骨形成不全症（OI）における間葉系細胞療法

これは、骨形成不全症（OI）3型の治療のための同種異系（第三者）の骨髄由来間葉系間質細胞（MSC）の安全性と有効性を決定する第1/2相試験です。治療に関連する注入反応があるかどうか、線形成長率と骨の健康状態を評価すること、これらはいずれも 3 歳から 10 歳の骨形成不全症タイプ 3 の患者で損なわれています。 これは単一施設の無作為化されていない臨床試験であり、エグルストンおよびエモリー子供センターのアトランタ子供医療センター (CHOA) で実施されます。

MSC は、合計 6 回の注入で 4 か月ごとに IV で注入されます。 MSC療法が開始される前にベースラインの訪問があり、最後のMSC注入後1年間、4か月ごとにフォローアップの訪問があります。 これらの注入は、パミドロネート注入の合間に行われます (つまり、最後のパミドロネート注入の 2 か月後、および次の注入の 2 か月前)。 パミドロネートは、骨の痛みと骨のミネラル密度の治療に役立ちますが、根底にある欠陥を修正せず、線形成長の実質的な改善も示しません.

MSC注入後、予期しない影響が発生した場合に備えて病院の近くにいることができるように、患者はRonald McDonald Houseまたは病院提携ホテルで一晩提供され、翌朝のフォローアップ訪問のために提供されます.

ラボは、骨の代謝を調べるために、すべての訪問中に収集されます。 四肢および骨年齢の X 線、pQCT スキャン、および二重エネルギー X 線吸収法 (DXA) スキャンは毎年完了し、脊椎フィルムは 18 か月ごとに完了します。 これらの画像は、骨の健康を直接調べます。 線形成長を評価するために、訪問のたびに身体測定も行われます。 患者の両親は、イベント日誌を完成させ、注入日ごとに提出して、訪問の間に発生した骨折を評価します。 患者とその保護者は、年に 1 回、生活の質の調査も完了します。

研究訪問ごとに経済的補償があります。 被験者はまた、放射線科の訪問が行われる日に無料の昼食を提供され、駐車料金が払い戻されます。

被験者は、主に小児内分泌クリニックを通じて特定され、募集されます。 また、OI 財団や、アラバマ大学バーミンガム校やヴァンダービルト校など、OI プログラムを実施している近隣の小児科病院への広告も掲載されます。 参加資格があると特定された場合、研究チームは被験者の主任内分泌学者による承認を求めます。 同意プロセスは、ベースライン訪問中に直接行われます。

ルーチンの外科的ロッディング手順中に取り出される骨片の提供を含む研究のオプションの部分があります。 この骨片は、提供されない場合は除去されて廃棄されるため、リスクが最小限に抑えられます。 骨サンプルの提供は、MSC を受けている OI タイプ 3 の被験者、および MSC を受けていないが研究に参加したい OI タイプ 3 の被験者が利用できます。

残りの血液サンプルと骨片は、この研究のスポンサーによる将来の研究のために保存される場合があります。

この研究の目的は、MSCの連続注入が安全かつ効果的に成長、骨の健康を助け、最終的にはこの集団の運動機能と生活の質を改善するかどうかを医師や科学者が知るのを助けることです.