Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie voor adolescente en volwassen deelnemers met ornithine-transcarbamylase-deficiëntie om de veiligheid en verdraagbaarheid van ARCT-810 te evalueren

22 september 2025 bijgewerkt door: Arcturus Therapeutics, Inc.

Fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, geneste enkele en meervoudige oplopende dosisstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van ARCT-810 te evalueren bij adolescente en volwassen deelnemers met ornithine-transcarbamylase-deficiëntie

Het primaire doel is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van herhaalde doses intraveneus toegediende ARCT-810.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een fase 2, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van ARCT-810 bij mensen van 12 jaar en ouder met OTC-deficiëntie. Na een screening van 4-6 weken en een periode van stabilisatie van het dieet, worden de deelnemers 3:1 gerandomiseerd om ARCT-810 of placebo te krijgen. Na de eerste dosis- en veiligheidsevaluatie krijgen de deelnemers maximaal 5 extra doses ARCT-810 of placebo, elk met een tussenpoos van 14 dagen. De behandelingsperiode wordt gevolgd door een observatieperiode van 12 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrijk
        • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italië
      • Padua, Italië, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Rome, Italië, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Santiago de Compostela, Spanje, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
    • UK
      • Birmingham, UK, Verenigd Koninkrijk, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, UK, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Zweden
      • Stockholm, Zweden, SE- 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset - Astrid Lindgrens Barnsjukhus

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Adequaat cognitief vermogen om studievereisten te begrijpen en geïnformeerde toestemming te geven
  2. Mannen en vrouwen van 12 tot en met 65 jaar, bij Screening
  3. Gedocumenteerde diagnose van OTC-deficiëntie bevestigd met genetische tests
  4. Klinische stabiliteit (geen klinische symptomen van hyperammoniëmie binnen 1 maand, geen ziekenhuisopnames voor metabole decompensatie binnen 3 maanden, ≤ 2 ziekenhuisopnames binnen 1 jaar)
  5. Stabiel eiwitbeperkt dieet, voedingssupplementen en ammoniakverwijderingsregime (indien van toepassing) gedurende ten minste 28 dagen.
  6. BMI = 18,0 - 32,0 kg/m2, inclusief voor volwassenen, en >5e percentiel voor adolescenten ≥12 tot 17 jaar
  7. Moet bereid zijn zich te houden aan anticonceptierichtlijnen

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van OTC-gentherapie, hepatocyt- of stamceltransplantatie
  2. Geschiedenis van andere medische aandoeningen die de deelnemer ongeschikt kunnen maken voor opname of die deelname aan het onderzoek kunnen verstoren (bijv. ongecontroleerde hypertensie of diabetes, maligniteit, HIV, hepatitis B of C)
  3. Geschiedenis van ernstige allergische reactie op liposomale of PEG-bevattende producten
  4. Misbruik van illegale drugs, medicijnen of alcohol
  5. Klinisch significante laboratoriumafwijkingen op screeningslaboratoria

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ARCT-810
Deelnemers krijgen een eerste intraveneuze (IV) infusie ARCT-810. Als dit als veilig wordt beschouwd en goed wordt verdragen, zullen deelnemers tot 5 extra IV-infusies van ARCT-810 krijgen, toegediend met tussenpozen van 14 dagen.
Biologisch: ARCT-810
ARCT-810 is messenger-RNA (mRNA) dat codeert voor Ornithine Transcarbamylase (OTC), geformuleerd in een lipide nanodeeltje (LNP).
Placebo-vergelijker: Placebo, normale zoutoplossing
Deelnemers krijgen een initiële IV-infusie van placebo. Als dit als veilig wordt beschouwd en goed wordt verdragen, krijgen de deelnemers tot 5 extra intraveneuze infusies van placebo toegediend met tussenpozen van 14 dagen.
Ander: Placebo
Normale zoutoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie, ernst en dosisrelatie van bijwerkingen (AE’s)
Tijdsspanne: Week 23
De veiligheid en verdraagbaarheid van ARCT-810 worden beoordeeld door het aantal en de ernst van de bijwerkingen per dosisniveau te bepalen
Week 23

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasmaconcentratiegebied onder de curve na eerste en laatste dosis ARCT-810
Tijdsspanne: Tot 17 weken
Gebied onder de plasmaconcentratie-versus-tijd-curve (AUC) vanaf tijdstip nul tot het laatste kwantificeerbare tijdstip
Tot 17 weken
Maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) na de eerste en laatste dosis ARCT-810
Tijdsspanne: Tot 17 weken
De maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax)
Tot 17 weken
Tijd waarop Cmax optrad na de eerste en laatste dosis ARCT-810
Tijdsspanne: Tot 17 weken
Het tijdstip waarop Cmax optrad (Tmax)
Tot 17 weken
AUC0-inf na eerste en laatste dosis ARCT-810
Tijdsspanne: Tot 17 weken
Plasma-AUC vanaf tijd nul geëxtrapoleerd naar oneindig
Tot 17 weken
AUCExtrap na de eerste en laatste dosis ARCT-810
Tijdsspanne: Tot 17 weken
Het relatieve deel van AUC0-inf geëxtrapoleerd voorbij AUC0-t
Tot 17 weken
T1/2 na de eerste en laatste dosis ARCT-810
Tijdsspanne: Tot 17 weken
Terminale halfwaardetijd
Tot 17 weken
MRT0-inf na eerste en laatste dosis ARCT-810
Tijdsspanne: Tot 17 weken
De gemiddelde verblijftijd geëxtrapoleerd naar oneindig
Tot 17 weken
CL na eerste en laatste dosis ARCT-810
Tijdsspanne: Tot 17 weken
Totale lichaamsklaring, berekend als dosis gedeeld door AUC0-inf
Tot 17 weken
Vss na eerste en laatste dosis ARCT-810
Tijdsspanne: Tot 17 weken
Distributievolume
Tot 17 weken
Ureumcyclusfunctie
Tijdsspanne: Week 12
Verandering ten opzichte van baseline in ureumcyclusfunctie zoals gemeten met 13C-ureumassay
Week 12
Plasma Ammoniak
Tijdsspanne: Week 11
Verandering ten opzichte van baseline in ureumcyclusfunctie zoals gemeten door 24-uurs plasma-ammoniakprofiel
Week 11

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arcturus Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 oktober 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 augustus 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 augustus 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 september 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

26 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARCT-810-03

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren