Mesenkymaalinen soluterapia osteogenesis Imperfectassa (OI)

Tämä on vaiheen 1/2 tutkimus, jolla määritetään allogeenisten (kolmannen osapuolen), luuytimestä peräisin olevien mesenkymaalisten stroomasolujen (MSC) turvallisuus ja tehokkuus tyypin 3 Osteogenesis Imperfecta (OI) -tyypin 3 hoidossa. Se arvioi tätä tarkastelemalla onko olemassa hoitoon liittyviä infuusioreaktioita ja arvioida lineaarista kasvunopeutta ja luuston terveyttä, jotka molemmat ovat heikentyneet 3–10-vuotiailla potilailla, joilla on tyypin 3 Osteogenesis Imperfecta. Tämä on yhden sivuston ei-satunnaistettu kliininen tutkimus, joka suoritetaan Children's Healthcare of Atlanta (CHOA) Eglestonissa ja Emory Children's Centerissä.

MSC:t infusoidaan suonensisäisesti neljän kuukauden välein yhteensä 6 infuusiota varten. Ennen MSC-hoidon aloittamista tehdään peruskäynti, ja seurantakäyntejä tehdään 4 kuukauden välein 1 vuoden ajan viimeisen MSC-infuusion jälkeen. Nämä infuusiot annetaan pamidronaatti-infuusioiden välillä (eli 2 kuukautta viimeisen pamidronaatti-infuusion jälkeen ja 2 kuukautta ennen seuraavaa). Pamidronaatti auttaa luukivun ja luun mineraalitiheyden hoidossa, mutta ei korjaa taustalla olevaa vikaa eikä se paranna merkittävästi lineaarista kasvua.

MSC-infuusioiden jälkeen potilaille tarjotaan yöpyminen Ronald McDonald Housessa tai sairaalaan kuuluvassa hotellissa, jotta he voivat olla lähellä sairaalaa odottamattomien vaikutusten varalta ja seurantakäynnille seuraavana aamuna.

Laboratoriot kerätään jokaisen käynnin aikana luun aineenvaihdunnan tarkastelemiseksi. Raajojen ja luuston iän röntgenkuvat, pQCT-skannaukset ja kaksoisenergiaröntgenabsorptiometria (DXA) -skannaukset tehdään vuosittain, kun taas selkärangan filmit tehdään 18 kuukauden välein. Nämä kuvat tarkastelevat suoraan luun terveyttä. Jokaisella käynnillä tehdään myös kehon mittauksia lineaarisen kasvun arvioimiseksi. Potilaiden vanhemmat täyttävät tapahtumapäiväkirjat ja lähettävät ne joka infuusiopäivä arvioidakseen käyntien välillä tapahtuneita murtumia. Potilaat ja heidän vanhempansa suorittavat myös elämänlaatututkimuksen kerran vuodessa.

Jokaisesta opintovierailusta maksetaan rahallinen korvaus. Koehenkilöille tarjotaan myös ilmainen lounas radiologian käyntipäivinä ja heille maksetaan pysäköintikorvaus.

Tutkittavat tunnistetaan ja rekrytoidaan pääasiassa Lasten endokrinologian klinikan kautta. Siellä on myös mainoksia OI-säätiölle ja viereisille lastensairaaloille, joissa on OI-ohjelmia, kuten Alabaman yliopisto Birminghamissa ja Vanderbilt. Jos tutkimusryhmä todetaan osallistumiskelpoiseksi, se pyytää hyväksyntää koehenkilön ensisijaiselta endokrinologilta. Suostumusprosessi tapahtuu sitten henkilökohtaisesti peruskäynnin aikana.

Tutkimuksessa on valinnainen osa, joka sisältää luunpalasen luovuttamisen, joka poistetaan rutiininomaisen leikkaustoimenpiteen aikana. Tämä luunpala poistetaan ja heitetään pois, jos sitä ei luovuteta, mikä tekee siitä minimaalisen riskin. Luunäytteitä voivat luovuttaa OI Type 3 -potilaat, jotka saavat MSC:tä, ja OI Type 3 -potilaat, jotka eivät saa MSC:tä, mutta haluavat osallistua tutkimukseen.

Tämän tutkimuksen rahoittaja voi säilyttää jäljelle jääneet verinäytteet ja luufragmentit tulevaa tutkimusta varten.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on auttaa lääkäreitä ja tutkijoita oppimaan, auttavatko sarja MSC-infuusiot turvallisesti ja tehokkaasti kasvuun, luuston terveyteen ja viime kädessä parantamaan motorista toimintaa ja elämänlaatua tässä populaatiossa.