Arvioi allogeenisten napanuoran mesenkymaalisten kantasolujen turvallisuus ja tehokkuus multippeliskleroosia sairastavilla potilailla (UMSC01)
maanantai 4. elokuuta 2025 päivittänyt: Ever Supreme Bio Technology Co., Ltd.
Saumaton vaiheen I/IIa kliininen tutkimus allogeenisten napanuoran mesenkymaalisten kantasolujen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi multippeliskleroosia sairastavilla potilailla
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tunnistaa UMSC01:n toistuvan IV (laskimonsisäisen) ja IT:n (intratekaalisen) annon turvallisuus ja tehokkuus MS-potilailla.
Vaikka anti-inflammatorisia lääkkeitä käytetään rutiininomaisesti MS-taudin hoitoon estämällä immuunivasteita, niiden vaikutukset aksonien remyelinaatioon tai hermoston regeneraatioon ovat rajalliset.
Oletamme, että UCMSC:iden yhdistetyllä systeemisellä annostelulla laskimonsisäisellä injektiolla ja solujen paikallisella IT-annolla oli turvallisuutta ja terapeuttista tehoa MS-potilaille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Vaiheen I osassa on yksi haara: 6 potilasta otetaan peräkkäin turvallisuussyistä.
Potilas saa UMSC01:tä suonensisäisesti, minkä jälkeen IT päivänä 28 edellä kuvatulla tavalla.
Kun kaikki faasin I potilaat ovat suorittaneet SMC:n turvallisuusarvioinnin ilman suurempia turvallisuusongelmia 4 viikkoa viimeisen UMSC01-annon jälkeen, vaihe IIa aloitetaan.
Vaiheen IIa osassa on 2 haaraa: näennäiskontrolloitu tavanomaisella hoidon kontrollilla ja UMSC01:n antaminen tavanomaisella hoidolla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
41
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Sammi Hsu
- Puhelinnumero: 886-4-2325-288
- Sähköposti: cthsu@ever-supreme.com.tw
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Jack Tsai
- Puhelinnumero: 517 886-4-2325-288
- Sähköposti: cktsai@ever-supreme.com.tw
Opiskelupaikat
-
-
Non-US
-
Taichung, Non-US, Taiwan, 404
- Rekrytointi
- China Medical University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Sammi Hsu
- Sähköposti: cthsu@ever-supreme.com.tw
-
Päätutkija:
- Yuh C Guo, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 61 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat ovat valmiita allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen.
- Mies tai nainen ovat suostumuspäivänä 20-65-vuotiaita.
- Relapsoiva-remittoivan MS-taudin (RRMS) diagnoosi (≥1 kliinisesti dokumentoitu relapsi viimeisten 12 kuukauden aikana, ≥2 kliinisesti dokumentoitua uusiutumista viimeisen 24 kuukauden aikana tai ≥ 1 gadoliinipitoinen leesio tai uusi T2-leesio viimeisen 12 kuukauden aikana) tai toissijaisesti progressiivinen MS (SPMS) (EDSS:n nousu ≥ 1,0 pistettä (perustason EDSS ≤ 5,0) tai ≥ 0,5 pistettä (perustason EDSS ≥ 5,5) ja ≥ 1 kliininen relapsi tai ≥ 1 gadoliinilla tehostettu leesio viimeisen 12 kuukauden aikana)
- MS-diagnoosi vahvistettiin 2–15 vuotta ja EDSS-pistemäärä 2,0–6,5 ennen ilmoittautumista
- Potilaalla on otettu käyttöön veren hyytymistoiminto seuraavien laboratoriovaatimusten perusteella: PT, APTT ≤ 1,5X normaalin yläraja (ULN).
- Hoidon epäonnistuminen (joko ≥ 1 uusiutuminen, ≥ 1 uusi T2-leesio, ≥ yksi gadoliinilla tehostettu leesio tai EDSS:n heikkeneminen) vähintään yhdellä MS-tautia modifioivalla hoidolla, kuten interferoni-β, glatirameeriasetaatti (Copaxone), dimetyylifumaraatti (Tecfidera), (Aubagio), Fingolimod (Gilenya), Ozanimod (Zeposia), Kladribiini (Mavenclad), Siponimod (Mayzent), Ofatumumabi (Kesimpta) tai Natalitsumabi (Tysabri) yli 6 kuukautta
- Kaikkien miespotilaiden ja naispotilaiden, jotka voivat tulla raskaaksi (murrosiän ja 2 vuoden välillä vaihdevuosien jälkeen), tulee käyttää asianmukaista ehkäisymenetelmää vähintään 4 viikon ajan UMSC01-hoidon jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaus, imetys ja ne, jotka eivät ole raskaana, mutta eivät ole käyttäneet tai eivät ole halunneet käyttää tehokkaita ehkäisytoimenpiteitä 4 viikkoa ennen ja jälkeen hoidon.
- Potilaat, joilla on hallitsematon diabetes (paastoverenglukoosi > 250 mg/dl)
- Potilaat, joilla on riittämätön maksan ja munuaisten toiminta: ASAT ja ALAT > 5X ULN; eGFR < 30 ml/min.
- Potilaat, joille ei jostain syystä voida tehdä aivojen MRI-tutkimusta.
- Potilaat, joilla on sairaushistoria tai kliinisesti aktiivinen pahanlaatuinen kasvain, perifeerinen neuropatia, myopatia tai muut kliinisesti merkittävät neurologiset sairaudet, jotka vaikeuttavat tämän tutkimuksen arviointia.
- Potilaat, joilla on immuunivaste tai joilla on kliinisesti merkitseviä muita autoimmuunisairauksia kuin MS-tautia tai jotka saavat muita immunosuppressiivisia hoitoja kuin MS-hoitoa 6 kuukauden sisällä.
- Aktiivinen infektio, joka vaati systeemistä hoitoa
- Potilaat, jotka osallistuvat muihin kliinisiin tutkimuksiin tutkimustuotteella 1 kuukauden sisällä.
- Potilaat, joita on hoidettu sytotoksisilla lääkkeillä viimeisen kuukauden aikana ennen infuusiota.
- MS-taudin uusiutuminen kuukauden sisällä ennen UMSC01-infuusiota.
- Anti-CD20-hoidolla, kuten rituksimabilla
- Potilaat, jotka eivät tutkijan (tutkijien) arvioiden mukaan sovellu osallistumaan tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: UMSC01
Normaaliin suolaliuokseen sekoitettuja UMSC01-soluja annetaan potilaille multippeliskleroosin diagnoosin alkamisen jälkeen.
|
UMSC01-solut annetaan IV-infuusiona, jota seuraa IT-infuusio ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
|
|
Huijausvertailija: Plasebo
IV-antoa varten normaalia suolaliuosta annetaan potilaille multippeliskleroosin diagnoosin alkamisen jälkeen.
IT-hallinnossa valepunktiotoimenpide tunkeutuu osittain tunkeutumatta subarachnoidaaliseen tilaan, eikä selkäydinnestettä imetä.
|
Normaali suolaliuos annetaan IV-infuusiona, jota seuraa vale-IT-infuusio ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaiheen I osan ensisijainen päätepiste
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
SAE, SUSAR ja AE ilmaantuvuus tutkimusjakson aikana
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen IIa osan ensisijainen päätepiste
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
EDSS:n CFB vierailee 10
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaiheen I osan tehokkuuspäätepiste
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
CFB seurantakäyntien EDSS:lle (käynti 6-10)
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen I osan tehokkuuspäätepiste
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
CFB seurantakäyntien aivojen MRI-parametreille (käynti 6 -10)
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen I osan tehokkuuspäätepiste
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
Elämänlaatu: CFB MSQoL-54-kyselylomakkeelle seurantakäyntien pisteet (käynti 6 -10)
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen I osan tehokkuuspäätepiste
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
Seurantakäyntien T25FW-pisteiden CFB (käynti 6-10)
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen I osan tehokkuuspäätepiste
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
Seurantakäyntien 9-HPT-pisteiden CFB (käynti 6-10)
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen I osan tehokkuuspäätepiste
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
Seurantakäyntien PASAT-pisteiden CFB (käynti 6-10)
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen I osan tehokkuuspäätepiste
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
Seurantakäyntien SDMT-pisteiden CFB (käynti 6-10)
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen I osan tehokkuuspäätepiste
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
RNFL:n paksuuden CFB, mitattuna seurantakäyntien OCT:llä (käynti 6-10)
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen I osan tehokkuuspäätepiste
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
MSFC:n seurantakäyntien CFB (käynti 6-10)
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen IIa osan tehokkuuspäätepisteet
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 6 kuukauden seurantajakso
|
EDSS:n vahvistama aika CDW:n alkamiseen vähintään 6 kuukautta
|
vierailusta 2 - 6 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen IIa osan tehokkuuspäätepisteet
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
ARR (annualized relapse rate), jossa uusiutuminen määritellään uusiksi tai paheneviksi neurologisiksi oireiksi, jotka kestävät yli 24 tuntia
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen IIa osan tehokkuuspäätepisteet
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
EDSS:n seurantakäyntien CFB (käynti 6 -10).
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen IIa osan tehokkuuspäätepisteet
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
Seurantakäyntien CFB (käynti 6-10) aivojen MRI-parametreille
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen IIa osan tehokkuuspäätepisteet
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
Elämänlaatu: seurantakäyntien CFB (käynti 6-10) MSQoL-54-kyselylomakkeen pistemäärälle
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen IIa osan tehokkuuspäätepisteet
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
T25FW-pisteiden seurantakäyntien CFB (käynti 6-10).
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen IIa osan tehokkuuspäätepisteet
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
Seurantakäyntien CFB (käynti 6-10) 9-HPT-pisteiden saamiseksi
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen IIa osan tehokkuuspäätepisteet
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
PASAT-pisteiden seurantakäyntien CFB (käynti 6-10).
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen IIa osan tehokkuuspäätepisteet
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
Seurantakäyntien CFB (käynti 6-10) SDMT-pisteiden saamiseksi
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen IIa osan tehokkuuspäätepisteet
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
Seurantakäyntien CFB (käynti 6-10) RNFL:n paksuudelle, mitattuna OCT:llä
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Vaiheen IIa osan tehokkuuspäätepisteet
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
MSFC:n seurantakäyntien CFB (käynti 6-10).
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Turvallisuuspäätepisteet on lueteltu alla sekä vaiheen I että IIa osille
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
SAE, SUSAR ja AE ilmaantuvuus tutkimusjakson aikana
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Turvallisuuspäätepisteet on lueteltu alla sekä vaiheen I että IIa osille
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
Laboratoriotietojen CFB myöhempiä käyntejä varten
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Turvallisuuspäätepisteet on lueteltu alla sekä vaiheen I että IIa osille
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
Fyysisen tutkimuksen CFB myöhempiä käyntejä varten
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Turvallisuuspäätepisteet on lueteltu alla sekä vaiheen I että IIa osille
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
Elintoimintojen CFB myöhempiä käyntejä varten
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
|
Turvallisuuspäätepisteet on lueteltu alla sekä vaiheen I että IIa osille
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
AFP:n, CEA:n, CA199:n, SCC:n, IgA:n, anti-EBV:n, β-HCG:n, CA125:n, CA153:n ja PSA:n CFB käyntiin 6 (vaihe I) tai käyntiin 10 (vaihe IIa)
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkimuspäätepisteet on lueteltu alla sekä vaiheen I että IIa osille
Aikaikkuna: vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
Immunologiset markkerit, mukaan lukien CD3-, CD4-, CD8-pintamerkit, IgG, IgM, anti-HLA-vasta-aineet ja paneelireaktiivinen vasta-ainemääritys kokoveressä
|
vierailusta 2 - 12 kuukauden seurantajakso
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Woei C Shyu, Ever Supreme Bio Technology Co., Ltd.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 8. syyskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. lokakuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. lokakuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 5. syyskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 5. syyskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 8. syyskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 7. elokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ES-CMSC01-D1101
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .