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TTP 예방을 위한 아스피린

2022년 9월 30일 업데이트: HAN Yue, The First Affiliated Hospital of Soochow University

유전성 또는 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자의 예방을 위한 아스피린의 전향적 다기관 임상 연구

혈전성 혈소판감소성 자반증(TTP)은 혈소판감소증, 미세혈관병성 용혈성 빈혈 및 신경학적 및 신장 이상을 유발하는 미세혈관 혈전증을 특징으로 하는 희귀하고 생명을 위협하는 혈전성 미세혈관병증입니다. 이는 미세혈관 형성을 위한 미세혈관 구조의 혈소판 대량 고갈과 관련이 있습니다1 . 선천성 TTP(cTTP) 환자의 장기 추적 관찰 결과 빈번한 뇌졸중과 신장 손상이 나타났습니다. 217명의 생존 환자 중 62명(29%)이 뇌졸중을 앓았습니다. 평균 연령은 21세였다. iTTP 환자는 또한 장기적인 추적 관찰이 필요합니다. 관해 상태에서 ADAMTS13 활성이 낮은(<70%) iTTP 환자는 뇌졸중 위험이 28%입니다. 차도에서 iTTP 환자의 생존율은 연령, 인종 및 성별 일치 인구보다 낮았습니다. 안정적인 치료 측면에서 iTTP 환자에게 유지 요법은 권장되지 않습니다. 이전 연구에서는 아스피린이 cTTP 및 iTTP 환자의 뇌졸중 합병증을 예방할 수 있음을 보여주었습니다. 잠재적인 효능 외에도 아스피린의 위험은 작고 저렴합니다. 아스피린은 뇌졸중 6의 2차 예방에 매우 효과적이다. 그러나 TTP에서 아스피린의 치료적 가치는 이전에 연구되지 않았습니다. cTTP 및 iTTP 환자의 예후와 생존율을 향상시키기 위해 cTTP 및 iTTP 관해 환자에서 아스피린의 효능과 안전성을 관찰하기 위한 전향적 연구를 제안합니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

혈전성 혈소판감소성 자반증(TTP)은 희귀하고 생명을 위협하는 혈전성 미세혈관병증입니다. 혈소판 감소증, 미세혈관병성 용혈성 빈혈, 신경학적 및 신장 이상을 유발하는 미세혈관 혈전증이 특징입니다. TTP는 ADAMTS13(A Disintegrin 및 Metalloprotease with ThromboSpondin type 1 repeats, member 13)의 심각한 결핍으로 인해 발생합니다. 심각한 ADAMTS13 결핍은 ADAMTS13 유전자의 이중대립유전자성 병원성 돌연변이에 의해 유발되는 유전성(hTTP) 또는 항-ADAMTS13 자가항체에 의해 유발되는 후천성(iTTP)일 수 있습니다. 주요 진단 기준은 ADAMTS13의 심각한 결핍(활성 <10%)입니다.

hTTP는 현재 혈장 주입을 통한 예방으로 관리됩니다. 평생 혈장 주입은 주요 생활 습관 부담이기 때문에 현재 관행은 허혈 증상이 발생할 때 예방을 시작하는 것입니다. International Hereditary Registry에 의한 혈장 예방법의 평가는 급성 에피소드의 발생을 줄이는 데 효과적이지 않다고 보고했습니다. 재조합 ADAMTS13(rADAMTS13)이 시판되면 예방 조치가 더 빨리 시작되고 더 효과적일 수 있습니다. iTTP의 급성 에피소드는 ADAMTS13 교체 및 면역 억제로 효과적으로 치료됩니다. 관해 기간 동안 ADAMTS13 활동이 <20%인 경우 재발을 방지하기 위해 면역 억제가 권장됩니다. ADAMTS13 활동이 정상보다 낮지만 ≥20%인 경우 치료가 권장되지 않습니다.

hTTP 환자를 장기간 추적한 결과 뇌졸중과 신장 손상이 자주 발생하는 것으로 확인되었습니다. 영아기를 생존한 217명의 환자 중 62명(29%)이 뇌졸중을 앓았고; 평균 연령은 21세였다. iTTP 환자의 경우에도 장기적인 추적 관찰이 필요합니다. 관해 동안 ADAMTS13 활동이 낮은(<70%) iTTP 환자는 뇌졸중 위험이 28%입니다. 차도에서 iTTP 환자의 생존율은 연령, 인종 및 성별 일치 인구보다 낮습니다. iTTP 환자에게는 유지 치료가 권장되지 않습니다.

TTP 환자의 심각한 ADAMTS13 결핍은 VWF(von Willebrand factor)의 초대형 멀티머 순환을 허용합니다. 난기류 순환으로 인해 VWF 혈소판 결합 부위가 노출됩니다. 초대형 VWF 멀티머에 대한 혈소판 VWF 수용체 GPIbα의 결합은 혈전증의 개시를 위한 필수적인 초기 단계입니다. 최근 연구에 따르면 von Willebrand 인자에 대한 혈소판 결합은 혈소판 섬유소원 수용체인 αIIbβ3를 활성화하여 혈소판 응집을 시작합니다. 아스피린은 αIIbβ3 활성화를 차단하고 혈소판 응집을 방지합니다. 생쥐의 TTP에 대한 연구는 아스피린이 혈전증을 감소시킨다는 것을 문서화했습니다. 이러한 데이터는 hTTP 및 iTTP 환자의 뇌졸중에 대한 보호를 제공할 수 있음을 시사합니다. 잠재적인 효능 외에도 아스피린은 위험이 적고 저렴합니다.

