COL7A1 유전자의 Exon 73 돌연변이로 인한 우성 또는 열성 수포성 표피박리증 환자의 PTW-002 연구
2023년 3월 29일 업데이트: Phoenicis Therapeutics
PTW-002에 대한 이중 맹검, 무작위, 환자 내 위약 대조, 다중 용량 연구는 다음으로 인한 우성 또는 열성 수포성 이영양성 표피박리증(DDEB/RDEB) 환자의 안전성, 메커니즘 증명, 예비 효능 및 전신 노출을 평가합니다. COL7A1 유전자의 엑손 73의 돌연변이
수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 이영양증(DDEB) 또는 수성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포증(DDEB) 환자의 안전성, 메커니즘 증명, 예비 효능 및 전신 노출을 평가하는 PTW-002의 이중 맹검, 무작위, 환자 내 위약 대조, 다회 투여 연구( COL7A1 유전자 엑손 73의 돌연변이로 인한 RDEB).
4~17세의 RDEB 환자 최대 2명과 4세 이상의 DDEB 환자 최대 6명이 등록됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
8
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Ramsey Johnson
- 전화번호: 978-726-1478
- 이메일: ramsey@phoenicistx.com
연구 장소
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California
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford Health Care
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수석 연구원:
- Peter Marinkovich, MD
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연락하다:
- Kunju J Sridhar
- 이메일: kunju@stanford.edu
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- UMass Memorial Medical Center
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연락하다:
- Celia Hartigan
- 이메일: Celia.Hartigan@umassmed.edu
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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수석 연구원:
- Anne Lucky, MD
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연락하다:
- Bret Augsburger
- 이메일: Bret.Augsburger@cchmc.org
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자 및/또는 법적 보호자는 환자가 법적 동의 연령 미만인 경우 연구 관련 절차를 수행하기 전에 국가 및/또는 현지 법률에 따라 서면 동의서를 제공해야 합니다. . 또한 해당되는 경우 미성년자는 국가 및/또는 지역 법률에 따라 그리고 승인하는 기관 검토 위원회의 권장 사항에 따라 정보에 입각한 동의를 제공해야 합니다.
- 남성 또는 여성, RDEB 환자에 대한 스크리닝 시 ≥ 4 - 17세, DDEB 환자에 대한 스크리닝 시 ≥ 4세.
- RDEB 또는 DDEB 진단이 확인되었고 COL7A1 유전자의 엑손 73에서 적어도 하나의 병원성 돌연변이가 있어야 합니다. 과거 유전 데이터는 Medical Monitor의 승인을 받아 허용될 수 있습니다.
국소 감염의 징후가 없고 새로운 표적 병변을 포함하거나 과거에 동적 치유를 보였으며 다음 추가 기준을 준수하는 TWA가 하나 이상 있어야 합니다.
- 선택한 TWA의 중앙에 위치한 5~30cm2 범위의 대상 병변의 표면적.
- 조사 의약품(IMP)의 흡수를 허용하기 위해 노출된 표피하 조직.
- 육안 검사에서 현재 편평 세포 암종(SCC)이 의심되지 않습니다.
- 연구자의 의견에 따라 프로토콜에 따라 연구 지침을 따르고 필요에 따라 환자와 함께 연구 현장 방문에 참석할 수 있는 간병인 또는 지원자를 확보하십시오.
- 초경에 이른 여성 환자와 남성 환자는 자신이 선호하는 일반적인 생활 방식에 따라 진정한 금욕을 실천하거나 IMP 마지막 투여 후 최대 3개월 동안 허용 가능하고 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 임신 또는 수유중인 여성.
- 수혈이 필요한 스크리닝 시 헤모글로빈 수치. 상태가 안정하다고 판단되면 환자를 재검사할 수 있습니다.
- 베이스라인 방문 전에 7일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 동안 안약을 제외한 모든 투여 경로에 의한 아미노글리코사이드 사용.
- 치료되지 않은 TWA 암종 또는 스크리닝 전 5년 이내의 암종 병력(적절하게 치료된 피부 편평 또는 기저 세포 암종 제외).
- 연구자가 평가한 기대 수명이 6개월 미만.
- 조사자의 의견에 따라 환자 안전 또는 연구 참여에 영향을 미칠 수 있는 임상적으로 중요한 간 또는 신장 질환의 현재 또는 알려진 이력.
- 첫 번째 치료 후 48시간 이내에 지역 검사실에서 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT)에 의해 항응고제 사용을 확인해야 하는 출혈 장애 또는 상태.
- 28일 또는 기준선 방문의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 조사 약물 또는 장치를 사용하거나 연구 기간 동안 약물 또는 장치에 대한 다른 연구에 참여할 계획입니다. 5 반감기의 세척은 유전자 및 세포 요법에 적용되지 않습니다.
- 배제 약물 치료가 필요한 세포 치료의 병력.
- TWA에 대한 피부 기반 유전자 치료의 역사.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: PTW-002 10mg/g 겔
국소 투여(피부 사용)용 PTW-002 폴록사머 하이드로겔, 10 mg/g 겔
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국소 투여용 폴록사머 하이드로겔
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위약 비교기: 위약
국소 투여(피부 사용)를 위한 일치하는 위약 폴록사머 하이드로겔
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국소 투여용 플라시보 폴록사머 하이드로겔
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용(AE)/심각한 부작용(SAE)의 수
기간: 32주까지의 기준선
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32주까지의 기준선
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DdPCR(droplet digital polymerase chain reaction)로 측정한 COL7A1 mRNA의 엑손 73 배제 평가
기간: 4주차
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4주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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FISH(Fluorescent in situ hybridization) 분석에 의한 기저막 세포의 PTW-002 흡수 변화
기간: 4주차
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4주차
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PTW-002가 상처 크기(표면적) 변화에 따른 상처 치유에 미치는 영향
기간: 16주까지의 기준선
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16주까지의 기준선
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PTW-002가 치유된 상처의 (재)수포 발생에 따른 피부 강도에 미치는 영향
기간: 16주까지의 기준선
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16주까지의 기준선
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표적 상처 부위(TWA)에 국소 투여 후 PTW-002의 혈청 수준을 통한 전신 노출
기간: 32주까지의 기준선
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32주까지의 기준선
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PTW-002가 면역형광 염색으로 측정한 VII형 콜라겐 단백질의 존재에 미치는 영향
기간: 8주차
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8주차
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전자 현미경으로 측정한 앵커링 피브릴의 존재에 대한 PTW-002의 효과
기간: 8주차
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8주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Hal Landy, MD, Phoenicis Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2023년 4월 30일
기본 완료 (예상)
2024년 4월 30일
연구 완료 (예상)
2024년 7월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 9월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 9월 1일
처음 게시됨 (실제)
2022년 9월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 3월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 3월 29일
마지막으로 확인됨
2023년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PTW-002-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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