Mesenkymal cellterapi vid osteogenesis imperfecta (OI)

Detta är en fas 1/2-studie för att fastställa säkerheten och effekten av allogena (tredje part), benmärgshärledda mesenkymala stromaceller (MSC) för behandling av Osteogenesis Imperfecta (OI) typ 3. Den kommer att utvärdera detta genom att titta på om det finns behandlingsrelaterade infusionsreaktioner, och bedöma linjär tillväxthastighet och benhälsa, som båda är försämrade hos patienter i åldrarna 3-10 med Osteogenesis Imperfecta Typ 3. Detta är en icke-randomiserad klinisk prövning på en plats, som kommer att äga rum på Children's Healthcare of Atlanta (CHOA) vid Egleston and Emory Children's Center.

MSC kommer att infunderas genom IV var 4:e månad för 6 totala infusioner. Det kommer att göras ett baslinjebesök innan MSC-behandling initieras, och det kommer att göras ett uppföljningsbesök var fjärde månad under 1 år efter den sista MSC-infusionen. Dessa infusioner kommer att ske mellan pamidronatinfusioner (dvs. 2 månader efter den sista pamidronatinfusionen och 2 månader före nästa). Pamidronat hjälper till vid behandling av bensmärta och bentäthet men korrigerar inte den underliggande defekten och visar inte heller några betydande förbättringar i linjär tillväxt.

Efter MSC-infusionerna kommer patienterna att få en övernattning på Ronald McDonald House, eller ett sjukhusanslutet hotell så att de kan vara nära sjukhuset i händelse av oväntade effekter, och för ett uppföljningsbesök nästa morgon.

Labs kommer att samlas in under varje besök för att titta på benmetabolism. Röntgenbilder av extremiteter och benålder, pQCT-skanningar och dubbelenergiröntgenabsorptiometri (DXA) ska utföras årligen, medan ryggradsfilmer kommer att göras var 18:e månad. Dessa bilder kommer direkt att undersöka benhälsan. Kroppsmätningar kommer att tas varje besök också för att bedöma linjär tillväxt. Patienternas föräldrar kommer att fylla i händelsedagböcker och skicka in dem varje infusionsdag för att utvärdera frakturer som uppstått mellan besöken. Patienter och deras föräldrar kommer också att fylla i livskvalitetsundersökningar en gång om året.

Det kommer att utgå ekonomisk ersättning för varje studiebesök. Försökspersoner kommer också att få en gratis lunch på dagar då röntgenbesök inträffar och ersätts för parkering.

Ämnen kommer att identifieras och rekryteras huvudsakligen genom Barnens endokrinologiska klinik. Det kommer också att finnas annonser till OI-stiftelsen och närliggande pediatriska sjukhus med OI-program som University of Alabama i Birmingham och Vanderbilt. Om det identifieras som berättigat att delta, kommer studieteamet att söka godkännande av försökspersonernas primära endokrinolog. Samtyckesprocessen kommer sedan att ske personligen under ett baslinjebesök.

Det finns en valfri del av studien som involverar donation av ett benfragment som tas ut under en rutinkirurgisk roddingprocedur. Denna benbit tas bort och kasseras, om den inte doneras, vilket gör den minimal risk. Benprovsdonation kommer att vara tillgänglig för OI Typ 3-personer som får MSCs och för OI Typ 3-ämnen som inte får MSCs men vill delta i forskning.

Överblivna blodprover och benfragment kan lagras för framtida forskning av sponsorn av denna studie.

Syftet med denna studie är att hjälpa läkare och forskare att lära sig om seriella MSC-infusioner säkert och effektivt kommer att hjälpa till med tillväxt, benhälsa och i slutändan förbättra den motoriska funktionen och livskvaliteten hos denna befolkning.