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Estudio de PTW-002 en pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica dominante o recesiva debido a mutaciones en el exón 73 del gen COL7A1

29 de marzo de 2023 actualizado por: Phoenicis Therapeutics

Estudio doble ciego, aleatorizado, intrapaciente, controlado con placebo, de dosis múltiples de PTW-002 que evalúa la seguridad, la prueba del mecanismo, la eficacia preliminar y la exposición sistémica en pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica dominante o recesiva (DDEB/RDEB) debido a Mutación(es) en el exón 73 del gen COL7A1

Un estudio doble ciego, aleatorizado, intrapaciente, controlado con placebo, de dosis múltiples de PTW-002 que evalúa la seguridad, la prueba del mecanismo, la eficacia preliminar y la exposición sistémica en pacientes con Epidermólisis Bullosa Distrófica Dominante (DDEB) o Epidermólisis Bullosa Distrófica Recesiva ( RDEB) debido a mutación(es) en el exón 73 del gen COL7A1. Se inscribirán hasta dos pacientes con RDEB de 4 a 17 años y hasta 6 pacientes con DDEB de 4 años o más.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford Health Care
        • Investigador principal:
          • Peter Marinkovich, MD
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Anne Lucky, MD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los pacientes y/o su(s) tutor(es) legal(es), si el paciente es menor de edad legal para dar consentimiento, deben proporcionar el Consentimiento o Asentimiento informado por escrito, de conformidad con las leyes nacionales y/o locales, antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con el estudio. . Además, si corresponde, un niño menor de edad debe proporcionar un Asentimiento informado de conformidad con las leyes nacionales y/o locales y de acuerdo con las recomendaciones de la Junta de Revisión Institucional que lo aprueba.
  2. Hombre o mujer, ≥ 4 - 17 años de edad en la selección para pacientes con RDEB, y ≥ 4 años de edad en la selección para pacientes con DDEB.
  3. Tener un diagnóstico confirmado de RDEB o DDEB y al menos una mutación patogénica en el exón 73 del gen COL7A1. Los datos genéticos históricos pueden ser aceptables con la aprobación de Medical Monitor.

  4. Tener al menos un TWA que no muestre signos de infección local y que contenga una lesión diana que sea nueva o haya mostrado una curación dinámica en el pasado y cumpla con los siguientes criterios adicionales:

    1. área de superficie de la lesión diana que varía de 5 a 30 cm2, ubicada centralmente en el TWA seleccionado.
    2. tejido subepidérmico expuesto para permitir la absorción del medicamento en investigación (IMP).
    3. sin sospecha de carcinoma de células escamosas (SCC) actual en la inspección visual.
  5. Tener disponible un cuidador o persona de apoyo, que pueda seguir las instrucciones del estudio de acuerdo con el protocolo y asistir a las visitas al sitio del estudio con el paciente según sea necesario, a juicio del Investigador.
  6. Las pacientes que han alcanzado la menarquia y los pacientes masculinos deben practicar una verdadera abstinencia de acuerdo con su estilo de vida preferido y habitual, o aceptar usar métodos anticonceptivos aceptables y efectivos hasta 3 meses después de su última dosis de IMP.

Criterio de exclusión:

  1. Mujer embarazada o en período de lactancia.
  2. Nivel de hemoglobina en la selección que requiere transfusión. El paciente puede ser reevaluado cuando la condición se considere estable.
  3. Uso de aminoglucósidos, por cualquier vía de administración, excepto gotas para los ojos, 7 días o 5 semividas, lo que sea más largo, antes de la visita inicial.
  4. Carcinoma de TWA no tratado o antecedentes de carcinoma en los 5 años anteriores a la selección, excepto carcinoma cutáneo escamoso o basocelular tratado adecuadamente.
  5. Esperanza de vida inferior a 6 meses, según la evaluación del investigador.
  6. Antecedentes actuales o conocidos de enfermedad hepática o renal clínicamente significativa que, en opinión del investigador, podría afectar la seguridad del paciente o la participación en el estudio.
  7. Trastorno o afección hemorrágica que requiere el uso de anticoagulantes para ser confirmado por el tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT) por el laboratorio local dentro de las 48 horas posteriores al primer tratamiento.
  8. Uso de cualquier fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 28 días o 5 semividas de la visita inicial, lo que sea más largo, o planea participar en otro estudio de un fármaco o dispositivo durante el período del estudio. El lavado de 5 semividas no se aplica a la terapia génica y celular.
  9. Antecedentes de terapia celular que requieran tratamiento con medicación de exclusión.
  10. Historia de la terapia génica basada en la piel hasta la TWA.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: PTW-002 Gel de 10 mg/g
PTW-002 hidrogel de poloxámero para administración tópica (uso cutáneo), gel de 10 mg/g
Droga: PTW-002 Gel de 10 mg/g
hidrogel de poloxámero para administración tópica
Comparador de placebos: Placebo
Hidrogel de poloxámero de placebo correspondiente para administración tópica (uso cutáneo)
Droga: Placebo
hidrogel de poloxámero de placebo para administración tópica

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de eventos adversos (AE)/eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
Línea de base hasta la semana 32
Evaluación de la exclusión del exón 73 en el ARNm de COL7A1, medido mediante la reacción en cadena de la polimerasa digital de gotas (ddPCR)
Periodo de tiempo: Semana 4
Semana 4

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en la captación de PTW-002 por células en la membrana basal mediante análisis de hibridación fluorescente in situ (FISH)
Periodo de tiempo: Semana 4
Semana 4
Efecto de PTW-002 en la cicatrización de heridas por cambio en el tamaño de la herida (área de superficie)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 16
Línea de base hasta la semana 16
Efecto de PTW-002 en la fuerza de la piel por aparición de (re) ampollas en una herida cicatrizada
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 16
Línea de base hasta la semana 16
Exposición sistémica a través de los niveles séricos de PTW-002 después de la administración tópica en el área objetivo de la herida (TWA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
Línea de base hasta la semana 32
Efecto de PTW-002 sobre la presencia de proteína de colágeno tipo VII medida por tinción inmunofluorescente
Periodo de tiempo: Semana 8
Semana 8
Efecto de PTW-002 sobre la presencia de fibrillas de anclaje medidas por microscopía electrónica
Periodo de tiempo: Semana 8
Semana 8

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Phoenicis Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Hal Landy, MD, Phoenicis Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

30 de abril de 2023

Finalización primaria (Anticipado)

30 de abril de 2024

Finalización del estudio (Anticipado)

31 de julio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de septiembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de septiembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

6 de septiembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de marzo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de marzo de 2023

Última verificación

1 de marzo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PTW-002-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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