Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение PTW-002 у пациентов с доминантным или рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом из-за мутации (мутаций) в экзоне 73 гена COL7A1

29 марта 2023 г. обновлено: Phoenicis Therapeutics

Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование множественных доз PTW-002 с оценкой безопасности, доказательств механизма действия, предварительной эффективности и системного воздействия у пациентов с доминантным или рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (DDEB / RDEB), вызванным Мутация (ы) в экзоне 73 гена COL7A1

Двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование с множественными дозами PTW-002 для оценки безопасности, доказательства механизма, предварительной эффективности и системного воздействия у пациентов с доминантным дистрофическим буллезным эпидермолизом (DDEB) или рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом. RDEB) из-за мутации (мутаций) в экзоне 73 гена COL7A1. В исследование будут включены до двух пациентов с RDEB в возрасте от 4 до 17 лет и до 6 пациентов с DDEB в возрасте от 4 лет и старше.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

8

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Ramsey Johnson
  • Номер телефона: 978-726-1478
  • Электронная почта: ramsey@phoenicistx.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford Health Care
        • Главный следователь:
          • Peter Marinkovich, MD
        • Контакт:
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Anne Lucky, MD
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

4 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты и/или их законные опекуны, если пациент не достиг совершеннолетия, должны предоставить письменное информированное согласие или согласие в соответствии с национальными и/или местными законами до проведения любых процедур, связанных с исследованием. . Кроме того, если применимо, несовершеннолетний ребенок должен предоставить информированное согласие в соответствии с национальными и/или местными законами и в соответствии с рекомендациями утверждающего Наблюдательного совета учреждения.
  2. Мужчины или женщины в возрасте ≥ 4–17 лет при скрининге пациентов с RDEB и в возрасте ≥ 4 лет при скрининге пациентов с DDEB.
  3. Иметь подтвержденный диагноз RDEB или DDEB и по крайней мере одну патогенную мутацию в экзоне 73 гена COL7A1. Исторические генетические данные могут быть приемлемы с одобрения Medical Monitor.

  4. Иметь по крайней мере один TWA, который не показывает признаков местной инфекции и содержит целевое поражение, которое является либо новым, либо показало динамическое заживление в прошлом и соответствует следующим дополнительным критериям:

    1. площадь поверхности целевого поражения от 5 до 30 см2, расположенного в центре выбранного TWA.
    2. открытые субэпидермальные ткани для обеспечения всасывания исследуемого лекарственного препарата (ИМП).
    3. отсутствие подозрения на текущий плоскоклеточный рак (SCC) при визуальном осмотре.
  5. Иметь в наличии опекуна или помощника, который может следовать инструкциям исследования в соответствии с протоколом и посещать исследовательские центры вместе с пациентом по мере необходимости, по мнению исследователя.
  6. Пациентки женского пола, достигшие менархе, и пациенты мужского пола должны либо практиковать истинное воздержание в соответствии с их предпочтительным и обычным образом жизни, либо согласиться использовать приемлемые и эффективные методы контрацепции в течение 3 месяцев после приема последней дозы ИЛП.

Критерий исключения:

  1. Беременная или кормящая женщина.
  2. Уровень гемоглобина при скрининге, требующем переливания крови. Пациент может быть повторно обследован, когда его состояние считается стабильным.
  3. Использование аминогликозидов любым путем, кроме глазных капель, 7 дней или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше, до исходного визита.
  4. Нелеченная карцинома TWA или карцинома в анамнезе в течение 5 лет до скрининга, за исключением адекватно леченной кожной плоскоклеточной или базально-клеточной карциномы.
  5. Ожидаемая продолжительность жизни менее 6 месяцев, по оценке исследователя.
  6. Текущая или известная история клинически значимого заболевания печени или почек, которое, по мнению исследователя, может повлиять на безопасность пациента или участие в исследовании.
  7. Нарушение свертываемости крови или состояние, требующее применения антикоагулянтов, которое должно быть подтверждено активированным частичным тромбопластиновым временем (АЧТВ) в местной лаборатории в течение 48 часов после первого лечения.
  8. Использование любого исследуемого препарата или устройства в течение 28 дней или 5 периодов полувыведения после исходного визита, в зависимости от того, что дольше, или планирование участия в другом исследовании препарата или устройства в течение периода исследования. Вымывание 5 периодов полураспада не относится к генной и клеточной терапии.
  9. История клеточной терапии, требующей лечения исключительными лекарствами.
  10. История кожной генной терапии до TWA.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: PTW-002 10 мг/г гель
Гидрогель полоксамера PTW-002 для местного применения (накожно), 10 мг/г гель
Лекарство: PTW-002 10 мг/г гель
полоксамерный гидрогель для местного применения
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующий гидрогель полоксамера плацебо для местного применения (кожное применение)
Лекарство: Плацебо
плацебо полоксамер гидрогель для местного применения

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество нежелательных явлений (НЯ)/серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 32 недели
Исходный уровень до 32 недели
Оценка исключения экзона 73 в мРНК COL7A1, измеренная с помощью капельной цифровой полимеразной цепной реакции (ddPCR)
Временное ограничение: Неделя 4
Неделя 4

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение поглощения PTW-002 клетками базальной мембраны с помощью анализа флуоресцентной гибридизации in situ (FISH)
Временное ограничение: Неделя 4
Неделя 4
Влияние PTW-002 на заживление ран путем изменения размера раны (площади поверхности)
Временное ограничение: Исходный уровень до 16 недели
Исходный уровень до 16 недели
Влияние PTW-002 на прочность кожи в результате появления (повторного) образования пузырей на зажившей ране
Временное ограничение: Исходный уровень до 16 недели
Исходный уровень до 16 недели
Системное воздействие через уровни PTW-002 в сыворотке после местного введения в целевую область раны (TWA)
Временное ограничение: Исходный уровень до 32 недели
Исходный уровень до 32 недели
Влияние PTW-002 на присутствие белка коллагена типа VII, измеренное с помощью иммунофлуоресцентного окрашивания.
Временное ограничение: Неделя 8
Неделя 8
Влияние PTW-002 на наличие якорных фибрилл, измеренное с помощью электронной микроскопии.
Временное ограничение: Неделя 8
Неделя 8

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Phoenicis Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Hal Landy, MD, Phoenicis Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Ожидаемый)

30 апреля 2023 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

30 апреля 2024 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

31 июля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 сентября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 сентября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 сентября 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 марта 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 марта 2023 г.

Последняя проверка

1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PTW-002-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться