골형성 부전증(OI)에서의 중간엽 세포 치료
제3형 골형성부전증(OI) 소아의 선형 성장 및 뼈 건강 매개변수에 대한 중간엽 간질 세포의 안전성 및 예비 효능을 조사하기 위한 1/2상 연구
연구 개요
상세 설명
이것은 3형 골형성부전증(OI) 치료를 위한 동종이계(제3자) 골수 유래 중간엽 기질 세포(MSC)의 안전성과 효능을 결정하기 위한 1/2상 연구입니다. 치료 관련 주입 반응이 있는지 여부, 선형 성장 속도 및 뼈 건강 평가, 둘 다 3-10세 골형성 부전증 유형 3 환자에서 손상됨. 이것은 Egleston 및 Emory Children's Center의 CHOA(Children's Healthcare of Atlanta)에서 실시되는 단일 사이트 비무작위 임상 시험입니다.
MSC는 총 6회 주입 동안 4개월마다 IV를 통해 주입됩니다. MSC 요법이 시작되기 전에 베이스라인 방문이 있을 것이며 최종 MSC 주입 후 1년 동안 4개월마다 후속 방문이 있을 것입니다. 이러한 주입은 파미드로네이트 주입 사이에 이루어집니다(즉, 마지막 파미드로네이트 주입 후 2개월, 다음 주입 2개월 전). Pamidronate는 뼈의 통증과 골밀도를 치료하는 데 도움이 되지만 근본적인 결함을 교정하지도 않고 선형 성장의 실질적인 개선도 나타내지 않습니다.
MSC 주입 후 환자는 Ronald McDonald House 또는 병원 제휴 호텔에서 하룻밤을 보내 예상치 못한 영향이 있을 경우 병원 근처에 있을 수 있고 다음날 아침 후속 방문을 할 수 있습니다.
뼈 대사를 보기 위해 방문할 때마다 검사실을 수집합니다. 사지 및 뼈 연령 X-레이, pQCT 스캔 및 이중 에너지 X-레이 흡수측정법(DXA) 스캔은 매년 완료되며 척추 필름은 18개월마다 완료됩니다. 이 이미지는 뼈 건강을 직접 검사합니다. 선형 성장을 평가하기 위해 방문할 때마다 신체 측정을 할 것입니다. 환자의 부모는 사건 일지를 작성하고 방문 사이에 발생한 골절을 평가하기 위해 주입일마다 제출합니다. 환자와 부모는 1년에 한 번 삶의 질 설문조사를 완료합니다.
각 연구 방문에 대한 금전적 보상이 있을 것입니다. 피험자에게는 방사선과 방문이 발생하는 날 무료 점심 식사가 제공되며 주차 비용이 환급됩니다.
소아내분비클리닉을 중심으로 피험자를 발굴하여 모집할 예정이다. 또한 OI 재단과 버밍엄에 있는 앨라배마 대학교, 밴더빌트와 같은 OI 프로그램이 있는 인근 소아과 병원에 대한 광고도 있을 것입니다. 참여 자격이 있는 것으로 확인되면 연구 팀은 피험자의 1차 내분비학자의 승인을 구할 것입니다. 그런 다음 기본 방문 중에 동의 절차가 직접 진행됩니다.
일상적인 수술 로드 절차 중에 제거되는 뼈 조각의 기증과 관련된 연구의 선택적 부분이 있습니다. 이 뼈 조각은 기증되지 않은 경우 제거되어 폐기되므로 위험이 최소화됩니다. 뼈 샘플 기증은 MSC를 받는 OI Type 3 피험자와 MSC를 받지 않지만 연구에 참여하기를 원하는 OI Type 3 피험자에게 제공됩니다.
남은 혈액 샘플과 뼈 조각은 이 연구의 후원자가 향후 연구를 위해 보관할 수 있습니다.
이 연구의 목적은 의사와 과학자들이 일련의 MSC 주입이 안전하고 효과적으로 성장, 뼈 건강을 돕고 궁극적으로 이 인구의 운동 기능과 삶의 질을 향상시키는지 알 수 있도록 돕는 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Doris Fadoju, MD
- 전화번호: 404-712-9839
- 이메일: doris.o.fadoju@emory.edu
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
1. 부모/법적 보호자는 이 시험에 참여하기 위해 동의서에 기꺼이 서명해야 합니다. 2. 참가자는 3세 이상이어야 하며
Type 3 OI는 Invitae Skeletal Dysplasia 테스트와 다음을 포함한 임상 평가로 확인됩니다.
- 청색/회색 공막
- 산전 골절의 존재(이용 가능한 경우 초음파)
- 출생 시 존재하는 기형(태아 골절 확인)
- 골절의 절대적인 '수'는 없지만 골절 및 진행성 기형의 심각도
제외 기준:
- COLA1A1 또는 COL1A2 유전자의 돌연변이 확인 부족
- 기타 병리학적 유형의 OI
- BMD를 감소시키는 것으로 알려진 동시 의학적 문제(예: 흡수 장애 상태, 글루코코르티코이드 사용)
- 기타 임상시험 참여
- 비타민 D 결핍(
- 150,000x103/마이크로리터 미만의 혈소판 수로 정의되는 임상적으로 유의한 혈소판 감소증; 헤모글로빈 < 5번째 백분위수로 정의되는 빈혈
8. 항-HLA 항체에 대한 PRA 스크리닝 양성 9. 상승된 LFT가 정상 상한치의 2배 이상 10. 기타 유전질환 11. 기타 골격 형성 장애 12. 기타 1차 또는 2차 골질환 13. 급성 또는 만성 감염의 병력 14. 암의 역사 15. 혈전증 또는 친혈전 장애의 병력 16. 심장병 병력 17. 당뇨병 병력 18. 뇌졸중 병력 19. 혈관 상태의 병력 20. 폐 질환의 역사
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 골수 유래 중간엽 줄기세포 주입을 받는 OI가 있는 어린이
등록 후 0개월, 4개월, 8개월, 12개월, 16개월 및 20개월에 주입될 III형 골형성부전증 소아의 정맥 내 주입된 동종 골수 유래 중간엽 간질 세포(MSC).
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중간엽 간질 세포(MSC)는 골수 및 다양한 조직에 존재하는 비조혈 간질 기원의 세포입니다.
중간엽 줄기세포는 GMP 세포 생산 시설에서 준비되고 골형성 부전 유형 III이 있는 3-10세(등록 당시) 어린이에게 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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참가자 모집률
기간: 개입 후 최대 24개월
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시험 종료 시 동의한 참가자 수
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개입 후 최대 24개월
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연구 결과에 대해 올바르게 수집된 데이터를 가진 참가자 수
기간: 개입 후 최대 24개월
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연구 결과에 대해 올바르게 수집된 데이터가 있는 참가자 수
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개입 후 최대 24개월
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프로토콜 편차가 있는 총 방문 횟수
기간: 개입 후 최대 24개월
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시험 종료 시 프로토콜 편차가 있는 총 방문 횟수
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개입 후 최대 24개월
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참가자 방문 참석
기간: 마지막 주입 개입 후 최대 1년
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참가자가 완료한 방문 비율
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마지막 주입 개입 후 최대 1년
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환자 유지율
기간: 마지막 주입 개입 후 최대 1년
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연구 중재 및 모든 후속 연구 방문을 완료한 환자의 백분율
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마지막 주입 개입 후 최대 1년
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환자 1차 임상 결과 유지율
기간: 마지막 주입 개입 후 최대 1년
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주요 임상 결과 측정을 완료한 참가자의 비율
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마지막 주입 개입 후 최대 1년
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기준선에서 수용 가능성의 변화
기간: 기준선, 개입 후 최대 36개월
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수용 가능성은 구조화 된 연구 종료, 구두 인터뷰로 평가됩니다.
