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COL7A1 遺伝子のエクソン 73 の変異による優性または劣性ジストロフィー性表皮水疱症患者における PTW-002 の研究

2023年3月29日 更新者：Phoenicis Therapeutics

優位性または劣性ジストロフィー性表皮水疱症（DDEB / RDEB）の患者における安全性、メカニズムの証明、予備的有効性、および全身暴露を評価するPTW-002の二重盲検、無作為化、患者内プラセボ対照、複数回投与試験COL7A1 遺伝子のエクソン 73 の変異

優性ジストロフィー性表皮水疱症 (DDEB) または劣性ジストロフィー性表皮水疱症 ( COL7A1 遺伝子のエクソン 73 の変異による RDEB)。 4〜17歳の最大2人のRDEB患者と、4歳以上の最大6人のDDEB患者が登録されます。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (予想される)

8

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford Health Care
        • 主任研究者：
          • Peter Marinkovich, MD
        • コンタクト：
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Anne Lucky, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 患者および/またはその法定後見人は、患者が法定同意年齢に達していない場合、研究関連の手順を実施する前に、国および/または地域の法律に従って、書面によるインフォームドコンセントまたは同意を提供する必要があります。 . さらに、該当する場合、未成年の子供は、国および/または地域の法律に従って、承認された治験審査委員会の勧告に従って、インフォームド コンセントを提供する必要があります。
  2. -男性または女性、RDEB患者のスクリーニングで4〜17歳以上、およびDDEB患者のスクリーニングで4歳以上。
  3. -RDEBまたはDDEBの診断が確定しており、COL7A1遺伝子のエクソン73に少なくとも1つの病原性変異があります。 過去の遺伝子データは、Medical Monitor の承認があれば受け入れられる場合があります。

  4. -局所感染の兆候を示さず、新しいか、過去に動的治癒を示した標的病変を含むTWAが少なくとも1つあり、次の追加基準に準拠しています。

    1. 選択した TWA の中心に位置する、5 ～ 30 cm2 の範囲の標的病変の表面積。
    2. 表皮下組織を露出させて、治験薬（IMP）の吸収を可能にします。
    3. 目視検査では、現在の扁平上皮癌（SCC）の疑いはありません。
  5. 治験責任医師の意見では、プロトコルに従って研究の指示に従い、必要に応じて患者と一緒に研究サイトの訪問に参加できる介護者またはサポート担当者を用意してください。
  6. 初潮に達した女性患者と男性患者は、好みの通常のライフスタイルに従って真の禁欲を実践するか、IMP の最後の投与から最大 3 か月間、許容できる効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。

除外基準:

  1. 妊娠中または授乳中の女性。
  2. 輸血を必要とするスクリーニング時のヘモグロビンレベル。 状態が安定していると考えられる場合、患者は再スクリーニングされる場合があります。
  3. -点眼薬を除く任意の投与経路によるアミノグリコシドの使用、7日間または5半減期のいずれか長い方、ベースライン来院前。
  4. -TWAの未治療の癌腫またはスクリーニング前の5年以内の癌歴。ただし、適切に治療された皮膚扁平上皮癌または基底細胞癌を除く。
  5. -治験責任医師による評価によると、平均余命は6か月未満。
  6. -治験責任医師の意見では、臨床的に重要な肝臓または腎臓疾患の現在または既知の病歴は、患者の安全性または研究への参加に影響を与える可能性があります。
  7. -出血障害または状態。最初の治療から48時間以内に、地元の検査室による活性化部分トロンボプラスチン時間（aPTT）によって抗凝固剤の使用を確認する必要があります。
  8. -ベースライン訪問の28日または5半減期のいずれか長い方以内の治験薬またはデバイスの使用、または研究期間中に薬物またはデバイスの別の研究に参加する予定。 5 半減期のウォッシュアウトは、遺伝子および細胞療法には適用されません。
  9. -排除薬による治療を必要とする細胞療法の歴史。
  10. TWAへの皮膚ベースの遺伝子治療の歴史。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：PTW-002 10mg/gゲル
PTW-002 局所投与（皮膚使用）用ポロクサマーハイドロゲル、10 mg/g ゲル
薬：PTW-002 10mg/gゲル
局所投与用ポロキサマーハイドロゲル
プラセボコンパレーター：プラセボ
局所投与（皮膚使用）のための一致するプラセボポロキサマーヒドロゲル
薬：プラセボ
局所投与用のプラセボ ポロキサマー ヒドロゲル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
有害事象（AE）/重篤な有害事象（SAE）の数
時間枠：32週目までのベースライン
32週目までのベースライン
液滴デジタル ポリメラーゼ連鎖反応 (ddPCR) によって測定された COL7A1 mRNA のエクソン 73 排除の評価
時間枠：4週目
4週目

二次結果の測定

結果測定
時間枠
蛍光 in situ ハイブリダイゼーション (FISH) 分析による基底膜での細胞による PTW-002 の取り込みの変化
時間枠：4週目
4週目
創傷サイズ（表面積）の変化によるPTW-002の創傷治癒への影響
時間枠：16週目までのベースライン
16週目までのベースライン
治癒した創傷の（再）水ぶくれの発生による皮膚強度に対するPTW-002の影響
時間枠：16週目までのベースライン
16週目までのベースライン
標的創傷領域（TWA）への局所投与後のPTW-002の血清レベルによる全身曝露
時間枠：32週目までのベースライン
32週目までのベースライン
免疫蛍光染色によって測定されたVII型コラーゲンタンパク質の存在に対するPTW-002の効果
時間枠：8週目
8週目
電子顕微鏡で測定した係留線維の存在に対するPTW-002の影響
時間枠：8週目
8週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Phoenicis Therapeutics

捜査官

  • スタディディレクター：Hal Landy, MD、Phoenicis Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予想される)

2023年4月30日

一次修了 (予想される)

2024年4月30日

研究の完了 (予想される)

2024年7月31日

試験登録日

最初に提出

2022年9月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年9月1日

最初の投稿 (実際)

2022年9月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年3月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年3月29日

最終確認日

2023年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PTW-002-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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