Terapia Celular Mesenquimal na Osteogênese Imperfeita (OI)

Este é um estudo de Fase 1/2 para determinar a segurança e eficácia de células estromais mesenquimais (MSCs) alogênicas (de terceiros) derivadas da medula óssea para o tratamento de Osteogênese Imperfeita (OI) Tipo 3. Ele avaliará isso observando se há reações à infusão relacionadas ao tratamento e avaliando as taxas de crescimento linear e a saúde óssea, ambas prejudicadas em pacientes de 3 a 10 anos com Osteogênese Imperfeita Tipo 3. Este é um ensaio clínico não randomizado de local único, que será realizado no Children's Healthcare of Atlanta (CHOA) no Egleston and Emory Children's Center.

As MSCs serão infundidas por via IV a cada 4 meses para 6 infusões totais. Haverá uma visita inicial antes do início da terapia com MSC e haverá visitas de acompanhamento a cada 4 meses por 1 ano após a infusão final de MSC. Essas infusões ocorrerão entre as infusões de pamidronato (ou seja, 2 meses após a última infusão de pamidronato e 2 meses antes da próxima). O pamidronato ajuda no tratamento da dor óssea e da densidade mineral óssea, mas não corrige o defeito subjacente nem mostra melhorias substanciais no crescimento linear.

Após as infusões de MSC, os pacientes passarão a noite na Ronald McDonald House, ou em um hotel afiliado ao hospital, para que possam estar perto do hospital em caso de efeitos inesperados e para uma visita de acompanhamento na manhã seguinte.

Laboratórios serão coletados durante cada visita para observar o metabolismo ósseo. Radiografias de membros e idade óssea, varreduras de pQCT e varreduras de absorciometria de raios X de dupla energia (DXA) serão concluídas anualmente, enquanto as radiografias da coluna serão concluídas a cada 18 meses. Essas imagens examinarão diretamente a saúde óssea. Medições corporais serão feitas a cada visita também para avaliar o crescimento linear. Os pais dos pacientes preencherão diários de eventos e os enviarão a cada dia de infusão para avaliar as fraturas ocorridas entre as visitas. Os pacientes e seus pais também completarão pesquisas de qualidade de vida uma vez por ano.

Haverá compensação financeira para cada visita de estudo. Os indivíduos também receberão um almoço gratuito nos dias em que ocorrerem consultas de radiologia e serão reembolsados ​​pelo estacionamento.

Os indivíduos serão identificados e recrutados principalmente através da clínica de endocrinologia infantil. Também haverá anúncios para a fundação OI e hospitais pediátricos vizinhos com programas OI, como a Universidade do Alabama em Birmingham e Vanderbilt. Se for identificado como elegível para participar, a equipe do estudo buscará a aprovação do endocrinologista principal dos participantes. O processo de consentimento ocorrerá pessoalmente durante uma visita inicial.

Há uma parte opcional do estudo que envolve a doação de um fragmento ósseo que é retirado durante um procedimento cirúrgico de rotina. Esse pedaço de osso é retirado e descartado, caso não seja doado, tornando o risco mínimo. A doação de amostras ósseas estará disponível para indivíduos com OI Tipo 3 recebendo MSCs e para indivíduos com OI Tipo 3 que não estão recebendo MSCs, mas desejam participar de pesquisas.

Restos de amostras de sangue e fragmentos de ossos podem ser armazenados para pesquisas futuras pelo patrocinador deste estudo.

O objetivo deste estudo é ajudar médicos e cientistas a saber se as infusões seriadas de MSC ajudarão com segurança e eficácia no crescimento, na saúde óssea e, finalmente, melhorarão a função motora e a qualidade de vida dessa população.