이 인터뷰는 폐쇄형(1[최악]-5[최고]의 척도 질문)과 주관적인 측정을 제공하는 개방형 질문의 혼합으로 구성됩니다.
개방형 질문은 연구 동안의 전반적인 경험과 연구를 마친 후 생각이나 관점의 즉각적인 표현을 다룰 것입니다.
가능한 총 점수 범위는 18에서 90까지입니다.
더 높은 점수는 더 나은 결과와 관련이 있습니다.
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기준선, 개입 후 최대 36개월
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예상치 못한 부작용의 수
기간: 마지막 주입 개입 후 최대 1년
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첫 번째 연구 개입부터 마지막 주입 후 1년까지 발생하는 예기치 않은 부작용.
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마지막 주입 개입 후 최대 1년
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기준선에서 활력 징후가 변경된 참가자 수
기간: 기준선, 개입 전 10분, 개입 후 15분, 개입 후 30분, 개입 후 1시간, 주입 완료 후 1시간
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혈압, 산소 포화도, 심박수, 호흡수 및 체온이 각 참가자가 허용한 평균 참조 범위보다 낮거나 높은 참가자 수.
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기준선, 개입 전 10분, 개입 후 15분, 개입 후 30분, 개입 후 1시간, 주입 완료 후 1시간
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기준선(CBC, CMP)에서 실험실 패널이 변경된 참가자 수
기간: 기준선, 개입 후 4개월마다
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기준선 CBC 또는 CMP 값에서 CBC 또는 CMP 값이 변경된 환자 수.
혈소판감소증, 빈혈, 호중구감소증 또는 백혈구 증가의 증거가 있으면 PI에 의한 주입을 중단하거나 일시 중지하는 것을 고려해야 합니다.
표준 약물 사용으로 인해 ALT, AST 및 칼슘 값의 약간의 변화가 예상되며 PI에서 모니터링할 것입니다.
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기준선, 개입 후 4개월마다
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방사선 매개변수의 변화에 따른 참여자 수의 변화
기간: 기준선, 개입 후 8, 20 및 32개월
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기준선에서 방사선 매개변수(xray 및 DXA 스캔)가 변경된 참가자의 수는 연구 후속 조치 시간 동안 모니터링됩니다.
DXA 스캔 및 X-레이는 주입 중단 또는 일시 중지를 고려해야 할 수 있는 준 트리거를 평가하는 데 사용됩니다.
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기준선, 개입 후 8, 20 및 32개월
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연간 선형 성장 속도의 변화
기간: 기준선, 마지막 주입 개입 후 1년까지 4개월마다
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이 연구는 3형 OI(3-10세 및 등록 시 사춘기 전)를 가진 소아의 기준선 및 세포 치료 프로토콜 동안 연간 선형 성장 속도를 평가할 것입니다. 성장 차트는 4개월마다 얻은 성장 측정값을 사용하여 생성됩니다. 성장 차트는 성별 및 연령별 질병 통제 예방 센터(CDC) 아동 OI 성장 참조 차트와 대조하여 참조됩니다. |
기준선, 마지막 주입 개입 후 1년까지 4개월마다
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기준선에서 골절률의 변화
기간: 기준선, 개입 후 4개월마다 마지막 주입 개입 후 1년까지
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명시적 및 은밀한 골절 비율은 관리인 이벤트 다이어리, 사지 필름 및 척추 필름을 사용하여 보다 객관적으로 새롭고 치유되는 골절을 집계하여 MSC 치료 중 기준선 및 정기적인 간격으로 각 어린이에서 측정됩니다.
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기준선, 개입 후 4개월마다 마지막 주입 개입 후 1년까지
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베이스라인 대비 골밀도 변화
기간: 기준선, 마지막 주입 개입 후 1년까지 매년
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골밀도는 TBLH(머리가 없는 전신), 척추 및 원위 요골 부위에 대한 DXA(이중 에너지 흡수 측정법) 분석으로 결정됩니다.
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기준선, 마지막 주입 개입 후 1년까지 매년
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뼈 나이의 변화
기간: 기준선, 마지막 주입 개입 후 1년까지 매년
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뼈 나이 평가는 왼쪽 방사선 사진을 사용하여 수행됩니다.
사춘기가 골밀도에 미치는 잠재적인 영향을 결정하기 위해 시험 및 실험실 평가와 함께 등록 시점에 8세 이상 어린이의 골연령을 매년 추적합니다.
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기준선, 마지막 주입 개입 후 1년까지 매년
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척추 압박 골절(VCF)의 변화
기간: 기준선, 마지막 주입 개입 후 1년까지 18개월마다
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비정상적인 콜라겐과 관련 BMD 감소로 인해 VCF는 Type 3 OI에서 일반적입니다.
이들은 '침묵' 및/또는 요통과 관련될 수 있습니다.
PA TL 필름 및 LAT TL 필름은 어린이의 DXA로 평가할 수 없는 VCF를 평가하기 위해 확보됩니다.
척추 방사선 사진은 OI 치료를 위한 치료 기준 내에 있습니다.
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기준선, 마지막 주입 개입 후 1년까지 18개월마다
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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골대사 표지자의 변화가 있는 참여자 수
기간: 기준선, 개입 후 12개월마다 및 연구가 종료될 때(개입 후 최대 36개월)
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오스테오칼신, BAP, CTX, PICP, 칼슘/크레아티닌 비율(소변) 및 NTX/크레아티닌 비율(소변)을 포함한 마커는 뼈 건강과 뼈 형성/흡수 모두에 대해 평가됩니다.
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기준선, 개입 후 12개월마다 및 연구가 종료될 때(개입 후 최대 36개월)
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기준선에서 사지 기형 수정된 EOS 설문지(LD-EOSQ-22)의 변화
기간: 기준선, 마지막 주입 후 1년까지 매년
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이것은 이러한 환자의 건강 상태와 간병인의 부담을 평가하는 환자 보고 결과 측정의 역할을 하는 검증된 설문조사입니다.
점수 범위는 0-100이며 점수가 높을수록 더 나은 결과와 관련이 있습니다.
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기준선, 마지막 주입 후 1년까지 매년
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기준선에서 BAMF(운동 기능에 대한 간략한 평가)의 변화
기간: 기준선, 마지막 주입 후 1년까지 매년
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이 검증된 조사에는 전체 및 미세 운동 성능에 대한 빠른 설명을 요약하는 10점 서수 척도가 포함되어 있습니다.
BAMF 설문 조사에서 점수가 높을수록 대근육 및 소근육 운동 능력이 더 발달한 것입니다.
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기준선, 마지막 주입 후 1년까지 매년
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기준선에서 소아 정형외과 데이터 수집 기기(PODCI)의 변화
기간: 기준선, 마지막 개입 후 1년까지 매년
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PODCI 설문지는 연구 대상 인구의 기능 능력을 정량화하는 데 사용됩니다.
점수의 범위는 0-100이며 점수가 높을수록 장애 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능이 우수합니다.
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기준선, 마지막 개입 후 1년까지 매년
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Doris Fadoju, MD, Emory University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STUDY00003434
- 2025P010634 (기타 식별자: Emory IRB)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
승인된 제안의 목적을 달성하기 위해 이러한 목적으로 식별된 독립적인 검토 위원회("학습된 중개자")의 승인을 받은 데이터 사용 제안을 가진 조사자.
제안서는 edwin.horwitz@emory.edu로 보내야 합니다. 액세스 권한을 얻으려면 데이터 요청자는 데이터 액세스 계약에 서명해야 합니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .