Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus PTW-002:sta potilailla, joilla on COL7A1-geenin eksonissa 73 esiintyvistä mutaatioista johtuen dominoiva tai resessiivinen dystrofinen epidermolyysibullosa

keskiviikko 29. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Phoenicis Therapeutics

Kaksoissokko, satunnaistettu, potilaan sisäinen lumelääkekontrolloitu moniannostutkimus PTW-002:sta, jossa arvioitiin turvallisuutta, mekanismin todisteita, alustavaa tehoa ja systeemistä altistusta potilailla, joilla on dominoiva tai resessiivinen dystrofinen dystrofinen epidermolyysi Bullosa (DDEB / RDEB) Mutaatio(t) COL7A1-geenin eksonissa 73

Kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, potilaan sisäinen lumekontrolloitu, usean annoksen PTW-002-tutkimus, jossa arvioitiin turvallisuutta, mekanismin todisteita, alustavaa tehoa ja systeemistä altistumista potilailla, joilla on dominoiva dystrofinen epidermolyysibulloosi (DDEB) tai resessiivinen dystrofinen epidermolyysibullosa ( RDEB) johtuen mutaatio(e)sta COL7A1-geenin eksonissa 73. Mukaan otetaan enintään kaksi 4–17-vuotiasta RDEB-potilasta ja enintään kuusi vähintään 4-vuotiasta DDEB-potilasta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

8

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford Health Care
        • Päätutkija:
          • Peter Marinkovich, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Anne Lucky, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaiden ja/tai heidän laillisen huoltajansa, jos potilas on alle laillisen suostumusiän, on annettava kirjallinen tietoinen suostumus tai suostumus kansallisten ja/tai paikallisten lakien mukaisesti ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista. . Lisäksi alaikäisen lapsen on tarvittaessa annettava tietoinen suostumus kansallisten ja/tai paikallisten lakien ja hyväksyvän instituutioiden arviointilautakunnan suositusten mukaisesti.
  2. Mies tai nainen, ≥ 4–17-vuotias RDEB-potilaiden seulonnassa ja ≥ 4-vuotias DDEB-potilaiden seulonnassa.
  3. Sinulla on vahvistettu RDEB- tai DDEB-diagnoosi ja vähintään yksi patogeeninen mutaatio COL7A1-geenin eksonissa 73. Historialliset geneettiset tiedot voivat olla hyväksyttäviä Medical Monitorin hyväksynnällä.

  4. Sinulla on vähintään yksi TWA, jossa ei ole merkkejä paikallisesta infektiosta ja joka sisältää kohdeleesion, joka on joko uusi tai joka on osoittanut dynaamista paranemista aiemmin ja joka täyttää seuraavat lisäkriteerit:

    1. Kohdeleesion pinta-ala on 5–30 cm2 ja joka sijaitsee keskeisesti valitussa TWA:ssa.
    2. altistuneen ihonalaisen kudoksen mahdollistamiseksi tutkittavan lääkkeen (IMP) imeytymisen mahdollistamiseksi.
    3. silmämääräisessä tarkastuksessa ei epäillä nykyistä levyepiteelisyöpää (SCC).
  5. Pidä saatavilla omaishoitaja tai tukihenkilö, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan noudattaa tutkimusohjeita ja osallistua potilaan kanssa tutkimuspaikkakäynneille tarpeen mukaan.
  6. Naispotilaiden, joiden kuukautiset ovat alkaneet, ja miespotilaiden on joko harjoitettava todellista raittiutta haluamansa ja tavanomaisen elämäntapansa mukaisesti tai suostuttava käyttämään hyväksyttäviä, tehokkaita ehkäisymenetelmiä enintään 3 kuukauden ajan viimeisen IMP-annoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Raskaana oleva tai imettävä nainen.
  2. Hemoglobiinitaso verensiirtoa vaativassa seulonnassa. Potilas voidaan tutkia uudelleen, kun tilan katsotaan olevan vakaa.
  3. Aminoglykosidien käyttö millä tahansa antoreitillä, paitsi silmätipat, 7 päivää tai 5 puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi, ennen lähtötilanteen käyntiä.
  4. Hoitamaton TWA-karsinooma tai aiempi syöpä 5 vuoden aikana ennen seulontaa, paitsi asianmukaisesti hoidettu ihon levyepiteeli- tai tyvisolusyöpä.
  5. Elinajanodote alle 6 kuukautta tutkijan arvioiden mukaan.
  6. Nykyinen tai tiedossa oleva kliinisesti merkittävä maksa- tai munuaissairaus, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa potilaiden turvallisuuteen tai tutkimukseen osallistumiseen.
  7. Verenvuotohäiriö tai tila, jossa antikoagulanttien käyttö on vahvistettava paikallisella laboratoriolla aktivoidulla osittaisella tromboplastiiniajalla (aPTT) 48 tunnin sisällä ensimmäisestä hoidosta.
  8. Minkä tahansa tutkittavan lääkkeen tai laitteen käyttö 28 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa lähtötilanteesta sen mukaan, kumpi on pidempi, tai aikoo osallistua toiseen lääkettä tai laitetta koskevaan tutkimukseen tutkimusjakson aikana. Viiden puoliintumisajan huuhtoutuminen ei koske geeni- ja soluterapiaa.
  9. Aiempi soluterapia, joka vaatii hoitoa poissulkevalla lääkityksellä.
  10. Ihopohjaisen geeniterapian historia TWA:lle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PTW-002 10 mg/g geeli
PTW-002 poloksameerihydrogeeli paikalliseen käyttöön (ihon käyttöön), 10 mg/g geeli
Lääke: PTW-002 10 mg/g geeli
poloksameerihydrogeeli paikalliseen käyttöön
Placebo Comparator: Plasebo
Yhteensopiva plasebopoloksameerihydrogeeli paikalliseen käyttöön (ihon käyttöön)
Lääke: Plasebo
plasebopoloksameerihydrogeeli paikalliseen käyttöön

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten (AE)/vakavien haittatapahtumien (SAE) määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 32 asti
Lähtötilanne viikolle 32 asti
Eksonin 73 poissulkemisen arviointi COL7A1-mRNA:ssa mitattuna pisara-digitaalipolymeraasiketjureaktiolla (ddPCR)
Aikaikkuna: Viikko 4
Viikko 4

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos PTW-002:n oton soluihin tyvikalvossa fluoresoivan in situ -hybridisaatioanalyysin (FISH) avulla
Aikaikkuna: Viikko 4
Viikko 4
PTW-002:n vaikutus haavan paranemiseen haavan koon muutoksella (pinta-ala)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 16 asti
Lähtötilanne viikolle 16 asti
PTW-002:n vaikutus ihon vahvuuteen parantuneen haavan (uudelleen) rakkuloiden muodostumisen myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 16 asti
Lähtötilanne viikolle 16 asti
Systeeminen altistuminen PTW-002:n seerumipitoisuuksille paikallisen annostelun jälkeen kohdehaava-alueelle (TWA)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 32 asti
Lähtötilanne viikolle 32 asti
PTW-002:n vaikutus tyypin VII kollageeniproteiinin esiintymiseen immunofluoresenssivärjäyksellä mitattuna
Aikaikkuna: Viikko 8
Viikko 8
PTW-002:n vaikutus ankkuroituvien fibrillien läsnäoloon elektronimikroskopialla mitattuna
Aikaikkuna: Viikko 8
Viikko 8

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Phoenicis Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Hal Landy, MD, Phoenicis Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Sunnuntai 30. huhtikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 30. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 1. syyskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. syyskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 6. syyskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 31. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTW-002-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa