このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

TTPの予防のためのアスピリン

2022年9月30日 更新者:HAN Yue、The First Affiliated Hospital of Soochow University

遺伝性または後天性血栓性血小板減少性紫斑病患者における予防のためのアスピリンの前向き多施設臨床研究

血栓性血小板減少性紫斑病 (TTP) は、血小板減少症、微小血管障害性溶血性貧血、微小血管血栓症を特徴とする、まれで生命を脅かす血栓性微小血管障害であり、神経学的および腎臓の異常を引き起こします。それは、微小血管系における血小板の大規模な枯渇と関連しており、微小血栓を形成します 1 。 先天性 TTP (cTTP) 患者の長期追跡により、頻繁な脳卒中と腎障害が明らかになりました。 生き残った 217 人の患者のうち、62 人 (29%) が脳卒中を起こしました。年齢の中央値は 21 歳でした。 iTTP 患者は、長期のフォローアップも必要です。 寛解期の ADAMTS13 活性が低い (<70%) iTTP 患者は、脳卒中のリスクが 28% あります。 寛解状態の iTTP 患者の生存率は、年齢、人種、性別が一致した集団よりも低かった。 安定した治療の観点から、iTTP 患者の維持療法は推奨されません。 以前の研究では、アスピリンが cTTP および iTTP 患者の脳卒中合併症を予防できる可能性があることが示されています。 潜在的な有効性に加えて、アスピリンのリスクは小さく、安価です。 アスピリンは、脳卒中の二次予防に非常に効果的です 6. ただし、TTP におけるアスピリンの治療的価値は以前に研究されていません。 cTTP および iTTP 患者の予後と生存率を改善するために、寛解期の cTTP および iTTP 患者におけるアスピリンの有効性と安全性を観察する前向き研究を実施することを提案します。

調査の概要

状態

まだ募集していません

詳細な説明

血栓性血小板減少性紫斑病 (TTP) は、生命を脅かすまれな血栓性微小血管障害です。 それは、血小板減少症、微小血管障害性溶血性貧血、および神経学的および腎臓の異常を引き起こす微小血管血栓症を特徴としています。 TTPは、ADAMTS13(トロンボスポンジン1型反復を有するディスインテグリンおよびメタロプロテアーゼ、メンバー13)の重度の欠乏によって引き起こされる。 重度の ADAMTS13 欠乏症は、ADAMTS13 遺伝子の両アレル性病原性変異によって引き起こされる遺伝性 (hTTP)、または抗 ADAMTS13 自己抗体によって引き起こされる後天性 (iTTP) である可能性があります。 その主な診断基準は、ADAMTS13 の重度の欠乏 (活動 <10%) です。

hTTP は現在、血漿注入による予防によって管理されています。 生涯にわたる血漿注入はライフスタイルの主要な負担であるため、現在の実践では、虚血症状が発生したときに予防を開始します。 International Hereditary Registry による血漿予防の評価では、急性エピソードの発生を減少させるのに有効ではないと報告されました。 組換え ADAMTS13 (rADAMTS13) が市販されている場合、予防はより早く開始され、より効果的となる可能性があります。 iTTP の急性エピソードは、ADAMTS13 置換と免疫抑制で効果的に治療されます。 ADAMTS13 活性が 20% 未満の場合、寛解期に再発を防ぐために免疫抑制が推奨されます。 ADAMTS13 活性が正常よりも低いが 20% 以上の場合、治療は推奨されません。

hTTP 患者の長期追跡により、脳卒中や腎障害が頻繁に発生することが確認されています。 乳児期を生き延びた 217 人の患者のうち、62 人 (29%) が脳卒中を起こしていた。年齢の中央値は 21 歳でした。 iTTP の患者には、長期のフォローアップも必要です。 寛解期の ADAMTS13 活性が低い (<70%) iTTP 患者は、脳卒中のリスクが 28% あります。 寛解状態の iTTP 患者の生存率は、年齢、人種、性別が一致する人口よりも少ないです。 iTTP 患者には維持療法は推奨されません。

TTP 患者の重度の ADAMTS13 欠損症は、フォン・ヴィレブランド因子 (VWF) の超大型多量体の循環を可能にします。 乱流循環は、VWF 血小板結合部位の露出を引き起こします。 血小板 VWF 受容体、GPIbα の超大型 VWF マルチマーへの結合は、血栓症の開始に必要な最初のステップです。 最近の研究では、血小板がフォン・ヴィレブランド因子に結合すると、血小板フィブリノーゲン受容体αIIbβ3が活性化され、血小板凝集が開始されることが報告されています。 アスピリンはαIIbβ3の活性化をブロックし、血小板凝集を防ぎます。 マウスにおける TTP の研究は、アスピリンが血栓症を減少させることを証明しています。 これらのデータは、hTTP および iTTP 患者の脳卒中に対する保護を提供する可能性があることを示唆しています。 潜在的な有効性に加えて、アスピリンにはリスクが最小限に抑えられており、安価です。

アスピリンは、脳卒中の二次予防に非常に効果的です。 ただし、TTP におけるアスピリンの治療的価値は、これまで研究されていません。

hTTP および iTTP 患者の予後と生存率を改善するために、寛解期の iTTP および hTTP 患者におけるアスピリンの有効性と安全性を観察するための前向き研究を実施することを提案します。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

100

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前:Jiaqian Qi, MD
  • 電話番号:8618913091817
  • メール:qijq@suda.edu.cn

研究連絡先のバックアップ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. インフォームドコンセントフォームに自発的に署名し、研究プロトコルを遵守することができた人。
  2. -重度のADAMTS13欠乏症と診断された被験者は、ADAMTS13活性が10%未満であると定義され、患者の病歴またはスクリーニングで記録されています。 注: 新鮮凍結血漿 (FFP) または ADAMTS13 製品を含むその他の予防治療を受けている患者では、スクリーニング時の血漿 ADAMTS13 活性レベルが 10% を超える場合があります。 hTTP は、ADAMTS13 活性が 10% 未満で、両アレルの病原性 ADAMTS13 変異によって記録されます。 hTTP の患者は無症候性である可能性があります。 iTTP は、ADAMTS13 活性が 10% 未満であり、ADAMTS13 活性阻害剤が存在すること (または同等の抗 ADAMTS13 抗体検査) によって診断されます。 hTTP の診断は、臨床的寛解中に ADAMTS13 活性が 10% を超えて回復することによって裏付けられる可能性があります。
  3. 被験者は、スクリーニング時にTTPの重篤な症状を示さない。 スクリーニング時に、軽度だが安定した検査異常のある患者(LDHが正常上限の3倍以下、血小板数が100,000 /マイクロリットル以上)は登録の資格があります。
  4. 頭蓋MRIで脳卒中は検出されず、脳卒中の既往歴もありませんでした。
  5. 被験者は、このプロトコルの要件を喜んで順守することができます。

除外基準:

  1. 被験者は重大な脳卒中などの重大な神経学的イベントの病歴があり、研究者によって判断されたように、再発が深刻な結果をもたらす可能性があることを示しています
  2. 被験者は出血のリスクが高い (例: 血小板数 <30,000/µL、重度の凝固障害、胃腸疾患)
  3. -被験者は、登録前6か月以内に薬物および/またはアルコール乱用の履歴があります。
  4. 対象の平均余命は3か月未満です。
  5. 研究者は、被験者が研究手順に協力できない、または協力したくないと考えています。
  6. 被験者は、研究者の家族または従業員です。
  7. 患者は妊娠中または授乳中です。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:防止
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:毎日100mgのアスピリン
登録されると、患者は1日1回経口でアスピリン100mgを受け取ります
患者が介入群に無作為に割り付けられた場合、患者は毎日 1 回 100mg の用量でアスピリンを経口投与されます。
プラセボコンパレーター:プラセボ
登録が完了すると、患者は 1 日 1 回経口でプラセボを受け取ります
患者がプラセボ群に無作為に割り付けられた場合、患者は 1 日 1 回経口でプラセボを受け取ります。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
虚血性脳卒中の参加者数
時間枠:アスピリンの初回投与から治療後 3 年まで。
虚血性脳卒中は、MRI イメージングで評価されました。
アスピリンの初回投与から治療後 3 年まで。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
再発者数
時間枠:アスピリンの初回投与から治療後 3 年まで。
再発とは、ADAMTS13 活性が 10% 未満の TTP 症状の存在を指します。
アスピリンの初回投与から治療後 3 年まで。
大出血のある参加者の数
時間枠:アスピリンの初回投与から治療後 3 年まで。
大出血とは、体の主な臓器の大量出血を指し、通常は頭蓋内出血や消化管出血などが含まれます。大出血を診断するための一般的なアプローチは、脳のコンピューター断層撮影法と消化管内視鏡です。
アスピリンの初回投与から治療後 3 年まで。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予想される)

2022年10月1日

一次修了 (予想される)

2027年9月30日

研究の完了 (予想される)

2028年9月30日

試験登録日

最初に提出

2022年9月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年9月30日

最初の投稿 (実際)

2022年10月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年10月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年9月30日

最終確認日

2022年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する