아스피린은 뇌졸중의 2차 예방에 매우 효과적이다. 그러나 TTP에서 아스피린의 치료적 가치는 이전에 연구되지 않았습니다.

hTTP 및 iTTP 환자의 예후 및 생존율을 향상시키기 위해 iTTP 및 hTTP 관해 환자에서 아스피린의 효능 및 안전성을 관찰하기 위한 전향적 연구를 제안한다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

100

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Jiaqian Qi, MD
  • 전화번호: 8618913091817
  • 이메일: qijq@suda.edu.cn

연구 연락처 백업

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 사전 동의서에 자발적으로 서명하고 연구 프로토콜을 준수할 수 있었던 자.
  2. ADAMTS13 활동 <10%로 정의되는 심각한 ADAMTS13 결핍 진단을 받은 피험자는 환자의 병력 또는 스크리닝 시 기록됩니다. 참고: 신선동결혈장(FFP) 또는 ADAMTS13 제품을 포함하는 기타 예방적 치료를 받는 환자의 경우, 선별검사 시 혈장 ADAMTS13 활성 수준이 10%를 초과할 수 있습니다. hTTP는 ADAMTS13 활성 <10% 및 이중대립유전자 병원성 ADAMTS13 돌연변이에 의해 문서화될 것입니다. hTTP 환자는 무증상일 수 있습니다. iTTP는 ADAMTS13 활성 <10% 및 ADAMTS13 활성 억제제(또는 항-ADAMTS13 항체에 대한 유사한 테스트)의 존재로 진단됩니다. hTTP의 진단은 ADAMTS13 활성이 임상적 관해 동안 >10%로 회복됨으로써 뒷받침될 수 있습니다.
  3. 피험자는 스크리닝 시점에 TTP의 심각한 증상을 나타내지 않습니다. 스크리닝 시 경미하지만 안정적인 검사실 이상(LDH가 정상 상한의 3배 이하, 혈소판 수가 100,000/마이크로리터 이상)이 있는 환자가 등록할 수 있습니다.
  4. 두개골 MRI에서 뇌졸중은 발견되지 않았으며 뇌졸중의 과거력도 없었다.
  5. 주제는 이 프로토콜의 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.

제외 기준:

  1. 피험자는 중대한 뇌졸중과 같은 중요한 신경학적 사건의 병력이 있으며, 이는 조사관이 판단한 재발이 심각한 결과를 초래할 수 있음을 나타냅니다.
  2. 피험자는 출혈 위험이 높습니다(예: 혈소판 수 <30,000/µL, 중증 응고 장애, 위장병).
  3. 피험자는 등록 전 6개월 이내에 약물 및/또는 알코올 남용 이력이 있습니다.
  4. 대상의 기대 수명은 3개월 미만입니다.
  5. 연구자는 피험자가 연구 절차에 협조할 수 없거나 협조하지 않는 것으로 간주합니다.
  6. 피험자는 조사자의 가족 또는 직원입니다.
  7. 환자가 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 매일 아스피린 100mg
일단 등록되면 환자는 하루에 한 번 아스피린 100mg을 구두로 투여받게 됩니다.
의약품: 아스피린 정제
환자가 개입군으로 무작위 배정되면 매일 1회 아스피린 100mg을 경구 투여받게 됩니다.
위약 비교기: 위약
일단 등록되면 환자는 하루에 한 번 위약을 경구 투여받게 됩니다.
의약품: 위약
환자가 위약 그룹으로 무작위 배정되면 하루에 한 번 경구로 위약을 투여받게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
허혈성 뇌졸중 참가자 수
기간: 아스피린 첫 투여부터 치료 후 3년까지.
허혈성 뇌졸중은 MRI 영상으로 평가되었습니다.
아스피린 첫 투여부터 치료 후 3년까지.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
재발한 참가자 수
기간: 아스피린 첫 투여부터 치료 후 3년까지.
재발은 ADAMTS13 활동이 10% 미만인 TTP 증상의 존재를 의미합니다.
아스피린 첫 투여부터 치료 후 3년까지.
주요 출혈이 있는 참가자 수
기간: 아스피린 첫 투여부터 치료 후 3년까지.
주요 출혈은 신체 주요 기관의 심한 출혈을 말하며, 일반적으로 두개내 출혈 및 위장관 출혈 등을 포함합니다. 뇌 컴퓨터 단층촬영 및 위장관 내시경은 주요 출혈을 진단하는 일반적인 방법입니다.
아스피린 첫 투여부터 치료 후 3년까지.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

The First Affiliated Hospital of Soochow University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2022년 10월 1일

기본 완료 (예상)

2027년 9월 30일

연구 완료 (예상)

2028년 9월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 9월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 9월 30일

처음 게시됨 (실제)

2022년 10월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 10월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 9월 30일

마지막으로 확인됨

2022년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SOOCHOW-HY-2022-11

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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