Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie PTW-002 u pacjentów z dominującą lub recesywną dystroficzną postacią pęcherzowego oddzielania się naskórka spowodowanego mutacjami w eksonie 73 genu COL7A1

29 marca 2023 zaktualizowane przez: Phoenicis Therapeutics

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, u pacjentów z wielokrotnym dawkowaniem PTW-002 oceniające bezpieczeństwo, dowód mechanizmu, wstępną skuteczność i ekspozycję ogólnoustrojową u pacjentów z dominującym lub recesywnym dystroficznym oddzielaniem się naskórka pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (DDEB / RDEB) z powodu Mutacja (mutacje) w eksonie 73 genu COL7A1

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, u pacjentów z wielokrotnym dawkowaniem PTW-002 oceniające bezpieczeństwo, dowód mechanizmu, wstępną skuteczność i ekspozycję ogólnoustrojową u pacjentów z dominującym dystroficznym oddzielaniem się naskórka bullosa (DDEB) lub recesywnym dystroficznym oddzielaniem się naskórka bullosa ( RDEB) z powodu mutacji (mutacji) w eksonie 73 genu COL7A1. Do badania zostanie włączonych maksymalnie dwóch pacjentów z RDEB w wieku od 4 do 17 lat i maksymalnie 6 pacjentów z DDEB w wieku od 4 lat.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

8

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Health Care
        • Główny śledczy:
          • Peter Marinkovich, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Anne Lucky, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci i/lub ich opiekunowie prawni, jeśli nie osiągnęli pełnoletności, muszą przedstawić pisemną świadomą zgodę lub zgodę, zgodnie z przepisami krajowymi i/lub lokalnymi, przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem . Ponadto, w stosownych przypadkach, małoletnie dziecko musi wyrazić świadomą zgodę zgodnie z krajowymi i/lub lokalnymi przepisami oraz zgodnie z zaleceniami zatwierdzającej Instytucjonalnej Komisji Rewizyjnej.
  2. Mężczyzna lub kobieta, w wieku ≥ 4–17 lat podczas badania przesiewowego pod kątem pacjentów z RDEB i w wieku ≥ 4 lat podczas badania przesiewowego pod kątem pacjentów z DDEB.
  3. Mieć potwierdzone rozpoznanie RDEB lub DDEB i co najmniej jedną patogenną mutację w eksonie 73 genu COL7A1. Historyczne dane genetyczne mogą być akceptowane za zgodą Monitora Medycznego.

  4. Mieć co najmniej jedną TWA, która nie wykazuje oznak miejscowej infekcji i zawiera docelową zmianę, która jest albo nowa, albo wykazywała dynamiczne gojenie w przeszłości i spełnia następujące dodatkowe kryteria:

    1. pole powierzchni docelowej zmiany w zakresie od 5 do 30 cm2, zlokalizowane centralnie w wybranej TWA.
    2. odsłoniętej tkanki podskórnej, aby umożliwić wchłanianie badanego produktu leczniczego (IMP).
    3. brak podejrzenia obecnego raka płaskonabłonkowego (SCC) po oględzinach.
  5. Należy dysponować opiekunem lub osobą wspierającą, która w opinii badacza może postępować zgodnie z instrukcjami badania zgodnie z protokołem i uczestniczyć w wizytach w ośrodku badawczym z pacjentem zgodnie z wymaganiami.
  6. Pacjentki, u których wystąpiła pierwsza miesiączka, oraz pacjenci płci męskiej muszą albo praktykować prawdziwą abstynencję zgodnie z preferowanym i zwyczajowym trybem życia, albo zgodzić się na stosowanie akceptowalnych, skutecznych metod antykoncepcji przez okres do 3 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki IMP.

Kryteria wyłączenia:

  1. Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią.
  2. Poziom hemoglobiny podczas badania przesiewowego wymagającego transfuzji. Pacjent może zostać poddany ponownemu badaniu przesiewowemu, gdy stan zostanie uznany za stabilny.
  3. Stosowanie aminoglikozydów, dowolną drogą podania, z wyjątkiem kropli do oczu, 7 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed wizytą wyjściową.
  4. Nieleczony rak TWA lub rak w wywiadzie w ciągu 5 lat przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka płaskonabłonkowego lub podstawnokomórkowego skóry.
  5. Oczekiwana długość życia krótsza niż 6 miesięcy, według oceny Badacza.
  6. Obecna lub znana historia klinicznie istotnej choroby wątroby lub nerek, która w opinii badacza może mieć wpływ na bezpieczeństwo pacjenta lub udział w badaniu.
  7. Zaburzenia lub stany krwotoczne wymagające zastosowania antykoagulantów potwierdzone przez czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (aPTT) przez lokalne laboratorium w ciągu 48 godzin od pierwszego zabiegu.
  8. Stosowanie jakiegokolwiek eksperymentalnego leku lub urządzenia w ciągu 28 dni lub 5 okresów półtrwania od wizyty początkowej, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, lub planuje uczestniczyć w innym badaniu leku lub urządzenia w okresie badania. Wymywanie 5 okresów półtrwania nie dotyczy terapii genowej i komórkowej.
  9. Historia terapii komórkowej wymagającej leczenia lekami wykluczającymi.
  10. Historia terapii genowej opartej na skórze do TWA.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PTW-002 10 mg/g żel
PTW-002 hydrożel poloksamerowy do podawania miejscowego (podanie na skórę), 10 mg/g żelu
Lek: PTW-002 10 mg/g żel
hydrożel poloksamerowy do podawania miejscowego
Komparator placebo: Placebo
Dopasowany hydrożel z poloksamerem placebo do stosowania miejscowego (podanie na skórę)
Lek: Placebo
placebo poloksamer hydrożel do podawania miejscowego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych (AE)/poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 32
Wartość bazowa do tygodnia 32
Ocena wykluczenia eksonu 73 w mRNA COL7A1, mierzona metodą łańcuchowej reakcji polimerazy cyfrowej (ddPCR)
Ramy czasowe: Tydzień 4
Tydzień 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana wychwytu PTW-002 przez komórki w błonie podstawnej za pomocą analizy fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ (FISH)
Ramy czasowe: Tydzień 4
Tydzień 4
Wpływ PTW-002 na gojenie się ran poprzez zmianę wielkości rany (powierzchni)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 16
Wartość bazowa do tygodnia 16
Wpływ PTW-002 na wytrzymałość skóry poprzez pojawienie się (ponownego) powstawania pęcherzy na zagojonej ranie
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 16
Wartość bazowa do tygodnia 16
Ekspozycja ogólnoustrojowa poprzez poziom PTW-002 w surowicy po miejscowym podaniu na docelowy obszar rany (TWA)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 32
Wartość bazowa do tygodnia 32
Wpływ PTW-002 na obecność białka kolagenu typu VII mierzonego metodą barwienia immunofluorescencyjnego
Ramy czasowe: Tydzień 8
Tydzień 8
Wpływ PTW-002 na obecność fibryli kotwiących mierzony metodą mikroskopii elektronowej
Ramy czasowe: Tydzień 8
Tydzień 8

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Phoenicis Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Hal Landy, MD, Phoenicis Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

30 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

30 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 września 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 września 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 września 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTW-002-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj