多発性硬化症患者における同種臍帯間葉系幹細胞の安全性と有効性の評価 (UMSC01)
2025年8月4日 更新者：Ever Supreme Bio Technology Co., Ltd.
多発性硬化症患者における同種臍帯間葉系幹細胞の安全性と有効性を評価するシームレスな第 I/IIa 相臨床試験
この研究は、MS 患者における UMSC01 の反復 IV (静脈内) および IT (髄腔内) 投与の安全性と有効性を確認することです。
抗炎症薬は、免疫応答を阻害することによって MS の治療に日常的に使用されていますが、軸索の再ミエリン化または神経再生に対する効果は限られています。
静脈内注射によるUCMSCの全身送達とITによる細胞の局所投与を組み合わせることで、MS患者に安全性と治療効果があると仮定します。
調査の概要
詳細な説明
フェーズIパートには単一のアームがあります。安全性を考慮して、6人の患者が順次登録されます。
上記のように、患者はIVを介してUMSC01を受け取り、その後28日目にITを受け取ります。
フェーズ I のすべての患者が、最後の UMSC01 投与から 4 週間後に重大な安全性の問題なしに SMC による安全性評価を完了した後、フェーズ IIa パートが開始されます。
フェーズ IIa パートには 2 つのアームがあります。従来の治療コントロールによる偽コントロールと、従来の治療による UMSC01 の投与です。
研究の種類
介入
入学 (推定)
41
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Sammi Hsu
- 電話番号：886-4-2325-288
- メール：cthsu@ever-supreme.com.tw
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Jack Tsai
- 電話番号：517 886-4-2325-288
- メール：cktsai@ever-supreme.com.tw
研究場所
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Non-US
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Taichung、Non-US、台湾、404
- 募集
- China Medical University Hospital
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コンタクト：
- Sammi Hsu
- メール：cthsu@ever-supreme.com.tw
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主任研究者：
- Yuh C Guo, MD
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～61年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -患者はインフォームドコンセントに署名する意思があります。
- 男性または女性は、同意日の年齢が20〜65歳です。
- -再発寛解型MS（RRMS）の診断（過去12か月間に臨床的に記録された再発が1回以上、過去24か月間に臨床的に記録された再発が2回以上、または過去12か月間にガドリニウム増強病変またはT2新規病変が1つ以上）または二次進行性MS (SPMS) (EDSS が 1.0 ポイント以上 (ベースライン EDSS ≤ 5.0) または 0.5 ポイント以上 (ベースライン EDSS ≥ 5.5)、および過去 12 か月間に 1 つ以上の臨床的再発または 1 つ以上のガドリニウム増強病変)
- -MS診断は2〜15年の間に確立され、登録前のEDSSスコアは2.0〜6.5です
- -患者は、次の検査要件によって評価されるように、血液凝固機能を適切に持っています：PT、APTT ≤ 1.5X正常上限（ULN）。
- -インターフェロン-β、酢酸グラチラマー（コパキソン）、フマル酸ジメチル（テクフィデラ）、テリフルノミドなどのMS疾患修飾療法の少なくとも1つによる治療の失敗（1回以上の再発、1回以上の新しいT2病変、1回以上のガドリニウム増強病変またはEDSS悪化のいずれか） (Aubagio)、Fingolimod (Gilenya)、Ozanimod (Zeposia)、Cladribine (Mavenclad)、Siponimod (Mayzent)、Ofatumumab (Kesimpta)、または Natalizumab (Tysabri) を 6 か月以上
- 出産の可能性があるすべての男性患者および女性患者 (思春期から閉経後 2 年間) は、UMSC01 治療後少なくとも 4 週間は適切な避妊法を使用する必要があります。
除外基準:
- 妊娠中、授乳中、および妊娠していないが、治療の前後4週間に効果的な避妊措置を講じなかった、または受けたくない人.
- コントロール不良の糖尿病患者（空腹時血糖値 > 250 mg/dL）
- -肝機能および腎機能が不十分な患者：ASTおよびALT > 5X ULN; eGFR < 30mL/分。
- 何らかの理由で脳MRI検査を受けることができない患者。
- -病歴または現在臨床的に活動的な悪性腫瘍、末梢神経障害、ミオパシー、またはこの研究の評価を混乱させる他の臨床的に重要な神経疾患を有する患者。
- -免疫不全状態にある患者、またはMS以外の既知の臨床的に重大な自己免疫状態にある患者、または6か月以内にMS治療以外の免疫抑制治療を受けている患者。
- 全身治療を必要とする活動性感染症
- 1か月以内に治験薬を用いた他の臨床試験に参加している患者。
- -注入前の最後の1か月間に細胞毒性薬で治療された患者。
- -UMSC01注入前1か月以内のMSの再発。
- リツキシマブなどの抗CD20療法による
- -治験責任医師が判断した治験への参加に適していない患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：UMSC01
生理食塩水と混合した UMSC01 細胞は、多発性硬化症の診断が開始された後に患者に投与されます。
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UMSC01 細胞は、IV 注入に続いて IT 注入され、治療後 12 か月のフォローアップが行われます。
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偽コンパレータ：プラセボ
IV投与の場合、多発性硬化症の診断が開始された後、通常の生理食塩水が患者に投与されます。
IT 管理では、偽の穿刺手順はくも膜下腔に到達することなく部分的に浸透し、脊髄液は引き出されません。
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通常の生理食塩水は、IV 注入とそれに続く sham-IT 注入で、治療後 12 か月のフォローアップが行われます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フェーズ I 部分の主要評価項目
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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研究期間中のSAE、SUSAR、およびAEの発生率
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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第 IIa 相部分の主要評価項目
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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10 を訪問する EDSS の CFB
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フェーズ I 部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フォローアップ訪問の EDSS の CFB (訪問 6-10)
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フェーズ I 部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フォローアップ訪問の脳 MRI パラメーターの CFB (訪問 6 -10)
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フェーズ I 部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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生活の質: フォローアップ訪問の MSQoL-54 アンケートスコアの CFB (訪問 6 -10)
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フェーズ I 部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フォローアップ訪問の T25FW スコアの CFB (訪問 6-10)
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フェーズ I 部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フォローアップ訪問の 9-HPT スコアの CFB (訪問 6-10)
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フェーズ I 部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フォローアップ訪問の PASAT スコアの CFB (訪問 6-10)
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フェーズ I 部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フォローアップ訪問の SDMT スコアの CFB (訪問 6-10)
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フェーズ I 部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フォローアップ訪問の OCT によって測定された RNFL の厚さの CFB (訪問 6-10)
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フェーズ I 部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フォローアップ訪問の MSFC の CFB (訪問 6-10)
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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第 IIa 相部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から6ヶ月のフォローアップ期間
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-EDSSによって確認されたCDWの発症までの時間は少なくとも6か月
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訪問2から6ヶ月のフォローアップ期間
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第 IIa 相部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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ARR (Annualized relapse rate)、ここでの再発は、24 時間以上持続する神経学的症状の新規または悪化と定義されます。
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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第 IIa 相部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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EDSS のフォローアップ訪問 (訪問 6 -10) の CFB
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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第 IIa 相部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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脳 MRI パラメーターのフォロー アップ訪問 (訪問 6-10) の CFB
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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第 IIa 相部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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生活の質: MSQoL-54 アンケート スコアのフォロー アップ訪問 (訪問 6-10) の CFB
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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第 IIa 相部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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T25FW スコアのためのフォローアップ訪問 (訪問 6-10) の CFB
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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第 IIa 相部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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9-HPT スコアのフォローアップ訪問 (訪問 6-10) の CFB
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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第 IIa 相部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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PASAT スコアのためのフォローアップ訪問 (訪問 6-10) の CFB
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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第 IIa 相部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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SDMT スコアのためのフォローアップ訪問 (訪問 6-10) の CFB
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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第 IIa 相部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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10 月によって測定された RNFL の厚さのフォロー アップ訪問 (訪問 6-10) の CFB
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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第 IIa 相部分の有効性エンドポイント
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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MSFC のフォローアップ訪問 (訪問 6-10) の CFB
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フェーズ I と IIa の両方の安全性評価項目を以下に示します。
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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研究期間中のSAE、SUSAR、およびAEの発生率
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フェーズ I と IIa の両方の安全性評価項目を以下に示します。
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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その後の訪問への検査データのCFB
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フェーズ I と IIa の両方の安全性評価項目を以下に示します。
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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その後の来院までの身体診察のCFB
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フェーズ I と IIa の両方の安全性評価項目を以下に示します。
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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その後の来院までのバイタルサインのCFB
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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フェーズ I と IIa の両方の安全性評価項目を以下に示します。
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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AFP、CEA、CA199、SCC、IgA、anti-EBV、β-HCG、CA125、CA153、および PSA の CFB を訪問 6 (フェーズ I) または訪問 10 (フェーズ IIa) に
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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探索的エンドポイントは、フェーズ I と IIa の両方の部分について以下にリストされています。
時間枠：訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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CD3、CD4、CD8 表面マーカー、IgG、IgM、抗 HLA 抗体を含む免疫学的マーカー、全血中のパネル反応性抗体アッセイ
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訪問2から12ヶ月のフォローアップ期間まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Woei C Shyu、Ever Supreme Bio Technology Co., Ltd.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月8日
一次修了 (推定)
2028年10月31日
研究の完了 (推定)
2028年10月31日
試験登録日
最初に提出
2022年9月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年9月5日
最初の投稿 (実際)
2022年9月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年8月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月4日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ES-CMSC01-D1101
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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