Mesenkymal celleterapi i osteogenesis imperfecta (OI)

Dette er et fase 1/2-studie for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​allogene (tredjeparts), knoglemarvs-afledte mesenkymale stromaceller (MSC'er) til behandling af Osteogenesis Imperfecta (OI) Type 3. Det vil evaluere dette ved at se på om der er behandlingsrelaterede infusionsreaktioner og vurdering af lineære væksthastigheder og knoglesundhed, som begge er svækket hos patienter i alderen 3-10 år med Osteogenesis Imperfecta Type 3. Dette er et enkeltsteds ikke-randomiseret klinisk forsøg, der vil finde sted på Children's Healthcare of Atlanta (CHOA) på Egleston og Emory Children's Center.

MSC'er vil blive infunderet gennem IV hver 4. måned for 6 totale infusioner. Der vil være et baseline-besøg, før MSC-behandling påbegyndes, og der vil være et opfølgningsbesøg hver 4. måned i 1 år efter den sidste MSC-infusion. Disse infusioner vil finde sted mellem pamidronat-infusioner (dvs. 2 måneder efter den sidste pamidronat-infusion og 2 måneder før den næste). Pamidronat hjælper til behandling af knoglesmerter og knoglemineraltæthed, men korrigerer ikke den underliggende defekt og viser heller ikke væsentlige forbedringer i lineær vækst.

Efter MSC-infusionerne vil patienterne få en overnatning på Ronald McDonald House eller et hospital tilknyttet hotel, så de kan være tæt på hospitalet i tilfælde af uventede virkninger, og til et opfølgningsbesøg næste morgen.

Labs vil blive indsamlet under hvert besøg for at se på knoglemetabolisme. Røntgenbilleder af lemmer og knogler, pQCT-scanninger og dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DXA) scanninger vil blive gennemført årligt, mens rygsøjlefilm vil blive afsluttet hver 18. måned. Disse billeder vil direkte undersøge knoglesundheden. Kropsmålinger vil også blive taget hvert besøg for at vurdere lineær vækst. Patienternes forældre vil udfylde begivenhedsdagbøger og indsende dem hver infusionsdag for at evaluere frakturer, der opstod mellem besøgene. Patienter og deres forældre vil også gennemføre livskvalitetsundersøgelser en gang om året.

Der vil være økonomisk kompensation for hvert studiebesøg. Forsøgspersonerne vil også få en gratis frokost på dage, hvor der forekommer røntgenbesøg, og vil blive refunderet for parkering.

Emner vil blive identificeret og rekrutteret hovedsageligt gennem børns endokrinologiske klinik. Der vil også være annoncer til OI-fonden og tilstødende pædiatriske hospitaler med OI-programmer såsom University of Alabama i Birmingham og Vanderbilt. Hvis det identificeres som kvalificeret til at deltage, vil undersøgelsesteamet søge godkendelse af forsøgspersonernes primære endokrinolog. Samtykkesprocessen vil derefter finde sted personligt under et baseline-besøg.

Der er en valgfri del af undersøgelsen, der involverer donation af et knoglefragment, der tages ud under en rutinemæssig kirurgisk rodding-procedure. Dette stykke knogle fjernes og kasseres, hvis det ikke doneres, hvilket gør det minimal risiko. Knogleprøvedonation vil være tilgængelig for OI Type 3-personer, der modtager MSC'er, og for OI Type 3-personer, der ikke modtager MSC'er, men ønsker at deltage i forskning.

Rester af blodprøver og knoglefragmenter kan opbevares til fremtidig forskning af sponsoren af ​​denne undersøgelse.

Formålet med denne undersøgelse er at hjælpe læger og videnskabsmænd med at lære, om serielle MSC-infusioner sikkert og effektivt vil hjælpe med vækst, knoglesundhed og i sidste ende forbedre motorisk funktion og livskvalitet i denne befolkning.