Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dla młodzieży i dorosłych uczestników z niedoborem transkarbamylazy ornityny w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji ARCT-810

22 września 2025 zaktualizowane przez: Arcturus Therapeutics, Inc.

Faza 2, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, zagnieżdżone badanie z pojedynczą i wielokrotną rosnącą dawką w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki ARCT-810 u młodzieży i dorosłych uczestników z niedoborem transkarbamylazy ornityny

Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji powtarzanych dawek podawanego dożylnie ARCT-810.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie jest randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniem fazy 2 dotyczącym ARCT-810 u osób żyjących z niedoborem OTC w wieku 12 lat i starszych. Po 4-6-tygodniowym okresie badań przesiewowych i stabilizacji diety uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 3:1 do grup otrzymujących ARCT-810 lub placebo. Po pierwszej dawce i ocenie bezpieczeństwa uczestnicy otrzymają do 5 dodatkowych dawek ARCT-810 lub placebo, każdą w odstępie 14 dni. Po okresie leczenia następuje 12-tygodniowy okres obserwacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
  • Francja
      • Marseille, Francja, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Paris, Francja
        • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Santiago de Compostela, Hiszpania, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja, SE- 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset - Astrid Lindgrens Barnsjukhus
  • Włochy
      • Padua, Włochy, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Rome, Włochy, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
    • UK
      • Birmingham, UK, Zjednoczone Królestwo, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, UK, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Odpowiednie zdolności poznawcze, aby zrozumieć wymagania dotyczące badania i wyrazić świadomą zgodę
  2. Mężczyźni i kobiety w wieku od 12 do 65 lat włącznie, na Screeningu
  3. Udokumentowana diagnoza niedoboru OTC potwierdzona badaniami genetycznymi
  4. Stabilność kliniczna (brak objawów klinicznych hiperamonemii w ciągu 1 miesiąca, brak hospitalizacji z powodu dekompensacji metabolicznej w ciągu 3 miesięcy, ≤ 2 hospitalizacje w ciągu 1 roku)
  5. Stabilna dieta z ograniczeniem białka, suplementy diety i schemat usuwania amoniaku (jeśli dotyczy) przez co najmniej 28 dni.
  6. BMI = 18,0 - 32,0 kg/m2 włącznie dla dorosłych i >5 percentyla dla młodzieży w wieku ≥12 do 17 lat
  7. Musi być gotowa do przestrzegania wytycznych dotyczących antykoncepcji

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Historia terapii genowej OTC, przeszczepu hepatocytów lub komórek macierzystych
  2. Historia innych schorzeń, które mogą sprawić, że uczestnik nie będzie się nadawał do włączenia lub może zakłócić udział w badaniu (np. niekontrolowane nadciśnienie lub cukrzyca, nowotwór złośliwy, HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C)
  3. Historia ciężkiej reakcji alergicznej na produkty zawierające liposomy lub PEG
  4. Nadużywanie nielegalnych narkotyków, leków lub alkoholu
  5. Klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne w laboratoriach przesiewowych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ARCT-810
Uczestnicy otrzymują wstępną infuzję dożylną (IV) ARCT-810. Jeśli uzna się to za bezpieczne i dobrze tolerowane, uczestnicy otrzymają do 5 dodatkowych wlewów dożylnych ARCT-810 podawanych w odstępach 14-dniowych.
Biologiczny: ARCT-810
ARCT-810 to informacyjny RNA (mRNA) kodujący transkarbamylazę ornitynową (OTC) sformułowany w nanocząstce lipidowej (LNP).
Komparator placebo: Placebo, zwykła sól fizjologiczna
Uczestnicy otrzymują początkowy wlew IV placebo. Jeśli uzna się to za bezpieczne i dobrze tolerowane, uczestnicy otrzymują do 5 dodatkowych wlewów dożylnych placebo podawanych w odstępach 14-dniowych.
Inny: Placebo
Zwykła sól fizjologiczna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania, nasilenie i zależność dawki od zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Tydzień 23
Bezpieczeństwo i tolerancję ARCT-810 oceniano poprzez określenie liczby i nasilenia działań niepożądanych w zależności od poziomu dawki
Tydzień 23

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole powierzchni stężenia w osoczu pod krzywą po pierwszej i ostatniej dawce ARCT-810
Ramy czasowe: Do 17 tygodni
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) od czasu zero do ostatniego mierzalnego punktu czasowego
Do 17 tygodni
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) po pierwszej i ostatniej dawce ARCT-810
Ramy czasowe: Do 17 tygodni
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax)
Do 17 tygodni
Czas, w którym Cmax wystąpiło po pierwszej i ostatniej dawce ARCT-810
Ramy czasowe: Do 17 tygodni
Czas wystąpienia Cmax (Tmax)
Do 17 tygodni
AUC0-inf po pierwszej i ostatniej dawce ARCT-810
Ramy czasowe: Do 17 tygodni
AUC w osoczu od czasu zero ekstrapolowane do nieskończoności
Do 17 tygodni
AUCExtrap po pierwszej i ostatniej dawce ARCT-810
Ramy czasowe: Do 17 tygodni
Względna część AUC0-inf ekstrapolowana poza AUC0-t
Do 17 tygodni
T1/2 po pierwszej i ostatniej dawce ARCT-810
Ramy czasowe: Do 17 tygodni
Końcowy okres półtrwania
Do 17 tygodni
MRT0-inf po pierwszej i ostatniej dawce ARCT-810
Ramy czasowe: Do 17 tygodni
Średni czas przebywania ekstrapolowano do nieskończoności
Do 17 tygodni
CL po pierwszej i ostatniej dawce ARCT-810
Ramy czasowe: Do 17 tygodni
Całkowity klirens ustrojowy, obliczony jako dawka podzielona przez AUC0-inf
Do 17 tygodni
Vss po pierwszej i ostatniej dawce ARCT-810
Ramy czasowe: Do 17 tygodni
Objętość dystrybucji
Do 17 tygodni
Funkcja cyklu mocznikowego
Ramy czasowe: Tydzień 12
Zmiana funkcji cyklu mocznikowego w stosunku do wartości wyjściowych, mierzona w teście 13C-mocznika
Tydzień 12
Amoniak plazmowy
Ramy czasowe: Tydzień 11
Zmiana funkcji cyklu mocznikowego względem wartości wyjściowych, mierzona za pomocą 24-godzinnego profilu amoniaku w osoczu
Tydzień 11

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arcturus Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 października 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 października 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 sierpnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 września 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

26 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARCT-810-03

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj