Vyhodnotit bezpečnost a účinnost alogenních mezenchymálních kmenových buněk z pupečníku u pacientů s roztroušenou sklerózou (UMSC01)
4. srpna 2025 aktualizováno: Ever Supreme Bio Technology Co., Ltd.
Bezproblémová klinická studie fáze I/IIa k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti alogenních mezenchymálních kmenových buněk z pupečníku u pacientů s roztroušenou sklerózou
Tato studie má identifikovat bezpečnost a účinnost opakovaného IV (intravenózního) a IT (intratekálního) podávání UMSC01 u pacientů s RS.
Zatímco protizánětlivá léčiva se rutinně používají k léčbě RS inhibicí imunitních odpovědí, jejich účinky na remyelinizaci axonu nebo neuroregeneraci jsou omezené.
Předpokládáme, že kombinované systémové podávání UCMSC prostřednictvím intravenózní injekce a lokálního podávání buněk IT mělo mít bezpečnost a terapeutickou účinnost pro pacienty s RS.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
V části I. fáze je jedno rameno: z bezpečnostních důvodů bude postupně zařazeno 6 pacientů.
Pacient dostane UMSC01 prostřednictvím IV následované IT v den 28, jak je popsáno výše.
Poté, co všichni pacienti ve fázi I dokončí hodnocení bezpečnosti ze strany SMC bez jakéhokoli většího bezpečnostního problému, 4 týdny po posledním podání UMSC01, bude zahájena část fáze IIa.
V části fáze IIa jsou 2 ramena: Sham-controlled s konvenční léčebnou kontrolou a podávání UMSC01 s konvenční léčbou.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
41
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Sammi Hsu
- Telefonní číslo: 886-4-2325-288
- E-mail: cthsu@ever-supreme.com.tw
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Jack Tsai
- Telefonní číslo: 517 886-4-2325-288
- E-mail: cktsai@ever-supreme.com.tw
Studijní místa
-
-
Non-US
-
Taichung, Non-US, Tchaj-wan, 404
- Nábor
- China Medical University Hospital
-
Kontakt:
- Sammi Hsu
- E-mail: cthsu@ever-supreme.com.tw
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Yuh C Guo, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti jsou ochotni podepsat informovaný souhlas.
- Muži nebo ženy jsou v den udělení souhlasu ve věku 20 až 65 let.
- Diagnóza relapsující-remitující RS (RRMS) (≥ 1 klinicky dokumentovaný relaps za posledních 12 měsíců, ≥ 2 klinicky dokumentované relapsy za posledních 24 měsíců nebo ≥ 1 gadolinium zvýrazněná léze nebo T2 nová léze za posledních 12 měsíců) nebo sekundární progresivní MS (SPMS) (zvýšení EDSS ≥ 1,0 bodu (výchozí hodnota EDSS ≤ 5,0) nebo ≥ 0,5 bodu (výchozí hodnota EDSS ≥ 5,5) a ≥ 1 klinický relaps nebo ≥ 1 gadolinium zvýrazněná léze za posledních 12 měsíců)
- Diagnóza RS stanovená mezi 2 až 15 lety a skóre EDSS mezi 2,0 až 6,5 před zařazením
- Pacient má vhodnou funkci srážení krve podle následujících laboratorních požadavků: PT, APTT ≤ 1,5x horní hranice normálu (ULN).
- Selhání léčby (buď ≥ 1 relaps, ≥ 1 nová léze T2, ≥ jedna léze zesílená gadoliniem nebo zhoršení EDSS) s alespoň jednou terapií modifikující onemocnění RS, jako je interferon-β, Glatiramer acetát (Copaxone), dimethylfumarát (Tecfidera), Teriflunomid (Aubagio), Fingolimod (Gilenya), Ozanimod (Zeposia), kladribin (Mavenclad), Siponimod (Mayzent), Ofatumumab (Kesimpta) nebo Natalizumab (Tysabri) po dobu delší než 6 měsíců
- Všichni muži a pacientky ve fertilním věku (mezi pubertou a 2 roky po menopauze) by měli používat vhodnou metodu(y) antikoncepce po dobu nejméně 4 týdnů po léčbě UMSC01
Kritéria vyloučení:
- Těhotenství, kojení a ženy, které nejsou těhotné, ale neudělaly nebo nechtějí přijmout účinná antikoncepční opatření 4 týdny před a po léčbě.
- Pacienti s nekontrolovaným diabetem (glykémie nalačno > 250 mg/dl)
- Pacienti s nedostatečnou funkcí jater a ledvin: AST a ALT > 5X ULN; eGFR < 30 ml/min.
- Pacienti, kteří z jakéhokoli důvodu nemohou podstoupit vyšetření MRI mozku.
- Pacienti, kteří mají anamnézu nebo v současné době mají klinicky aktivní maligní nádor, periferní neuropatii, myopatii nebo jiná klinicky významná neurologická onemocnění, která znesnadní hodnocení této studie.
- Pacienti, kteří mají stav s oslabenou imunitou nebo mají známé klinicky významně autoimunitní stavy jiné než MS nebo dostávají jinou imunosupresivní léčbu než léčbu MS do 6 měsíců.
- S aktivní infekcí, která vyžadovala systémovou léčbu
- Pacienti, kteří se během 1 měsíce účastní jiných klinických studií s hodnoceným přípravkem.
- Pacienti, kteří byli léčeni cytotoxickými léky během posledního 1 měsíce před infuzí.
