Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af PTW-002 hos patienter med dominant eller recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa på grund af mutation(er) i Exon 73 af COL7A1-genet

29. marts 2023 opdateret af: Phoenicis Therapeutics

En dobbeltblind, randomiseret, intrapatient placebo-kontrolleret, multiple dosis undersøgelse af PTW-002, der evaluerer sikkerhed, bevis for mekanisme, foreløbig effektivitet og systemisk eksponering hos patienter med dominant eller recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (DDEB/RDEB) pga. Mutation(er) i Exon 73 af COL7A1-genet

Et dobbeltblindt, randomiseret, intra-patient placebokontrolleret, multiple dosis studie af PTW-002, der evaluerer sikkerhed, bevis for mekanisme, foreløbig effektivitet og systemisk eksponering hos patienter med dominant dystrofisk epidermolysis bullosa (DDEB) eller recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa ( RDEB) på grund af mutation(er) i exon 73 af COL7A1-genet. Op til to RDEB-patienter i alderen 4 til 17 år og op til 6 DDEB-patienter på 4 år og ældre vil blive indskrevet.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Health Care
        • Ledende efterforsker:
          • Peter Marinkovich, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Anne Lucky, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter og/eller deres juridiske værge(r), hvis patienten er under den lovlige lavalder, skal give skriftligt informeret samtykke eller samtykke, i overensstemmelse med national og/eller lokal lovgivning, forud for udførelsen af ​​undersøgelsesrelaterede procedurer . Derudover skal et mindreårigt barn, hvis det er relevant, give informeret samtykke i overensstemmelse med nationale og/eller lokale love og i overensstemmelse med anbefalingerne fra det godkendende institutionelle revisionsudvalg.
  2. Mand eller kvinde, ≥ 4 - 17 år ved screening for RDEB-patienter og ≥ 4 år ved screening for DDEB-patienter.
  3. Har en bekræftet diagnose af RDEB eller DDEB og mindst én patogen mutation i exon 73 af COL7A1-genet. Historiske genetiske data kan være acceptable med Medical Monitor-godkendelse.

  4. Har mindst én TWA, der ikke viser tegn på lokal infektion, og som indeholder en mållæsion, der enten er ny eller har vist dynamisk heling tidligere og overholder følgende yderligere kriterier:

    1. overfladeareal af mållæsionen i området fra 5 til 30 cm2, placeret centralt i den valgte TWA.
    2. eksponeret subepidermalt væv for at tillade absorption af forsøgslægemidlet (IMP).
    3. ingen mistanke om aktuelt planocellulært karcinom (SCC) ved visuel inspektion.
  5. Hav en plejer eller støtteperson til rådighed, som kan følge undersøgelsesinstruktioner i overensstemmelse med protokollen og deltage i undersøgelsesbesøg med patienten efter behov, efter investigatorens mening.
  6. Kvindelige patienter, der har nået menarche, og mandlige patienter skal enten praktisere ægte afholdenhed i overensstemmelse med deres foretrukne og sædvanlige livsstil, eller acceptere at bruge acceptable, effektive præventionsmetoder i op til 3 måneder efter deres sidste dosis IMP.

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravid eller ammende kvinde.
  2. Hæmoglobinniveau ved Screening, der kræver transfusion. Patienten kan blive screenet igen, når tilstanden anses for stabil.
  3. Anvendelse af aminoglykosider ad enhver indgivelsesvej, undtagen øjendråber, 7 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før baseline besøg.
  4. Ubehandlet karcinom af TWA eller karcinom i anamnesen inden for 5 år før screening, undtagen tilstrækkeligt behandlet kutant pladecellekarcinom eller basalcellekarcinom.
  5. Forventet levetid mindre end 6 måneder, vurderet af efterforskeren.
  6. Aktuel eller kendt anamnese med klinisk signifikant lever- eller nyresygdom, som efter investigatorens mening kan påvirke patientsikkerheden eller undersøgelsesdeltagelsen.
  7. Blødningsforstyrrelse eller tilstand, der kræver, at brugen af ​​antikoagulantia bekræftes af aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT) af lokalt laboratorium inden for 48 timer efter første behandling.
  8. Brug af ethvert forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 28 dage eller 5 halveringstider efter baselinebesøget, alt efter hvad der er længst, eller planlægger at deltage i en anden undersøgelse af et lægemiddel eller en anordning i løbet af undersøgelsesperioden. Udvaskningen på 5 halveringstider gælder ikke for gen- og celleterapi.
  9. Anamnese med celleterapi, der kræver behandling med ekskluderende medicin.
  10. Historie om hudbaseret genterapi til TWA.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PTW-002 10 mg/g gel
PTW-002 poloxamer hydrogel til topisk administration (kutan brug), 10 mg/g gel
Medicin: PTW-002 10 mg/g gel
poloxamer hydrogel til topisk administration
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo poloxamer hydrogel til topisk administration (kutan brug)
Medicin: Placebo
placebo poloxamer hydrogel til topisk administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal bivirkninger (AE'er)/alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline til og med uge 32
Baseline til og med uge 32
Vurdering af exon 73 udelukkelse i COL7A1 mRNA, målt ved dråbe digital polymerase kædereaktion (ddPCR)
Tidsramme: Uge 4
Uge 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i cellernes optagelse af PTW-002 ved basalmembranen ved fluorescerende in situ hybridisering (FISH) analyse
Tidsramme: Uge 4
Uge 4
Effekt af PTW-002 på sårheling ved ændring i sårstørrelse (overfladeareal)
Tidsramme: Baseline til og med uge 16
Baseline til og med uge 16
Effekt af PTW-002 på hudens styrke ved begyndende (gen)blisterdannelse af et helet sår
Tidsramme: Baseline til og med uge 16
Baseline til og med uge 16
Systemisk eksponering gennem serumniveauer af PTW-002 efter topisk administration til målsårområdet (TWA)
Tidsramme: Baseline til og med uge 32
Baseline til og med uge 32
Effekt af PTW-002 på tilstedeværelsen af ​​kollagen type VII protein målt ved immunfluorescerende farvning
Tidsramme: Uge 8
Uge 8
Effekt af PTW-002 på tilstedeværelsen af ​​forankringsfibriller målt ved elektronmikroskopi
Tidsramme: Uge 8
Uge 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Phoenicis Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Hal Landy, MD, Phoenicis Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

30. april 2023

Primær færdiggørelse (Forventet)

30. april 2024

Studieafslutning (Forventet)

31. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. september 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. september 2022

Først opslået (Faktiske)

6. september 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTW-002-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner