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对患有鸟氨酸氨甲酰转氨酶缺乏症的青少年和成人参与者的研究，以评估 ARCT-810 的安全性和耐受性

2023年4月6日 更新者：Arcturus Therapeutics, Inc.

2 期随机、双盲、安慰剂对照、巢式单剂量和多剂量递增研究，以评估 ARCT-810 在患有鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症的青少年和成人参与者中的安全性、耐受性和药代动力学

主要目的是评估重复剂量静脉注射 ARCT-810 的安全性和耐受性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这项研究是 ARCT-810 在 12 岁及以上的非处方药缺乏症患者中进行的一项随机、安慰剂对照的 2 期研究。 经过 4-6 周的筛选和饮食稳定期后，参与者将按 3:1 的比例随机分配接受 ARCT-810 或安慰剂。 在首次剂量和安全性评估后，参与者将再接受最多 5 剂 ARCT-810 或安慰剂，每剂间隔 14 天。 治疗期之后是 12 周的观察期。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

24

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 比利时
      • Bruxelles、比利时、1200
        • 招聘中
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
        • 接触：
          • Etienne Sokal, MD
  • 瑞典
      • Stockholm、瑞典、SE- 171 64
        • 招聘中
        • Karolinska Universitetssjukhuset - Astrid Lindgrens barnsjukhus
        • 接触：
  • 英国
      • London、英国
        • 招聘中
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • 接触：
          • Robin Lachmann, MD
    • UK
      • Birmingham、UK、英国、B15 2PR
        • 招聘中
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
        • 接触：
      • London、UK、英国、WC1N 3JH
        • 招聘中
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • 接触：
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Clinic de Barcelona
        • 接触：
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Sant Joan De Deu
        • 接触：
          • Àngels García Cazorla, MD
      • Madrid、西班牙、28041
      • Santiago de Compostela、西班牙、15706
        • 招聘中
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 至 65年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

关键纳入标准：

  1. 有足够的认知能力来理解研究要求并给予知情同意
  2. 筛选时年龄在 12 至 65 岁之间的男性和女性
  3. 通过基因检测证实的 OTC 缺陷的记录诊断
  4. 临床稳定性（1个月内无高氨血症临床症状，3个月内无代谢失代偿住院，1年内住院≤2次）
  5. 稳定的蛋白质限制饮食、膳食补充剂和氨清除剂方案（如果适用）至少 28 天。
  6. BMI = 18.0 - 32.0 kg/m2，包括成人在内，≥12 至 17 岁的青少年 > 第 5 个百分位
  7. 必须愿意遵守避孕指南

关键排除标准：

  1. OTC基因治疗、肝细胞或干细胞移植史
  2. 可能使参与者不适合纳入或可能干扰研究参与的其他医疗条件的历史（例如，未控制的高血压或糖尿病、恶性肿瘤、HIV、乙型或丙型肝炎）
  3. 对脂质体或含有 PEG 的产品有严重过敏反应史
  4. 滥用非法药物、药物或酒精
  5. 筛选实验室中具有临床意义的实验室异常

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：ARCT-810
参与者接受初始静脉内 (IV) 输注 ARCT-810。 如果认为安全且耐受性良好，参与者将接受最多 5 次额外的 ARCT-810 静脉输注，间隔为 14 天。
生物：ARCT-810
ARCT-810 是信使 RNA (mRNA)，编码鸟氨酸氨甲酰转氨酶 (OTC)，在开发中的脂质纳米颗粒 (LNP) 中配制。
安慰剂比较：安慰剂、生理盐水
参与者接受安慰剂的初始静脉输注。 如果认为安全且耐受性良好，参与者将以 14 天的间隔接受最多 5 次额外的安慰剂静脉输注。
其他：安慰剂
生理盐水

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件 (AE) 的发生率、严重程度和剂量关系
大体时间：第 23 周
通过按剂量确定 AE 数量来评估 ARCT-810 的安全性和耐受性
第 23 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第一次和最后一次 ARCT-810 给药后的血浆浓度曲线下面积
大体时间：长达 17 周
从时间零到最后一个可量化时间点的血浆浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积
长达 17 周
首次和最后一次 ARCT-810 给药后观察到的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：长达 17 周
观察到的最大血浆浓度 (Cmax)
长达 17 周
第一次和最后一次 ARCT-810 剂量后出现 Cmax 的时间
大体时间：长达 17 周
Cmax 发生的时间 (Tmax)
长达 17 周
第一次和最后一次 ARCT-810 剂量后的 AUC0-inf
大体时间：长达 17 周
从时间零外推到无穷大的血浆 AUC
长达 17 周
第一次和最后一次 ARCT-810 后的 AUCExtrap
大体时间：长达 17 周
AUC0-inf 的相对部分外推超出 AUC0-t
长达 17 周
第一次和最后一次 ARCT-810 后的 T1/2
大体时间：长达 17 周
终末半衰期
长达 17 周
第一剂和最后一剂 ARCT-810 后的 MRT0-inf
大体时间：长达 17 周
外推到无穷大的平均停留时间
长达 17 周
第一次和最后一次 ARCT-810 后的 CL
大体时间：长达 17 周
全身清除率，计算为剂量除以 AUC0-inf
长达 17 周
第一次和最后一次 ARCT-810 给药后的 Vss
大体时间：长达 17 周
分布容积
长达 17 周
尿素循环功能
大体时间：第 12 周
通过 13C-尿素测定测量的尿素循环功能相对于基线的变化
第 12 周
血浆氨
大体时间：第 11 周
通过 24 小时血浆氨分布测量的尿素循环功能相对于基线的变化
第 11 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Arcturus Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年7月6日

初级完成 (预期的)

2023年12月1日

研究完成 (预期的)

2024年6月1日

研究注册日期

首次提交

2022年8月8日

首先提交符合 QC 标准的

2022年8月30日

首次发布 (实际的)

2022年9月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年4月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年4月6日

最后验证

2023年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ARCT-810-03

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

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