- Relaps RS během 1 měsíce před infuzí UMSC01.
- S anti-CD20 terapií, jako je rituximab
- Pacienti, kteří nejsou vhodní pro účast ve studii, jak posoudili zkoušející
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: UMSC01
Buňky UMSC01 smíchané s normálním fyziologickým roztokem budou podávány pacientům po nástupu diagnózy roztroušené sklerózy.
|
Buňky UMSC01 budou podány IV infuzí následovanou IT infuzí s 12měsíčním sledováním po léčbě.
|
|
Falešný srovnávač: Placebo
Pro IV podávání bude pacientům po nástupu diagnózy roztroušené sklerózy podáván normální fyziologický roztok.
U IT aplikace postup simulované punkce částečně pronikne, aniž by dosáhl subarachnoidálního prostoru, a nedojde k nasátí míšního moku.
|
Normální fyziologický roztok bude IV infuze následovaná falešnou IT infuzí s 12měsíčním sledováním po léčbě.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Primární koncový bod pro část fáze I
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
Incidence SAE, SUSAR a AE během období studie
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Primární koncový bod pro část fáze IIa
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB z EDSS k návštěvě 10
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Koncový bod účinnosti pro část fáze I
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB pro EDSS následných návštěv (návštěva 6–10)
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Koncový bod účinnosti pro část fáze I
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB pro parametry MRI mozku při následných návštěvách (návštěva 6-10)
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Koncový bod účinnosti pro část fáze I
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
Kvalita života: CFB pro MSQoL-54 skóre dotazníku následných návštěv (návštěva 6-10)
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Koncový bod účinnosti pro část fáze I
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB skóre T25FW následných návštěv (návštěva 6–10)
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Koncový bod účinnosti pro část fáze I
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB 9-HPT skóre následných návštěv (návštěva 6-10)
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Koncový bod účinnosti pro část fáze I
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB skóre PASAT následných návštěv (návštěva 6–10)
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Koncový bod účinnosti pro část fáze I
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB skóre SDMT následných návštěv (návštěva 6–10)
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Koncový bod účinnosti pro část fáze I
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB tloušťky RNFL, měřeno pomocí OCT následných návštěv (návštěva 6-10)
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Koncový bod účinnosti pro část fáze I
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB z MSFC následných návštěv (návštěva 6–10)
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Koncové body účinnosti pro část fáze IIa
Časové okno: od návštěvy po dobu 2 až 6 měsíců sledování
|
Doba do nástupu CDW potvrzená EDSS minimálně 6 měsíců
|
od návštěvy po dobu 2 až 6 měsíců sledování
|
|
Koncové body účinnosti pro část fáze IIa
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
ARR (Annualized relapse rate), kde je relaps definován jako nové nebo zhoršující se neurologické příznaky trvající > 24 hodin
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Koncové body účinnosti pro část fáze IIa
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB následných návštěv (návštěva 6-10) pro EDSS
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Koncové body účinnosti pro část fáze IIa
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB následných návštěv (návštěva 6-10) pro parametry MRI mozku
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Koncové body účinnosti pro část fáze IIa
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
Kvalita života: CFB následných návštěv (návštěva 6-10) pro skóre dotazníku MSQoL-54
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Koncové body účinnosti pro část fáze IIa
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB následných návštěv (návštěva 6-10) pro skóre T25FW
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Koncové body účinnosti pro část fáze IIa
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB následných návštěv (návštěva 6-10) pro skóre 9-HPT
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Koncové body účinnosti pro část fáze IIa
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB následných návštěv (návštěva 6-10) pro skóre PASAT
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Koncové body účinnosti pro část fáze IIa
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB následných návštěv (návštěva 6-10) pro skóre SDMT
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Koncové body účinnosti pro část fáze IIa
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB následných návštěv (návštěva 6-10) pro tloušťku RNFL, měřeno pomocí OCT
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Koncové body účinnosti pro část fáze IIa
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB následných návštěv (návštěva 6-10) pro MSFC
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Bezpečnostní koncové body jsou uvedeny níže pro části fáze I a IIa
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
Incidence SAE, SUSAR a AE během období studie
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Bezpečnostní koncové body jsou uvedeny níže pro části fáze I a IIa
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB laboratorních dat k následným návštěvám
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Bezpečnostní koncové body jsou uvedeny níže pro části fáze I a IIa
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB fyzikálního vyšetření k dalším návštěvám
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Bezpečnostní koncové body jsou uvedeny níže pro části fáze I a IIa
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB vitálních funkcí k dalším návštěvám
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
|
Bezpečnostní koncové body jsou uvedeny níže pro části fáze I a IIa
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
CFB z AFP, CEA, CA199, SCC, IgA, anti-EBV, β-HCG, CA125, CA153 a PSA k návštěvě 6 (fáze I) nebo návštěvě 10 (fáze IIa)
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průzkumné koncové body jsou uvedeny níže pro části fáze I a IIa
Časové okno: od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
Imunologické markery, včetně povrchových markerů CD3, CD4, CD8, IgG, IgM, anti-HLA protilátky a Panel Reactive Antibody Assay v plné krvi
|
od návštěvy 2 až po 12měsíční období sledování
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Woei C Shyu, Ever Supreme Bio Technology Co., Ltd.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. září 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. října 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. října 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. září 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. září 2022
První zveřejněno (Aktuální)
8. září 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. srpna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. srpna 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ES-CMSC01-D1101
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .