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Valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale allogenico nei pazienti con sclerosi multipla (UMSC01)

4 agosto 2025 aggiornato da: Ever Supreme Bio Technology Co., Ltd.

Uno studio clinico di fase I/IIa senza soluzione di continuità per valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali mesenchimali allogeniche del cordone ombelicale nei pazienti con sclerosi multipla

Questo studio ha lo scopo di identificare la sicurezza e l'efficacia delle somministrazioni ripetute IV (intravenosa) e IT (intratecale) di UMSC01 in pazienti con SM. Mentre i farmaci antinfiammatori vengono abitualmente utilizzati per il trattamento della SM inibendo le risposte immunitarie, i loro effetti sulla rimielinizzazione degli assoni o sulla neurorigenerazione sono limitati. Ipotizziamo che la somministrazione sistemica combinata di UCMSC tramite iniezione endovenosa e somministrazione locale delle cellule da parte dell'IT dovesse avere sicurezza ed efficacia terapeutica per i pazienti con SM.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

C'è un braccio singolo nella fase I parte: 6 pazienti saranno arruolati in sequenza per considerazioni di sicurezza. Il paziente riceverà UMSC01 via IV seguito da IT al giorno 28 come descritto sopra. Dopo che tutti i pazienti nella Fase I hanno completato la valutazione della sicurezza da parte di SMC senza alcun problema di sicurezza importante 4 settimane dopo l'ultima somministrazione di UMSC01, verrà avviata la fase IIa. Ci sono 2 bracci nella parte di Fase IIa: Sham-controllato con controllo del trattamento convenzionale e somministrazione di UMSC01 con trattamento convenzionale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

41

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Taiwan
    • Non-US
      • Taichung, Non-US, Taiwan, 404
        • Reclutamento
        • China Medical University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yuh C Guo, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 61 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I pazienti sono disposti a firmare il consenso informato.
  2. Maschio o femmina hanno un'età compresa tra 20 e 65 anni alla data del consenso.
  3. Diagnosi di SM recidivante-remittente (SMRR) (≥1 recidiva clinicamente documentata negli ultimi 12 mesi, ≥2 recidive clinicamente documentate negli ultimi 24 mesi o ≥ 1 lesione con gadolinio potenziato o nuova lesione T2 negli ultimi 12 mesi) o Secondaria Progressiva SM (SPMS) (aumento dell'EDSS ≥1,0 ​​punti (EDSS basale ≤ 5,0) o ≥ 0,5 punti (EDSS basale ≥5,5) e ≥1 recidiva clinica o ≥1 lesione potenziata con gadolinio negli ultimi 12 mesi)
  4. Diagnosi di SM stabilita tra 2 e 15 anni e punteggio EDSS tra 2,0 e 6,5 prima dell'arruolamento
  5. Il paziente ha una funzione di coagulazione del sangue appropriata come valutato dai seguenti requisiti di laboratorio: PT, APTT ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN).
  6. Fallimento del trattamento (≥ 1 recidiva, ≥ 1 nuova lesione T2, ≥ una lesione potenziata con gadolinio o deterioramento dell'EDSS) con almeno una delle terapie modificanti la malattia della SM come Interferone-β, Glatiramer acetato (Copaxone), Dimetilfumarato (Tecfidera), Teriflunomide (Aubagio), Fingolimod (Gilenya), Ozanimod (Zeposia), Cladribine (Mavenclad), Siponimod (Mayzent), Ofatumumab (Kesimpta) o Natalizumab (Tysabri) per più di 6 mesi
  7. Tutti i pazienti di sesso maschile e femminile in età fertile (tra la pubertà e i 2 anni dopo la menopausa) devono utilizzare uno o più metodi contraccettivi appropriati per almeno 4 settimane dopo il trattamento con UMSC01

Criteri di esclusione:

  1. Gravidanza, allattamento e coloro che non sono in stato di gravidanza ma non hanno, o non vogliono, prendere misure contraccettive efficaci 4 settimane prima e dopo il trattamento.
  2. Pazienti con diabete non controllato (glicemia a digiuno > 250 mg/dL)
  3. Pazienti con funzionalità epatica e renale inadeguata: AST e ALT > 5X ULN; eGFR < 30 ml/min.
  4. Pazienti che non sono in grado di sottoporsi a esame di risonanza magnetica cerebrale per qualsiasi motivo.
  5. Pazienti che hanno una storia medica o un tumore maligno clinicamente attivo in corso, neuropatia periferica, miopatia o altre malattie neurologiche clinicamente significative che confonderanno la valutazione di questo studio.
  6. Pazienti che hanno una condizione immuno-compromessa o sono con condizioni autoimmuni note clinicamente significative diverse dalla SM o stanno ricevendo trattamenti immunosoppressivi diversi dal trattamento della SM entro 6 mesi.
  7. Con infezione attiva che ha richiesto un trattamento sistemico
  8. Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici con un prodotto sperimentale entro 1 mese.
  9. Pazienti che sono stati trattati con farmaci citotossici durante l'ultimo mese prima dell'infusione.
  10. Recidiva di SM entro 1 mese prima dell'infusione di UMSC01.
  11. Con la terapia anti-CD20, come il rituximab
  12. Pazienti non idonei a partecipare allo studio come giudicato dallo/dagli Investigatore/i

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: UMSC01
Cellule UMSC01 miscelate con soluzione fisiologica verranno somministrate ai pazienti dopo l'inizio della diagnosi di sclerosi multipla.
Biologico: Cellule staminali mesenchimali allogeniche del cordone ombelicale
Le cellule UMSC01 saranno infusione IV seguita da infusione IT con 12 mesi di follow-up dopo il trattamento.
Comparatore fittizio: Placebo
Per la somministrazione endovenosa, la soluzione salina normale verrà somministrata ai pazienti dopo l'inizio della diagnosi di sclerosi multipla. Per la somministrazione IT, la procedura di puntura fittizia penetrerà parzialmente senza raggiungere lo spazio subaracnoideo e non verrà prelevato liquido spinale.
Biologico: Gruppo di controllo
La soluzione fisiologica normale sarà l'infusione endovenosa seguita da un'infusione sham-IT con 12 mesi di follow-up dopo il trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint primario per la parte della fase I
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Incidenze di SAE, SUSAR e AE durante il periodo di studio
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint primario per la fase IIa
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB dell'EDSS da visitare 10
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint di efficacia per la porzione di fase I
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB per EDSS delle visite di follow-up (Visita 6-10)
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint di efficacia per la porzione di fase I
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB per i parametri della risonanza magnetica cerebrale delle visite di follow-up (Visita 6 -10)
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint di efficacia per la porzione di fase I
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Qualità della vita: punteggio del questionario CFB per MSQoL-54 delle visite di follow-up (Visita 6 -10)
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint di efficacia per la porzione di fase I
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Punteggi CFB di T25FW delle visite di follow-up (Visita 6-10)
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint di efficacia per la porzione di fase I
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB dei punteggi 9-HPT delle visite di follow-up (Visita 6-10)
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint di efficacia per la porzione di fase I
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB dei punteggi PASAT delle visite di follow-up (Visita 6-10)
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint di efficacia per la porzione di fase I
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Punteggi CFB di SDMT delle visite di follow-up (Visita 6-10)
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint di efficacia per la porzione di fase I
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB dello spessore RNFL, misurato dall'OCT delle visite di follow-up (Visita 6-10)
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint di efficacia per la porzione di fase I
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB di MSFC delle visite di follow-up (Visita 6-10)
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint di efficacia per la fase IIa
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 6 mesi
Tempo di insorgenza di CDW confermato da EDSS almeno 6 mesi
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 6 mesi
Endpoint di efficacia per la fase IIa
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
ARR (tasso di ricaduta annualizzato), dove la ricaduta è definita come sintomi neurologici nuovi o in peggioramento che durano per più di 24 ore
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint di efficacia per la fase IIa
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB delle visite di follow-up (Visita 6 -10) per EDSS
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint di efficacia per la fase IIa
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB delle visite di follow-up (Visita 6-10) per i parametri della risonanza magnetica cerebrale
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint di efficacia per la fase IIa
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Qualità della vita: CFB delle visite di follow-up (Visita 6-10) per il punteggio del questionario MSQoL-54
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint di efficacia per la fase IIa
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB delle visite di follow-up (Visita 6-10) per punteggi T25FW
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint di efficacia per la fase IIa
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB delle visite di follow-up (Visita 6-10) per punteggi 9-HPT
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint di efficacia per la fase IIa
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB delle visite di follow-up (visita 6-10) per i punteggi PASAT
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint di efficacia per la fase IIa
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB delle visite di follow-up (Visita 6-10) per i punteggi SDMT
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint di efficacia per la fase IIa
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB delle visite di follow-up (Visita 6-10) per spessore RNFL, misurato da OCT
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Endpoint di efficacia per la fase IIa
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB delle visite di follow-up (Visita 6-10) per MSFC
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Gli endpoint di sicurezza sono elencati di seguito per entrambe le parti di fase I e IIa
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Incidenze di SAE, SUSAR e AE durante il periodo di studio
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Gli endpoint di sicurezza sono elencati di seguito per entrambe le parti di fase I e IIa
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB dei dati di laboratorio alle visite successive
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Gli endpoint di sicurezza sono elencati di seguito per entrambe le parti di fase I e IIa
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB dell'esame fisico alle visite successive
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Gli endpoint di sicurezza sono elencati di seguito per entrambe le parti di fase I e IIa
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB dei segni vitali alle visite successive
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Gli endpoint di sicurezza sono elencati di seguito per entrambe le parti di fase I e IIa
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
CFB di AFP, CEA, CA199, SCC, IgA, anti-EBV, β-HCG, CA125, CA153 e PSA alla Visita 6 (Fase I) o alla Visita 10 (Fase IIa)
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gli endpoint esplorativi sono elencati di seguito per entrambe le parti di fase I e IIa
Lasso di tempo: dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi
Marcatori immunologici, inclusi marcatori di superficie CD3, CD4, CD8, IgG, IgM, anticorpi anti-HLA e dosaggio degli anticorpi reattivi del pannello nel sangue intero
dalla visita Periodo di follow-up da 2 a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ever Supreme Bio Technology Co., Ltd.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Woei C Shyu, Ever Supreme Bio Technology Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 settembre 2023

Completamento primario (Stimato)

31 ottobre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

31 ottobre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 settembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 settembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

8 settembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ES-CMSC01-D1101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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