescenti di età compresa tra ≥12 e 17 anni
  7. Deve essere disposto ad aderire alle linee guida sulla contraccezione

Criteri chiave di esclusione:

  1. Storia di terapia genica OTC, trapianto di epatociti o cellule staminali
  2. Anamnesi di altre condizioni mediche che potrebbero rendere il partecipante inadatto all'inclusione o interferire con la partecipazione allo studio (ad esempio, ipertensione o diabete non controllati, tumori maligni, HIV, epatite B o C)
  3. Storia di grave reazione allergica a prodotti liposomiali o contenenti PEG
  4. Abuso di droghe illecite, farmaci o alcool
  5. Anomalie di laboratorio clinicamente significative nei laboratori di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ARCT-810
I partecipanti ricevono un'infusione endovenosa iniziale (IV) ARCT-810. Se considerati sicuri e ben tollerati, i partecipanti riceveranno fino a 5 infusioni IV aggiuntive di ARCT-810 somministrate a intervalli di 14 giorni.
Biologico: ARCT-810
ARCT-810 è un RNA messaggero (mRNA) che codifica per l'ornitina transcarbamilasi (OTC) formulato in una nanoparticella lipidica (LNP).
Comparatore placebo: Placebo, soluzione salina normale
I partecipanti ricevono un'infusione endovenosa iniziale di placebo. Se considerati sicuri e ben tollerati, i partecipanti ricevono fino a 5 ulteriori infusioni endovenose di placebo somministrate a intervalli di 14 giorni.
Altro: Placebo
Salino Normale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza, gravità e relazione con la dose degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Settimana 23
Sicurezza e tollerabilità di ARCT-810 valutate determinando il numero e la gravità degli eventi avversi in base al livello di dose
Settimana 23

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area di concentrazione plasmatica sotto la curva dopo la prima e l'ultima dose di ARCT-810
Lasso di tempo: Fino a 17 settimane
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC) dal tempo zero all'ultimo punto temporale quantificabile
Fino a 17 settimane
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) dopo la prima e l'ultima dose di ARCT-810
Lasso di tempo: Fino a 17 settimane
La concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Fino a 17 settimane
Ora in cui si è verificato Cmax dopo la prima e l'ultima dose di ARCT-810
Lasso di tempo: Fino a 17 settimane
Il momento in cui si è verificato Cmax (Tmax)
Fino a 17 settimane
AUC0-inf dopo la prima e l'ultima dose di ARCT-810
Lasso di tempo: Fino a 17 settimane
AUC plasmatica dal tempo zero estrapolata all'infinito
Fino a 17 settimane
AUCExtrap dopo la prima e l'ultima dose di ARCT-810
Lasso di tempo: Fino a 17 settimane
La porzione relativa di AUC0-inf estrapolata oltre AUC0-t
Fino a 17 settimane
T1/2 dopo la prima e l'ultima dose di ARCT-810
Lasso di tempo: Fino a 17 settimane
Emivita terminale
Fino a 17 settimane
MRT0-inf dopo la prima e l'ultima dose di ARCT-810
Lasso di tempo: Fino a 17 settimane
Il tempo di permanenza medio estrapolato all'infinito
Fino a 17 settimane
CL dopo la prima e l'ultima dose di ARCT-810
Lasso di tempo: Fino a 17 settimane
Clearance corporea totale, calcolata come dose divisa per AUC0-inf
Fino a 17 settimane
Vss dopo la prima e l'ultima dose di ARCT-810
Lasso di tempo: Fino a 17 settimane
Volume di distribuzione
Fino a 17 settimane
Funzione del ciclo dell'urea
Lasso di tempo: Settimana 12
Variazione rispetto al basale nella funzione del ciclo dell'urea misurata mediante il dosaggio dell'urea 13C
Settimana 12
Ammoniaca plasmatica
Lasso di tempo: Settimana 11
Variazione rispetto al basale nella funzione del ciclo dell'urea misurata dal profilo dell'ammoniaca plasmatica delle 24 ore
Settimana 11

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Arcturus Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 ottobre 2022

Completamento primario (Effettivo)

31 ottobre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

31 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 agosto 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

2 settembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

26 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARCT-810-03

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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