Мезенхимально-клеточная терапия при несовершенном остеогенезе (НО)

Это исследование фазы 1/2 для определения безопасности и эффективности аллогенных (сторонних) мезенхимальных стромальных клеток (МСК), полученных из костного мозга, для лечения несовершенного остеогенеза (НО) типа 3. Это будет оцениваться путем изучения существуют ли инфузионные реакции, связанные с лечением, а также оценка скорости линейного роста и здоровья костей, оба из которых нарушены у пациентов в возрасте 3–10 лет с несовершенным остеогенезом типа 3. Это одноцентровое нерандомизированное клиническое исследование, которое будет проходить в Центре детского здравоохранения Атланты (CHOA) в Детском центре Эглстона и Эмори.

МСК будут вводить внутривенно каждые 4 месяца, всего 6 инфузий. Перед началом терапии МСК будет проводиться базовый визит, а последующие визиты будут проводиться каждые 4 месяца в течение 1 года после последней инфузии МСК. Эти инфузии будут проводиться между инфузиями памидроната (т. е. через 2 месяца после последней инфузии памидроната и за 2 месяца до следующей). Памидронат помогает в лечении болей в костях и уменьшении минеральной плотности костей, но не исправляет основной дефект и не показывает существенного улучшения линейного роста.

После инфузии MSC пациентам будет предоставлена ​​ночь в доме Рональда Макдональда или в отеле, связанном с больницей, чтобы они могли быть рядом с больницей в случае каких-либо непредвиденных эффектов, а также для последующего визита на следующее утро.

Лаборатории будут собираться во время каждого визита для изучения костного метаболизма. Рентгенологическое исследование конечностей и костного возраста, pQCT-сканирование и двухэнергетическая рентгеновская абсорбциометрия (DXA) будут проводиться ежегодно, а снимки позвоночника — каждые 18 месяцев. Эти изображения будут непосредственно исследовать здоровье костей. Измерения тела будут проводиться при каждом посещении, а также для оценки линейного роста. Родители пациентов будут заполнять дневники событий и представлять их каждый день инфузии для оценки переломов, произошедших между визитами. Пациенты и их родители также будут проходить опросы о качестве жизни один раз в год.

За каждую учебную поездку будет выплачиваться финансовая компенсация. Субъектам также будет предоставлен бесплатный обед в дни посещения рентгенолога, и им будет возмещена стоимость парковки.

Субъекты будут определяться и набираться в основном через Детскую эндокринологическую клинику. Также будет реклама фонда OI и соседних детских больниц с программами OI, таких как Университет Алабамы в Бирмингеме и Vanderbilt. Если будет определено, что они имеют право на участие, исследовательская группа будет добиваться одобрения главного эндокринолога субъектов. Затем процесс получения согласия будет проходить лично во время базового визита.

Существует необязательная часть исследования, которая включает в себя пожертвование костного фрагмента, извлеченного во время обычной хирургической процедуры стержня. Этот кусок кости удаляется и выбрасывается, если он не пожертвован, что делает его минимальным риском. Донорство образцов кости будет доступно для субъектов с НО типа 3, получающих МСК, и для субъектов с НО типа 3, которые не получают МСК, но хотят участвовать в исследованиях.

Оставшиеся образцы крови и фрагменты костей могут быть сохранены для будущих исследований спонсором этого исследования.

Цель этого исследования — помочь врачам и ученым узнать, будут ли серийные инфузии МСК безопасным и эффективным образом способствовать росту, здоровью костей и, в конечном счете, улучшать двигательную функцию и качество жизни в этой популяции.